ラポートセラピューティクスの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

    報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年11月07日

   

Rapport Therapeutics, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-42121	88-0724208
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

1325 Boylston Street Suite 401
Boston, Massachusetts		02215
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

    登録者の電話番号（市外局番を含む）：857 321-8020

   

    Not Applicable

   

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	RAPP	The Nasdaq Global Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024 年 11 月 7 日、Rapport Therapeutics, Inc.（以下「当社」）は、2024 年 9 月 30 日に終了した四半期の業績および事業ハイライトを発表した。このプレスリリースのコピーは、本フォーム8-Kカレント・レポートの別紙99.1として提出されています。

本Current Report on Form 8-Kの項目2.02に含まれる情報（別紙99.1を含む）は提供されたものであり、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条において「提出された」とみなされるものではなく、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引所法（「改正」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

99.1 Press Release issued by Rapport Therapeutics, Inc. on November 7, 2024, furnished herewith.

104 Cover Page Interactive Data File（インライン XBRL 文書内に埋め込まれたインタラクティブ・データ・ファイル）。

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			Rapport Therapeutics, Inc.

Date:	November 7, 2024	By:	/s/ Troy Ignelzi
			トロイ・イグネルジ最高財務責任者

EX-99.1 2 rapp-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

FOR IMMEDIATE RELEASE

ラポート・セラピューティクス社、第3四半期決算報告および事業最新情報を発表

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バイオテクノロジー業界のリーダーを取締役に迎え、創薬、ニューロサイエンスの臨床開発、経営指導における深い専門知識を提供

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RAP-219 MAD-2およびPET試験が進行中、トップラインデータは2025年第1四半期を予定

•

RAP-219の焦点性てんかんを対象としたフェーズ2a試験の患者を積極的に募集中、試験は順調に進行中、トップラインデータは2025年中頃の見込み

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糖尿病性末梢神経障害性疼痛を対象とした治験許可申請（IND）が、米国食品医薬品局（FDA）第2a相試験プロトコルのフィードバックに対応する間、臨床保留となる。

•

制限付き現金を除く現金、現金同等物および短期投資3億2,070万ドルで当四半期を終了。

マサチューセッツ州ボストンおよびカリフォルニア州サンディエゴ-2024年11月7日-中枢神経系（CNS）障害に苦しむ患者のための低分子精密医薬品の発見と開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるラポート・セラピューティクス社（Nasdaq: RAPP）は本日、2024年第3四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供した。

「ラポート社の最高経営責任者（CEO）であるエイブラハム・N・シーセー（Abraham N. Ceesay）は、「我々はRAP-219の進展、特に焦点性てんかんを対象とした第2a相概念実証試験の継続に満足している。「MAD-2試験やPET試験を含む進行中の臨床活動や医薬品開発活動から得られた継続的な知見は、局所てんかん、末梢性神経障害性疼痛、双極性障害に対する変革をもたらす可能性のある治療薬として、RAP-219のパイプライン・イン・プロダクトの可能性に対する確信をさらに強めるものです。

BUSINESS UPDATES

Board of Directors

ジェネラル・アトランティック社のオペレーティング・パートナーであり、キュービスト・ファーマシューティカルズ社の元最高経営責任者であるロブ・ペレス氏、セレベル・セラピューティクス社の元最高医療責任者であるレイモンド・サンチェス医学博士、バーテックス社の元最高会計責任者であるポール・シルバ氏、ジェネンテック社の元小分子創薬責任者であるウェンディ・B・ヤング博士。今回の人事により、サードロック・ベンチャーズのパートナーであるジェフ・トン博士が取締役を辞任した。

「取締役会全員を代表し、ラポート社の設立当初から素晴らしいリーダーシップを発揮してくれたジェフに深く感謝します。「私たちは、患者さんと株主のために私たちのサイエンスの可能性を最大限に実現するために、科学、医学、ビジネスの重要な専門知識を提供してくれる経験豊富なバイオテクノロジー・リーダーを、さらに取締役会に迎えることができることを嬉しく思います。

ロブ、レイ、ポール、ウェンディの豊富な経験と実績、そして既存の取締役会メンバーにより、将来の成功に向けた体制は整っている」。

「ラポートの立ち上げと発展に尽力してくれたジェフの指導力とリーダーシップに心から感謝します。「このような優れた業界リーダーを取締役会に迎えることができ、本当に光栄です。彼らは、バイオテクノロジー組織を拡大するための豊富な知識と経験を持ち、神経科学の医薬品開発、卓越した経営、革新に対する深い理解は、当社の成長と長期的な成功の推進に役立つことでしょう。彼らの取締役会への参加は、受容体関連タンパク質とRAP-219の科学が有望であることの証しです」。

ペレスは現在、ジェネラル・アトランティックのオペレーティング・パートナーである。それ以前はキュービスト・ファーマシューティカルズの最高経営責任者を務め、2015年にメルクに売却されるまでの間、キュービシン®の上市や複数の買収、国際的な事業拡大を指揮した。それ以前は、バイオジェンの米国CNS事業部門で副社長を務め、8億ドル規模の事業の商業的リーダーシップを担当した。ペレスはまた、Life Science Caresの創設者兼会長であり、Biopharma Leaders of Colorの共同創設者でもある。

サンチェスは学術、医学、製薬業界で20年以上の経験を持つ精神科医で、中枢神経系や鎮痛などの分野を専門とする。2024年にアッヴィに買収されるまでセレベル・セラピューティクスの最高医学責任者を務め、現在はベイン・キャピタル・ライフサイエンスの上級顧問などを務める。サンチェス氏は、エビリファイ®を含む複数の化合物の薬事承認取得につながる、グローバルな資産開発の実績がある。また、事業開発、資本形成、規制当局とのやりとり、さまざまな治療領域にわたるグローバルな医療ポートフォリオの戦略的監督においても重要な役割を果たしてきた。

経験豊富な財務・業務担当重役であるシルバは、バーテックス製薬を年間売上高60億ドルを超える高成長企業に成長させる上で重要な役割を果たした。15年間の在職中、バーテックスの会計、税務、財務部門を率い、嚢胞性線維症治療薬の重要な国際償還契約を含むグローバル成長と重要な事業開発イニシアチブをサポートした。また、事業開発取引にも貢献し、バーテックスの遺伝子・細胞治療への進出を可能にした。さらに、シルバはバーテックス財団の初代理事であり、バーテックスの「PRIDE」の創設エグゼクティブ・スポンサーでもあった。

ヤングはバイオテクノロジーとライフサイエンスのエグゼクティブであり、創薬と医薬品開発において30年以上の経験を持つ。元ジェネンテック社低分子創薬担当上級副社長として、腫瘍学、免疫学、神経学、抗感染症薬など25以上の臨床候補薬の開発を監督。特にBTKプログラムを主導し、フェネブルチニブを共同発明した。ヤングは最近、アメリカ化学会の殿堂入りを果たし、Endpoints News誌から「バイオファーマ界の女性トップ20」の一人に、San Francisco Times紙から「SFベイエリアで最も影響力のある女性」に選ばれた。

RAP-219 Lead Program

RAP-219は、てんかんの臨床的に有効な標的である神経細胞AMPAR（神経細胞α-アミノ-3-ヒドロキシ-5-メチル-4-イソキサゾールプロピオン酸受容体）に関連する受容体関連タンパク質（RAP）であるTARPγ8を選択的に標的とするように設計されている。また、RAP-219は末梢性神経障害性疼痛および双極性障害の治療薬としても評価中である。

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当社はRAP-219の2回目の反復投与試験（MAD-2）を実施しており、2024年第4四半期に完了する予定である。この試験では、双極性急性躁病を対象としたフェーズ2a試験の投与法を決定するため、追加投与レジメンを評価する。初回MAD試験では、RAP-219は目標とする治療用量において一般的に忍容性が高く、重篤な有害事象はなく、薬剤に関連したグレード1以上の治療上緊急性のある有害事象（TEAE）もないことが示された。

•

現在、RAP-219の投与量および曝露量の範囲にわたって脳内標的受容体占有率および脳領域特異性を確認するため、コンパニオンPET放射性トレーサーを使用して、健康な成人ボランティアを対象としたヒト陽電子放射断層撮影（PET）第Ⅰ相試験が進行中である。

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MAD-2試験とPET試験のトップライン結果は2025年第1四半期に発表される予定である。

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当社は、より使いやすく、患者の服薬アドヒアランスを向上させる可能性のある初めてのデポ製剤の抗てんかん薬として、RAP-219の長時間作用型注射剤の開発を引き続き進めています。

Focal Epilepsy

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局所てんかんを対象としたフェーズ2a概念実証試験において、患者の募集とスクリーニングが進行中である。試験は順調に進んでおり、トップラインの結果は2025年半ばに出る見込みである。

フェーズ2a試験は、薬物抵抗性局所てんかんの成人患者で、応答性神経刺激（RNS）装置を植え込んだ患者を登録するもので、将来の登録試験で予想される患者と人口統計学的に類似している。

RNS装置は継続的に頭蓋内脳波データを取得し、しばしば不顕性発作と呼ばれ、臨床発作へのバイオマーカーとして機能するロングエピソード（LE）の頻度を記録する。LEはバイオマーカーに基づくエンドポイントとして機能し、より効率的で客観的な有効性の結果をサポートする。新規抗てんかん薬投与開始後、LEが30％減少すれば、臨床発作頻度の有意な変化（50％以上減少）を予測できることが示されている。

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12月に開催される年次てんかん学会では、RAP-219に焦点を当てた4つのポスター発表を行い、前臨床データ、SAD/MAD試験結果、食効果データ、難治性焦点性てんかん成人患者におけるRNS測定による長期エピソードと臨床発作頻度との相関に関する新たな解析結果を紹介する。

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9月に開催されたInternational League Against Epilepsy 15th Annual European Epilepsy Congressおよび2024 Epilepsy Foundation Pipeline Conferenceにおいて、RAP-219の作用機序および局所てんかんを対象とした第2a相概念実証試験の新規デザインについて発表しました。

Peripheral Neuropathic Pain

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当社は最近、糖尿病性末梢神経障害性疼痛（DPNP）治療薬RAP-219の第2a相概念実証試験開始のために提出したINDが、臨床保留になったとの通知をFDAから受けました。FDAは追加情報とプロトコールデザインに特化した修正を要求した。臨床保留はDPNPのINDに特化したものであり、現在進行中の局所てんかんを対象としたフェーズ2a試験や双極性障害を対象とした計画中の概念実証試験には影響はありません。当社は、DPNPの臨床保留を解消することができると考えており、第2a相試験の開始予定時期に関する最新情報が入手でき次第、お知らせいたします。

Bipolar Disorder

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当社は2025年に急性躁病の双極性障害患者を対象としたフェーズ2a試験を開始する予定である。

Preclinical and Discovery Programs

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RAP-219に対する信頼が高まり、規律ある資本配分を行うことを約束したため、当社はRAP-199へのさらなる投資を延期し、3つのRAP-219概念実証臨床試験の実施に資源を集中している。

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当社は、RAPに対応したニコチン性アセチルコリン受容体（nAChR）探索段階のプログラム（慢性疼痛治療の可能性を秘めたa6 nAChRのモジュレーター、難聴治療の可能性を秘めたa9a10 nAChRのモジュレーター）を引き続き進めている。

2024年第3四半期決算

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2024年第3四半期の純損失は1,750万ドル（前年同期は870万ドル）。

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2024年度第3四半期の研究開発費は1,550万ドルで、前年同期は760万ドルであった。研究開発費の増加は、主に臨床開発に関連する運営費および当社のパイプライン全体の進行を支援するための費用によるものである。

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2024年度第3四半期の一般管理費は610万ドルで、前年同期は200万ドルであった。一般管理費の増加は、主に事業の成長に伴う費用に加え、株式公開企業となり事業を運営するための要件を満たすために発生した費用によるものである。

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