アミリクスファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年8月8日

アミリックス・ファーマシューティカルズ・インク

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-41199	46-4600503
(State or Other Jurisdiction of Incorporation)	(Commission File Number)	(IRS Employer Identification No.)

43 Thorndike, St., Cambridge, MA		02141
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（エリアコードを含む）。(617) 682-0917

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

    Title of each class

    Trading
Symbol(s)

    登録されている各取引所の名称

    普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

    AMLX

    Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年8月8日、Amylyx Pharmaceuticals, Inc.（以下「当社」）は、2024年6月30日に終了した会計年度の四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは別紙99.1として提出されている。

本フォーム 8-K に記載された情報（別紙 99.1 を含む）は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法（「改正」）または同取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものでもありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


Exhibit Number		Description

99.1		2024年8月8日付当社プレスリリース
104		cover page interactive data file (インラインxbrl文書に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC.

Date: August 8, 2024	By:	/s/ James M. Frates
		James M. Frates
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 amlx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

エイミリックス・ファーマシューティカルズ、2024年第2四半期決算を発表

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FDAの画期的治療薬および希少疾病用医薬品に指定されているGLP-1受容体拮抗薬avexitide（フェーズ3準備完了）によりパイプラインを拡大。肥満後低血糖症（PBH）を対象としたフェーズ3プログラムの開始は2025年第1四半期に予定。

•

ISPAD2024において、ウォルフラム症候群を対象としたAMX0035の第2相HELIOS試験の最新データを発表する予定である。

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ALS患者を対象としたAMX0114の複数回上行用量臨床試験を2024年後半に開始予定

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2024年6月30日現在、現金、現金同等物および短期投資は3億980万ドル。

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経営陣は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催する。

マサチューセッツ州ケンブリッジ 2024年8月8日 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc（Nasdaq: AMLX、以下「エイミリックス」または「当社」）は本日、2024年6月30日に終了した第2四半期の決算を発表した。

「当社は最近、avexitideの買収により後期段階のパイプラインを拡充し、現在、希少疾患を適応症とする3つの資産を有しています。エイミリックスのジョシュア・コーエン共同最高経営責任者（CEO）は、「エイベキシチドは、肥満後低血糖症（PBH）と先天性高インスリン血症でFDAの画期的治療薬指定を受けており、2つのフェーズ2試験で統計学的に有意なデータが得られています。「PBHは大きなアンメットニーズであり、米国では推定16万人が症候性PBHの影響を受けています。PBHは神経糖減少症として知られる脳の糖飢餓を引き起こす可能性があります。我々は、avexitideをフェーズ3開発に進めることに集中しており、これは2025年第1四半期に予定されています。

「最近の事業再編と効率的で的を絞った臨床開発への注力は、4つのプログラムすべてを効率的に進めることにつながり、アンメットニーズの高い地域社会に新たな治療法をもたらす可能性があります。当社は神経変性疾患において重要な進展を続けており、今後数ヶ月のうちにウォルフラム症候群プログラムの最新データを共有できることを嬉しく思います。「また、年内にALSを対象としたAMX0114の複数回昇降投与臨床試験を開始し、2025年半ばにはAMX0035進行性核上性麻痺プログラムの中間データを報告できることを楽しみにしています。

第2四半期と最近の会社情報:

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米国食品医薬品局（FDA）の画期的治療薬指定および高インスリン血症性低血糖症の希少疾病用医薬品指定を受けたフェーズ3準備完了のGLP-1受容体拮抗薬であるavexitideを取得。アベキシチドは、肥満後低血糖症（PBH）を対象とした5つの臨床試験で評価されており、高インスリン血症性低血糖症を特徴とする2つの適応症である先天性高インスリン血症（HI）を対象とした3つの臨床試験でも検討されている。PBHを対象とした過去の第2相および第2b相試験において、avexitideは低血糖イベントを統計学的に有意に減少させた。FDAの業界向けガイダンスと、PBHを対象としたavexitideの極めて重要な第3相臨床試験プログラムに関するFDAからの最初のフィードバックによると、低血糖イベントの減少は、極めて重要な第3相臨床試験の良好な結果を受けて、承認を支持するエンドポイントになる可能性がある。

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AMX0035（フェニル酪酸ナトリウム[PB]およびタウルソジオール[TURSO]、別名ウルソドキシコルタウリン）は、ウォルフラム症候群の成人8名を対象とした第2相HELIOS臨床試験の中間データを発表し、血糖コントロール、膵β細胞機能、視力において有望な改善を示しました。ウォルフラム症候群は、小児期に発症する糖尿病、視神経萎縮、難聴、糖尿病性消耗性疾患、神経変性などを特徴とする、小胞体ストレスの典型的な疾患であり、希少で進行性の単発性疾患である。当社は4月、ウォルフラム症候群の第一人者であり、ウォルフラム症候群を対象とした第2相臨床試験HELIOSの治験責任医師であり、セントルイスのワシントン大学医学部内分泌・代謝・脂質研究部門のサミュエル・E・シェクター教授である浦野文彦博士をお招きし、これらのデータについてバーチャルウェブキャストを開催しました。リプレイはこちらから。

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ウォルフラム症候群治療薬AMX0035が欧州委員会（EC）より希少疾病用医薬品の指定を受ける。今回の指定は、欧州医薬品庁（EMA）の希少疾病用医薬品委員会（COMP）による肯定的見解に基づくものです。FDAは2020年にウォルフラム症候群の治療薬としてAMX0035を希少疾病用医薬品に指定した。

Upcoming Expected Milestones:

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当社は、2024年後半にALS患者を対象としたAMX0114の複数回昇降投与臨床試験を開始する予定である。AMX0114は、多くの神経疾患において確立された標的であり、ニューロフィラメント、タウ、TDP43タンパク質を含む多くの基質を切断することで知られるプロテアーゼであるカルパイン-2の阻害を標的とした強力なアンチセンスオリゴヌクレオチドである。エイミーリックスは、AMX0114を用いた複数の細胞実験において、細胞の変性とニューロフィラメントの生物学的性質の救済を観察している。

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エイミーリックスは、2024年10月16日～19日にポルトガルのリスボンで開催される国際小児青少年糖尿病学会（ISPAD）において、24週目の全参加者12名のデータと、データカットオフ前に36週目または48週目の来院を完了した参加者の追加長期データを含む、第2相HELIOSの最新トップラインデータを発表する予定である。当社は、FDAを含む関係者と協力し、単一の第3相臨床試験を計画している。臨床試験デザインの詳細については、決定次第お知らせいたします。

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エイミーリックスは、PBHを対象としたavexitideのフェーズ3プログラムを2025年第1四半期に開始する予定である。トップラインデータは2026年に期待される。

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進行性核上性麻痺（PSP）を対象としたAMX0035のORION試験の中間解析データは、引き続き2025年半ばに見込まれている。当社は、ORION試験に運用上シームレスなフェーズ2b/3試験デザインを導入した。第1部では、PSP患者約100人を対象とする。エイミーリックスは、これらの参加者を対象に中間解析を実施し、24週目までの主要アウトカムを評価する予定である。PSPは、タウ変異体の強い遺伝的関連性と死後脳サンプルにおけるタウ病態の存在から、タウオパチーであると考えられている。AMX0035は、アルツハイマー病を対象とした第2相無作為化プラセボ対照試験において、脳脊髄液（CSF）中のタウを有意に減少させることが示されている。

2024年第2四半期決算について

製品純収入：2024年6月30日に終了した3ヵ月間の純製品収入は、グロス対純収入準備金の見積もり調整の結果、△100万ドルとなった。これは2023年同期の製品純収入9,820万ドルとの比較である。2024年4月4日、当社は、事前に規定した主要評価項目および副次評価項目を達成できなかった国際共同第3相試験PHOENIXのトップライン結果に基づき、RELYVRIO®およびALBRIOZA™の販売承認を自主的に中止し、製品を市場から撤去するための手続きをFDAおよびカナダ保健省とともに開始したと発表した。2023年6月30日に終了した3カ月間において、製品売上高は主に米国およびカナダで販売されたRELYVRIOおよびALBRIOZAのユニットに関連するものでした。

売上原価：2024年6月30日に終了した3カ月間の売上原価は740万ドルであった（前年同期は560万ドル）。2024年6月30日に終了した3カ月間の売上原価は、主にPHOENIX臨床第3相試験の結果が出る前に締結されたAMX0035のエイミリクスの商業生産供給契約に基づく確定購入約束の損失に関するものである。

研究開発費：2024年6月30日に終了した3ヵ月間の研究開発費は、前年同期の2,900万ドルに対し2,330万ドルであった。減少の主な要因は、給与・人件費の減少と臨床費用の減少である。給与・人件費関連費用の減少は主に、2024年4月4日に発表されたリストラ計画による従業員数の減少に関連したものである。臨床費用の減少は、主に、フェーズ3試験であるPHOENIX試験の終了に伴い、ALS治療薬AMX0035の費用が減少したことによるものです。

販売費および一般管理費：2024年6月30日に終了した3ヵ月間の販売費および一般管理費は、前年同期の4,340万ドルに対し2,160万ドルであった。これは主に、給与および人件費の減少、コンサルティングおよび専門サービスの減少によるものである。給与・人件費関連費用の減少は主に、2024年4月4日に発表されたリストラ計画による従業員数の減少に関連したものである。コンサルティングおよびプロフェッショナルサービスの減少は、主に、フェーズ3試験であるPHOENIX試験のトップライン結果に基づき、米国およびカナダでRELYVRIO/ALBRIOZAを市場から除外した結果、商業販売およびマーケティング活動が減少したことによるものです。

リストラ費用：2024年6月30日に終了した3ヵ月間のリストラクチャリング費用は2,290万ドル（前年同期はゼロ）であった。リストラ費用には、従業員の退職金および解雇手当約2,180万ドル、契約解除費用、長期性資産の減損およびその他の費用が含まれる。当社は2024年第2四半期中にリストラ計画を実質的に完了した。

純損失：2024年6月30日に終了した3ヶ月間の純損失は7,270万ドル（1株当たり1.07ドル）、これに対して2023年同期の純利益は2,210万ドル（希薄化後1株当たり0.31ドル）であった。

キャッシュポジション：現金、現金同等物および短期投資は、2024年3月31日時点の3億7,330万ドルに対し、2024年6月30日時点では3億980万ドルとなった。当社は2026年まで現金の流出を見込んでいる。

Investor Conference Call Information

エイミリクスの経営陣は、本日8月8日午前8時（米国東部時間）より、カンファレンス・コールおよびウェブキャストを開催し、決算に関する説明と事業の最新情報を提供します。電話会議に参加するには、開始時刻の10分前までに+1 (800)-836-8184 (米国・カナダ)または+1 (646)-357-8785 (国際)にダイヤルし、エイミリックス・ファーマシューティカルズの電話会議に参加するよう依頼してください。電話会議のライブ音声ウェブキャストは、当社ウェブサイト（https://investors.amylyx.com/news-events/events）の投資家向けセクションの「イベントとプレゼンテーション」でご覧いただけます。ウェブキャストはアーカイブされ、イベント後90日間再生可能です。

Available Information

当社は投資家向けに、コーポレートウェブサイト（https://amylyx.com）およびIRウェブサイト（https://investors.amylyx.com）で定期的にその他の情報を提供しています。これには、財務業績に関するプレスリリースやその他の情報、コーポレート・ガバナンスに関する情報、年次株主総会に関する詳細情報が含まれます。当社は、重要な非公開情報を開示する手段として、またレギュレーションFDに基づく開示義務を遵守する手段として、当ウェブサイトを利用する予定です。従って、投資家の皆様は、当社のプレスリリース、SEC提出書類、公開電話会議およびウェブ放送をフォローするだけでなく、当社ウェブサイトを監視する必要があります。

About Avexitide

アベキシチドは、ファースト・イン・クラスのグルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）受容体拮抗薬であり、高インスリン血症性低血糖症の治療薬として、肥満後低血糖症（PBH）を対象とした5つの臨床第2相試験で評価されており、先天性高インスリン血症（HI）についても試験が行われています。米国食品医薬品局（FDA）は、avexitideを両適応症で画期的治療薬（Breakthrough Therapy）に、先天性高インスリン血症（HI）で小児希少疾病（Rare Pediatric Disease）に、高インスリン血症性低血糖症（PBHと先天性HIを含む）の治療薬として希少疾病用医薬品（Orphan Drug）に指定した。アベキシチドは、膵島β細胞のGLP-1受容体に結合し、過剰なGLP-1の作用を阻害することで、インスリン分泌を低下させ、グルコースレベルを安定化させることにより、低血糖を緩和するように設計されている。PBHでは、過剰なGLP-1がインスリンの過剰分泌を引き起こし、重篤な低血糖を引き起こす可能性がある。PBHを対象とした2つの臨床第2相試験において、アベキシチドは低血糖イベントを統計学的に有意に減少させた。これらの事象は、日常生活に壊滅的な影響を及ぼす自律神経症状や神経性低血糖症状を引き起こす可能性がある。

About AMX0035

AMX0035は、フェニル酪酸ナトリウム（PB）とタウルソジオール（TURSO、米国以外ではウルソドキシコルタウリンとしても知られる）の経口合剤である。AMX0035は、小胞体ストレスとミトコンドリア機能障害という、細胞死と神経変性につながる2つの中心的な経路を標的とすることで、神経変性を遅らせたり緩和したりするよう設計されている。前臨床試験では、AMX0035が細胞死を抑制し、細胞機能を改善する可能性があるというエビデンスが得られており、また、個々の化合物と比較してAMX0035の相乗効果も裏付けられている。

AMX0035は、ウォルフラム症候群や進行性核上性麻痺（PSP）などの神経変性疾患の治療薬として研究されている。

About AMX0114

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+1 (857) 799-7274

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