デザイン・セラピューティクス社、GeneTAC™プラットフォームの進捗状況および2023年第4四半期および通期決算を発表

フリードライヒ失調症（FA）治療薬「DT-216P2」、非臨床薬物動態および注射部位安全性プロファイルが良好 2024年末までにGLP試験を完了し、2025年に患者試験を開始

DT-168、フックス内皮角膜ジストロフィー（FECD）治療薬として治験許可申請を受理、2024年に第1相開発を開始へ、患者特性の確認と潜在的評価項目を評価する観察研究を実施中

ハンチントン病(HD)を対象とした新たなプログラムを発表 ジーンタック™低分子を用いて変異型ハンチンチンの減少を目指す

2023年末時点で2億8,180万ドルの現金と有価証券が、5年間の事業運営と最大4つのプログラムの臨床実証試験への前進を支える

電話会議およびウェブキャストを本日午後4時30分（東部標準時）に開催

カリフォルニア州カールズバッド、2024年3月19日 - 重篤な変性遺伝性疾患の治療法を開発するバイオテクノロジー企業であるデザイン・セラピューティクス社（Nasdaq: DSGN）は本日、同社のプラットフォームであるGeneTAC™ポートフォリオ資産の進捗状況に関する最新情報を提供し、2023年第4四半期および通年の業績を報告しました。

「デザイン社のビジョンは、患者が本来持っているゲノムに働きかけて細胞の健康を回復させることで、多くの変性疾患を治療できるファーストインクラスまたはベストインクラスの低分子化合物のポートフォリオを開発することです。デザイン・セラピューティクスの会長兼最高経営責任者（CEO）であるプラティック・シャー博士は、次のように述べている。「ここ数カ月、私たちはジーンタック（GeneTAC™）プラットフォームの範囲を評価するための重要な作業を行ってきました。このプラットフォームは、研究開発の結果次第ではありますが、今後5年間、現在のキャッシュ・ランウェイのもとで、最大4つのプログラムで臨床実証を行う可能性があると考えています。

シャー博士は次のように続けた。「FAにおける我々のリードプログラムには、薬物動態学的および注射部位の安全性プロファイルを改善した新薬DT-216P2があります。この研究は、当社の以前の臨床試験で得られたFA患者における有望なデータに基づいています。さらに、当社のFECDプログラムであるDT-168は、この退行性角膜疾患の根本原因に対処する最初の効果的な治療薬となる可能性があり、現在、FDAの治験許可申請が承認されています。最後に、アンメット・メディカル・ニーズが非常に高いハンチントン病を対象としたエキサイティングな新プログラムに注目し、ゲノム医薬品に対する当社の差別化されたアプローチの奥深さと多様性をさらに実証します。

パイプラインの最新情報と今後のマイルストーンについて

Design社は以前、先行製剤を用いたフェーズ1データを報告し、末梢血細胞および骨格筋におけるフラタキシン（FXN）mRNAレベルの増加を示し、FA患者における活性を確認した。これらの知見に基づき、デザイン社はFAに対するDT-216P2の開発を進めており、2024年末までにGLP試験を完了し、2025年に患者試験を開始する予定である。

2023年第4四半期および通期決算

ウェブキャストとコンファレンスコールの情報

デザインは本日午後4時30分（米国東部時間）より、これらの最新情報についてのライブ・ウェブキャストおよび電話会議を開催します。このイベントは、www.designtx.com の投資家ページのイベントセクションからアクセスできます。ウェブキャストの再放送は、Designのウェブサイトに30日間アーカイブされます。

会議参加者のダイヤルイン情報は、こちらのイベント登録で入手できる。

About Design Therapeutics

Design Therapeutics社は、GeneTAC™遺伝子標的キメラ低分子のプラットフォームに基づく新しいクラスの治療法を開発するバイオテクノロジー企業である。同社のGeneTAC™分子は、疾患の根本原因に対処するため、特定の疾患原因遺伝子の発現を増減させるよう設計されている。

フリードライヒ失調症患者を対象に開発中のリード化合物であるGeneTAC™低分子化合物DT-216に加え、同社はフックス内皮角膜ジストロフィー、ハンチントン病、筋強直性ジストロフィー1型のプログラムを進めている。また、複数のゲノム医薬品の創薬に取り組んでいる。詳細はdesigntx.comをご覧ください。

Forward-Looking Statements

本プレスリリースに記載されている記述のうち、その性質上、純粋に過去のものではないものは、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における「将来の見通しに関する記述」です。これらの記述には、初期段階のプログラム、非臨床データおよび初期段階の臨床データからの予測、DT-216P2のPKおよび安全性プロファイルが改善されるとの期待、開発候補化合物の選定を含む特定の開発活動の進行または完了が含まれますが、これらに限定されるものではありません；DT-216P2およびDT-168の研究および臨床試験の開始とその時期、GeneTAC™プラットフォームを前進させるデザインの能力、計画された事業をサポートするためのデザインの財務的な資金繰りの見込みとその資源の十分性、およびデザインのGeneTAC™分子のパイプラインの能力と潜在的な利点。このような記述はリスクと不確実性の影響を受けるため、実際の結果は、このような将来の見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものとは大きく異なる可能性があります。確信する」、「設計する」、「予想する」、「目指す」、「計画する」、「期待する」、「推定する」、「意図する」、「予定する」、「可能性がある」などの表現は、将来見通しに関する記述を識別するためのものです。これらの将来予想に関する記述は、デザインの現時点での予想に基づくものであり、実現しない、または誤りであることが判明する可能性のある仮定を含んでいます。実際の結果および事象の発生時期は、様々なリスクおよび不確実性（製品候補の計画された臨床試験の実施に関するFDAによるINDの受理に関連するリスクおよび当社が提案する将来の臨床試験の設計を含みますが、これらに限定されません）の結果、かかる将来予想に関する記述で予想されるものとは大きく異なる可能性があります；非臨床開発活動に関連するリスク、臨床試験および患者登録の実施に関連するリスク。臨床試験および患者登録は多くの要因に影響され、このような臨床試験または患者登録で発生する困難または遅延は、デザインの臨床開発計画の遅延またはその他の悪影響を及ぼす可能性があります；ヒトの治療薬として使用するのに安全かつ有効な治療法を発見・開発し、開発段階の企業として運営するプロセス、望ましくない副作用またはその他の特性により、デザインまたは規制当局が臨床試験を中断または中止する可能性があり、これによりデザインの製品候補の開発または規制当局による承認が遅延または阻止されるリスク、製品候補の非臨床試験および臨床試験を開発、開始または完了するデザインの能力；有望な初期の研究または臨床試験が、後の非臨床試験または臨床試験において安全性および/または有効性を実証しないリスク、製品候補を開発するためのデザインの計画の変更、臨床試験、規制当局への届出および申請の実施に関連する不確実性、臨床試験および非臨床試験を成功させるための第三者への依存に関連するリスク、委託製造業者および委託研究機関を含む主要な第三者へのデザインの依存；事業および製品開発計画の継続に必要な追加資金を調達する能力、米国および諸外国における規制の動向、製品候補の知的財産権保護を取得し維持する能力、主要な科学者または管理職を採用し維持する能力、設計が事業を行っている業界における競争（他社が設計よりも先に、または設計よりも成功裏に競合製品を発見、開発、または商業化する可能性があります）、および市場の状況。これらおよびその他の要因の詳細については、11月13日にSECに提出された2023年9月30日に終了した四半期に関するForm 10-Qの「Risk Factors（リスク要因）」の見出し、および本日以降にSECに提出される2023年12月31日に終了した会計年度に関するForm 10-Kの「Risk Factors（リスク要因）」の見出しを含む、デザインがSECに提出した書類を参照してください。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付時点におけるものであり、過度に信頼しないようご注意ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が限定されており、デザインは、法律で義務付けられている場合を除き、本プレスリリースの日付以降の出来事や状況を反映するために本プレスリリースを修正または更新する義務を負いません。

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Renee Leck

THRUST Strategic Communications

renee@thrustsc.com