REGENXBIO社、2024年第1四半期決算と最近の経営ハイライトを発表

ロックビル（メリーランド州）2024年5月8日PR Newswire＝共同通信JBN】REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX)は本日、2024年3月31日に終わる第1四半期の業績を発表した。優先順位付けされたパイプラインの加速を含む最近の経営上のハイライトは、当社のAAV治療薬の強力なポートフォリオからの有意義な価値創出を支えています。

「REGENXBIOの社長兼最高経営責任者（CEO）であるケネス・T・ミルズ（Kenneth T. Mills）は、「刺激的なプログラムとデータのアップデートが2024年も続き、REGENXBIOが後期開発段階を経て製品を急速に前進させる方法について著しい進歩を示しています。「私たちは、デュシェンヌ・プログラムをピボタル・ステージに進め、RGX-121のBLAを今年中に申請し、糖尿病性網膜症におけるピボタル・プログラムを来年早々に開始する計画を確定するなど、優先順位の高いパイプライン全体で大きな進展を遂げることを期待しています。デュシェンヌ治療に関する今日の状況にかかわらず、FDAからの情報提供は、デュシェンヌを含む希少疾患に対する代替遺伝子治療の必要性を支持し続けている。AFFINITY DUCHENNE試験で得られた新しい良好なバイオマーカーデータは、デュシェンヌ病患者にとって有意義で差別化された治療選択肢としてのRGX-202の可能性を示しています。"

PROGRAM HIGHLIGHTS AND MILESTONES

神経筋疾患RGX-202は、デュシェンヌ病治療用の1回限りのAAV治療薬の可能性がある。

網膜疾患ABBV-RGX-314はアッヴィとの共同開発で、湿性加齢黄斑変性（wet AMD）、糖尿病性網膜症（DR）、その他の慢性網膜疾患に対する1回限りの治療薬となる可能性がある。

神経変性疾患RGX-121は、MPS IIの男児に対する1回限りのAAV治療薬となる可能性がある。

NAV®テクノロジー・プラットフォーム・ライセンシー・プログラムのハイライト

ノバルティスAGは、脊髄性筋萎縮症治療薬ゾルゲンマの2024年第1四半期の世界売上高を2億9500万ドルと発表した。ノバルティス、ロケット・ファーマシューティカルズ、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズはいずれも、2024年中に複数のマイルストーンが期待される、極めて重要な段階にある治験中のAAV治療薬を有している。イーライリリーもまた、REGENXBIO NAVテクノロジーを用いて神経変性疾患を対象とした複数のAAV治療薬をフェーズIIで開発している。

FINANCIAL RESULTS

キャッシュポジション：現金、現金同等物および有価証券は、2023年12月31日時点の3億1,410万ドルに対し、2024年3月31日時点では3億8,050万ドルとなった。この増加は主に、2024年3月に完了した当社普通株式およびプレファンド・ワラントのフォローオン・パブリック・オファリングからの正味収入総額1億3,110万ドルに起因するもので、2024年第1四半期の営業活動資金に使用された現金により一部相殺された。

収益：2024年3月31日に終了した3カ月間の売上高は、2023年3月31日に終了した3カ月間の1,910万ドルに対し、1,560万ドルであった。この減少は主に、2023年第1四半期に認識された非経常的な開発マイルストーン収入、および2023年第1四半期の1,610万ドルから2024年第1四半期には1,520万ドルに減少したゾルゲンマのロイヤルティ収入に起因する。

研究開発費：研究開発費は、2023年3月31日に終了した3カ月間の5,850万ドルに対し、2024年3月31日に終了した3カ月間は5,480万ドルでした。これは主に、ABBV-RGX-314およびRGX-202の製造および臨床供給費用、研究開発人員の削減による人件費に起因するものです。

この減少は、当社の主力製品候補における臨床試験費用の増加により一部相殺された。

一般管理費：一般管理費は、2023年3月31日に終了した3ヵ月間が2,260万ドルであったのに対し、2024年3月31日に終了した3ヵ月間は1,830万ドルであった。これは主に、人員削減による人件費、専門サービス費、その他会社間接費によるものである。

純損失：2024年3月31日に終了した3ヵ月間の純損失は6,330万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は1.38ドルであった（2023年3月31日に終了した3ヵ月間の純損失は6,670万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は1.53ドル）。

FINANCIAL GUIDANCE

REGENXBIOは、2024年3月31日現在の現金、現金同等物および有価証券の残高3億8,050万ドルで、2026年までの運営資金を賄えると見込んでいます。このキャッシュランウェイ・ガイダンスは、当社の現在の事業計画に基づいており、ABBV-RGX-314の提携に基づく開発または商業上のマイルストーン達成時にアッヴィ社から受領する可能性のある支払い（DR治療のための脈絡膜上送達に関する最初のピボタル試験で最初の患者への投与が達成された場合の一時的な2億ドルのマイルストーンの可能性を含む）、およびRGX-121について受領する可能性のある優先審査バウチャーの収益化の影響は除外されています。

CONFERENCE CALL

この発表に関連して、REGENXBIO社は本日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催する。聴講者はこのリンクからウェブキャストに登録できます。質疑応答セッションへの参加を希望するアナリストは、このリンクをご利用ください。ウェブキャストのリプレイは、電話会議終了後約2時間後に当社の投資家向けウェブサイトから入手可能です。参加をご希望の方は、開始時刻の15分前までにご参加ください。

ABOUT REGENXBIO Inc.

REGENXBIO社は、遺伝子治療の治癒可能性によって人々の生活を改善しようとする臨床段階のバイオテクノロジー企業である。2009年の設立以来、REGENXBIOは遺伝子治療薬の革新的なクラスであるAAV治療薬の開発のパイオニアである。REGENXBIOは網膜疾患および希少疾患のためのAAV治療薬のパイプラインを進めており、これにはアッヴィと共同開発中のウェットAMDおよび糖尿病性網膜症の治療薬ABBV-RGX-314、デュシェンヌ病の治療薬RGX-202、MPS IIの治療薬RGX-121が含まれる。REGENXBIOのAAV治療プラットフォームは、脊髄性筋萎縮症の小児に対するノバルティスのZOLGENSMA®を含め、何千人もの患者を治療してきた。AAV治療薬は1回限りの治療となるように設計されており、何百万人もの人々の医療提供方法を変える可能性を秘めている。詳細はwww.regenxbio.com。

FORWARD-LOOKING STATEMENTS

###

Dana Cormack

Corporate Communications

Dcormack@regenxbio.com

Chris Brinzey, ICR Westwicke

339-970-2843

Chris.Brinzey@westwicke.com