REGENXBIO社、2023年第4四半期および通期決算と最近の経営ハイライトを発表

ロックビル（メリーランド州）2024年2月27日PR Newswire＝共同通信JBN】REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX)は本日、2023年12月31日を期末とする第4四半期および通年の決算と、営業経費を大幅に削減し、AAV治療薬の強力なパイプラインから有意義な価値創出を支援することを目的とした戦略的パイプラインの優先順位付けと企業再編の進展など、最近の経営上のハイライトを発表した。

“We started 2024 with amazing data from our AbbVie-partnered eye care programs and our treatments for Duchenne and Hunter syndrome.ー「ー2023年末にー戦略的パイプラインのー優先順位付けをーによりーによってーによりーにーこのーこのーこのーこのー急速にー現在、ー2023年ーーーーーこのーこのーこのー急速にーこのーこのー急速にーこのー急速にーこのーこのー急速にーこのー急速にーこのー急速にー現在、ーー「ー2023年末にー戦略的パイプラインのー優先順位付けをーによってーによりー、ー現在、ー今日、ー私たちはー後期臨床試験段階にーを通じてーを通じてーにー迅速にーを通じてーを通じてー製品のー中等度ーーでー“We expect more important data readouts and milestones to be achieved across all programs and the initiation of new pivotal trials this year.2024 will be a turning point in our journey to bring ground-breaking AAV Therapeutics to millions of patients.”

PROGRAM HIGHLIGHTS AND MILESTONES

網膜疾患アッヴィとの共同開発によるABBV-RGX-314は、湿性加齢黄斑変性（wet AMD）、糖尿病性網膜症（DR）、その他の慢性網膜疾患に対する1回限りの治療薬となる可能性があり、眼内で抗VEGFタンパク質を継続的に産生するように設計されている。ABBV-RGX-314は現在、2つの重要な臨床試験を含む9つの進行中の臨床試験において、ウェットAMDおよびDR患者を対象に評価されている。ABBV-RGX-314の1回の投与は、視力の健康を長期間維持し、慢性的な抗VEGF注射の治療負担による網膜疾患管理の臨床的課題を克服することで、抗VEGF治療の新たな標準治療の選択肢となる可能性を秘めている。

神経筋疾患RGX-202は、デュシェンヌ病に関連する筋分解から保護する、天然に存在するジストロフィンに最も類似した重要な生物学的性質を持つ新規マイクロジストロフィンの遺伝子を送達することにより、疾患に有意義な影響を与えるように設計された、1回限りの治験用AAV治療薬である。

神経変性疾患RGX-121は、MPS IIの男児で欠損した遺伝子を回復させることにより、疾患の経過を変化させるようにデザインされた1回限りのAAV治療薬である。

NAV®テクノロジー・プラットフォーム・ライセンシー・プログラムのハイライト

ノバルティスAGは、脊髄性筋萎縮症治療薬ゾルゲンマの2023年第4四半期および通年の世界売上高をそれぞれ2億8600万ドルおよび12億1000万ドルと発表した。ノバルティス、ロケット・ファーマシューティカルズ、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズはいずれも、2024年中に複数のマイルストーンが期待される、極めて重要な段階にある治験中のAAV治療薬を有している。イーライリリーもまた、REGENXBIO NAVテクノロジーを使って神経変性疾患を対象とした複数のAAV治療薬をフェーズIIで開発している。

FINANCIAL RESULTS

キャッシュポジション：現金、現金同等物および有価証券は、2022年12月31日時点の5億6,520万ドルに対し、2023年12月31日時点では3億1,410万ドルであった。この減少は主に、2023年12月31日に終了した年度に営業活動資金として使用した現金によるものである。

売上高2023年12月31日に終了した3ヵ月間および通年の売上高はそれぞれ2,220万ドルおよび9,020万ドルであったのに対し、2022年12月31日に終了した3ヵ月間および通年はそれぞれ3,130万ドルおよび1億1,270万ドルであった。

この減少は主にゾルゲンスマのロイヤルティ収入に起因するもので、2022年12月31日に終了した年度の1億190万ドルから2023年12月31日に終了した年度の8,530万ドルに減少した。

研究開発費：25年12月31日に25年12月期第3四半期および25年12月期第3四半期および25年12月期第3四半期および25年12月期第3四半期および25年12月期第3四半期および25年12月期第3四半期および25年12月期第3四半期および25年12月期第3四半期および25年12月期第3四半期および25年12月期年12月31日に年3月期第3四半期および年6250万ドル、年2億4250万ドル。この年12月31日に年3月期第3四半期および年2億3230万ドル、年12月31日年3月期第3四半期および年2億3230万ドル、年12月31日。

一般管理費：2023年12月31日に終了した3ヵ月間および通年の一般管理費はそれぞれ1,910万ドルおよび8,850万ドルであった（2022年12月31日に終了した3ヵ月間および通年はそれぞれ2,120万ドルおよび8,530万ドル）。2023年12月31日に終了した通年の増加は主に人件費関連費用、専門サービス費用、その他会社間接費に起因するもので、2022年第4四半期と比較して2023年第4四半期はこれらの費用が減少したことにより一部相殺された。

純損失：2023年12月31日に終了した3ヶ月間の純損失は6,290万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は1.43ドルであった（2022年12月31日に終了した3ヶ月間の純損失は5,990万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は1.38ドル）。2023年12月31日に終了した年度の純損失は2億6,350万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は6.02ドルであったのに対し、2022年12月31日に終了した年度の純損失は2億8,030万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は6.50ドルであった。

FINANCIAL GUIDANCE

REGENXBIOは、2023年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券の残高が3億1410万ドルであり、2025年後半までの運営資金に充てられると見込んでいます。このキャッシュランウェイ・ガイダンスは当社の現在の事業計画に基づいており、ABBV-RGX-314の提携に基づく開発または商業上のマイルストーン達成時にアッヴィから受領する可能性のある支払いの影響は除外されています。

CONFERENCE CALL

この発表に関連して、REGENXBIO社は本日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催する。聴講者はこのリンクからウェブキャストに登録できます。質疑応答セッションへの参加を希望するアナリストは、このリンクをご利用ください。ウェブキャストのリプレイは、電話会議終了後約2時間後に当社の投資家向けウェブサイトから入手可能です。参加をご希望の方は、開始時刻の15分前までにご参加ください。

ABOUT REGENXBIO Inc.

REGENXBIO社は、遺伝子治療の治癒可能性によって人々の生活を改善しようとする臨床段階のバイオテクノロジー企業である。2009年の設立以来、REGENXBIOは遺伝子治療薬の革新的なクラスであるAAV治療薬の開発のパイオニアである。REGENXBIOは網膜疾患および希少疾患のためのAAV治療薬のパイプラインを進めており、これにはアッヴィと共同開発中のウェットAMDおよび糖尿病性網膜症の治療薬ABBV-RGX-314、デュシェンヌ病の治療薬RGX-202、MPS IIの治療薬RGX-121が含まれる。ノバルティスの小児脊髄性筋萎縮症治療薬ZOLGENSMAを含め、REGENXBIOのAAV治療プラットフォームにより何千人もの患者が治療を受けている。AAV治療薬は1回限りの治療となるように設計されており、何百万人もの人々の医療提供方法を変える可能性を秘めている。詳細はwww.regenxbio.com。

FORWARD-LOOKING STATEMENTS

本プレスリリースには、1933年証券法第27条A（改正後）および1934年証券取引法第21条E（改正後）の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は、信念、期待または意図を表明するものであり、一般に、「信じる」、「かもしれない」、「予定である」、「推定する」、「継続する」、「予測する」、「想定する」、「設計する」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「求める」、「はずである」、「だろう」といった将来の出来事や結果の予測を伝える言葉、またはそのような言葉の変形や類似の表現を伴います。将来の見通しに関する記述には、特にREGENXBIOの将来の事業、臨床試験、コスト、キャッシュフローに関する記述が含まれます。REGENXBIOは、これらの将来の見通しに関する記述を、REGENXBIOの現在の予想と仮定、およびREGENXBIOの経験と過去の傾向、現在の状況、および予想される将来の展開の認識に照らして行った分析、ならびにREGENXBIOが状況下で適切であると考えるその他の要因に基づいています。しかし、実際の結果や進展がREGENXBIOの期待や予測に合致するかどうかは、REGENXBIO、そのライセンシー、およびそのパートナーによって実施される臨床試験の登録、開始、完了のタイミングと成功、REGENXBIOおよびその開発パートナーによって実施される前臨床試験の開始、完了のタイミングと成功、新製品のタイムリーな開発と発売を含む多くのリスクと不確実性の影響を受けます、製品候補の規制上の承認を取得し維持する能力、製品候補および技術の知的財産権保護を取得し維持する能力、REGENXBIOが事業を展開する事業および市場の動向と課題、製品候補の潜在的な市場の規模と成長、それらの市場にサービスを提供する能力、製品候補の受容率と程度、およびその他の要因（その多くはREGENXBIOの制御を超えるもの）。2024年第1四半期に米国証券取引委員会（SEC）に提出され、SECのウェブサイトWWW.SEC.GOVで入手可能な、2023年12月31日終了年度のREGENXBIOの年次報告書Form 10-Kの「リスク要因」および「経営陣による財政状態および経営成績の検討および分析」セクション、ならびにREGENXBIOの四半期報告書Form 10-Qおよびその他の提出書類の同等の「リスク要因」セクションを参照してください。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述はすべて、ここに含まれるまたは言及される注意書きによって明示的に限定されています。予想される実際の結果や進展は実現しない可能性があり、また、実質的に実現したとしても、REGENXBIOまたはその事業や業務に期待される結果や影響を与えない可能性があります。このような記述は将来の業績を保証するものではなく、実際の結果または進展は、将来の見通しに関する記述で予測されたものとは大きく異なる可能性があります。読者は、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述に過度に依存しないよう注意してください。これらの将来見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものです。法律で義務付けられている場合を除き、REGENXBIOは、新たな情報、将来の出来事、またはその他の結果にかかわらず、いかなる将来見通しに関する記述も更新または修正する義務を負わず、その義務を明確に拒否します。

Zolgensma®はNovartis Gene Therapiesの登録商標です。ここに記載されているその他の商標はすべてREGENXBIOの登録商標である。

REGENXBIO INC.

CONSOLIDATED BALANCE SHEETS

(未監査)

(単位：千ドル)

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Dana Cormack

Corporate Communications

Dcormack@regenxbio.com

Chris Brinzey, ICR Westwicke

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Chris.Brinzey@westwicke.com