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false000162352600016235262024-11-052024-11-05

 

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

 

FORM 8-K

 

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日(最も古いイベントの報告日):2024年11月05日

 

 

Stoke Therapeutics, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

 

 

デラウェア

001-38938

47-1144582

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS EmployerIdentification No.)

 

 

 

 

 

45 Wiggins Ave

 

Bedford, Massachusetts

 

01730

(主要経営陣の住所)

 

(Zip Code)

 

登録者の電話番号(市外局番を含む)(781) 430-8200

 

 

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

 

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:

☐証券法の規則425(17 CFR 230.425)に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12(17 CFR 240.14a-12)に基づく資料の勧誘
☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

 

TradingSymbol(s)

 

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

 

STOK

 

Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405(本章§230.405)または1934年証券取引法規則12b-2(本章§240.12b-2)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

 


Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年11月5日、ストーク・セラピューティクス社(以下「当社」)は2024年9月30日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。プレスリリースのコピーは本報告書の別紙99.1として添付されています。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物

Exhibit

Number

Description

99.1

ストーク・セラピューティクス社が発表した2024年第3四半期決算に関するプレスリリース(2024年11月5日付

104

カバーページ インタラクティブデータファイル(inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)


SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

 

 

 

STOKE THERAPEUTICS, INC.

 

 

 

 

Date:

November 5, 2024

By:

/s/ Thomas E. Leggett

 

 

 

トーマス・e・レゲット最高財務責任者

 


EX-99.1 2 stok-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

 

EX-99.1

ストーク・セラピューティクス社、第3四半期決算報告および事業最新情報を発表

 

– 当社は、ゾレブネルセンの試験において、初回 70mg 投与後に 45mg を維持投与した全患者の発作および認知・行動に関するデータを年末までに提供する予定である。

 

– ゾレブネルセンの単一の国際共同第3相試験に関するFDAおよび世界の規制当局との協議は引き続き進展中。

 

- 2024年9月30日現在、当社は2億6920万ドルの現金、現金同等物および有価証券を保有している。

 

 

マサチューセッツ州ベッドフォード、2024年11月5日 - RNA医薬によって身体の潜在能力を活用し、タンパク質の発現を回復させることを専門とするバイオテクノロジー企業であるストーク・セラピューティクス社(Nasdaq: STOK)は本日、2024年第3四半期の業績を報告し、ドラベ症候群の遺伝的原因に対処する最初の医薬品候補としてストーク社が開発中の当社独自のアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)であるゾレブネルセン(zorevunersen)に関する情報を含む事業の最新情報を提供しました。

 

「ストーク・セラピューティクスの最高経営責任者(CEO)であるエドワード・M・ケイは、次のように述べています。「私たちは、提案中のフェーズ3投与レジメンを代表する新たなデータを共有し、その試験デザインに沿った規制当局との協議を完了させる準備のため、多忙な年末を迎えています。「規制当局との協議の鍵となるのは、Dravet症候群患者における行動と認知の評価です。ゾレブネルセンの研究では、治療開始後1年以内に、複数の疾患指標において実質的かつ持続的な効果が実証されました。これらのデータは、私たちのフェーズ3計画と、病気の根本的な原因に対処することにより、ゾレブネルセンが発作管理にとどまらない可能性に確信を与えてくれます。

 

当社は本日、12月6日から10日まで米国カリフォルニア州ロサンゼルスで開催される米国てんかん学会(American Epilepsy Society)で発表する演題を提出したことを発表しました。これらの発表の中には、ゾレブネルセンの臨床試験において、初回投与量70mg、維持投与量45mgで治療を受けた全患者の新たなデータが含まれる予定です。現在、70mgを2~3回負荷投与し、45mgを維持投与する第3相レジメンを世界の規制当局と検討中です。当社は、引き続きゾレブネルセンをリードプログラムとして注力するため、常染色体優性視神経萎縮症(ADOA)治療薬の臨床候補であるSTK-002の第1相試験の開始を延期します。

 

最近のプログラムのハイライトと今後のマイルストーン

当社は8月、米国食品医薬品局(FDA)がゾレブネルセンに関する部分的臨床保留を解除したと発表した。
9月に開催された第15回欧州てんかん学会(European Epilepsy Congress:EEC)において、ゾレブネルセンのDravet症候群の小児および青年を対象としたフェーズ1/2a試験および非盲検延長試験(Open-label extension:OLE)のデータが発表された。

 

 

経営陣は11月20日(水)EST午前6時30分(GMT午前11時30分)からジェフリーズ・ロンドン・ヘルスケア・カンファレンスでプレゼンテーションを行う。プレゼンテーションのライブ・ウェブキャストは、ストークのウェブサイトの投資家・ニュースセクションでご覧いただけます。
当社は、抄録が受理されるまでの間、米国てんかん学会(AES)2024年年次総会でデータを発表する予定である。
zorevunersenのフェーズ3登録計画については、年末までに最新情報を提供する予定である。

 

2024年第3四半期決算

2024年9月30日現在、当社は2億6920万ドルの現金、現金同等物および有価証券を保有している。
2024年9月30日に終了した3ヶ月間において、アカディア・ファーマシューティカルズ社とのライセンス・提携契約から提供された先行ライセンス料およびサービスに対して認識された収益は490万ドル(前年同期は330万ドル)であった。
2024年9月30日に終了した3ヵ月間の純損失は2,640万ドル(1株当たり0.47ドル)であった(2023年同期は2,450万ドル(1株当たり0.55ドル))。
2024年9月30日に終了した3ヶ月間の研究開発費は2220万ドルであった(2023年同期は2030万ドル)。
2024年9月30日に終了した3ヶ月間の一般管理費は1,270万ドルであった(2023年同期は1,030万ドル)。

 

Year-to-Date 2024 Financial Results

2024年9月30日に終了した9ヶ月間において、アカディア・ファーマシューティカルズ社とのライセンス・提携契約に基づくライセンス料およびサービス提供により認識された収益は、前年同期の600万ドルに対し1,390万ドルであった。
2024年9月30日に終了した9ヶ月間の純損失は7,850万ドル、1株当たり1.48ドルであった(2023年同期は7,770万ドル、1株当たり1.78ドル)。
2024年9月30日に終了した9ヶ月間の研究開発費は6,570万ドルであった(2023年同期は6,050万ドル)。
2024年9月30日に終了した9ヶ月間の一般管理費は3,600万ドル(2023年同期は3,070万ドル)であった。
2024年9月30日までの3ヵ月間および9ヵ月間における営業費用の増加は、主に、ゾレフナーセンおよびSTK-002の開発活動、追加治療薬の研究、上場企業の成長に伴う人件費、第三者との契約、コンサルティング、施設およびその他の費用の増加に関連しています。

 

About Dravet Syndrome

Dravet症候群は、生後1年以内に始まる頻回、遷延性、難治性のてんかん発作を特徴とする重篤で進行性の遺伝性てんかんである。Dravet症候群の治療は困難であり、長期予後は不良である。本疾患の合併症は、しばしば患者とその介護者のQOLを低下させる。


 

 

この病気の影響は発作だけにとどまらず、知的障害、発達の遅れ、運動や平衡感覚の問題、言語や言葉の障害、成長障害、睡眠異常、自律神経系の乱れ、気分障害などを含むことが多い。この疾患は、発達遅延や認知機能障害に伴うことから、発達性てんかん脳症に分類される。一般のてんかん患者さんと比較して、Dravet症候群の患者さんはてんかん性突然死(SUDEP)のリスクが高い。Dravet症候群の患者様に対する疾患修飾療法は承認されていません。16,000人に1人の割合でDravet症候群の赤ちゃんが生まれますが、特定の地域や民族に集中しているわけではありません。

 

About Zorevunersen (STK-001)

ゾレブネルセンは、現在進行中の臨床試験で評価されているDravet症候群治療用の治験用新薬です。ストークは、独自のアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)であるゾレブネルセンが、Dravet症候群の遺伝的原因に対処する初の疾患修飾療法になる可能性があると考えている。Zorevunersenは、SCN1A遺伝子の非変異型(野生型)コピーを利用してNav1.1タンパク質の発現をアップレギュレートし、生理的なNav1.1レベルを回復させることで、発作の発生と発作以外の重大な合併症を軽減するように設計されている。ゾレブネルセンは、Dravet症候群の新たな治療薬として、FDAおよびEMAから希少疾病用医薬品の指定を受けており、FDAからは希少小児疾患の指定を受けている。

 

About Stoke Therapeutics

ストーク・セラピューティクス(Nasdaq: STOK)は、RNA医薬によって身体の潜在能力を活用し、タンパク質発現を回復させることを専門とするバイオテクノロジー企業である。ストーク独自のTANGO(Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output)アプローチを用い、タンパク質レベルを選択的に回復させるアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)を開発している。ストークの最初の化合物であるゾレブネルセン(STK-001)は、重篤で進行性の遺伝性てんかんであるDravet症候群の治療薬として臨床試験中である。Dravet症候群は、ハプロイン欠損症によって引き起こされる多くの疾患のひとつで、正常なタンパク質レベルの〜50%が失われることで疾患が引き起こされる。ストークは、最も一般的な遺伝性視神経疾患である常染色体優性視神経萎縮症(ADOA)の治療薬としてSTK-002の開発を進めている。ストークの最初の焦点は、ハプロイン不全症、中枢神経系および眼球の疾患であるが、他の臓器、組織、システムにおいても概念実証がなされており、独自のアプローチの幅広い可能性を確信している。ストーク社はマサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置き、マサチューセッツ州ケンブリッジにオフィスを構えている。詳細はhttps://www.stoketherapeutics.com/。

 

将来の見通しに関する記述についての注意事項

本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)の「セーフハーバー」規定が意味する範囲内で、当社の現在または将来の財政状態および流動性、ゾレブネルセン(STK-001)がDravet症候群の根本的な原因を治療し、発作を減少させる能力、あるいは指示された投与量レベルまたはそのすべてにおいて行動および認知の改善を示す能力、臨床試験、データ読み出し、規制当局との会合、規制当局の決定およびその他の発表の時期および予想される進捗状況など、将来の見通しに関する記述が含まれていますが、これらに限定されるものではありません。


 

 

期待」、「計画」、「予定」、「継続」、「進行中」などの語句や未来時制の記述を含む記述は、将来の見通しに関する記述です。これらの将来見通しに関する記述には、リスクや不確実性、および仮定が含まれており、それらが正しくないことが判明した場合、または完全に実現しなかった場合、当社の業績は、当該将来見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものとは大きく異なる可能性があります:ゾレブネルセンを含む製品候補の開発を進め、規制当局の承認を取得し、最終的に商業化する当社の能力、前臨床試験および臨床試験のデータ読み出しおよび中間・最終結果の時期、潜在的な規制当局の決定の受領および時期、臨床試験で良好な結果が得られても、その後の臨床試験で再現されない可能性、または早期臨床試験の成功が後期臨床試験の結果を予測できない可能性、アカディア・ファーマシューティカルズとの提携に関する期待を含め、開発活動に資金を提供し、開発目標を達成する当社の能力、知的財産を保護する当社の能力;インフレ、金利変動、サイバーセキュリティ事象、連邦予算に関する不確実性、世界的な銀行システムの不安定性、不安定な市場環境、公衆衛生危機を含む世界的な事象、ウクライナや中東での紛争など進行中の地政学的紛争を含む世界的なビジネス、政治、マクロ経済状況による直接的または間接的な影響;2023年12月31日を末日とする年次報告書(Form 10-K)、四半期報告書(Form 10-Q)、および当社が米国証券取引委員会に随時提出するその他の書類の「リスク要因」の見出しに記載されているその他のリスクおよび不確実性。これらの将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点におけるものであり、当社は、本プレスリリースの日付以降の事象や状況を反映するために、将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務を負いません。

 

Financial Tables Follow

 


 

 

ストーク・セラピューティクス社および子会社

Consolidated balance sheets

(単位:千米ドル(1株当たりおよび1株当たりの金額を除く)

(未監査)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

September 30,

 

 

December 31,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

資産

 

 

 

 

 

 

流動資産:

 

 

 

 

 

 

現金および現金同等物

 

$

150,016

 

 

$

191,442

 

Marketable securities - current

 

 

89,184

 

 

 

9,952

 

前払費用

 

 

9,837

 

 

 

11,320

 

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Chief Communications Officer

dkalmar@stoketherapeutics.com

781-303-8302

 

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IR@stoketherapeutics.com

508-642-6485

 


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