プレシジョンバイオサイエンシズの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

    報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年5月13日

   

Precision BioSciences, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-38841	20-4206017
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

302 East Pettigrew St. Suite A-100
Durham, North Carolina		27701
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

    登録者の電話番号（市外局番を含む）。919 314-5512

   

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.000005ドル	DTIL	The Nasdaq Capital Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年5月13日、プレシジョン・バイオサイエンシズ・インク（以下「当社」）は2024年3月31日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出され、参照することにより本書に組み込まれる。

Item 9.01 財務諸表および添付資料


	(d)	Exhibits



ExhibitNo.		Description

99.1		プレシジョン・バイオサイエンシズ社の2024年5月13日付プレスリリース。
104		cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			PRECISION BIOSCIENCES, INC.

Date:	May 13, 2024	By:	/s/ John Alexander Kelly
			ジョン・アレクサンダー・ケリー最高財務責任者(cfo)

EX-99.1 2 dtil-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

プレシジョン・バイオサイエンシズ社、2024年第1四半期決算報告および事業最新情報を発表

2024年にB型肝炎ウイルスを対象としたPBGENE-HBV、2025年に原発性ミトコンドリア筋症を対象としたPBGENE-PMMを申請する。

英国でアーカス初の生体内遺伝子編集プログラムがOTC欠陥プログラムを通じて登録開始、米国とオーストラリアも続く見込み

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新規遺伝子編集アプローチを含む、社内またはパートナーとの開発のための3つの先進前臨床プログラムを返還するオプションを行使。

TGセラピューティクス社およびカリブー・バイオサイエンシズ社とのライセンス契約によりCAR T資産を収益化し、4,000万ドルの普通株式募集を完了。

プレシジョン・バイオサイエンシズ社（Nasdaq: DTIL）は、2024年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供した。

「プレシジョン・バイオサイエンシズのマイケル・アモロソ最高経営責任者（CEO）は、「2024年、プレシジョンは、当社が完全所有するB型肝炎ウイルス（HBV）および原発性ミトコンドリア筋症（PMM）のin vivo遺伝子編集プログラムをできるだけ早く臨床に向けて進めるため、強力な実行に注力しています。「これと並行して、私たちのパートナーであるiECURE社は、OTC欠損症に対する最初のARCUS in vivo遺伝子編集プログラムをすでに臨床へと進めています。これは、遺伝子挿入のためのアーカス新規編集アプローチの有効性を示すだけでなく、米国を含む世界市場における生体内アーカス遺伝子編集プログラムの重要な規制上の先行事例となると考えています。"

「当社は、プレベイル・セラピューティクス社との提携により、アーカス独自のカット、サイズ、簡便性を生かした3つのエキサイティングな開発機会を再び獲得できたことを嬉しく思います。現在までに生成された強力なin vivoの概念実証データにより、複数の治療領域でファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの可能性があると考えられる3つの先進的な前臨床プログラムが生まれました。現在、プレシジョン社が社内でどのプログラムを進め、再提携を目指すかを見極めており、計画がまとまり次第、最新情報を提供する予定です」とアモロソ氏は付け加えた。

「完全自社開発および提携プログラムでの重要な業務進捗に加え、CAR T資産を売却してバランスシートにキャッシュを追加し、4,000万ドルの株式公募を完了することで、2026年後半までキャッシュ・ランウェイを拡大し、プログラムの継続的な開発資金に充てることができました。

完全所有ポートフォリオ - リード・プログラム

PBGENE-HBV（ウイルス排除プログラム）：現在、世界中で約3億人が慢性B型肝炎に罹患していると推定されている。PBGENE-HBVは、cccDNAを排除し、統合型HBV DNAを不活性化するよう特別に設計された、臨床に入る最初で唯一の潜在的治癒力を持つ遺伝子編集プログラムになると期待されている。

2024年2月、Precision社は、PBGENE-HBVの治験薬（IND）/臨床試験申請（CTA）を可能にする前臨床計画と臨床戦略に関する明確性と整合性を提供する米国外の機関からの規制上のフィードバックに加え、米国食品医薬品局（FDA）からIND前の規制上のフィードバックを受けたと発表した。PBGENE-HBVは最終毒性試験まで進んでおり、Precision社は2024年にこのプログラムのINDおよび/またはCTAを提出する予定である。

PBGENE-PMM（変異ミトコンドリアDNA除去プログラム）：PBGENE-PMMは、変異型ミトコンドリアDNAを標的とした、m.3243関連PMMに対する世界初の潜在的治療法です。ミトコンドリア病は世界で最も一般的な遺伝性代謝疾患です。私たちのプログラムが対処しようとしているm.3243関連PMMは、米国だけでも25,000人が罹患している大規模なものです。プレシジョンの科学者たちは、変異型ミトコンドリアDNAを編集・除去する一方で、野生型（正常）ミトコンドリアDNAをミトコンドリアに再増殖させ、細胞機能を改善するように設計されたアーカスヌクレアーゼの高い特異性を強調する新しい前臨床データをネイチャー・メタボリズム誌に発表した。CRISPR/Cas、塩基エディター、プライムエディターとは異なり、アーカスヌクレアーゼはガイドRNAを必要としない単一成分エディターであるため、ミトコンドリア膜に侵入することができる。当社はこのプログラムについて、2025年にPBGENE-PMMのINDおよび/またはCTAを提出する予定である。

完全所有ポートフォリオ - 査定中

すでに発表したとおり、Precision社とPrevail Therapeutics Inc.との共同研究は終了し、Precision社は共同研究のもとで開発された3つのプログラムの権利を取り戻すオプションを行使した。当社は、新たに返還されたプログラムについて、社内開発および／または新たな提携先による開発に向けてポートフォリオ評価を実施している最中であり、決定が確定次第、最新情報を提供する予定である。これらのプログラムには以下が含まれる：

•

PBGENE-DMD - デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のための新規遺伝子切除アプローチ。単一のアデノ随伴ウイルス（AAV）によって導入される一対のARCUSヌクレアーゼを用い、ジストロフィン遺伝子から約50万塩基対の変異「ホットスポット」領域を切除し、機能的に有能なジストロフィンタンパク質の変異体を生成するように設計されている。

•

PBGENE-LIVER - 遺伝子挿入のターゲットとなる肝臓。ヒト以外の霊長類の成体において、遺伝子挿入にとって最も困難な状況である非分裂細胞において、ARCUSは1ヶ月および3ヶ月で40%から45%の高効率遺伝子挿入が可能であることを示すデータがある。

•

PBGENE-CNS - 中枢神経系の疾患に対処するためのニューロンを標的とした遺伝子編集プログラム。

提携プログラム - In Vivo遺伝子編集

iECURE-OTC（遺伝子挿入プログラム）：iECUREが主導するECUR-506は、OTC-HOPE試験の開始に向けた米国、英国、オーストラリアでの規制当局の承認に続き、臨床に進む最初のアーカス媒介生体内遺伝子編集プログラムである。OTC-HOPE試験は、ECUR-506を新生児期発症のオルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症の治療薬として評価するファースト・イン・ヒト第1/2相試験であり、患者のスクリーニングを開始している。ペンシルバニア大学遺伝子治療プログラムの研究者により発表された非ヒト霊長類（NHP）のデータでは、新生児および乳児NHPにおいて、投与後1年経過しても治療用OTC導入遺伝子が高い効率で持続的に遺伝子挿入されていることが示された。

iECUREはECUR-506についてFDAからFast Trackの指定を受けており、本試験の初期データは2024年後半から2025年に入手可能となる見込みである。

PBGENE-NVS（遺伝子挿入プログラム）：プレシジョンは、鎌状赤血球症やβサラセミアなどのヘモグロビン異常症患者向けにカスタムARCUSヌクレアーゼを開発するため、ノバルティス社との遺伝子編集プログラムを進めている。この共同研究の目的は、生体外遺伝子編集アプローチをターゲットとする他の治療技術による治療への患者アクセスの格差を克服するために、患者に直接投与される1回限りの変革的治療の可能性として、治療用導入遺伝子を生体内に挿入することである。

ビジネス最新情報 - CAR T投資の収益化：

TGセラピューティクス社と細胞治療薬Azer-Celの自己免疫疾患および癌以外の適応症に関するライセンス契約を締結：

2024年1月、Precision社はTG Therapeutics社（Nasdaq: TGTX）との間で、自己免疫疾患および癌以外の適応症を対象としたAzercabtagene Zapreleucel（azer-cel）を開発するための特定の独占的・非独占的ライセンス権の取引が完了したことを発表した。これらの権利と引き換えに、Precision社は1,750万ドル相当の契約一時金と潜在的な短期的経済性を受け取った。プレシジョンは、ライセンス製品の純売上高に対する1桁台後半から2桁台前半のロイヤルティに加え、特定の臨床的、規制的、商業的マイルストーンの達成に基づき、最大2億8800万ドルの追加マイルストーンを受け取る資格がある。

カリブー・バイオサイエンシズ社と非独占的特許ライセンス契約を締結:

2024年2月、プレシジョンはカリブー・バイオサイエンシズ（Nasdaq: CRBU）に対し、ヒト治療分野におけるCRISPRに基づく治療で使用するための、プレシジョンの基盤となる細胞治療特許ファミリーの1つに対する、サブライセンス権を伴う非独占的な世界的ライセンスを付与したと発表した。ライセンスされた特許および出願には、CARなどの外因性抗原結合受容体をコードする配列を、1回の遺伝子編集によってヒトT細胞のT細胞受容体α恒常性（TRAC）遺伝子座に標的挿入するためのPrecision社のアプローチに関連する方法および物質構成の請求項が含まれる。20件以上の米国および国際特許を含むライセンスファミリーは、2036年10月に期限が切れる。

この特許ファミリーは、細胞治療分野における他の優良パートナーにも非独占的にライセンスできる可能性がある。

ビジネス最新情報 - 4,000万ドルの売り出し：

2024年3月1日、プレシジョンは、2,500,000株の普通株式と、2,500,000株までの普通株式を購入できる新株予約権からなる4,000万ドルの公募引受募集を、引受割引と手数料控除前の1株当たりの売出価格16.00ドルで完了し、総収益は4,000万ドルとなった。この資金調達には、パーセプティブ・アドバイザーズ、ジャナス・ヘンダーソン・インベスターズ、アクイロ・キャピタル・マネジメント、LYFEキャピタルなど、ライフサイエンス分野の有力投資家が参加した。

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Naresh Tanna

Vice President, Investor Relations

Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com