プロキドニー社、FDAタイプBミーティングの成功を受け、2024年第3四半期決算および規制・臨床開発に関する最新情報を発表

ノースカロライナ州ウィンストンセーレム、2024年11月12日-慢性腎臓病（CKD）に特化した後期臨床段階の細胞治療薬のリーディング・カンパニーであるプロキドニー・コーポレーション（Nasdaq: PROK）（以下「プロキドニー社」または「当社」）は本日、2024年9月30日に終了した第3四半期の決算を報告し、いくつかの規制および臨床開発の最新情報を発表しました。

「FDAのタイプB会議が成功裏に終了した後、FDAが第3相PROACT 1試験がBLA申請と承認取得の可能性を裏付けるのに十分であると同意したことを発表し、PROACT 1の迅速化に注力するという我々の最近の決定を正当化することを嬉しく思います。「注目すべきことに、FDAはProKidney社がリルパレンセルの早期承認パスウェイにおいてeGFR勾配をサロゲートエンドポイントとして使用することを検討できることも確認しました。私たちは、RMAT指定のもと、FDAとの対話を継続し、リルパレンセルの上市への道を加速させ、進行したCKDと糖尿病の患者さんにおける高いアンメット・ニーズに応えていきたいと思います。"

規制および臨床開発に関する最新情報

2024年第3四半期財務ハイライト

流動性：2024年9月30日現在の現金、現金同等物および有価証券の総額は406.8百万ドル（2023年12月31日時点は363.0百万ドル）。2024年9月30日時点で保有している現金、現金同等物および有価証券により、2027年までの営業費用および資本支出を賄うことができると見込んでいる。

研究開発費：2024年9月30日に終了した3カ月間の研究開発費は、前年同期の3,220万ドルに対して3,130万ドルでした。0.9百万ドルの減少は、主にPROACT 2に関連する活動の縮小に伴う約2.5百万ドルの臨床事業費の減少、およびその他の試験費用の減少によるものです。さらに、製造工程開発費と株式報酬費用がそれぞれ約180万ドルと190万ドル減少しました。これらの減少は、臨床開発、品質、製造の各分野で人員の追加雇用を続けているため、現金報酬費用が約350万ドル増加し、また、第3相臨床プログラムをサポートするために業務の拡大と資材の購入を続けているため、運営費が140万ドル増加したことにより、一部相殺されました。

一般管理費：2024年9月30日に終了した3ヶ月間の一般管理費は、前年同期の1,440万ドルに対し1,770万ドルであった。330万ドルの増加は、主にグリーンズボロ施設に関連した現金支出を伴わない減損費用530万ドルの計上と現金報酬の増加約20万ドルによるものです。これらの増加は株式報酬の約410万ドルの減少により一部相殺された。

非支配持分控除前純損失：2024年9月30日および2023年9月30日に終了した3ヵ月間における非支配持分控除前損失は、それぞれ4,110万ドルおよび4,200万ドルであった。

発行済み株式：2024年9月30日現在のA種およびB種普通株式の発行済み株式総数は291,661,950株。

第3相REGEN-006（PROACT 1）臨床試験について

REGEN-006は、2型糖尿病と進行したCKDを対象としたリルパレンセルの第3相無作為化盲検化偽薬対照安全性・有効性試験である。本試験のプロトコールは2024年上半期に修正され、アルブミン尿（尿中アルブミン／クレアチニン比、UACRが、eGFR20～30ml/1.73m2の患者では5,000mg/g未満、eGFR30～35ml/1.73m2の患者では300～5,000mg/g未満）を伴うステージ4のCKD（eGFR20～30ml/分/1.73m2）およびステージ3b後期のCKD（eGFR30～35ml/分/1.73m2）の患者のサブセットに焦点が当てられた。計画された登録総数は約685例である。被験者は、腎生検または偽生検手技の前に、それぞれ治療群と偽対照群に無作為（1：1）に割り付けられる。治療群の被験者は腎生検後18週間以内に最初のリルパレンセル注射を受ける。3ヵ月後に対側の腎臓に2回目のリルパレンセルの注射を行う予定である。偽生検を受けた対照群には、治療群と同様の時期に2回の偽注射を行う。主要目的は、低侵襲経皮的アプローチによる最大2回のリルパレンセル注射の有効性を評価することである。主要複合エンドポイントは、最初の注射から、eGFRが少なくとも40％低下、eGFR＜15mL/min/1.73m²、慢性透析、腎移植、または腎死もしくは心血管死が最も早く発生するまでの期間である。

プロキドニー社についてプロキドニー社は、細胞治療の革新を通じて慢性腎臓病治療のパイオニアである、

は、10年間の研究を経て2015年に設立された。プロキドニー社の主要製品候補であるリルパレンセル（別名REACT®）は、腎不全リスクの高い糖尿病患者の腎機能を維持する可能性について、第2相および第3相試験で評価されている、特許取得済みの世界初の独自の自己細胞療法である。リルパレンセルはFDAから再生医療先進治療（RMAT）の指定を受けています。詳細はwww.prokidney.com。

Forward-Looking Statements

本プレス・リリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法の「セーフ・ハーバー」規定の意味における「将来予想に関する記述」が含まれています。ProKidney社の実際の結果は、同社の期待、見積もり、予測とは異なる可能性があるため、将来の事象の予測としてこれらの将来予想に関する記述を信頼すべきではありません。期待する」、「見積もる」、「計画する」、「予算する」、「予測する」、「予想する」、「意図する」、「計画する」、「かもしれない」、「する予定である」、「可能性がある」、「はずである」、「信じている」、「予測する」、「可能性がある」、「継続する」、および類似の表現（またはそのような言葉や表現の否定版）は、そのような将来見通しに関する記述を識別することを意図しています。これらの将来見通しに関する記述には、当社の第3相REGEN-006（PROACT 1）試験がBLA申請および完全な承認取得の可能性を裏付けるのに十分であるとFDAが同意したこと、および当社がリルパレンセルの加速承認経路において代替エンドポイントとしてeGFR勾配を使用することを検討する可能性があるという当社の見解、現在の現金が2027年までの事業計画を支えるという当社の予想を含む、財務業績および予想される現金収支に関する予想、将来の業績、製品開発および商業化に関する当社の見解が含まれますが、これらに限定されるものではありません、承認された場合の製品の開発と商業化、承認された場合の当社製品の潜在的な利益と影響、潜在的な規制当局の承認、承認された場合の当社製品の現在または将来の市場の規模と潜在的な成長、当社の開発プログラムの臨床への進出と臨床を通じての進展、予想されるデータの報告時期、当社の製品候補に関連する規制当局への届出またはその他のマイルストンの達成、当社の開発プログラムの進展と資金調達、一般的に。これらの要因のほとんどは、当社のコントロールの及ばないものであり、予測することは困難です。このような差異を引き起こす可能性のある要因には、以下に限定されないが、以下が含まれる：当社のクラスA普通株式のナスダックへの上場を維持できないこと、事業計画、予測、その他の期待を実行できないこと、または追加的な機会を特定し実現できないこと。これは、特に競争や、当社が成長し利益を上げながら成長を管理し、主要な従業員を維持する能力、競争の激しいバイオテクノロジー業界における景気後退のリスクや規制状況の変化などの影響を受ける可能性があります；当社の臨床試験の結果が承認を支持しないリスク、FDAが当社の医薬品候補を承認する前に追加試験を要求する可能性があるリスク、当社が将来資金調達できないこと、当社が当社製品の規制当局による承認または認可を取得および維持できないこと、承認または認可された製品に関連する制限や制約、当社が追加技術を特定、導入または取得できないこと；現在、生物製剤市場および腎臓病治療分野で販売または従事している他の企業との競合における当社の能力、承認された場合の当社製品の市場規模および成長の可能性、ならびに単独または他社との提携によりこれらの市場に参入する当社の能力、経費、将来の収益、資本要件および追加融資の必要性に関する当社の見積もり、当社の財務実績、当社の知的財産権；臨床試験の開始と完了にかかる実際の時間、規制当局による決定のタイミングと内容など、細胞治療の研究開発に固有の不確実性、当社の臨床プログラムの中間結果は将来の結果を示さない可能性があること、地理的な政治的対立が当社の事業に及ぼす影響、および当社の最新の年次報告書（フォーム10-K）、その後の四半期報告書（フォーム10-Q）、および証券取引委員会へのその他の提出書類の「リスク要因」の見出しに記載されているその他のリスクと不確実性。

当社は、上記の要因の一覧は排他的なものではなく、また、将来予想に関する記述は作成日時点のものであるため、読者の皆様には過度の信頼を置かないようご注意ください。当社は、将来の見通しに関する記述の更新や修正を公表する義務や約束を負うものではありません。

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