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サンディエゴ、2025年2月5日--代謝および内分泌疾患に対する新規治療法の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であるバイキング・セラピューティクス社（Viking Therapeutics, Inc. NASDAQ: VKTX）は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および通期の業績を発表し、臨床パイプラインおよびその他の企業動向に関する最新情報を提供しました。

2024年12月期第1四半期および通期のハイライトとその他の最近の出来事:

「2024年はバイキングにとってエキサイティングで実り多い年でした。「この年、当社は4つの異なる臨床試験から良好なデータを報告しました。その中には、肥満を対象としたVK2735皮下投与のフェーズ2 VENTURE試験、肥満を対象としたVK2735経口錠剤のフェーズ1試験、MASHと線維症の治療を対象としたVK2809のフェーズ2b VOYAGE試験、X-ALDを対象としたVK0214のフェーズ1b試験の結果が含まれています。これらの試験はいずれも目的を成功裏に達成し、クラス最高のデータを示していると我々は考えている。また、アミリン受容体とカルシトニン受容体の新規デュアルアゴニストに焦点を当てた新たなパイプラインプログラムも発表した。前臨床モデルにおいて、これらの化合物は体重の顕著な減少と代謝プロファイルの改善を示した。今年後半にこのプログラムを臨床開発に進めることを楽しみにしています。企業面では、バイキングは9億ドル以上の現金および等価物を持つ強力なバランスシートで今年を終え、肥満症を対象としたVK2735の第3相臨床試験の完了を含む重要な臨床目標を達成するためのリソースを提供しました。"

パイプラインと最近の企業ハイライト

2024年初め、バイキング社は肥満症を対象としたVK2735の第2相VENTURE試験の良好なトップライン結果を発表した。VENTURE試験は、主要評価項目およびすべての副次的評価項目を達成し、VK2735を投与された患者は、プラセボと比較して臨床的に意義のある体重減少を示しました。週13回の投与後、主要評価項目に関して、VK2735を投与された患者は、ベースラインから平均体重が14.7％まで統計学的に有意に減少し、プラセボと比較して平均体重が13.1％まで統計学的に有意に減少しました。プラセボと比較した差は、1週目からすべての用量で統計学的に有意であり、試験期間を通じて維持された。さらに、VK2735の最終投与から4週間後および7週間後に行われた追跡調査の結果、VK2735を投与されたコホートでは、最終投与から7週間後の追跡調査まで体重減少の大部分が維持されたことが示されました。

VK2735はまた、VENTURE試験において有望な安全性および忍容性を示し、観察された有害事象（AE）の大部分は軽度または中等度と報告された。VK2735のコホートにおける治療および試験中止率は、プラセボと比較してバランスが取れていた。胃腸（GI）関連の有害事象のうち、95％が軽度または中等度と報告された。VENTURE試験の全コホートにおいて、GI関連AEは投与開始1週目に最も多くみられ、その後の投与期間を通じて概して減少した。VENTURE試験の結果は、2024年11月に開催されるObesity Societyの年次総会であるObesityWeek。

2024年第4四半期、同社はFDAとのフェーズ2終了会議を終え、提案されたフェーズ3計画およびVK2735の開発プログラム全体に関するフィードバックを受けた。同社は25年第2四半期に肥満症におけるVK2735の皮下投与を評価する第3相試験を開始する予定である。

2024年第1四半期、バイキング社は経口VK2735を評価した第1相多重昇順用量試験の初期結果を報告した。本試験は、BMI30kg/m2以上の健康成人を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照第1相試験であり、2.5mgから100mgまでの1日1回経口投与量を評価した。本試験の主要目的は、VK2735を1日1回、28日間経口錠剤として投与し、その安全性と忍容性を評価することであった。

副次的な目的は、健常被験者におけるVK2735経口投与の薬物動態を評価することであった。探索的な薬力学的測定には、体重およびその他の指標の変化の評価が含まれた。

バイキング社は11月のObesityWeek 2024で最終的な第1相試験結果を発表した。その結果、VK2735を投与されたコホートでは、用量依存的にベースラインから平均体重が最大8.2％減少した。持続的な体重減少効果は、VK2735の最終投与から4週間後の57日目までの追跡調査で観察された。57日目の体重減少はベースラインから最大8.3％であった。各コホートにおいて、28日後に少なくとも5％の体重減少を達成した被験者の割合を探索的に評価した結果、VK2735投与群では最大100％の被験者が5％以上の体重減少を達成したのに対し、プラセボ投与群では0％であった。複数の投与量レベルにおける体重減少の軌跡の予備的評価に基づき、同社は、28日を超えて治療を継続することにより、体重のさらなる減少が期待できると考えている。

経口VK2735はまた、100mgまでの用量で1日1回28日間の投与を通じて、有望な安全性と忍容性を示した。観察された治療上緊急を要する有害事象の大部分は軽度または中等度であり、その大部分は軽度と報告された。同様に、観察されたすべてのGI関連有害事象は軽度または中等度と報告され、大部分は軽度であった。

これらの有望な結果に基づき、バイキング社は最近、肥満被験者を対象にVK2735錠剤の長期投与を評価する13週間のフェーズ2a試験の開始を発表した。本試験はVENTURE-Oral Dosing試験と呼ばれ、無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験で、VK2735を1日1回経口錠剤として13週間投与し、安全性、忍容性、薬物動態、体重減少効果を評価するようデザインされています。本試験では、約280名の成人肥満症患者、または少なくとも1つの体重関連合併症を有する成人過体重症患者が登録される。患者は6つの投与群またはプラセボのいずれかに均等に無作為に割り付けられる。本試験の主要評価項目は、投与13週後のベースラインからの体重変化率である。副次的および探索的エンドポイントでは、さらなる安全性と有効性を評価する。本試験のデータは25年下半期に報告される予定である。

VK2809の有効性、安全性、忍容性を評価するためにデザインされた国際試験で、生検で代謝機能障害に伴う脂肪肝炎（MASH）と線維症が確認された患者を対象に、52週間の投与後にVK2809の有効性、安全性、忍容性を評価するもの。本試験の主要評価項目は、プラセボ投与群と比較したVK2809投与群におけるベースラインから12週目までの肝脂肪の変化を評価した。副次評価項目および探索的評価項目は、投与52週後のMASH消失や線維化改善などの組織学的変化を評価した。

2023年、同社は、VK2809を投与された患者がプラセボと比較してベースラインから12週目まで統計学的に有意な肝脂肪量の減少を示し、VOYAGEが主要評価項目を達成したことを報告した。VK2809を投与された患者におけるベースラインからの肝脂肪の相対的変化の中央値は、12週後で38％から55％の範囲であった。さらに、VK2809を投与された患者の85%までが、少なくとも30%の相対的な肝脂肪減少を経験した。

2024年第2四半期、バイキングはVOYAGE試験の組織学的初期結果を発表し、投与52週後に肝生検で評価した本試験の副次評価項目が成功裏に達成されたことを明らかにした。VK2809を投与された患者は、MASH消失率、線維化ステージ、およびMASH消失と線維化改善の複合エンドポイントにおいて統計学的に有意な改善を示しました。線維症の悪化を伴わないMASH消失というエンドポイントでは、VK2809投与群では63％から75％の消失率を示したのに対し、プラセボ群では29％であった。副次評価項目であるMASHの悪化なしに線維化が少なくとも1段階改善した患者の割合を評価した結果、この評価項目を達成したVK2809投与患者の割合は44％から57％であり、プラセボ投与患者の34％と比較した。また、副次評価項目であるMASHの消失と線維化の少なくとも1段階以上の改善の両方を経験した患者の割合を評価したところ、VK2809投与群で両評価項目を達成した患者の割合は40％から50％であり、プラセボ投与群では20％であった。

先行試験で観察されたように、VOYAGEでVK2809を投与された患者は、血漿脂質において統計学的に有意な改善を示した。プラセボ調整後の低比重リポ蛋白コレステロール（LDL-C）の減少は20％から25％であり、トリグリセリドおよびアポリポ蛋白B、リポ蛋白（a）、アポリポ蛋白C-IIIなどのアテローム性蛋白の減少もプラセボと比較して有意に改善した。これらの脂質は心血管系リスクと相関しており、VK2809による治療が長期的な心保護効果をもたらす可能性を示唆している。

また、VK2809は、52週間の投与期間を通じて、有望な安全性および忍容性プロファイルを示しましたが、以前に報告された12週間の結果と比較して、その差はわずかでした。VK2809を投与された患者の治療関連有害事象の大部分（94％）は軽度または中等度と報告された。有害事象による投与中止は少なく、プラセボ群と治療群間でバランスが取れていた。VK2809は投与52週を通じて優れた消化器系忍容性を示し、VK2809を投与された患者の吐き気、下痢、便の回数、嘔吐の発生率はプラセボと同程度であった。

2024年11月、同社はVOYAGE試験の最終結果を米国肝臓病学会（AASLD）の年次総会であるThe Liver Meeting®で口頭発表した。これらのデータは、VK2809がMASHの消失と線維症の改善の両方においてクラス最高の有効性を有すること、また血漿脂質の改善を通じて心血管系へのベネフィットの可能性があることを確認するものであると同社は考えている。同社は現在、VK2809の次のステップの可能性を検討している。

X-ALDは、超長鎖脂肪酸（VLCFA）のペルオキシソーム輸送体の機能を無効にする遺伝子変異によって引き起こされる衰弱性代謝疾患である。その結果、患者はこれらの酸を効率的に代謝することができず、その蓄積がX-ALDの発症と進行に関与していると考えられている。甲状腺ホルモン受容体ベータを活性化すると、重要な代償的VLCFA輸送体の発現が増加し、これらの化合物の代謝とクリアランスが改善することが示されている。

2024年第4四半期、バイキング社はX-ALD患者を対象とした低分子医薬品候補VK0214の28日間フェーズ1b試験の結果を報告した。同試験には、プラセボ、VK0214の1日投与量20mgと40mgの3つのコホートで患者が登録された。フェーズ1b試験の主要目的は、X-ALDの中で最も一般的な病型である副腎脊髄ニューロパチー（AMN）の患者を対象に、VK0214の安全性と忍容性を評価することであった。探索的な目的は、この集団におけるVLCFAの血漿中濃度に対するVK0214の効果を評価することであった。本試験の結果、VK0214の投与により、20mgと40mgの両用量で、プラセボと比較してVLCFAの平均値が有意に低下した。診断に重要なバイオマーカーである炭素数26の超長鎖脂肪酸の血漿中濃度は、プラセボと比較して約38％低下した（p<0.05）。

さらに、VK0214を投与された被験者は、他の重要な血漿脂質の低下を経験した。LDL-C、アポリポ蛋白Bおよびリポ蛋白（a）については、投与28日後にベースラインおよびプラセボに対する平均値の低下が観察された。重要なことは、VK0214の安全性と忍容性が良好であったことである。同社は、VK0214のさらなる開発に向けて提携の機会を探る予定である。

2024年第2四半期、バイキング社は米国糖尿病学会（ADA）の年次学術集会でこのプログラムから得られたin vivoデータを発表した。同社の発表では、健康なラットと食事誘発性肥満マウスの両方で、体重、摂食量、代謝プロファイルに対する治療の効果が強調された。その結果、バイキング社のアミリンとカルシトニン受容体のデュアルアゴニストは、単回皮下投与後0時間から72時間の期間において、除脂肪ラットの摂食量を減少させることが実証された。

これらの有望なデータに基づき、バイキング社は現在、本プログラムのIND申請を今年後半に予定している。

第35回オッペンハイマー・ヘルスケア・ライフサイエンス・カンファレンス

Virtual

2025年2月11日～12日

リーリンク・パートナーズ・グローバル・ヘルスケア会議

Miami Beach, FL

2025年3月10日～12日

ジェフリーズ・バイオテック・オン・ザ・ビーチ・サミット

Miami Beach, FL

2025年3月11日～12日

24第3回ニーダム・ヘルスケア・カンファレンス

Virtual

2025年4月7日～4月10日

2024年第4四半期および通期財務ハイライト

2024年および2023年12月31日に終了した第4四半期

2024年12月31日に終了した3ヵ月間の研究開発費は3,100万ドル（前年同期は2,050万ドル）であった。この増加は主に、臨床試験および前臨床試験に関連する費用の減少により一部相殺されたものの、当社の新薬候補品の製造、給与および福利厚生、株式報酬に関連する費用の増加によるものである。

2024年12月31日に終了した3ヶ月間の一般管理費は1,530万ドル（前年同期は880万ドル）であった。これは主に、法務および特許サービス、株式報酬、給与および福利厚生、保険、専門家報酬に関する費用の増加によるものである。

2024年12月31日に終了した3ヶ月間、バイキングは3,540万ドルの純損失（1株当たり0.32ドル）を計上した（2023年同期間は2,460万ドルの純損失（1株当たり0.25ドル））。2024年12月31日に終了した3ヶ月間の純損失の増加は、主に前述の研究開発費および一般管理費の増加によるもので、2023年同期と比較して受取利息の増加により一部相殺された。

2024年12月期および2023年12月期

2024年12月31日に終了した年度の研究開発費は、前年同期の6,380万ドルに対し1億160万ドルであった。この増加は主に、同社の新薬候補品の製造、株式報酬、給与および福利厚生に関連する費用の増加によるもので、臨床試験および前臨床試験に関連する費用の減少により一部相殺された。

2024年12月31日に終了した年度の一般管理費は、前年同期の3,700万ドルに対して4,930万ドルであった。この増加は主に、株式報酬、給与および福利厚生、専門家報酬、保険、第三者コンサルタントが提供するサービスに関連する費用の増加によるもので、法務および特許サービスに関連する費用の減少により一部相殺された。

2024年12月31日に終了した年度において、バイキング社は1億1,000万ドル（1株当たり1.01ドル）の純損失を計上しました（2023年同期間の純損失は8,590万ドル（1株当たり0.91ドル））。2024年12月31日に終了した年度の純損失の増加は、主に前述の研究開発費および一般管理費の増加によるもので、2023年同期と比較して受取利息の増加により一部相殺された。

2024年12月31日現在の貸借対照表

2024年12月31日現在、バイキングは9億300万ドルの現金、現金同等物および短期投資を保有している（2023年12月31日時点では3億6200万ドル）。

Conference Call

Consolidated Balance Sheets

Greg Zante

Chief Financial Officer

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gzante@vikingtherapeutics.com

Stephanie Diaz (Investors)

415-675-7401

sdiaz@vidasp.com

Tim Brons (Media)

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tbrons@vidasp.com