フルクラムセラピューティクスの適時開示・重要契約・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントン D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

    報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年5月11日

   

Fulcrum Therapeutics, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-38978	47-4839948
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

26 Landsdowne Street
Cambridge, Massachusetts		02139
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

    登録者の電話番号(市外局番を含む)(617) 651-8851

   

N/A

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.001ドル	FULC	Nasdaq Global Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 1.01 重要な確定契約の締結

2024年5月11日、フルクラム・セラピューティクス社（以下、フルクラム社）は、サノフィ社（以下、サノフィ社）の完全子会社であるジェンザイム社（以下、ジェンザイム社）と提携およびライセンス契約を締結し、フルクラム社はサノフィ社に対し、肩甲上腕筋ジストロフィー（以下、FSHD）の治療薬である経口低分子化合物ロスマピモドを米国外で商業化するための、特定の知的財産権に基づく独占的ライセンスを供与した。

フルクラムは、相互に合意したグローバル開発計画に従い、筋細胞の著しい死滅と筋組織への脂肪浸潤を特徴とする慢性かつ進行性の遺伝性筋疾患であるFSHDの治療薬として、現在進行中のlosmapimodの第3相臨床試験を引き続き実施する。フルクラムとサノフィは、グローバルな開発費を均等に負担する。サノフィは、相互に合意したグローバル開発計画に基づいて実施される将来の可能性のある活動に加え、米国外における薬事承認の取得または維持を支援することのみを目的とした特定の開発活動を実施する権利を有します。フルクラムは、グローバル開発計画の下での活動および米国での商業化のために製造する唯一の権利を有し、供給契約の条件に従い、サノフィがその製造責任を引き継ぐことを選択するまで、フルクラムはサノフィの臨床および商業供給要件であるロスマピモドを供給する。

本契約に基づき、サノフィはフルクラムに8,000万ドルの契約一時金を支払う。フルクラムはまた、特定の規制および販売に基づくマイルストーンとして最大9億7,500万ドルを受け取る資格があり、サノフィはフルクラムに対し、サノフィおよびその関連会社、サブライセンシーの米国外におけるlosmapimodの年間純売上高に基づき、10％台前半から20％台半ばまでの段階的ロイヤルティを支払う。ロイヤルティは、特定のロイヤルティ期間中、製品ごとに支払われ、特定の状況下では減額される可能性がある。

契約期間中、フルクラムは、米国におけるlosmapimodを除き、世界中のいかなる場所においても、p38a/b MAPKに結合する、または他の方法で調節する化合物または製品の研究、開発、製造、商業化、使用、またはその他の利用を行ってはならない。

本契約は国ごと、製品ごとに、ある国のある製品に関する最後のロイヤリティ期間が満了するまで継続され、その時点で当該国の当該製品に関する本契約は終了する。いずれの当事者も、相手方が本契約に基づく義務に著しく違反し、当該違反が適用される治癒期間内に治癒されなかった場合、本契約を解除する権利を有する。サノフィはまた、本契約の全部または製品ごともしくは地域ごと（または特定の主要市場に関しては国ごと）に、都合により本契約を解除する権利を有する。フルクラムはまた、サノフィが一定期間、すべての善意の材料開発および商業化活動を中止し、その中止が一定の合意された理由によるものでない場合、契約を解除する権利を有する。

本契約の全文は、フルクラムが2024年6月30日締めの四半期報告書（Form 10-Q）の添付書類として証券取引委員会に提出する予定のものである。

Forward-Looking Statements

このForm 8-Kに関する最新報告書には、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に定義される「将来の見通しに関する記述（forward-looking statements）」が含まれており、これには重大なリスクと不確実性が伴います。本Form 8-Kに記載されている記述のうち、歴史的事実に関する記述を除くすべての記述は、フルクラムとサノフィとの提携およびライセンス契約の進展および契約一時金の受領に関する明示的または黙示的な記述、本契約に基づくマイルストーンおよびロイヤルティ支払いを受領し、そこから得られる利益を達成する能力、REACHからのデータの取得時期およびlosmapimodの販売申請提出をサポートする能力、FSHD患者に対するFDA承認の治療法を提供するフルクラムの能力など、将来の見通しに関する記述です。予測」、「確信」、「継続」、「可能性」、「推定」、「期待」、「意図」、「可能性」、「計画」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」、「はず」、「目標」、「予定」、「だろう」および類似の表現は、将来見通しに関する記述を識別するためのものですが、すべての将来見通しに関する記述がこれらの識別語を含むわけではありません。いかなる将来予想に関する記述も、将来の出来事に関する経営陣の現時点での予想に基づくものであり、多くのリスクと不確実性の影響を受けるため、実際の結果は、かかる将来予想に関する記述に記載された、またはかかる将来予想に関する記述によって暗示されたものとは大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、当社が製品候補の臨床試験を継続的に進める能力に関連するリスク、期待されるスケジュールで臨床試験を開始し登録するリスク、FDAおよびその他の規制当局から必要な承認を取得し維持するリスクなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません；losmapimod、pociredirおよびその他の製品候補の前臨床試験および/または初期段階の臨床試験で得られた良好な結果を臨床試験で再現すること、製品候補に関連する知的財産権を取得、維持または保護すること、経費を管理すること、新しいCMOを統合することを含め、幹部および従業員の離職を管理すること、事業目標を達成するために必要な多額の追加資本を調達すること、など。フルクラムの実際の業績が、将来の見通しに関する記述に含まれるものと異なる可能性があるその他のリスクや不確実性、その他の重要な要因については、「リスク要因」の項、およびフルクラムが米国証券取引委員会に提出した最新の書類に記載されている潜在的リスク、不確実性、その他の重要な要因の説明をご参照ください。加えて、このフォーム8-Kの最新報告書に含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付時点におけるフルクラムの見解を示すものであり、本書の日付以降のいかなる日付におけるフルクラムの見解を示すものとしても依拠すべきではありません。フルクラムは、その後の出来事や進展により、フルクラムの見解が変更されることを予期しています。

しかしながら、フルクラムは、将来のある時点で、これらの将来見通しに関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、フルクラムは特にその義務を負うものではありません。

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年5月13日、フルクラムは2024年3月31日に終了した四半期決算を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されており、参照により本書に組み込まれる。

本項目2.02の情報は、本書に添付された別紙99.1を含め、1934年証券取引所法（改正後）第18条にいう「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引所法（改正後）または同法に基づくいかなる提出書類にも、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされないものとする。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

以下の資料を添付する：


99.1	2024年5月13日、2024年3月31日に終了した四半期決算に関するプレスリリースを発表
104	カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			FULCRUM THERAPEUTICS, INC.

Date:	May 13, 2024	By:	/s/ Alex C. Sapir
			氏名アレックス・c・サピア役職社長兼最高経営責任者

EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

フルクラム・セラピューティクス社、最近の業績ハイライトと決算を発表

for First Quarter 2024

- サノフィ社と共同開発および米国外でのライセンス契約を締結。

of losmapimod ―

- 2024年第4四半期に、肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）を対象としたロスマピモドの第3相REACH試験のトップラインデータを報告する予定である。

- 業界のベテラン、パトリック・ホーン医学博士が最高医学責任者に就任。

- カンファレンスコールおよびウェブキャストを本日午前8時（米国東部時間）に予定しています。

マサチューセッツ州ケンブリッジ-2024年5月13日-遺伝的に定義された希少疾患の患者さんの生活を改善するための低分子化合物の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であるフルクラム・セラピューティクス社（Fulcrum Therapeutics, Inc.

「フルクラムにとって、2024年第4四半期に第3相REACH試験のトップラインデータを報告する予定であり、非常にエキサイティングな時期です。フルクラムの社長兼CEOのアレックス・C・サピールは、「ロスマピモドの米国での新薬承認申請と上市に向け、新たなパートナーであるサノフィとの提携を発表できたことを大変嬉しく思います。「鎌状赤血球症に対する高度に差別化された経口治療選択肢であるpociredirの第1b相PIONEER試験において、私たちは臨床試験施設を追加し、SCDコミュニティの主要な医師との重要な関係を構築しています。また最近、パット・ホーンを最高医学責任者（CMO）として迎え、リーダーシップチームを強化しました。パット・ホーンは、後期希少疾患開発の豊富な経験と戦略的洞察力を持っており、患者さんを変革する可能性のある治療法を提供できるよう支援してくれます。

Recent Business Highlights

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フルクラムは、サノフィ（Nasdaq: SNY）とlosmapimodの開発および商業化に関する提携およびライセンス契約を締結した。この提携・ライセンス契約に基づき、サノフィはlosmapimodの米国外における独占的商業化権を取得する。

フルクラムは8,000万ドルの契約一時金を受け取り、さらに薬事および販売に基づくマイルストーンとして最大9億7,500万ドル、米国外におけるlosmapimodの年間純売上高の10％台前半から段階的に支払われるロイヤルティを受け取る資格がある。

•

FSHD患者を対象にロスマピモドを評価する第3相臨床試験REACHは引き続き進行中であり、フルクラムは2024年第4四半期にトップラインデータを報告する予定である。この臨床試験には、米国、カナダ、ヨーロッパの施設で260人の患者が登録されている。現在、FSHDに対して承認された治療法はない。

ロスマピモドの第2相試験であるReDUX4は、Lancet Neurology誌に最近掲載され、ロスマピモドを投与された患者において、プラセボと比較して、機能的アウトカム（到達可能な作業スペース）、構造的アウトカム（筋脂肪浸潤）、患者報告アウトカムの改善が証明された。論文はこちら。

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鎌状赤血球症（SCD）患者を対象としたpociredirの臨床第1b相試験において、臨床試験実施施設を追加。フェーズ 1b 試験のコホート 3 では 12 mg 1 日 1 回投与で pociredir を評価し、続いてコホート 4 では 20 mg 1 日 1 回投与で評価する。各コホートには約10名の患者が登録される予定である。

Corporate Updates

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パトリック・ホーン医学博士を最高医学責任者に任命。パトリック・ホーンは、大手製薬企業およびバイオテクノロジー企業において、希少疾病を中心とした複数の治療領域にわたるエンド・ツー・エンドの医薬品開発で20年以上の経験を持つベテラン経営者である。暫定最高医学責任者を務めたイアン・フレイザー（MBChB, DPhil）は、初期開発担当SVPとしてフルクラムのエグゼクティブ・リーダーシップ・チームに残る。

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Chris Calabrese

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