アミリクスファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年5月9日

アミリックス・ファーマシューティカルズ・インク

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-41199	46-4600503
(State or Other Jurisdiction of Incorporation)	(Commission File Number)	(IRS Employer Identification No.)

43 Thorndike, St., Cambridge, MA		02141
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（エリアコードを含む）。(617) 682-0917

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

    Title of each class

    Trading
Symbol(s)

    登録されている各取引所の名称

    普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

    AMLX

    Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年5月9日、Amylyx Pharmaceuticals, Inc.（以下「当社」）は、2024年3月31日に終了した会計年度の四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは別紙99.1として提出されている。

本フォーム 8-K に記載された情報（別紙 99.1 を含む）は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法（「改正」）または同取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものでもありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


Exhibit Number		Description

99.1		2024年5月9日付当社プレスリリース
104		cover page interactive data file (インラインxbrl文書に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC.

Date: May 9, 2024	By:	/s/ James M. Frates
		James M. Frates
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 amlx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

エイミリックス・ファーマシューティカルズ、2024年第1四半期決算を発表

AMX0035を投与されたウォルフラム症候群患者における膵機能、血糖コントロール、視力の改善を示す第2相HELIOS臨床試験の中間データに基づき、FDAとの協議を計画している。

進行性核上性麻痺を対象としたAMX0035のORION試験の中間解析は、引き続き2025年半ばに期待される

Amylyx社、2024年後半にALSを対象としたAMX0114の臨床試験を開始予定

2024年3月31日現在の現金、現金同等物および短期投資は3億7,330万ドルで、2026年まで現金の資金繰りが可能である。

経営陣は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催する。

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年5月9日 - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX)（以下「Amylyx」または「当社」）は本日、2024年3月31日に終了した第1四半期の業績を発表しました。

「神経変性疾患による苦しみを終わらせることに深くコミットしている組織として、私たちは2024年第1四半期に速やかに行動を起こし、主要な臨床および前臨床プログラムにリソースを集中させ、私たちの使命に向けて推進するためにこれまで築いてきた重要な基盤を構築しました。エイミリクスの共同CEOであるジョシュア・コーエンとジャスティン・クリーは、次のように述べています。「当社は、より良い治療法に対するアンメットニーズが高く、測定可能なバイオマーカーが明確に定義され、それを裏付ける前臨床データが厳密で、当社の治療法の作用機序に対する根拠が明確に定義されている疾患に注力しています。「この秋にはウォルフラム症候群、2025年半ばにはPSPを対象としたAMX0035の臨床試験データが発表される予定です。また、カルパイン-2の阻害をターゲットとする強力なアンチセンスオリゴヌクレオチドであるAMX0114を2024年後半にALSの臨床試験に投入できることを嬉しく思います。"

Recent Corporate Updates:

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エイミーリックスは、第3相PHOENIX試験のトップライン結果に基づき、RELYVRIO®/ALBRIOZA™を市場から削除する正式な意向を発表した。当社は4月、米国食品医薬品局（FDA）およびカナダ保健省との間で、ALS治療薬RELYVRIO/ALBRIOZAの販売承認を自主的に中止し、米国およびカナダにおける同製品を市場から撤去するための手続きを開始したことを発表しました。この決定は、主要なPHOENIX試験結果、規制当局との協議、ALSコミュニティとの協議に基づくものです。2024年4月4日をもって、RELYVRIO/ALBRIOZAは新規患者には販売されなくなり、米国およびカナダで現在治療を受けている患者のうち、主治医と相談の上、治療の継続を希望する患者は、自由診療プログラムに移行することができる。エイミーリックスはまた、財務資源を重要なプログラムに集中させ、ウォルフラム症候群およびPSPのAMX0035、ALSのAMX0114の予想されるデータリードアウトを通じて、予想されるキャッシュランウェイを2026年まで延長するための再編成を発表した。

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AMX0035（フェニル酪酸ナトリウム[PB]およびタウルソジオール[TURSO、別名ウルソドキシコルタウリン]）のウォルフラム症候群の成人8人を対象とした進行中の第2相臨床試験HELIOSの中間データでは、膵β細胞機能、血糖コントロール、および視力の有望な改善が示された。エイミーリックスは、これらの中間データに基づいてFDAとの面談を計画している。ウォルフラム症候群は希少な進行性の遺伝病で、米国では約3,000人が罹患している。ウォルフラム患者の大多数は、小胞体膜を覆うウォルフラミンというタンパク質をコードするWFS1遺伝子に変異を持っている。ウォルフラムは、WFS1遺伝子変異と小胞体ストレスとの間に明らかな関連があることから、典型的な小胞体ストレス障害と考えられている。ERストレスとそれに関連するミトコンドリア機能障害を標的とするAMX0035は、この疾患の細胞モデルや遺伝的動物モデルで効果を示している。

24週間の治療を完了した8名の参加者から得られた中間データでは、c-ペプチドやその他の糖代謝マーカーで測定されたβ細胞機能と血糖コントロールの改善が認められ、病勢進行に伴って通常予想される悪化は認められませんでした。参加者8人全員が、患者報告変化印象度（PGIC）と臨床医報告変化印象度（CGIC）の両スケールにより、疾患の改善または安定を示す事前に規定されたレスポンダー基準を満たした。参加者の大半は、視力がある程度改善したと報告した。AMX0035の忍容性はすべての参加者で概ね良好であり、これまでのところ脱落や中止はない。Amylyx社は、2024年秋に全参加者12名の第24週時点のトップラインデータを報告する予定である。

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当社は、ウォルフラム症候群患者を対象とした AMX0035 の第 2 相 HELIOS 臨床試験の中間データについて、浦野文彦博士をお招きしてバーチャルウェブキャストを開催しました。浦野博士はウォルフラム症候群の第一人者であり、ウォルフラム症候群を対象とした第2相HELIOS臨床試験の治験責任医師であり、セントルイスにあるワシントン大学医学部の内分泌・代謝・脂質研究部門のサミュエル・E・シェクター教授です。リプレイはhttps://investors.amylyx.com。

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PSPを対象としたAMX0035のORION試験の中間解析データは、2025年半ばに発表される予定です。ORION試験は、PSP患者を対象にAMX0035の有効性、安全性、忍容性を評価することを目的とした無作為化二重盲検プラセボ対照第3相臨床試験です。PSPは、体動、歩行、平衡感覚、眼球運動に影響を及ぼすまれな神経疾患で、脳の皮質下領域におけるタウ蛋白の沈着に伴う広範な神経変性を特徴とします。PSPは、タウ変異体と疾患との強い遺伝的関連、および死後脳サンプルにおけるタウ病態の存在から、タウオパチーであると考えられている。小胞体ストレス関連遺伝子の変異体もまた、この疾患と関連している。AMX0035は、小胞体ストレスとミトコンドリア機能障害を標的としていることに加え、アルツハイマー病を対象とした第2相無作為化プラセボ対照試験において、脳脊髄液（CSF）タウを有意に減少させることが示されている。現在、PSPの治療薬として承認されたものはなく、世界中で10万人に7人が罹患していると報告されている。

•

当社は、治験薬（IND）申請を行い、2024年後半にALS患者を対象としたAMX0114の複数回昇降投与臨床試験を開始する予定である。AMX0114は、多くの神経疾患において確立された標的であり、ニューロフィラメント、タウ、TDP43タンパク質を含む多くの基質を切断することで知られるプロテアーゼであるカルパイン-2の阻害を標的とした強力なアンチセンスオリゴヌクレオチドである。エイミーリックスは、AMX0114を用いた複数の細胞実験において、細胞の変性とニューロフィラメントの生物学的性質の救済を観察している。

•

Bernhardt G. Zeiher医学博士、FCCP、FACPがAmylyx取締役に任命される。Zeiher博士は、アステラス製薬、ファイザー、イーライリリー・アンド・カンパニー、メルクなどの企業で20年以上医薬品開発に携わり、治療法の選択肢がほとんどない重篤な疾患における人々のアンメット・ニーズに応える15の新治療法の承認を監督した。

2024年3月期第1四半期決算について

製品純収入：2024年3月31日に終了した3カ月間の製品売上高は8,860万ドルで、前年同期の製品売上高は7,140万ドルでした。これらの期間の正味製品収入は、主に米国とカナダでそれぞれ販売されたレリブリオとALBRIOZAのユニットに関するものでした。2024年4月4日、当社は、第3相臨床試験PHOENIXの速報結果に基づき、米国およびカナダにおいてRELYVRIO/ALBRIOZAの販売承認を自主的に中止し、市場から除外するための手続きをFDAおよびカナダ保健省とともに開始したと発表した。

売上原価：2024年3月31日に終了した3ヶ月間の売上原価は1億1,640万ドルであった。2024年3月31日に終了した3カ月間の売上原価には、米国およびカナダにおけるRELYVRIO/ALBRIOZAの販売承認を自主的に中止するという当社の決定に関連した在庫評価損および確定購入予約に係る損失約1億1,050万ドルの非現金費用が含まれています。これらの期間中、売上原価はレリブリオおよびALBRIOZAの調達、製造および販売にかかる費用で構成されていました。

研究開発費：2024年3月31日に終了した3ヵ月間の研究開発費は、前年同期の2,420万ドルに対して3,660万ドルでした。これは主に、研究開発活動を支援するための人員増による人件費の増加、PSPを対象としたAMX0035の第3相ORION試験への支出の増加、および前臨床開発活動の増加によるものです。

販売費および一般管理費：2024年3月31日に終了した3ヵ月間の販売費および一般管理費は、前年同期の4,400万ドルに対し5,780万ドルであった。これは主に、当社の上市、商業化構想、および公開企業としての運営をサポートするための人員増による人件関連費用の増加、およびその他の費用によるものである。

純損失：2024年3月31日に終了した3ヶ月間の純損失は1億1,880万ドル（完全希薄化後1株当たり1.75ドル）、これに対し2023年同期間の純利益は160万ドル（完全希薄化後1株当たり0.02ドル）であった。

キャッシュポジション：現金、現金同等物および短期投資は、2023年12月31日時点の3億7,140万ドルに対し、2024年3月31日時点では3億7,330万ドルとなっている。当社は、2026年まで資金を維持できる見込みであり、HELIOS（ウォルフラム症候群のAMX0035）、ORION（PSPのAMX0035）、およびALSを対象としたAMX0114の臨床試験など、今後予定されている重要なマイルストーンを達成することができる。

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About PSP

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