REGENXBIO社、2024年第3四半期決算報告および最近の経営状況について

ロックビル（メリーランド州）2024年11月6日PR Newswire＝共同通信JBN】リジェネックスバイオ・インク（REGENXBIO Inc. Nasdaq: RGNX）は本日、2024年9月30日を期末とする第3四半期の決算と最近の事業ハイライトを発表した。

「REGENXBIO の社長兼最高経営責任者であるカラン・M・シンプソンは、「AFFINITY DUCHENNE® を極めて重要な段階に進め、MPS II のための最初の BLA を完成させ、アッヴィとのグローバルなアイケア共同研究において2つ目の適応症で極めて重要な段階に入るという、REGENXBIO にとってターニングポイントとなる年でした。「デュシェンヌ型に対するクラス最高の遺伝子治療薬となる可能性を示し続けているRGX-202の急速な進展は非常に心強いものであり、RGX-121のBLAを間もなく申請することは、MPS IIの神経認知作用と全身作用の両方に対処する治療法を必要としている患者コミュニティにとって大きなマイルストーンとなります。米国眼科学会で発表された最近のフェロー眼のデータは、ABBV-RGX-314が両目に対する1回限りの治療でウェットAMD患者の視力を長期的に維持できる可能性を示しています。これらのプログラムはいずれも1回限りの治療であり、新たなより良い選択肢を必要としている患者の病気の経過や管理を変える可能性があります。

PROGRAM HIGHLIGHTS AND MILESTONES

神経筋疾患RGX-202は、デュシェンヌ病患者の機能と予後を改善するために、分化した新規のマイクロジストロフィン遺伝子を導入するように設計された、クラス最高の遺伝子治療薬となる可能性がある。

網膜疾患アッヴィと共同開発中のABBV-RGX-314は、湿性加齢黄斑変性（wet AMD）および糖尿病網膜症（DR）に対するファースト・イン・クラスの治療薬となる可能性がある。

DR治療薬ABBV-RGX-314（脈絡膜上送達)

湿性AMD治療薬ABBV-RGX-314（網膜下投与)

湿性AMD治療薬ABBV-RGX-314（脈絡膜上送達）

神経変性疾患RGX-121はMPS IIに対するファースト・イン・クラスの治療薬となる可能性がある。

FINANCIAL RESULTS

キャッシュポジション：現金、現金同等物および有価証券は、2023年12月31日時点の3億1,410万ドルに対し、2024年9月30日時点では2億7,860万ドルとなった。この減少は主に、2024年9月30日に終了した9ヵ月間に営業活動資金として使用された現金によるものであり、2024年3月に完了した当社普通株式および新株予約権の追加公募による純収入合計1億3,110万ドルにより一部相殺された。

収入：2024年9月30日に終了した3カ月間の売上高は、2023年9月30日に終了した3カ月間の2,890万ドルに対し、2,420万ドルであった。これは主にゾルゲンスマのロイヤリティ収入によるもので、2023年第3四半期の2,840万ドルから2024年第3四半期の2,390万ドルに減少しました。

研究開発費：研究開発費は、2023年9月30日に終了した3カ月間の5,820万ドルに対し、2024年9月30日に終了した3カ月間は5,440万ドルでした。これは主に、人件費および初期段階の研究開発活動の減少によるもので、ABBV-RGX-314およびRGX-202の臨床試験費用の増加により一部相殺されました。

一般管理費：2024 年 9 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の一般管理費は、2023 年 9 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の 2310 万ドルに対し、1940 万ドルであった。減少の主な要因は、プロフェッショナル・サービスおよびその他会社の間接費にかかる費用であった。

純損失：2024年9月30日に終了した3ヶ月間の純損失は5,960万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失1.17ドル）、これに対して2023年9月30日に終了した3ヶ月間の純損失は6,190万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失1.41ドル）であった。

FINANCIAL GUIDANCE

REGENXBIOは、2024年9月30日現在の現金、現金同等物および有価証券の残高2億7860万ドルで、2026年までの運営資金を確保できると見込んでいる。この現金収支ガイダンスは当社の現在の事業計画に基づいており、開発または規制上のマイルストーン達成時、あるいは製品候補の承認または商業化時にパートナーまたはライセンシーから受け取る可能性のある重要な支払いの影響は除外されています。

CONFERENCE CALL

この発表に関連して、REGENXBIO社は午後4時30分（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催する。聴講者はこのリンクからウェブキャストに登録できます。質疑応答セッションへの参加を希望するアナリストは、このリンクをご利用ください。ウェブキャストのリプレイは、電話会議終了後約2時間後に当社の投資家向けウェブサイトから入手可能です。参加をご希望の方は、開始時刻の15分前までにご参加ください。

ABOUT REGENXBIO Inc.

REGENXBIO社は、遺伝子治療の治癒可能性によって人々の生活を改善しようとする臨床段階のバイオテクノロジー企業である。2009年の設立以来、REGENXBIOは遺伝子治療薬の革新的なクラスであるAAV治療薬の開発のパイオニアである。REGENXBIO社は、デュシェンヌ病治療薬RGX-202、アッヴィ社と共同開発中のウェットAMDおよび糖尿病網膜症治療薬ABBV-RGX-314、MPS II治療薬RGX-121など、希少疾患および網膜疾患に対するAAV治療薬のパイプラインを進めています。REGENXBIOのAAV治療プラットフォームは、脊髄性筋萎縮症の小児に対するノバルティスのZOLGENSMA®を含め、何千人もの患者を治療してきた。AAV治療薬は1回限りの治療となるように設計されており、何百万人もの人々の医療提供方法を変える可能性を秘めている。詳細はwww.regenxbio.com。

FORWARD-LOOKING STATEMENTS

本プレスリリースには、1933年証券法第27条A（改正後）および1934年証券取引法第21条E（改正後）の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は、信念、期待または意図を表明するものであり、一般に、「信じる」、「かもしれない」、「予定である」、「推定する」、「継続する」、「予想する」、「仮定する」、「設計する」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「求める」、「はずである」、「だろう」といった将来の出来事や結果の予測を伝える言葉、またはそのような言葉の変形、あるいは類似の表現を伴います。将来の見通しに関する記述には、特にREGENXBIOの将来の事業、臨床試験、コスト、キャッシュフローに関する記述が含まれます。REGENXBIOは、これらの将来の見通しに関する記述を、REGENXBIOの現在の予想と仮定、およびREGENXBIOの経験と過去の傾向、現在の状況、および予想される将来の展開の認識に照らして行った分析、ならびにREGENXBIOが状況下で適切であると考えるその他の要因に基づいています。しかし、実際の結果や進展がREGENXBIOの期待や予測に沿うかどうかは、REGENXBIO、そのライセンシーおよびパートナーが実施する臨床試験の登録、開始、完了のタイミングおよび成功、REGENXBIOおよびその開発パートナーが実施する前臨床試験の開始、完了のタイミングおよび成功、AbbVieからの支払いのタイミングまたは可能性、優先審査バウチャーの収益化など、多くのリスクや不確実性の影響を受けます、新製品のタイムリーな開発および上市、製品候補の規制上の承認を取得し維持する能力、製品候補および技術の知的財産権保護を取得し維持する能力、REGENXBIOが事業を展開する事業および市場の動向および課題、製品候補の潜在的な市場の規模および成長、それらの市場にサービスを提供する能力、製品候補の受容率および程度、およびその他の要因（その多くはREGENXBIOの制御の及ばないもの）。

米国証券取引委員会（SEC）に提出され、SECのウェブサイト（WWW.SEC.GOV）で入手可能なREGENXBIOの2023年12月31日終了年度の年次報告書（Form 10-K）の「リスク要因」および「経営陣による財政状態および経営成績の検討および分析」のセクション、ならびにREGENXBIOの四半期報告書（Form 10-Q）およびその他の提出書類の同等の「リスク要因」のセクションを参照してください。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述はすべて、ここに含まれるまたは言及される注意書きによって明示的に限定されています。予想される実際の結果や進展は実現しない可能性があり、また、実質的に実現したとしても、REGENXBIOまたはその事業や業務に期待される結果や影響を与えない可能性があります。このような記述は将来の業績を保証するものではなく、実際の結果または進展は、将来の見通しに関する記述で予測されたものとは大きく異なる可能性があります。読者は、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述に過度に依存しないよう注意してください。これらの将来見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものです。法律で義務付けられている場合を除き、REGENXBIOは、新たな情報、将来の出来事、またはその他の結果にかかわらず、将来予想に関する記述を更新または修正する義務を負わず、その義務を明確に拒否します。

Zolgensma®はNovartis AGの登録商標である。ここに記載されているその他の商標は全てREGENXBIOの登録商標である。

REGENXBIO INC.

CONSOLIDATED BALANCE SHEETS

(未監査)

(単位：千ドル)

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Dana Cormack

Corporate Communications

Dcormack@regenxbio.com