ｼﾝﾀﾞｯｸｽﾌｧｰﾏｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

    報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年11月05日

   

SYNDAX PHARMACEUTICALS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-37708	32-0162505
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

Building D Floor 3 35 Gatehouse Drive
Waltham, Massachusetts		02451
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

    登録者の電話番号（市外局番を含む）。(781) 419-1400

   

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の規定のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式	SNDX	the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2024 年 11 月 5 日、シンダックス・ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2024 年 9 月 30 日を期末とする四半期および年度の業績を発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートの別紙 99.1 として提出されており、参照することにより本書に組み込まれます。

本項目2.02および添付の別紙99.1に記載されている情報は提供を意図したものであり、1934年証券取引法改正法（以下「取引所法」）第18条にいう「提出された」ものとはみなされず、また同条の義務の対象となるものでもなく、1933年証券取引法改正法または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれたものとみなされるものでもありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


ExhibitNo.	Description

99.1	2024年11月5日付プレスリリース
104	カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	SYNDAX PHARMACEUTICALS, INC.

	By:	/s/ Michael A. Metzger
		Michael A. Metzger
		Chief Executive Officer

Dated: November 5, 2024

EX-99.1 2 sndx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

シンダックス、2024年第3四半期決算と事業最新情報を発表

– 第66回ASH年次総会でレブメニブとNiktimvo™の新たな臨床データがハイライトされる-。

– AUGMENT-101 による mNPM1 AML のトップラインデータが 4Q24 に期待される；sNDA 申請の可能性は 1H25 に-。

– r/rのkmt2ar急性白血病を対象としたrevumenibの新薬承認申請がrtorの下で審査中、pdufa実施日は2024年12月26日-。

– ニクティムボは、体重40kg以上の成人および小児患者を対象に、少なくとも2種類の全身療法が無効となった慢性GVHDの治療薬として米国FDAに承認されている。

- Niktimvo社に対する3億5,000万ドルのロイヤリティ資金調達契約により、黒字化までの資金が確保される見込み。

– 本日午後4時30分（米国東部時間）より電話会議を開催。

マサチューセッツ州ウォルサム、2024年11月5日（PRNEWSWIRE） - がん治療薬の革新的なパイプラインを開発するコマーシャルステージのバイオ医薬品企業であるシンダックス・ファーマシューティカルズ（Nasdaq: SNDX）は本日、2024年9月30日に終了した四半期決算を報告し、事業の最新情報を提供した。

「Niktimvoの承認により商業段階に移行した今、シンダックスにとって歴史的な時期となりました。最近完了したロイヤルティファイナンスにより、私たちは黒字化までの資金を確保できる見込みであり、パイプラインの可能性を最大限に発揮できる体制が整いました。「R/R型KMT2Ar急性白血病の成人および小児を対象としたレブメニブのFDA承認と米国での発売、R/R型mNPM1急性白血病患者の主要データが発表される予定であり、非常にエキサイティングな四半期を迎えます。当社の商業組織は、レブメニブを上市し、市場初のポジションを活用して長期的な価値創造を推進する準備が整っています」。

Revumenib

•

最近のパイプラインの進展と予想されるマイルストーン経口メニン阻害剤であるレブメニブは、成人および小児の再発または難治性のKMT2A再配列型（KMT2Ar）急性白血病を適応症とする新薬承認申請（NDA）が優先審査に指定され、米国FDAのリアルタイム腫瘍学審査（RTOR）プログラムのもと、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）により2024年12月26日を目標アクション日として審査中である。

•

当社は、R/R変異型ヌクレオホスミン（mNPM1）急性骨髄性白血病（AML）患者を対象としたAUGMENT-101ピボタル試験コホートのトップラインデータを2024年第4四半期に報告する予定である。肯定的なデータは、2025年前半にR/R mNPM1 AMLにおけるレブメニブの追加NDA（sNDA）申請をサポートする可能性がある。

•

当社は、成人および小児のR/R KMT2Ar AMLおよび急性リンパ性白血病（ALL）患者を対象としたレブメニブのAUGMENT-101試験の主要な第2相試験のデータがJournal of Clinical Oncology誌に掲載されたと発表した。

•

当社は、KMT2Ar 急性白血病（R/R）を対象としたレブメニブの AUGMENT-101 試験の主要な第 2 相試験から、より大規模なデータセットと、より長期間の追跡調査が、来る第 66 回米国血液学会（ASH）年次総会で発表されることを発表しました。より大規模な有効性集団（n=97）には、すでに報告された有効性中間解析の57例に加え、さらに40例が含まれる。既に報告されたデータと同様に、今回の更新された解析では、レブメニブが持続的な奏効を示し、全奏効率、微小残存病変（MRD）陰性化率、造血幹細胞移植（HSTC）率が堅調であることが示された。ASH 2023 で発表された中間解析に含まれる 13 例の CR/CRh 奏効例では、7 ヵ月の追加フォローアップにより、CR/CRh 期間の中央値は 13 ヵ月に延長した。

•

mNPM1およびKMT2Ar急性白血病治療においてレブメニブの使用を拡大する可能性を評価する複数の試験が進行中である。これらの試験には以下が含まれる：

•

ビートAML：前治療歴のあるAML患者を対象に、レブメニブとベネトクラックスおよびアザシチジンの併用療法を評価する第1相試験。本試験は、白血病リンパ腫協会のビートAML®マスター臨床試験の一環として実施されている。当社は、欧州血液学会（EHA）2024年大会において、新たにmNPM1またはKMT2Ar AMLと診断された患者における複合完全寛解（CRc）率が96％（24例中23例）であったという本試験の良好な最新データを発表しました。BEAT AML試験は、レブメニブとベネトクラックスおよびアザシチジンとの併用療法の第2相推奨用量を検証するために拡大中である。

同社は、2024年第4四半期には試験の最新情報が得られると見込んでいる。

•

SAVE：R/R型AMLまたは混合表現型急性白血病を対象に、レブメニブとベネトクラックスおよびデシタビン/セダズリジンの全経口投与を評価する第1相試験。本試験はMDアンダーソンがんセンターの研究者により実施されている。KMT2Ar、mNPM1、またはNUP98r白血病のR/R患者において88％のORR（26例中23例）を示した最新データが、来る第66回ASH年次総会で発表される予定であると発表した。R/Rコホートに加え、フロントラインコホートも現在登録中である。

•

INTERCEPT：AMLのMRDと早期再発を標的としたレブメニブを含む新規治療法の使用を評価する第1相試験。本試験は、INTERCEPT AMLマスター臨床試験の一環としてAustralasian Leukaemia and Lymphoma Groupにより実施されている。レブメニブによる治療を受けた最初のmNPM1患者8人の予備結果は、来る第66回ASH年次総会で発表される予定である。

•

集中化学療法：新たにmNPM1またはKMT2Ar急性白血病と診断された患者を対象に、レブメニブと集中化学療法（7+3）の併用療法とレブメニブの維持療法を評価する第1相試験。本試験は、さらなる開発を支援するため、この併用療法の推奨第2相用量を特定することを目的としている。

•

がんを突破するレブメニブとベネトクラックスの併用によりAML患者のMRDが消失し、無増悪生存期間が延長するかどうかを検討する第2相試験。この試験は、米国の主要ながん研究センターが協力しているBreak Through Cancerによって実施されている。

•

当社は2024年末までに、集中的化学療法が適さない新規診断のmNPM1またはKMT2Ar急性白血病患者を対象に、レブメニブとベネトクラックスおよびアザシチジンの併用による主要臨床試験を開始する予定である。

•

当社は、R/R転移性マイクロサテライト安定（MSS）大腸癌（CRC）患者を対象にレブメニブを評価している。本試験は現在、フェーズ1/2概念実証試験のフェーズ1b部分において患者を登録中である。

Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

•

Niktimvoは、米国食品医薬品局（FDA）より、体重40kg以上の成人および小児患者を対象とした、前治療歴2回以上の全身療法不成功後の慢性移植片対宿主病（GVHD）の治療薬として承認を取得しました。Niktimvoの米国での発売は、遅くとも2025年第1四半期初頭を予定しています。米国では、Niktimvo は Syndax 社と Incyte 社の共同販売となります。

•

ニクティムボは、最新の NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN ガイドライン®) に、体重 40kg 以上の成人および小児患者において、前治療として少なくとも 2 種類の全身療法が無効であった場合の GVHD 治療の推奨カテゴリー 2A として追加されたと発表しました。治療がカテゴリー2Aに分類されるのは、低レベルのエビデンスに基づき、その介入が適切であるというNCCNのコンセンサスが統一されている場合である。

•

Niktimvoは、少なくとも2種類の全身療法を受けたことのある再発・難治性の活動性慢性GVHD患者（成人および小児）を対象としたAGAVE-201臨床第2相試験の結果がNew England Journal of Medicine誌に掲載されたことを発表しました。

•

第66回ASH年次総会において、全身療法を2種類以上受けた再発・難治性の活動性慢性GVHD患者（成人および小児）を対象としたNiktimvoの重要な臨床第2相試験（AGAVE-201試験）の全奏効率および臓器特異的奏効率の二次解析結果が発表される予定であることを発表しました。本試験では、前治療歴の長い患者において、慢性GVHDの炎症性・線維化症状に対する速やかな反応と症状の改善が確認された。

•

現在、MAXPIRe試験（NCT06132256）と呼ばれる、特発性肺線維症（IPF）患者を対象に標準治療に加えてアキサチリマブを投与する26週間の無作為化二重盲検プラセボ対照第2相臨床試験の登録が進行中である。当社は、2026年に本試験のトップラインデータを報告する予定である。

•

当社のパートナーであるIncyte社は現在、新たに慢性GVHDと診断された12歳以上の患者を対象に、ルキソリチニブと併用したアキサビリマブの第2相非盲検無作為化多施設共同試験（NCT06388564）の患者を募集している。現在、慢性GVHD治療に対するアキサビリマブとステロイドの併用第3相試験が準備中です。

Corporate Update

シンダックスは、ロイヤリティ・ファーマ社との間で、Niktimvoの米国での純売上高に基づく3億5,000万ドルのロイヤリティ資金提供契約を締結したことを発表した。この契約に基づき、シンダックス社はNiktimvoの米国での純売上高に対し13.8％のロイヤルティを支払う代わりに350百万ドルを受領した。ロイヤリティ・ファーマ社へのロイヤリティ支払いは、倍率が2.35倍に達した時点で停止する。

2024年第3四半期決算

2024年9月30日現在、シンダックスの現金、現金同等物、短期および長期投資は3億9,960万ドル、発行済み普通株式およびプレファンドワラントは8,560万株であった。

2024年度第3四半期の研究開発費は、前年同期の3,910万ドルから7,100万ドルに増加しました。この増加は主に、臨床開発費の増加、商業化前の製造費用の増加、従業員関連費用および専門家報酬の増加によるものです。

2024年度第3四半期の販売費および一般管理費は、前年同期の1,730万ドルから3,110万ドルに増加しました。これは、レブメニブおよびアキサチリマブの商業化準備活動の増加、従業員関連費用および専門家報酬の増加によるものです。

2024年9月30日に終了した3ヶ月間において、シンダックスは普通株主に帰属する純損失8,410万ドル（1株当たり0.98ドル）を計上した（前年同期の普通株主に帰属する純損失は5,110万ドル（1株当たり0.73ドル））。

Financial Guidance

2024年通年の研究開発費は2億4,500万ドルから2億5,000万ドル（事前ガイダンス2億4,000万ドルから2億6,000万ドル）、営業費用合計は3億6,500万ドルから3億7,000万ドル（事前ガイダンス3億5,500万ドルから3億7,500万ドル）を見込んでおり、これには支払期限が到来すると予想されるマイルストーンペイメント、現金支出を伴わない株式報酬費用4,100万ドル（事前ガイダンス4,300万ドル）の見積もりが含まれている。

シンダックス社は、現金、現金同等物、有価証券に加え、ニクティムボのロイヤリティの一部売却による3億5,000万ドル、予想される製品収入および金利収入により、黒字化を達成できると見込んでいる。

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Sharon Klahre

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sklahre@syndax.com

Tel 781.684.9827

SNDX-G

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