ラリマー・セラピューティクス社、2023年第4四半期および通年の営業・財務業績とノムラボフスプ開発に関する最新情報を発表

ペンシルベニア州バラシンワイド、2024年3月14日 - 複雑な希少疾患の治療法開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるラリマー・セラピューティクス社（Larimar Therapeutics, Inc.

「本年は、ノムラボファスプ・プログラムの主要な臨床および規制上のマイルストーンにおいて、目覚ましい進歩を遂げることができました。最近、良好なトップラインデータが報告され、第2相用量探索試験が成功裏に終了したことを嬉しく思います。Nomlabofuspの忍容性は概して良好であり、皮膚および頬側細胞のフラタキシン濃度は用量依存的に上昇した。重要なことは、50mgを14日間連日投与した結果、すべての患者において、健常ボランティアの値に対する皮膚フラタキシン値の割合が2倍以上に増加したことである。Larimar社の社長兼最高経営責任者であるCarole Ben-Maimon医学博士は、「明確な用量反応と組織のフラタキシンレベルの増加の大きさは、フリードライヒ失調症（FA）患者の疾患の根本原因として知られているフラタキシン欠乏症に対するnomlabofuspの治療の可能性をさらに強化するものです。「さらに、OLE試験の最初の患者への投与が完了しました。OLE試験は、長期的な安全性プロファイルと長期的な組織フラタキシンレベルについて情報を提供するものです。OLE試験の中間データは2024年第4四半期に報告する予定です。"

規制面では、早期承認をサポートする新しい代替エンドポイントとしてfrataxinを使用する可能性についてFDAと協議を続けています。また、BLA申請前に開始予定の国際的な二重盲検プラセボ対照確認試験の計画も始めています。BLAの申請は2025年後半を目標としています。nomlabofuspの差別化された作用機序を裏付ける臨床データは、強化されたバランスシートと2026年に期待される資金繰りと相まって、FAコミュニティーの緊急のアンメットニーズへの対応に役立つよう計画された、今後の重要なマイルストーンの実行に向けて強力に位置づけられると確信しています。"

Recent Highlights

2023年第4四半期および通期決算

2023年12月31日現在、当社は総額8,680万ドルの現金、現金同等物および有価証券を保有している。前述の通り、2024年2月に普通株式の公募増資により約1億6,160万ドルの純収入を調達した。

2023年第4四半期の純損失は1,300万ドル（1株当たり0.30ドル）であったのに対し、2022年第4四半期の純損失は940万ドル（1株当たり0.21ドル）であった。

2023年度第4四半期の研究開発費は、2022年度第4四半期の720万ドルに対し、1,060万ドルであった。前年同期に比べ研究開発費が増加した主な要因は、医薬品製造費用の110万ドルの増加、コンサルティング費用の0.8百万ドルの増加、人件費の0.7百万ドルの増加、OLE試験の増加に関連する臨床費用の0.4百万ドルの増加であり、前述の第2相nomlabofusp試験に関連する臨床費用の減少により一部相殺された。

2023 年第 4 四半期の一般管理費は、2022 年第 4 四半期の 320 万ドルに対して 350 万ドルであった。一般管理費の増加は主に、2023年に付与されたストックオプションに関連する株式報酬費用が0.2百万ドル増加したこと、人件費が0.1百万ドル増加したこと、および主に技術に関連する業務費用が0.1百万ドル増加したことによるもので、弁護士費用が0.2百万ドル減少したことで一部相殺された。

2023年通年の純損失は3,690万ドル（1株当たり0.84ドル）、これに対して2022年同期の純損失は3,540万ドル（1株当たり1.37ドル）であった。

2023年通年の研究開発費は、前年同期の2,430万ドルに対し2,770万ドルであった。前年同期に比べ研究開発費が増加した主な要因は、人件費の190万ドルの増加、臨床費用の130万ドルの増加、コンサルティング費用の110万ドルの増加、非臨床開発費用の0.5百万ドル、2022年および2023年に付与されたストックオプションに関連する株式報酬費用が0.3百万ドル増加したが、医薬品製造費用が2.0百万ドル減少し、2022年に達成したマイルストーンに関連するロイヤルティ料が0.2百万ドル減少したことにより一部相殺された。

2023年通年の一般管理費は、前年同期の1,230万ドルに対し1,410万ドルであった。一般管理費の増加は主に、2022年および2023年に付与されたストック・オプションに関連する株式報酬費用が0.7百万ドル増加したこと、人件費が0.5百万ドル増加したこと、主に技術に関連する運営費が0.5百万ドル増加したこと、主に法務、会計およびコンサルティング・サービスに関連する専門家報酬が0.4百万ドル増加したことによるもので、保険費用が0.3百万ドル減少したことにより一部相殺された。

About Larimar Therapeutics

ラリマー・セラピューティクス社（Nasdaq: LRMR）は、複雑な希少疾患の治療薬開発に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業である。Larimar社のリード化合物であるnomlabofuspは、フリードライヒ失調症の治療薬として開発中である。Larimar社はまた、細胞内デリバリー・プラットフォームを利用して、細胞内生物活性化合物の欠損を特徴とする他の希少疾患を標的とする他の融合タンパク質の設計も計画している。詳細はhttps://larimartx.com。

Forward-Looking Statements

本プレスリリースには、Larimarの経営陣の確信と仮定、および経営陣が現在入手可能な情報に基づく、将来の見通しに関する記述が含まれています。本リリースに含まれる記述のうち、歴史的事実に関する記述を除くすべての記述は、nomlabofusp（CTI-1601としても知られる）およびその他の計画中の製品候補を開発し商業化するLarimarの能力に関する記述、nomlabofuspの臨床試験の時期、FDAとのやりとり、全体的な開発計画を含むLarimarの計画中の研究開発努力、およびLarimarの事業戦略、資金調達能力、資本の使用、経営成績および財政状態、ならびに将来の事業に関する計画および目標に関するその他の事項を含むが、これらに限定されない、将来の見通しに関する記述です。

場合によっては、「可能性がある」、「予定である」、「可能性がある」、「予定である」、「はずである」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予測する」、「確信する」、「推定する」、「予測する」、「プロジェクトする」、「可能性がある」、「継続する」、「進行中である」、またはこれらの用語の否定形、あるいはその他の同等の用語によって、将来見通しに関する記述を識別することができますが、すべての将来見通しに関する記述がこれらの用語を含むわけではありません。これらの記述には、リスク、不確実性、およびその他の要因が含まれており、実際の結果、業績、または成果は、これらの将来見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示される情報とは大きく異なる可能性があります。これらのリスク、不確実性およびその他の要因には、特に、nomlabofuspの臨床マイルストーンおよびFDAとの継続的なやり取りを含むLarimarの製品開発活動、非臨床試験および臨床試験の成功、費用および時期、予備臨床試験結果が最終臨床試験結果と異なる可能性、nomlabofuspの初期の非臨床および臨床データおよび試験が後の臨床試験の結果または成功を予測できない可能性、および評価などが含まれます；Larimar社のnomlabofusp開発戦略にFDAが最終的に同意しない可能性、公衆衛生危機がLarimar社の将来の臨床試験、製造、規制、非臨床試験のスケジュールおよび業務、一般的な経済状況に影響を及ぼす可能性；nomlabofuspの製造工程を最適化し、規模を拡大するLarimar社およびLarimar社が関与する第三者製造業者の能力、nomlabofuspおよび将来の製品候補について規制当局の承認を取得するLarimar社の能力、単独または将来の共同研究者とともに販売・マーケティング能力を開発し、承認された製品候補を成功裏に商業化するLarimar社の能力；Larimar社が製品開発活動を実施するために必要な資本を調達する能力、およびLarimar社が米国証券取引委員会（SEC）に提出した報告書（SECに提出または提出された年次報告書（Form 10-K）、四半期報告書（Form 10-Q）、最新報告書（Form 8-K）を含むがこれらに限定されない）に記載されたその他のリスク。sec.govで入手可能です。これらの将来の見通しに関する記述は、Larimarが現在把握している事実や要因、およびLarimarが確信できない将来の予測に基づいています。そのため、将来予想に関する記述は正確でない可能性があります。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点におけるLarimarの経営陣の見解に過ぎません。Larimarは、法律で義務付けられている場合を除き、理由の如何を問わず、将来見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

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LifeSci Advisors

jallaire@lifesciadvisors.com

(212) 915-2569

Company Contact:

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Chief Financial Officer

mcelano@larimartx.com

(484) 414-2715