ヴァーヴセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年11月5日

ヴァーヴ・セラピューティクス社

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-40489	82-4800132
(State or Other Jurisdiction of Incorporation)	(Commission File Number)	(IRS Employer Identification No.)

201 Brookline Avenue, Suite 601 Boston, Massachusetts		02215
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む）：(617) 603-0070

Not applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：


☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

    Title of each class

    Trading
Symbol(s)

    登録されている各取引所の名称

    普通株式、1株あたり額面0.001ドル

    VERV

    Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年11月5日、ヴァーブ・セラピューティクス・インク（以下「当社」）は2024年9月30日に終了した四半期決算を発表した。この発表に関連して当社が発表したプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出され、参照により本書に組み込まれています。

本項目2.02に記載された情報は、添付の別紙99.1を含め、1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条において「提出」されたものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引所法または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされないものとする。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

以下の資料を添付する：

99.1 Press Release issued by Verve Therapeutics, Inc. on November 5, 2024.

104 表紙ページインタラクティブ・データ・ファイル（インライン XBRL 文書内への埋め込み）

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	VERVE THERAPEUTICS, INC.

Date: November 5, 2024	By:	/s/ Allison Dorval
		Name: Allison Dorval
		Title: Chief Financial Officer

EX-99.1 2 verv-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

ヴァーヴ・セラピューティクス、パイプラインの進捗と2024年第3四半期決算を発表

PCSK9を標的とするVERVE-102のHeart-2第1b相臨床試験において、2つのコホートで7人が投与された。

ANGPTL3を標的とするVERVE-201のPulse-1第1b相臨床試験で最初の被験者に投与。

現金、現金等価物および有価証券5億3990万ドル、2026年までの現金ランウェイ

ボストン-2024年11月5日-循環器疾患に対する新しい遺伝子治療薬を開発する臨床段階の企業であるヴァーヴ・セラピューティクス社は、本日、パイプラインの最新情報と2024年9月30日に終了した四半期決算を発表した。

「ヴァーヴ・セラピューティクスの共同設立者であり最高経営責任者であるセカール・カティレサン医学博士は、「第3四半期において、1回限りの治療で生涯にわたって血中コレステロールを低下させることができる新しいクラスの遺伝子医薬品を開発するという我々の使命に向けて、大きな前進を遂げることができました。「我々はHeart-2臨床試験を継続し、2024年10月29日現在、7人の参加者に投与したことをお知らせできることを嬉しく思います。VERVE-102の忍容性は良好で、重篤な有害事象はなく、臨床的に重要な臨床検査値異常も観察されませんでした。2025年前半にHeart-2臨床試験の初期データとPCSK9プログラムの最新情報を提供できることを楽しみにしています。"

さらに、当社のANGPTL3製品候補であるVERVE-201のPulse-1フェーズ1b臨床試験の最初の参加者が最近投与されたことを発表できることを嬉しく思います。2026年まで資金があるため、パイプラインの重要なマイルストーンをさらに実行し、LPAをターゲットとするプログラムを含む初期段階のプログラムを推進するのに十分な態勢が整っています。2つの製品候補が臨床試験中であり、2025年は心血管疾患治療のための新たなアプローチを開発するヴァーヴにとって多事多難な年になると期待しています。"

PCSK9 Program

VERVE-102を評価するHeart-2フェーズ1b臨床試験の登録が進行中

•

VERVE-102は、肝臓のPCSK9遺伝子を永久的にオフにし、疾病を引き起こす低比重リポ蛋白コレステロール（LDL-C）を持続的に減少させる単回コースの治療薬としてデザインされた、新規の治験用遺伝子編集薬である。VERVE-102は、このメカニズムの概念実証を示した当社の最初のPCSK9製品候補であるVERVE-101と同じ、アデニン塩基エディターとPCSK9遺伝子を標的とする最適化されたガイドRNAを発現するメッセンジャーRNAから構成されている。しかしながら、VERVE-101と比較して、VERVE-102は異なる脂質ナノ粒子（LNP）送達システムを使用しており、これには異なるイオン化可能な脂質とVerve独自のGalNAc肝標的リガンドが含まれ、LNPが低比重リポタンパク質受容体（LDLR）またはアシアロ糖タンパク質受容体（AsGPR）のいずれかを用いて肝細胞にアクセスできるように設計されている。

•

VERVE-102は、Heart-2非盲検第1b相臨床試験において、血中LDL-C濃度の深く持続的な低下を必要とする2つの患者集団、すなわち、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）を有する成人および早発性冠動脈疾患（CAD）を有する成人において評価されている。Heart-2臨床試験では、HeFHまたは早発性CADの患者3〜9人からなる4つの投与コホートが予定されている。

•

2024年10月29日現在、Heart-2臨床試験において、最初の2つの用量コホート、0.3mg/kgと0.45mg/kgの7人の参加者への投与が完了している。VERVE-102の忍容性は良好であった。重篤な有害事象はなく、臨床的に重要な臨床検査値異常も観察されていない。独立データ・安全性モニタリング委員会（DSMB）による標準的な審査の後、会社は臨床試験の用量漸増部分を継続する予定である。

•

ヴァーヴは最近、イスラエルとニュージーランドでハート2臨床試験の治験申請（CTA）の許可を得た。オーストラリア、カナダ、英国では引き続き登録が行われている。

•

2024年11月、ヴァーヴは米国心臓協会（AHA）学術集会において、Heart-2第1b相臨床試験のデザインについて司会付きのデジタルポスターを発表する予定である。

•

ヴァーヴは2025年前半にHeart-2臨床試験の初期データとPCSK9プログラムの最新情報を提供する予定である。また、2025年後半にはPCSK9プログラムの第2相臨床試験を開始する予定である。

VERVE-101のHeart-1フェーズ1b臨床試験の分析

•

ヴァーヴ社は最近、欧州遺伝子・細胞治療学会（ESGCT）2024年大会および米国腎臓学会腎臓週間2024年会議において、VERVE-101のHeart-1臨床試験から得られた最新の耐久性データを報告した。2つの高用量コホート（0.45mg/kgと0.6mg/kg）のそれぞれにおいて、時間平均で60％を超えるPCSK9タンパク質の減少が観察され、時間平均で0.45mg/kgでは42％のLDL-Cの減少（n=6）、0.6mg/kgでは57％のLDL-Cの減少（n=1）が観察された。最高用量コホートにおける1人の参加者では、LDL-Cの減少は単回投与後18ヵ月まで持続している。2024年3月以降、治療に関連する新たな有害事象は報告されていない。ヴァーヴは、これらの新たな耐久性データは、心血管疾患治療における一回投与で完了する遺伝子編集医薬品の可能性をさらに裏付けるものであると考えている。

•

ヴァーヴ社は、以前に開示したVERVE-101で観察された臨床検査値異常に関する調査の一環として、一連の非臨床試験を完了した。LNPの役割を分離し、Heart-1臨床試験で観察された臨床検査値異常がLNP送達システムによるものであるかどうかを決定するために、これらの研究では、塩基編集を妨げるように設計された非標的ガイドRNAを有するバージョンのVERVE-101を使用した。これらの研究からのデータは、VERVE-101のLNPがHeart-1臨床試験で観察された実験室異常の主な原因である可能性が高いというVerveの理解を引き続き支持するものである。Heart-1臨床試験は、VERVE-102を評価するHeart-2臨床試験の用量漸増部分の間、休止されたままである。

ANGPTL3 Program

Pulse-1第1b相臨床試験において、最初の被験者にVERVE-201を投与

•

VERVE-201は、肝臓のANGPTL3遺伝子を恒久的にオフにし、病気を引き起こすLDL-Cと残留コレステロールを減少させる単回投与治療薬として設計された新規の遺伝子編集治験薬であり、Verve社独自のGalNAc-LNP送達技術を利用している。VERVE-201は、PCSK9阻害剤を含む可能性のある標準治療で十分なLDL-Cの減少が得られない難治性高コレステロール血症（RH）患者と、極めて高い血中LDL-Cを特徴とする早期ASCVDの稀でしばしば致死的な遺伝性原因であるホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）患者である。この薬の目的は、経口剤、注射剤、点滴剤を何度も何十年にもわたって投与する必要があるなど、既存の治療法に伴う重い治療負担を軽減することである。

•

ヴァーヴは本日、Pulse-1フェーズ1b臨床試験において、最初の参加者にVERVE-201を投与したと発表した。

Pulse-1臨床試験は、PCSK9阻害剤を含む可能性のある最大限の忍容性を有する標準治療による治療にもかかわらず、LDL-Cのさらなる低下を必要とするRHの成人患者におけるVERVE-201投与の安全性と忍容性を評価するように設計されている。エンドポイントには、薬物動態、血中ANGPTL3タンパク質およびLDL-C値の変化も含まれます。Pulse-1臨床試験は、適応デザインを採用した単回上行用量試験である。Pulse-1臨床試験には、RH患者3～9人からなる4つの投与コホートが含まれる予定である。

•

ヴァーヴは最近、オーストラリア、カナダ、英国でパルス-1臨床試験を開始するための規制当局の許可を得た。

Upcoming Investor Events

ヴァーヴは今後、以下の投資家向けイベントでファイヤーサイドチャットに参加する予定だ：

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グッゲンハイム創設ヘルスケア・イノベーション会議、11月11日午後4時（米国東部時間）、マサチューセッツ州ボストン

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11月18日午後3時（米国東部時間）、ニューヨーク州ニューヨークで開催。

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1AB

ashlea@1abmedia.com

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