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0001658551false00016585512024-11-072024-11-07

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日(最も古いイベントの報告日):2024年11月7日

アミリックス・ファーマシューティカルズ・インク

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-41199

46-4600503

(State or Other Jurisdiction

of Incorporation)

(Commission File Number)

(IRS Employer

Identification No.)

 

 

 

43 Thorndike, St.,

Cambridge, MA

02141

(主要経営陣の住所)

(Zip Code)

登録者の電話番号(エリアコードを含む)。(617) 682-0917

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:

 

証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション(17 cfr 230.425)

取引所法の下でのルール14a-12(17 cfr 240.14a-12)に基づく資料の勧誘。)

取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.14d-2(b))

証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券:

 

Title of each class

 

Trading

Symbol(s)

 

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

 

AMLX

 

Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405(本章§230.405)または1934年証券取引法規則12b-2(本章§240.12b-2)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

 

 


Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年11月7日、Amylyx Pharmaceuticals, Inc.(以下「当社」)は、2024年9月30日に終了した会計年度の四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは本書の別紙99.1として提出されている。

本フォーム 8-K に記載された情報(別紙 99.1 を含む)は、1934 年証券取引所法(「取引所法」)第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法(「改正」)または同取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものでもありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物

 

Exhibit

Number

Description

 

 

 99.1

2024年11月7日付当社プレスリリース

 104

cover page interactive data file (インラインxbrl文書に埋め込まれている)。

 


SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

 

AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC.

Date: November 7, 2024

By:

/s/ James M. Frates

James M. Frates

Chief Financial Officer

 


EX-99.1 2 amlx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

 

 

Exhibit 99.1

 

エイミリックス・ファーマシューティカルズ、2024年第3四半期決算を発表

 

FDAの画期的治療薬および希少疾病用医薬品の指定を受けたGLP-1受容体拮抗薬である当社の主力製品avexitideの肥満後低血糖症(PBH)を対象としたフェーズ3プログラムを2025年第1四半期に開始する予定。
ウォルフラム症候群を対象としたAMX0035の臨床第2相試験HELIOSにおいて、24週目に全疾患指標の改善または安定を示し、36週目および48週目においても持続的な改善を示す良好な速報データを発表
2024年9月30日現在、現金、現金同等物および有価証券は2億3440万ドル。
経営陣は本日午前8時(米国東部時間)に電話会議とウェブキャストを開催する。

マサチューセッツ州ケンブリッジ 2024年11月7日--エイミリックス・ファーマシューティカルズ・インク(Nasdaq: AMLX、以下「エイミリックス」または「当社」)は本日、2024年9月30日に終了した第3四半期の業績を発表した。

「今期、当社は、アンメットニーズの高い地域に新たな治療法を提供するという目標の一環として、後期パイプラインの開発を進めました。当社は最近、ウォルフラム症候群患者を対象とした第2相臨床試験HELIOSから良好なトップラインデータを報告しました。このデータでは、AMX0035が複数の疾患進行指標において有意な改善を示し、長期にわたり持続的な改善を示したことが示されています。エイミリクスの共同CEOであるジョシュア・コーエンとジャスティン・クリーは、次のように述べています。「当社は、ウォルフラム症候群を対象とした第3相臨床試験に向けて、FDAやその他の関係者と協力していく予定です。「さらに、当社の主力製品である肥満後低血糖症治療薬avexitideのフェーズ3プログラムを来年第1四半期に開始する予定であり、進行性核上性麻痺を対象としたAMX0035のフェーズ2b/3 ORION臨床試験の中間データを2025年半ばに報告する予定です。2026年まで資金余力があり、神経変性疾患と内分泌疾患における重要な研究を継続する中で、これらのマイルストーンを達成するための体制が整っていると考えています。"

第3四半期と最近のアップデート:

AMX0035(フェニル酪酸ナトリウム[PB]およびタウルソジオール[TURSO、別名ウルソドキシコルタウリン])のウォルフラム症候群成人患者を対象とした単一施設、単一群、非盲検試験である第2相臨床試験HELIOSの参加者12人全員について、良好なトップラインデータを発表しました。ウォルフラム症候群は、米国で約3,000人が罹患している希少な進行性の単発性疾患である。HELIOSでは、本試験の主要評価項目であるC-ペプチド反応により測定される膵機能の改善が、AMX0035の24週間投与後に認められた。ヘモグロビンA1c(HbA1c)、持続グルコースモニタリング(CGM)により評価される目標グルコース範囲にある時間、視力を含むすべての副次評価項目においても、同様の全体的な改善または安定化が観察された。HELIOSにおけるAMX0035の安全性プロファイルは、これまでの安全性データと一致していました。当社は、関係者に働きかけ、米国食品医薬品局(FDA)と面談し、フェーズ3プログラムに反映させる予定であり、2025年に最新情報を提供する予定である。
グルカゴン様ペプチド-1(GLP-1)受容体拮抗薬で、高インスリン血症性低血糖症に対するFDAの画期的治療薬および希少疾病用医薬品の指定を受けているavexitideを取得。アベキシチドは、肥満後低血糖症(PBH)を対象とした5つの臨床試験で評価されており、高インスリン血症性低血糖症を特徴とする2つの適応症である先天性高インスリン血症(HI)を対象とした3つの臨床試験でも検討されている。PBHを対象とした過去の第2相および第2b相試験において、avexitideは統計学的に有意な低血糖イベントの減少を示した。FDAの業界向けガイダンスと、PBHを対象としたavexitideの計画されているピボタル第3相プログラムに関するFDAからの最初のフィードバックによると、低血糖イベントの減少は、ピボタル第3相臨床試験の良好な結果を受けて、承認を支持するエンドポイントになる可能性がある。
AMX0035がアルツハイマー病(AD)の病態と神経変性の中核をなす脳脊髄液(CSF)バイオマーカーに有望な効果を示すデータが、専門誌「Alzheimer's & Dementia」に掲載されたことを発表:Translational Research & Clinical Interventions, a journal of the Alzheimer's Association.

1


 

 

第2相臨床試験PEGASUSのAD参加者のCSFバイオマーカーに関する探索的解析から、AMX0035による治療により、幅広い重症度の参加者において、ADおよび神経変性のCSFバイオマーカーに一貫した変化が認められたことが示唆されました。探索的解析から得られた知見は、AMX0035がタウを含む神経変性に関連する複数の病理学的経路に関与するという予備的な証拠を示しています。
2024 年北東部 ALS コンソーシアム年次総会において、筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象とした AMX0114 の第 1 相臨床試験計画について発表。第 1 相臨床試験である LUMINA 試験は、多施設共同無作為化プラセボ対照複数回 上行投与試験であり、ALS 患者約 48 名を対象に AMX0114 の安全性と生物学的活性を評価する。AMX0114またはプラセボの4つの用量レベルが、12.5mgから順次検討される予定である。
カナダ保健省より、ALS患者を対象としたAMX0114の臨床試験承認申請を受領。Amylyx社は、2024年末または2025年初めまでに、カナダで開始用量12.5mgのLUMINA試験を開始する予定である。当社はまた、AMX0114の治験薬申請をFDAに提出した。FDAは、当社が提案した開始用量12.5mgより低い用量に投与量を制限し、追加情報を要求したため、臨床保留となった。毒物学的データでは、独立した毒物学会社が決定した有害事象が観察されないレベル(NOAEL)に基づき、開始用量12.5mgで10倍以上の安全マージンが示された。エイミリックスはFDAのコメントへの対応に取り組んでおり、必要であれば米国外でも試験を完了できると考えている。当社は2025年にLUMINAの初期コホートデータを期待している。

Upcoming Expected Milestones:

当社は、ALS患者を対象としたAMX0114の第1相LUMINA臨床試験を、カナダにおいて2024年末または2025年初頭までに開始する予定である。AMX0114はカルパイン-2の阻害をターゲットとするアンチセンスオリゴヌクレオチドで、多くの神経疾患において確立されたターゲットであり、ニューロフィラメント、タウ、TDP43タンパク質を含む多くの基質を切断することで知られるプロテアーゼである。エイミーリックスは、2025年にLUMINAからの初期コホートデータを期待している。
エイミーリックスは引き続き、PBHを対象としたavexitideの第3相プログラムの開始を2025年第1四半期に見込んでいる。トップラインデータは2026年に期待される。
進行性核上性麻痺(PSP)を対象としたAMX0035の臨床第2b/3相ORION試験の中間解析データは、引き続き2025年半ばに期待される。ORIONは、運用上シームレスな第2b/3相臨床試験である。第2b相試験にはPSP患者約100人が参加する。エイミーリックスは、これらの参加者を対象に24週目までの中間解析を実施し、このデータをもとに2025年半ばに第3相試験部分のゴー/ノーの決定を下す予定である。

2024年9月期第3四半期決算について

製品純収入:製品純収入:2024年9月30日に終了した3カ月間の製品純収入は0.4百万ドルであり、これはRELYVRIO®およびALBRIOZA™の過年度の販売に係る売上総利益対純利益の見積りの調整に関連するものです。すでに開示したとおり、当社は2024年4月4日、国際共同第3相試験PHOENIXの主要評価項目および副次評価項目が事前に規定された評価項目を満たさなかったというトップラインの結果に基づき、RELYVRIOおよびALBRIOZAの販売承認を自主的に中止し、市場から除外するための手続きをFDAおよびカナダ保健省とともに開始したと発表しました。

売上原価:2024年9月30日に終了した3ヵ月間の売上原価は0.8百万ドルであり、フェーズ3試験であるPHOENIX試験の結果が出る前に締結されたAMX0035の商業製造供給契約における確定約定に対する損失見積りに関連するものであった。

取得した仕掛研究開発:2024年9月30日に終了した3カ月間の取得した仕掛研究開発費は3620万ドル(前年同期はゼロ)。この増加は、買収したエイベキシチドの仕掛研究開発資産によるものである。

研究開発費:2024年9月30日に終了した3ヵ月間の研究開発費は、前年同期の3,000万ドルに対し2,120万ドルであった。この減少は主に臨床費用の減少と給与・人件費関連費用の減少によるものである。臨床費用の減少は主に、PHOENIX試験のトップラインデータ取得後、ALS治療薬AMX0035への支出が減少したことによるものです。

2


 

 

給与および人件費の減少は主に、2024年4月4日に発表されたリストラ計画に伴う従業員数の減少に関連するものである。

販売費および一般管理費:2024年9月30日に終了した3ヵ月間の販売費および一般管理費は、前年同期の4,870万ドルに対し1,780万ドルであった。これは主に、給与・人件費の減少、コンサルティングおよび専門サービスの減少によるものである。給与・人件費関連費用の減少は主に、2024年4月4日に発表されたリストラ計画による従業員数の減少に関連したものである。コンサルティングおよびプロフェッショナルサービスの減少は、主に、フェーズ3試験であるPHOENIX試験のトップライン結果に基づき、米国およびカナダでRELYVRIO/ALBRIOZAを市場から除外した結果、商業販売およびマーケティング活動が減少したことによるものです。

純損失:2024年9月30日に終了した3ヶ月間の純損失は7,270万ドル(1株当たり1.07ドル)、これに対して2023年同期の純利益は2,090万ドル(希薄化後1株当たり0.30ドル)であった。

キャッシュポジション:現金、現金同等物および有価証券は、2024年6月30日時点の3億980万ドルに対し、2024年9月30日時点では2億3,440万ドルであった。当社は2026年まで現金の流出を見込んでいる。

Investor Conference Call Information

エイミリクスの経営陣は、本日2024年11月7日午前8時(米国東部時間)より、カンファレンス・コールを開催し、決算に関する説明と事業の最新情報を提供します。電話会議をご希望の方は、開始時間の10分前までに+1 (800)-836-8184(米国・カナダ)または+1 (646)-357-8785(国際電話)におかけいただき、エイミリックス・ファーマシューティカルズの電話会議に参加されるようお申し出ください。電話会議のライブ音声ウェブキャストは、当社ウェブサイト(https://investors.amylyx.com/news-events/events)の投資家向けセクションの「イベントとプレゼンテーション」でご覧いただけます。ウェブキャストはアーカイブされ、イベント後90日間再生可能です。

 

Available Information

当社は投資家向けに、コーポレートウェブサイト(https://amylyx.com)およびIRウェブサイト(https://investors.amylyx.com)で定期的にその他の情報を提供しています。これには、財務業績に関するプレスリリースやその他の情報、コーポレート・ガバナンスに関する情報、年次株主総会に関する詳細情報が含まれます。当社は、重要な非公開情報を開示する手段として、またレギュレーションFDに基づく開示義務を遵守する手段として、当ウェブサイトを利用する予定です。従って、投資家の皆様は、当社のプレスリリース、SEC提出書類、公開電話会議およびウェブ放送をフォローするだけでなく、当社ウェブサイトを監視する必要があります。

About Avexitide

Avexitideは、ファースト・イン・クラスのグルカゴン様ペプチド-1(GLP-1)受容体拮抗薬であり、肥満後低血糖症(PBH)を対象とした5つの臨床第2相試験で評価されているほか、先天性高インスリン血症(HI)を対象とした試験も実施されており、両適応症で米国食品医薬品局(FDA)の画期的治療薬指定、先天性HIではFDAの希少小児疾患指定を受けている。アベキシチドは、膵島β細胞上のGLP-1受容体に結合し、過剰なGLP-1の作用を阻害することで、インスリン分泌を低下させ、グルコースレベルを安定化させることにより、低血糖を緩和するように設計されている。PBHでは、過剰なGLP-1がインスリンの過剰分泌を引き起こし、重篤な低血糖を引き起こす可能性がある。PBHを対象とした2つの臨床第2相試験において、アベキシチドは低血糖を統計学的に有意に減少させた。このような低血糖は、日常生活に壊滅的な影響を及ぼす自律神経症状や神経性低血糖症状を引き起こす可能性がある。

About AMX0035

AMX0035は、フェニル酪酸ナトリウム(PB)とタウルソジオール(TURSO、米国以外ではウルソドキシコルタウリンとしても知られる)の経口合剤である。AMX0035は、小胞体ストレスとミトコンドリア機能障害という、細胞死と神経変性につながる2つの中心的な経路を標的とすることで、神経変性を遅らせたり緩和したりするよう設計された。私たちは、PBとTURSOの独自の組み合わせと、それらの相補的な作用機序により、どちらか一方の作用機序のみを標的とした治療よりも、相乗的に異常な細胞死を標的とし、神経変性をよりよく予防できると考えています。AMX0035は、神経変性疾患であるウォルフラム症候群と進行性核上性麻痺の治療薬として研究されている。

3


 

 

About AMX0114

AMX0114は、軸索(ワーラー)変性経路の重要な一因であるカルパイン-2をコードする遺伝子を標的としたアンチセンスオリゴヌクレオチドである。軸索変性は、ALSをはじめとする神経変性疾患の臨床症状や病態形成の重要な初期因子として認識されている。カルパイン-2は、死後のALS組織におけるカルパイン-2およびその切断産物のレベルの上昇、ALSの動物モデルにおけるカルパイン-2調節の治療効果、ALSのバイオマーカーとして広く研究されているニューロフィラメントの切断におけるカルパイン-2の役割などの所見から、ALSの病態に関与していることが示唆されている。これまでに完了した前臨床試験では、AMX0114がヒト運動ニューロンにおけるCAPN2 mRNA発現およびカルパイン-2タンパク質レベルの強力かつ用量依存的で持続的なノックダウンを達成することが示された。さらに、前臨床有効性試験において、AMX0114の投与は、人工多能性幹細胞(iPSC)由来のヒト運動ニューロンにおける神経毒性障害後の細胞外ニューロフィラメント軽鎖レベルを低下させ、ALSに関連する病原性TDP-43変異を有するiPSC由来のヒト運動ニューロンの生存率を改善した。

About Post-Bariatric Hypoglycemia (PBH)

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