インテリアセラピューティクスの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

    報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年2月27日

   

INTELLIA THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-37766	36-4785571
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

40 エリーストリート、スイート130
Cambridge, Massachusetts		02139
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

    登録者の電話番号（エリアコードを含む）。857 285-6200

   

    Not Applicable

   

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.0001ドル	NTLA	The Nasdaq Global Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年2月27日、Intellia Therapeutics, Inc.は、2024年12月31日に終了した四半期および年度の決算と事業最新情報を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されています。

項目2.02に従って提出された本報告書の情報は、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条の適用上「提出された」とはみなされず、同条の適用を受けることもありません。また、本報告書の項目2.02に従って提出された情報を、証券取引法または1933年証券法（改正後）に基づく他の提出書類において参照することによってのみ組み込むことができます。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description

99.1		2025年2月27日付プレスリリース。

104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			Intellia Therapeutics, Inc.

Date:	February 27, 2025	By:	/s/ John M. Leonard
			氏名ジョン・m・レナード役職最高経営責任者兼社長

EX-99.1 2 ntla-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

インテリア・セラピューティクス社、2024年第4四半期および通期決算を発表、最近の進捗状況を強調

遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象としたNTLA-2002のグローバルフェーズ3試験HAELOにおいて最初の患者を投与)

2025年後半にHAELO試験の登録を完了し、2026年後半に生物学的製剤承認申請を提出し、2027年の米国での上市を目指す。

心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）患者を対象としたnexiguran ziclumeran（nex-z）の極めて重要な第3相MAGNITUDE試験の登録は予想を上回るペースで推移しており、年末までに合計550人以上の患者が登録される見通し

多発性神経炎を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシスを対象としたnex-zのフェーズ3試験MAGNITUDE-2のスクリーニングを積極的に実施。

2024年末の現金、現金同等物および有価証券は約8億6200万ドル

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年2月27日 - CRISPRに基づく治療で医療に革命を起こすことに注力する臨床段階の遺伝子編集企業のリーディングカンパニーであるインテリア・セラピューティクス社（NASDAQ:NTLA）は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および通年の業務ハイライトと財務結果を発表した。

「インテリア社長兼最高経営責任者（CEO）のジョン・レナード医学博士は、次のように述べています。「私たちは、3つの極めて重要な第3相試験において、新たな焦点と強力な業務遂行により、2025年に向けて素晴らしいスタートを切りました。HAEにおける第1/2相試験の結果は、NTLA-2002がHAE患者の機能的治癒をもたらす可能性を示唆しています。同様に、ATTRを対象としたnex-zの第1相試験で示された、血清TTRの迅速かつ深く持続的な低下は、高度に差別化されたプロファイルを示すものであり、そうでなければ容赦のない進行性疾患である患者さんの臨床所見を安定または改善する機会を提供するものです。

2024年第4四半期と最近の業績ハイライト

Hereditary Angioedema (HAE)

•

NTLA-2002：NTLA-2002は、肝臓のKLKB1遺伝子をノックアウトするように設計された、完全自社開発の治験用in vivo CRISPRベースの治療薬であり、1回の投与でHAEの発作を終生抑制することを目標としている。


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インテリア社は1月、国際共同第3相試験であるHAELO試験において、最初の患者にNTLA-2002を投与したと発表した。2025年後半には登録が完了する予定である。

当社は、2027年の米国での上市計画をサポートするため、2026年後半に生物製剤承認申請を提出する予定である。

インテリア社は、現在進行中のフェーズ1/2試験の長期データを2025年に発表する予定である。このデータには、当初25mgまたはプラセボを投与され、その後第3相試験で選択されたNTLA-2002の50mg用量を投与された第2相試験の患者が含まれる。

Transthyretin (ATTR) Amyloidosis

•

ネキシグラン・ジクルメラン（nex-z、別名NTLA-2001）：Nex-zは、肝細胞内のTTR遺伝子を不活性化し、トランスサイレチン（TTR）タンパク質の産生を阻害することにより、ATTRアミロイドーシスを治療することを目的としたin vivo CRISPRベースの治験中の治療薬である。Nex-zは、1回の投与でTTRタンパク質を深く、一貫して、そして生涯にわたって減少させることができるため、病気の進行を止め、回復させる可能性がある。Nex-zの忍容性は、すべての患者において、また試験されたすべての用量レベルにおいて、一般的に良好であった。治療に関連した有害事象で最も多かったのは注入反応であり、軽度または中等度であった。Intellia社はRegeneron社と共同でnex-zの開発と商業化を主導している。

心筋症を伴うattrアミロイドーシス(attr-cm):

▪

極めて重要な第3相試験であるMAGNITUDE試験の登録は目標予測よりも早く進んでおり、年末までに登録患者数は550人を超えると見込んでいる。

▪

Intellia社は、現在進行中の第1相試験のデータを2024年米国心臓協会（AHA）学術集会で発表し、その結果をNew England Journal of Medicine誌のオンライン版で発表した。全患者（n=36）において、nex-zの単回投与により、ベースライン値にかかわらず、最新の追跡調査まで一貫して血清TTRが迅速かつ深く持続的に低下した。12カ月目の平均血清TTR低下率は90％、平均残存血清TTR絶対濃度は17μg/mLであった。追跡調査期間が24ヵ月に達した11人の患者では、すべての患者が持続的な反応を示し続け、時間の経過に伴う効果の減退は認められなかった。血清TTR濃度が一貫して低値であることから、進行中のアミロイド形成速度が低下し、アミロイドのクリアランスと心機能の改善が期待される。Nex-zの忍容性は、すべての患者において概して良好であった。


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多発性神経障害を伴う遺伝性attrアミロイドーシス(attrv-pn):

▪

当社は、第3相MAGNITUDE-2試験の患者を積極的にスクリーニングしており、2025年第1四半期に最初の患者を投与する予定である。

▪

Intellia社は、現在進行中の第1相試験のデータを11月に発表した。12ヵ月目に0.3mg/kg以上の投与を受けた患者（n=33）の平均血清TTR減少率は91％、平均絶対残存血清TTR濃度は20μg/mLであった。追跡期間24カ月に達した16人の患者では、投与後のTTR値に変化はなかった。ATTRv-PN患者において、TTRの減少がより大きくなれば、より大きな臨床的利益につながることが期待される。Nex-zの忍容性は、すべての患者において、また試験されたすべての用量レベルにおいて、概して良好であった。

▪

インテリア社は11月、米国食品医薬品局（FDA）がATTRv-PNの治療薬としてnex-zに再生医療先進治療（RMAT）を許可したと発表した。

インテリア社は、ATTR-CMとATTRv-PNの両患者から得られた第1相試験の長期データを2025年に発表する予定である。このデータには、臨床的有効性と安全性の最新の測定値が含まれる予定である。

Platform Update

•

インテリアは、CRISPRに基づく遺伝子編集技術や脂質ナノ粒子（LNP）送達技術などの新規技術を応用し、in vivoおよびex vivo製品候補の開発を続けている。幅広い重篤な疾患の治療と治癒の可能性には、複数の技術の応用が必要です。インテリアは、独自の技術をプラットフォームの中核に据え、新たな遺伝子編集技術とデリバリー技術の研究開発を継続し、治療機会を拡大することで、遺伝子医療のフロンティアをさらに前進させる。

Corporate Update

•

2025年1月9日、当社は事業の戦略的見直しを行った結果、HAEのNTLA-2002とATTRアミロイドーシスのnex-zという後期段階のプログラムを優先し、短期的な価値創造に集中する研究投資を選択したと発表した。その結果、当社はNTLA-3001およびその他の非公開プログラムを中止し、2025年に従業員を約27％削減する。2025年第1四半期に退職金およびその他の従業員解雇関連費用として約800万ドルの発生を見込んでいる。

Upcoming Events

当社は2025年第1四半期中に以下のイベントに参加する：

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Media:
Matt Crenson

Ten Bridge Communications

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