米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549
FORM 8-K
現行レポート
1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき
報告日(最も古いイベントの報告日):2024年05月06日 |
Stoke Therapeutics, Inc.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)
デラウェア |
001-38938 |
47-1144582 |
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(会社設立の州またはその他の管轄区域) |
(Commission File Number) |
(IRS EmployerIdentification No.) |
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45 Wiggins Ave |
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Bedford, Massachusetts |
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01730 |
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(主要経営陣の住所) |
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(Zip Code) |
登録者の電話番号(市外局番を含む)(781) 430-8200 |
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(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)
Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:
法第12条(b)項に基づいて登録された証券:
Title of each class |
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TradingSymbol(s) |
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登録されている各取引所の名称 |
普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル |
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STOK |
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Nasdaq Global Select Market |
登録者が1933年証券法規則405(本章§230.405)または1934年証券取引法規則12b-2(本章§240.12b-2)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☒
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 営業成績および財務状況
2024 年 5 月 6 日、ストーク・セラピューティクス社(以下「当社」)は 2024 年 3 月 31 日に終了した 3 ヶ月間の決算を発表するプレスリリースを発表した。プレスリリースのコピーは本レポートの別紙99.1として添付されている。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) 出展物
Exhibit Number |
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Description |
99.1 |
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104 |
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カバーページ インタラクティブデータファイル(inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。) |
SIGNATURES
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
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STOKE THERAPEUTICS, INC. |
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Date: |
May 6, 2024 |
By: |
/s/ Stephen J. Tulipano |
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スティーブン j. トゥリパノ 最高財務責任者 |
EX 99.1
ストーク・セラピューティクス社、第1四半期決算報告と事業最新情報
– 発作頻度の減少、認知および行動の改善を示す最近のデータは、STK-001がDravet症候群の治療薬として疾患修飾の可能性があることを裏付けています。
– STK-001の登録試験デザインについて規制当局と協議する予定。
- 2024年3月31日現在、当社は1億7,860万ドルの現金および現金同等物を保有している。
- 4月には、公募増資による1億2,030万ドルの純収入でキャッシュポジションを強化した。
マサチューセッツ州ベッドフォード、2024年5月6日 - RNAベースの医薬品によりタンパク質の発現をアップレギュレートすることで、重篤な疾患の根本的な原因に対処するバイオテクノロジー企業であるストーク・セラピューティクス社(Nasdaq: STOK)は本日、2024年第1四半期の業績を報告するとともに、Dravet症候群の遺伝的原因に対処する最初の医薬品候補としてストーク社が開発中の当社独自のアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)であるSTK-001に関連する最新情報を提供しました。
「ストーク・セラピューティクス社の最高経営責任者であるエドワード・M・ケイ医学博士は、「2024年第1四半期、ストークは、Dravet症候群患者に対する初の疾患修飾薬の開発に向け、大きな一歩を踏み出しました。「私たちは、Dravet症候群の根本的な原因に取り組んでいると確信しています。我々は、STK-001のランダム化比較登録試験の計画について規制当局と協議するため、緊迫感を持って取り組んでおり、2024年後半に最新情報を提供できることを楽しみにしています。"
最近のプログラムのハイライトと今後のマイルストーン
Additional Corporate Highlights
2024年第1四半期決算
About Dravet Syndrome
Dravet症候群は、生後1年以内に始まる頻回の発作、遷延性発作、難治性発作を特徴とする重篤で進行性の遺伝性てんかんである。Dravet症候群の治療は困難であり、長期予後は不良である。本疾患の合併症は、しばしば患者とその介護者のQOLを低下させる。
この病気の影響は発作だけにとどまらず、知的障害、発達の遅れ、運動や平衡感覚の問題、言語や言葉の障害、成長障害、睡眠異常、自律神経系の乱れ、気分障害などを含むことが多い。この疾患は、発達遅延や認知機能障害に伴うことから、発達性てんかん脳症に分類される。一般のてんかん患者さんと比較して、Dravet症候群の患者さんはてんかん性突然死(SUDEP)のリスクが高い。Dravet症候群の患者様に対する疾患修飾療法は承認されていません。16,000人に1人の割合でDravet症候群の赤ちゃんが生まれますが、特定の地域や民族に集中しているわけではありません。
About STK-001
STK-001は、現在進行中の臨床試験で評価されているDravet症候群治療用の治験用新薬です。ストークは、独自のアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)であるSTK-001が、Dravet症候群の遺伝的原因に対処する初の疾患修飾療法となる可能性があると考えています。STK-001は、SCN1A遺伝子の非変異型(野生型)コピーを利用してNaV1.1タンパク質の発現をアップレギュレートし、生理的なNaV1.1レベルを回復させることで、発作の発生と発作以外の重大な合併症を軽減するように設計されています。STK-001は、Dravet症候群の新規治療薬として、FDAおよびEMAから希少疾病用医薬品の指定を受けており、FDAからは希少小児疾患の指定を受けている。
常染色体優性視神経萎縮症(adoa)について)
常染色体優性遺伝性視神経萎縮症(ADOA)は、最も一般的な遺伝性視神経疾患である。ADOAはまれな疾患で、生後10年以内に両眼の視力が進行性かつ不可逆的に低下します。重症度は様々で、視力低下の速度を予測することは困難です。ADOA患者の約半数が運転免許を取得できず、最大46%が失明者として登録される。ADOAと診断された患者では400以上のOPA1変異が報告されている。現在、ADOA患者に対して承認された治療法はない。ADOAは全世界で約3万人に1人の割合で発症し、デンマークでは創始者効果により1万人に1人と発症率が高い。
About STK-002
STK-002は、常染色体優性視神経萎縮症(ADOA)の治療薬として前臨床開発中の独自のアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)です。ADOA患者の約80%は10歳までに症状が現れ、一般的には4歳から6歳の間に症状が始まります。ストークは、STK-002がADOA患者にとって初めての疾患修飾療法になる可能性があると考えています。症例の65%から90%はOPA1遺伝子の変異によって引き起こされると推定され、そのほとんどはOPA1タンパク質の発現と疾患の発現が50%になるハプロイン不全をもたらす。STK-002は、OPA1遺伝子の変異していないコピー(野生型)を利用してOPA1タンパク質の発現をアップレギュレートし、OPA1タンパク質の発現を回復させることで、ADOA患者の視力低下を阻止または遅らせることを目的として設計されている。ストークは、STK-002のproof-of-mechanismおよびproof-of-conceptを実証する前臨床データを作成した。STK-002は、ADOAの新規治療薬としてFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けており、MHRAからCTAの認可を受けている。
About Stoke Therapeutics
ストーク・セラピューティクス(Nasdaq: STOK)は、RNAベースの医薬品でタンパク質発現をアップレギュレートすることにより、重篤な疾患の根本的な原因に対処するバイオテクノロジー企業である。ストーク独自のTANGO(Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output)アプローチを用い、タンパク質レベルを選択的に回復させるアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)を開発している。ストークの最初の化合物であるSTK-001は、重篤で進行性の遺伝性てんかんであるDravet症候群の治療薬として臨床試験中である。Dravet症候群は、ハプロイン欠損症によって引き起こされる多くの疾患のひとつで、正常なタンパク質レベルの〜50%が失われることによって疾患が引き起こされる。ストークは、最も一般的な遺伝性視神経疾患である常染色体優性視神経萎縮症(ADOA)の治療薬としてSTK-002の開発を進めている。ストークは当初、ハプロイン不全症、中枢神経系および眼球の疾患に焦点を当てているが、他の臓器、組織、システムにおいても概念実証がなされており、独自のアプローチの幅広い可能性を確信している。ストーク社はマサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置き、マサチューセッツ州ケンブリッジにオフィスを構えている。詳細はhttps://www.stoketherapeutics.com/。
将来の見通しに関する記述についての注意事項
本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)の「セーフハーバー」条項の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、当社の四半期業績、将来の経営成績、現在または将来の財政状態および流動性、STK-001がDravet症候群の根本的な原因を治療し、発作を減少させる能力、あるいは指示された投与量レベルまたはそのすべてにおいて行動および認知の改善を示す能力、臨床試験、データ読み出し、規制当局との会議、規制当局の決定およびその他の発表の時期および予想される進捗状況などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。期待する」、「計画する」、「予定する」、「継続する」、「進行中である」などの言葉や未来時制の記述を含む記述は、将来の見通しに関する記述です。これらの将来の見通しに関する記述には、リスクや不確実性、および仮定が含まれており、それらが正しくないことが判明した場合、または完全に実現しなかった場合、当社の業績は、当該将来の見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものとは大きく異なる可能性があります:STK-001を含む製品候補化合物を前進させ、規制当局の承認を取得し、最終的に商業化する当社の能力、前臨床試験および臨床試験のデータ読み出しおよび中間・最終結果の時期、潜在的な規制当局の決定の受領および時期、臨床試験で良好な結果が得られても、その後の臨床試験で再現されない可能性、または初期段階の臨床試験の成功が後期段階の臨床試験の結果を予測できない可能性、開発活動に資金を提供し、開発目標を達成する当社の能力、知的財産を保護する当社の能力;インフレ、金利変動、サイバーセキュリティ事象、連邦予算に関する不確実性、世界的な銀行システムの不安定性、不安定な市場環境、公衆衛生危機を含む世界的な事象、ウクライナや中東の紛争など進行中の地政学的紛争を含む世界的なビジネス、政治、マクロ経済状況による直接的または間接的な影響;2023年12月31日を末日とする年次報告書(Form 10-K)、四半期報告書(Form 10-Q)、および当社が米国証券取引委員会に随時提出するその他の書類の「リスク要因」の見出しに記載されているその他のリスクおよび不確実性。これらの将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点におけるものであり、当社は、本プレスリリースの日付以降の事象や状況を反映するために、将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務を負いません。
Financial Tables Follow
ストーク・セラピューティクス社および子会社
Consolidated balance sheets
(単位:千米ドル(1株当たりおよび1株当たりの金額を除く)
(未監査)
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Dawn Kalmar
Chief Communications Officer
dkalmar@stoketherapeutics.com
781-303-8302
Eric Rojas
Vice President, Investor Relations
IR@stoketherapeutics.com
617-312-2754