REGENXBIO社、2024年第2四半期決算と最近の経営ハイライトを発表

ロックビル（メリーランド州）2024年8月1日PR Newswire＝共同通信JBN】リジェネックスバイオ・インク（Nasdaq: RGNX）は本日、2024年6月30日を期末とする第2四半期の業績を発表した。後期パイプラインの加速を含む最近の経営上のハイライトは、当社のAAV治療薬の主要ポートフォリオからの有意義な価値創出を裏付けている。

「REGENXBIOの社長兼最高経営責任者（CEO）であるカラン・M・シンプソンは、「2024年上半期、REGENXBIOは患者さんに大きな影響を与えることができるAAV治療薬の開発を加速し、前進させる上で目覚ましい進歩を遂げました。「将来的には、AFFINITY DUCHENNE®試験で1～3歳の最初の患者を登録し、RGX-202を極めて重要な段階に進め、このコミュニティにおける現在進行中の重大なアンメットニーズに対処すること、ハンター症候群の唯一の1回限りの治療薬としてRGX-121のローリングBLAを開始すること、糖尿病性網膜症におけるABBV-RGX-314のFDAとのフェーズII終了会議を加速することなど、当社のパイプライン全体にわたって複数のエキサイティングなカタリストがあります。これらのプログラムはいずれも差別化された治療法であり、大きな価値をもたらすものと期待しています。

PROGRAM HIGHLIGHTS AND MILESTONES

神経筋疾患RGX-202は、デュシェンヌ病の機能改善と予後改善を目的とした、新規マイクロジストロフィン遺伝子を導入する1回限りのAAV治療薬です。

網膜疾患アッヴィと共同開発中のABBV-RGX-314は、湿性加齢黄斑変性（wet AMD）、糖尿病網膜症（DR）、糖尿病黄斑浮腫（DME）などの慢性網膜疾患に対する1回限りの治療薬となる可能性がある。

神経変性疾患RGX-121は、MPS IIの男児に対する1回限りのAAV治療薬となる可能性がある。

FINANCIAL RESULTS

キャッシュポジション：現金、現金同等物および有価証券は、2023年12月31日時点の3億1,410万ドルに対し、2024年6月30日時点では3億2,730万ドルとなった。この増加は主に、2024年3月に完了した当社普通株式およびプレファンド・ワラントのフォローオン・パブリック・オファリングからの正味収入総額1億3,110万ドルに起因するもので、2024年上半期の営業活動資金に使用された現金により一部相殺された。

収入：2024年6月30日に終了した3カ月間の売上高は、2023年6月30日に終了した3カ月間の2,000万ドルに対し、2,230万ドルでした。これは主にゾルゲンマ®のロイヤルティ収入によるもので、2023年第2四半期の1,900万ドルから2024年第2四半期には2,180万ドルに増加しました。

研究開発費：2024年6月30日に終了した3カ月間の研究開発費は4,890万ドルで、2023年6月30日に終了した3カ月間は5,990万ドルでした。この減少の主な要因は、ABBV-RGX-314およびRGX-202の製造費および臨床供給費、ならびに人員削減による人件費でした。この減少は、ABBV-RGX-314およびRGX-202の臨床試験費用の増加により一部相殺されました。

一般管理費：2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の一般管理費は、2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の 2,370 万ドルに対し、1,890 万ドルであった。減少の主な要因は、プロフェッショナル・サービスおよびその他会社の間接費にかかる費用であった。

純損失：2024年6月30日に終了した3ヵ月間の純損失は5,300万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失1.05ドル）、これに対して2023年6月30日に終了した3ヵ月間の純損失は7,210万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失1.66ドル）であった。

FINANCIAL GUIDANCE

REGENXBIOは、2024年6月30日現在の現金、現金同等物および有価証券の残高が3億2730万ドルであり、2026年までの運営資金に充てられると見込んでいます。この現金収支ガイダンスは、当社の現在の事業計画に基づいており、ABBV-RGX-314の提携に基づく開発または商業上のマイルストーン達成時にアッヴィから受領する可能性のある支払い（DR治療のための脈絡膜上送達に関する最初のピボタル試験で最初の患者への投与が達成された場合の一時的な2億ドルのマイルストーンの可能性を含む）、およびRGX-121について受領する可能性のある優先審査バウチャーの収益化の影響は除外されています。

CONFERENCE CALL

この発表に関連して、REGENXBIOは本日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催します。電話でライブ・コールにアクセスするには、(646) 307-1963（国内）または(800) 715-9871（国際）にダイヤルし、パスコード4849384を入力してください。ライブまたは録画のウェブキャストにアクセスするには、REGENXBIOウェブサイトの投資家セクションwww.regenxbio.com。録画されたウェブキャストはコール後約30日間利用可能です。参加を予定されている方は、開始時間の15分前に参加されることをお勧めします。

ABOUT REGENXBIO Inc.

REGENXBIO社は、遺伝子治療の治癒可能性によって人々の生活を改善しようとする臨床段階のバイオテクノロジー企業である。2009年の設立以来、REGENXBIOは遺伝子治療薬の革新的なクラスであるAAV治療薬の開発のパイオニアである。REGENXBIOは網膜疾患および希少疾患のためのAAV治療薬のパイプラインを進めており、これにはアッヴィと共同開発中のウェットAMDおよび糖尿病性網膜症の治療薬ABBV-RGX-314、デュシェンヌ病の治療薬RGX-202、MPS IIの治療薬RGX-121が含まれる。REGENXBIOのAAV治療プラットフォームは、ノバルティスの小児脊髄性筋萎縮症治療薬ZOLGENSMA®を含め、これまでに数千人の患者を治療してきました。

AAV治療薬は1回限りの治療となるように設計されており、何百万人もの人々の医療提供方法を変える可能性を秘めている。詳細はwww.regenxbio.com。

FORWARD-LOOKING STATEMENTS

本プレスリリースには、1933年証券法第27条A（改正後）および1934年証券取引法第21条E（改正後）の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は、信念、期待または意図を表明するものであり、一般に、「信じる」、「かもしれない」、「予定である」、「推定する」、「継続する」、「予想する」、「仮定する」、「設計する」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「求める」、「はずである」、「だろう」といった将来の出来事や結果の予測を伝える言葉、またはそのような言葉の変形、あるいは類似の表現を伴います。将来の見通しに関する記述には、特にREGENXBIOの将来の事業、臨床試験、コスト、キャッシュフローに関する記述が含まれます。REGENXBIOは、これらの将来の見通しに関する記述を、REGENXBIOの現在の予想と仮定、およびREGENXBIOの経験と過去の傾向、現在の状況、および予想される将来の展開の認識に照らして行った分析、ならびにREGENXBIOが状況下で適切であると考えるその他の要因に基づいています。しかしながら、実際の結果や進展がREGENXBIOの期待や予測に合致するかどうかは、REGENXBIO、そのライセンシーおよびパートナーが実施する臨床試験の登録、開始、完了のタイミングおよび成功、REGENXBIOおよびその開発パートナーが実施する前臨床試験の開始、完了のタイミングおよび成功、AbbVieからの支払いのタイミングまたは可能性、優先審査バウチャーの収益化など、多くのリスクや不確実性の影響を受けます、新製品のタイムリーな開発および上市、製品候補の規制当局の承認を取得し維持する能力、製品候補および技術の知的財産権保護を取得し維持する能力、REGENXBIOが事業を展開する事業および市場の動向と課題、製品候補の潜在的な市場の規模と成長、それらの市場にサービスを提供する能力、製品候補の受容率と程度、およびその他の要因（その多くはREGENXBIOの制御を超えるもの）。米国証券取引委員会（SEC）に提出され、SECのウェブサイトWWW.SEC.GOVで入手可能なREGENXBIOの2023年12月31日終了年度の年次報告書Form 10-Kの「リスク要因」および「経営陣による財政状態および経営成績の検討および分析」セクション、ならびにREGENXBIOの四半期報告書Form 10-Qおよびその他の提出書類の同等の「リスク要因」セクションを参照してください。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述はすべて、ここに含まれるまたは言及される注意書きによって明示的に限定されています。予想される実際の結果や進展は実現しない可能性があり、また、実質的に実現したとしても、REGENXBIOまたはその事業や業務に期待される結果や影響を与えない可能性があります。このような記述は将来の業績を保証するものではなく、実際の結果または進展は、将来の見通しに関する記述で予測されたものとは大きく異なる可能性があります。読者は、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述に過度に依存しないよう注意してください。これらの将来見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものです。法律で義務付けられている場合を除き、REGENXBIOは、新たな情報、将来の出来事、またはその他の結果にかかわらず、いかなる将来見通しに関する記述も更新または修正する義務を負わず、その義務を明確に拒否します。

Zolgensma®はNovartis Gene Therapiesの登録商標です。ここに記載されているその他の商標はすべてREGENXBIOの登録商標である。

REGENXBIO INC.

CONSOLIDATED BALANCE SHEETS

(未監査)

(単位：千ドル)

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Dana Cormack

Corporate Communications

Dcormack@regenxbio.com

Chris Brinzey, ICR Westwicke

339-970-2843

Chris.Brinzey@westwicke.com