モンテローザ・セラピューティクス社、2024年第2四半期決算と企業最新情報を発表

全身性および神経性自己免疫疾患を対象に開発中のVAV1指向性MGDであるMRT-6160のINDクリアランスを取得；今夏に第1相SAD/MAD試験を開始し、2025年第1四半期に初期臨床データを取得予定

MYC駆動性固形がんを対象としたMRT-2359の進行中の第 1/2 相試験では、0.5 mg、21 日間投与/7 日間休薬スケジュールで良好な安全性と薬力学的プロファイルが示された。

ロシュとの戦略的研究提携により、最初のプログラムおよび財務上のマイルストーンを達成

MRT-2359、MRT-6160、MRT-8102のプルーフ・オブ・コンセプト試験を含め、2027年上半期まで、複数の臨床試験結果を得るために必要な資金を確保できる。

マサチューセッツ州ボストン、2024年8月8日 - 新規の分子接着剤分解（MGD）ベースの医薬品を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるモンテローザ・セラピューティクス社（Nasdaq: GLUE）は本日、2024年6月30日に終了した第2四半期の事業ハイライトと決算を発表しました。

「当社のVAV1指向性MGDであるMRT-6160のINDクリアランスは、Monte Rosa社にとって重要なマイルストーンであり、非腫瘍の適応症を対象とした初の臨床段階の合理的な設計のMGDであることを意味します」と、Monte Rosa Therapeutics社の最高経営責任者であるMarkus Warmuth医学博士は述べています。「MYC駆動性固形がんを対象としたMRT-2359プログラムは現在第1/2相試験が進行中であり、推奨される第2相用量を発表し、用量漸増試験から得られた最新の臨床的有効性と安全性の結果を共有し、下半期に第2相拡大コホートの登録を開始することを楽しみにしています。当社の2つ目の免疫／炎症プログラムであるMRT-8102は、IL-1βとNLRP3インフラマソームによって駆動される疾患を標的とするNEK7指向性MGDであり、引き続き前進しており、来年前半にはIND申請を提出する予定です。ロシュとの戦略的提携は急速に進展しており、本日、最初の研究マイルストーンに到達したことを発表できたことを大変嬉しく思います。当社の強固なバランスシートは、最近の資金調達によって増強され、2027年上半期まで資金を供給し、当社の3つのリードプログラムの概念実証を含む、予想される複数のマイルストーンを通して資金を供給することができる見込みです。"

RECENT HIGHLIGHTS

mrt-2359、myc遺伝子変異を有する固形がんに対するgspt1指向性mgd療法

mrt-6160, 全身性および神経性の自己免疫／炎症性疾患に対するvav1指向性mgd

mrt-8102、il-1βおよびnlrp3インフラマソームによる炎症性疾患に対するnek7指向性mgd

CDK2およびサイクリンE1指向MGDプログラム

Additional Corporate Updates

ANTICIPATED MILESTONES

2024年第2四半期決算

コラボレーション収入：2024年度第2四半期の提携収入は470万ドル（前年同期は0ドル）でした。共同研究収入は、ロシュのライセンスおよび共同研究契約に基づき計上された収入です。

研究開発（R&D）費用：2024年第2四半期の研究開発費は2,810万ドル（前年同期は2,910万ドル）でした。研究開発費は、MRT-2359の臨床試験の継続、当社の前臨床パイプラインの進展と成長、MRT-6160の臨床試験への準備、当社のQuEEN™探索エンジンの継続的開発など、当社の研究開発組織における主要なマイルストーンの順調な達成によってもたらされました。現金支出を伴わない株式報酬は、2024年第2四半期の研究開発費のうち260万ドル（前年同期は230万ドル）を占めた。

一般管理費（G&A）：2024年第2四半期のG&A費は、前年同期の810万ドルに対し930万ドルであった。G&A費の増加は、人員増、株式報酬費用、成長と運営をサポートするためのコンサルタントへの報酬の支払によるものである。G&A費には、2024年第2四半期の現金支出を伴わない株式報酬190万ドル（2023年同期は190万ドル）が含まれる。

純損失：2024年第2四半期の純損失は3,030万ドル（2024年第1四半期は3,200万ドル）。

キャッシュポジションと財務ガイダンス2024年6月30日現在の現金、現金同等物、制限付き現金、有価証券は2億6,710万ドルで、2024年3月31日現在の現金、現金同等物、制限付き現金、有価証券は1億9,780万ドルであった。

当社は、現金および現金同等物が、2027年前半までの計画的な事業および資本支出を賄うに十分であると見込んでいる。

About MRT-2359

MRT-2359は、E3ユビキチンリガーゼ成分であるセレブロンと翻訳終結因子GSPT1との相互作用を誘導し、GSPT1タンパク質の標的分解に導く、強力で高選択的、経口生物学的に利用可能な治験用分子グルー分解剤（MGD）である。MYC転写因子（c-MYC、L-MYC、N-MYC）は、制御不能な細胞増殖と腫瘍増殖に不可欠な高レベルのタンパク質翻訳を維持するヒト癌のドライバーとしてよく知られている。前臨床研究では、MYCによるタンパク質翻訳の中毒が、GSPT1への依存を引き起こすことが示されている。GSPT1の分解を誘導することで、MRT-2359はこの脆弱性を利用し、タンパク質合成機構を混乱させ、MYC誘導腫瘍における抗腫瘍活性につながるように設計されている。

About MRT-6160

MRT-6160は、前臨床試験において、他の蛋白質には検出可能な影響を与えず、標的蛋白質を深く分解することを示した、VAV1の強力で、高選択的な、経口で生物学的に利用可能な治験用分子のり分解剤である。VAV1はRhoファミリーのグアニンヌクレオチド交換因子で、T細胞受容体とB細胞受容体の下流に位置する重要なシグナル伝達タンパク質である。VAV1の発現は、T細胞やB細胞を含む血液細胞や免疫細胞に限られている。前臨床研究では、MGDを介したVAV1タンパク質の標的分解が、T細胞およびB細胞受容体を介する活性を調節することが示されている。この調節はin vitroでもin vivoでも明らかで、自己免疫疾患の維持に不可欠なタンパク質であるサイトカイン分泌の有意な減少によって実証された。さらに、VAV1指向性MGDは、自己免疫疾患の前臨床モデルにおいて有望な活性を示しており、したがって、炎症性腸疾患、関節リウマチ、多発性硬化症、皮膚疾患など、複数の全身性および神経性の自己免疫疾患に治療効果をもたらす可能性がある。前臨床試験では、MRT-6160がいくつかのin vivo自己免疫モデルにおいて疾患の進行を抑制することが実証されている。

About MRT-8102

作用機序・特記事項] MRT-8102は、IL-1βおよびNLRP3インフラムソームによって駆動される炎症性疾患の治療薬として、NEK7を標的とする、強力で選択性が高く、経口 バイオアベイラブルな治験用MGD（Molecular Glue Degrader）である。NEK7は、in vitroおよびin vivoの両方で、NLRP3インフラマソームのアセンブリー、活性化、IL-1βの放出に必要であることが示されている。NLRP3インフラマソームの異常な活性化と、それに続く活性型IL-1βおよびインターロイキン-18（IL-18）の放出は、痛風、心血管疾患、パーキンソン病やアルツハイマー病を含む神経疾患、眼疾患、糖尿病、肥満、肝疾患を含む多くの炎症性疾患に関与している。非ヒト霊長類モデルにおいて、MRT-8102はNEK7を強力に、選択的に、かつ持続的に分解することが示され、全血の生体外刺激によりIL-1βモデルをほぼ完全に減少させた。MRT-8102は、非GLP毒性試験において良好なプロフィールを示した。

About Monte Rosa

Monte Rosa Therapeutics社は、癌、自己免疫疾患、炎症性疾患などの重篤な疾患を抱える患者のために、高選択的分子グルー分解薬（MGD）を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。MGDは低分子のタンパク質分解剤であり、他の分解剤を含む他の治療法では治療できない多くの疾患を治療できる可能性がある。Monte RosaのQuEEN™（Quantitative and Engineered Elimination of Neosubstrates）探索エンジンは、AI誘導化学、多様な化学ライブラリー、構造生物学、プロテオミクスを組み合わせ、分解可能なタンパク質ターゲットを同定し、これまでにない選択性を持つMGDを合理的に設計します。QuEENディスカバリーエンジンは、複数の治療領域にわたる、十分に検証された生物学の広範かつ差別化されたターゲット空間へのアクセスを可能にします。MonteRosa社は、がん、自己免疫疾患、炎症性疾患、そしてそれ以外の領域にわたる業界をリードするMGDのパイプラインを開発しており、ロシュ社との戦略的提携により、これまで薬物治療が不可能と考えられていたがんや神経疾患の標的に対するMGDの発見と開発に取り組んでいます。詳細はwww.monterosatx.com。

Forward-Looking Statements

本コミュニケーションには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における将来予想に関する記述を含む、明示的または黙示的な「将来予想に関する記述」が含まれています。将来見通しに関する記述には、過去の事実ではないすべての記述が含まれ、場合によっては、「かもしれない」、「かもしれない」、「予定である」、「可能性がある」、「だろう」、「はずである」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「目的である」、「予測する」、「確信する」、「推定する」、「予測する」、「可能性がある」、「継続する」、「進行中である」、またはこれらの用語の否定形、あるいは将来に関する記述を特定することを意図したその他の類似用語によって特定することができます。ここに記載されている将来の見通しに関する記述には、当社の製品パイプラインを成長させる能力に関する記述、当社のQUEENTM創薬エンジンに関する記述、および分解性タンパク質の標的を同定し、これまでにない選択性を有するMGDを合理的に設計する可能性に関する当社の見解に関する記述、QUEEN創薬エンジンの生産性に関する記述、および広範な標的に対する当社のMGDの可能性に関する記述、当社の前臨床および臨床プログラムの進展およびスケジュールに関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません、(i) MRT-2359と呼ばれる当社のGSPT1分解剤の進行中の臨床開発。2024年下半期にMYC駆動性固形がんを対象としたMRT-2359の第1/2相臨床試験から得られた最新データの性質、重要性、開示時期、2024年下半期にMRT-2359の推奨第2相用量を特定し開示する時期、2024年下半期に第2相拡大コホートの登録時期を含む、(iii) MRT-8102と呼ばれるNEK7指向性MGDの進行中の開発と、痛風、心膜炎、その他の末梢性炎症性疾患における使用の可能性と同様に、神経学的適応症におけるその可能性に関する当社の期待、MRT-2359、MRT-6160、MRT-8102の概念実証患者試験の結果を含む、予想される複数の臨床結果、2024年末までのCDK2の開発候補化合物の同定とそのタイミングを含むパイプラインの進展と応用、当社プラットフォームの進展と応用に関する記述、当社に関する記述など。

追加ターゲット、製品候補、開発候補の指名能力および指名時期に関する期待、IND申請などの規制当局への申請予定時期および規制当局による審査の可能性を含む、当社の開発プログラムに関する規制当局への申請に関する記述、当社の将来の資本使用、経費およびその他の財務実績、既存プログラムに対する資金調達の可能性、2027年上半期までの事業運営資金調達能力、ならびに当社のプログラムに対する成功の期待、提携関係の強さ、当社の財務体質の強さなど。

その性質上、これらの記述は、2024年3月14日に米国証券取引委員会に提出された2023年12月31日終了年度の最新の年次報告書（Form 10-K）およびその後の提出書類に記載されたリスクや不確実性を含め、多くのリスクや不確実性を内包しており、実際の結果、業績、達成状況がこれらの記述で予想または暗示されたものと著しく異なる可能性があります。将来の事象の予測として、将来予想に関する記述を信頼すべきではありません。当社の経営陣は、将来予想に関する記述に反映されている期待は合理的であると考えていますが、将来予想に関する記述に記載されている将来の結果、業績、または出来事や状況が達成されること、または発生することを保証するものではありません。受信者は、これらの将来見通しに関する記述を過度に信頼しないようご注意ください。これらの将来見通しに関する記述は、そのような記述が作成された時点におけるものであり、事実に関する記述として解釈されるべきではありません。当社は、新たな情報、将来の発表、またはその他の結果にかかわらず、適用法で義務付けられている場合を除き、将来予想に関する記述を公に更新する義務を負いません。本資料に含まれる特定の情報、および本資料に関連する、または本資料のプレゼンテーション中に口頭で行われる発言は、第三者の情報源から入手した研究、出版物、調査およびその他のデータ、ならびに当社独自の内部推定および調査に基づいています。当社は、本資料の日付現在、これらの第三者の研究、出版物、調査およびその他のデータが信頼できると考えていますが、第三者から入手した情報の妥当性、公正性、正確性または完全性について、独自に検証しておらず、いかなる表明も行いません。さらに、いかなる独立した情報源も、当社の内部見積もりや調査の妥当性や正確性を評価しておらず、本資料中の、そのような内部見積もりや調査に関連する、あるいはそれらに基づくいかなる情報や記述も信頼すべきではありません。

Investors
Andrew Funderburk

ir@monterosatx.com

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