Exhibit 99.1

ヴァーヴ・セラピューティクス社がパイプラインの進捗状況を発表、2023年第4四半期および通期決算を発表

PCSK9とANGPTL3を標的とする3つの臨床段階プログラムが2024年に期待される

2023年11月にVERVE-101の進行中のHeart-1フェーズ1b臨床試験から生体内塩基編集に関する初のヒトでの概念実証データを発表

現金、現金同等物および有価証券は6億2,400万ドルで、2026年後半まで資金調達が可能

ボストン発 - 2024年2月27日 - 単一コースの遺伝子編集医薬品による心血管疾患治療の新たなアプローチを開拓する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるヴァーヴ・セラピューティクスは本日、パイプラインの最新情報と2023年12月31日を期末とする第4四半期および通期の決算を発表した。

「ヴァーヴにとって2023年は、心血管疾患から世界を守るという使命に向けて大きく前進した記念すべき年でした。臨床、前臨床、探索プログラムを含む当社のパイプラインは、PCSK9、ANGPTL3、LPAなど、アンメットニーズが高く、大きな市場機会を有する領域において、ヒト遺伝学的に妥当性が確認された強固な標的群を捉えています。特に、HeFH患者を対象としたVERVE-101のHeart-1臨床試験は、ヒトにおけるin vivo塩基編集の最初の概念実証データを示しました。「2024年を展望すると、現在進行中のVERVE-101のフェーズ1b試験において、米国で最初の患者の登録が完了し、データの更新が行われるものと期待しています。また、PCSK9を標的とするVERVE-102のHeart-2フェーズ1b試験を今年前半に開始し、次いでANGPTL3を標的とするVERVE-201のフェーズ1b試験を今年後半に開始する予定です。私たちは、2026年後半まで推定されるランウェイを提供する充実したキャッシュポジションと、イーライリリーという後期開発だけでなく心代謝性疾患の専門知識を持つ共同研究者に支えられ、2024年に3つのin vivo遺伝子編集プログラムを臨床に導入できる可能性に興奮しています。"

進行中のHeart-1フェーズ1b臨床試験の中間データにより、生体内塩基編集のヒトにおける初の概念実証が示される

VERVE-101は、1回点滴静注する生体内塩基編集薬であり、肝細胞内のPCSK9遺伝子を不活性化し、肝臓でのPCSK9タンパク質の産生を停止させ、それによって低比重リポタンパク質コレステロール（LDL-C）を持続的に減少させるように設計されている。VERVE-101は、まず、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）患者の治療薬として開発されている。HeFHは、生涯にわたる血中LDL-Cの上昇と動脈硬化性心血管病（ASCVD）の加速を特徴とする、生命を脅かす遺伝性疾患である。

VERVE-101は、Heart-1第1b相臨床試験において、安全性と忍容性、血中PCSK9蛋白とLDL-C値の変化を評価項目として評価されている。

2023年11月、ヴァーヴ社は現在進行中のVERVE-101のHeart-1試験の中間データを米国心臓協会(AHA)学術集会で発表した。VERVE-101による治療は、HeFH患者において、病気を引き起こすLDL-Cの用量依存的な減少をもたらした。時間平均で最大55％のLDL-Cの減少と最大84％の血中PCSK9タンパク質の減少が、治療可能な用量のVERVE-101の単回注入後に観察された。これらの結果は、意図されたゲノム標的での編集が成功したことを示唆している。この患者集団に対する臨床的有効性の有効な指標である用量依存的なLDL-Cの減少は、0.45mg/kgと0.6mg/kgの用量コホートにおいて、治療後1ヶ月に観察され、最高用量コホートの患者一人においては、減少は6ヶ月まで持続した。独立したデータ・安全性モニタリング委員会によるVERVE-101の安全性データのレビューは、Heart-1試験におけるVERVE-101の開発継続を支持するものであり、有害事象は、試験に登録された重症で進行したASCVD患者集団における予想と一致していた。

Heart-1試験は、単回上行投与部分の0.45および0.6mg/kgコホートの患者を登録しており、ヴァーヴ社は2024年にHeart-1臨床試験の登録を完了する予定である。ヴァーヴ社は2024年後半にHeart-1臨床試験のデータ更新を行う予定である。

VERVE-101の米国FDAによるINDクリアランス

2023年10月、ヴァーヴ社は、HeFH患者を対象としたVERVE-101の治験新薬（IND）申請が米国食品医薬品局（FDA）により承認されたことを発表した。ヴァーヴ社は、英国とニュージーランドのアクティブな試験施設を補足し、米国の試験施設をアクティブにし、米国で最初の患者にVERVE-101を投与するために取り組んでいる。

verve-102、2024年前半の臨床試験開始に向けて順調に進行中

VERVE-102は、VERVE-101と同様にPCSK9遺伝子を不活性化することを目的としたin vivo塩基編集薬である。VERVE-101とVERVE-102は、PCSK9を標的とする同一のガイドRNAとアデニン塩基エディターを発現する同様のメッセンジャーRNAを共有しているが、VERVE-102は、アシアロ糖タンパク質受容体（ASGPR）または低比重リポタンパク質受容体（LDLR）のいずれかを用いて肝細胞にアクセスできるVerve独自のGalNAc-LNPデリバリー技術を用いて送達される。

ヴァーヴは、Heart-2第1b相臨床試験について、当初は米国外で規制戦略を追求する計画である。ヴァーヴ社は、HeFHまたは早発性冠動脈疾患患者を対象としたVERVE-102を用いたHeart-2試験を、規制当局の許可を得た上で、2024年前半に開始する予定である。Heart-1試験とHeart-2試験の臨床データを評価した後、Verve社は2025年にVERVE-101またはVERVE-102のいずれかの無作為化プラセボ対照第2相臨床試験を開始する予定である。

verve-201、2024年後半に臨床試験開始の見通し

VERVE-201は、1回点滴静注する生体内塩基編集薬で、肝細胞のANGPTL3遺伝子を不活性化し、血中ANGPTL3タンパク質の肝臓での産生を停止させ、それによって血中LDL-Cとトリグリセリドに富むリポタンパク質を持続的に減少させるように設計されている。VERVE-201について、ヴァーヴ社は独自のGalNAc-LNPデリバリー技術を利用している。VERVE-201は、当初、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）患者の治療薬として開発されている。HoFHは、極めて高い血中LDL-Cを特徴とする早期ASCVDのまれでしばしば致死的な遺伝性サブタイプである。VERVE-201は、HoFHの治療において、経口剤、注射剤、点滴剤を複数回、数十年にわたり投与する必要があるなど、利用可能な治療法に伴う重い治療負担を軽減することを目的としている。ヴァーヴ社はまた、最大限の忍容性を有する標準治療にもかかわらずLDL-Cが高い難治性高コレステロール血症のASCVD患者を対象にVERVE-201を評価する予定である。

VERVE-201の臨床開発のための薬事申請をサポートするための前臨床試験が進行中である。ヴァーヴ社は、VERVE-201フェーズ1b臨床試験について、当初は米国外で規制戦略を追求する計画である。Verve社は、規制当局の許可が下りれば、2024年後半にVERVE-201フェーズ1b臨床試験を開始する予定である。

Corporate Update

2023年12月、ヴァーヴは普通株式14,375,000株を1株当たり10.00ドルの公募価格で引受けた。この公募増資の正味収入総額は、引受割引・手数料およびヴァーヴが支払う公募費用を差し引いた後、約1億3470万ドルであった。同時に、同社はイーライリリー・アンド・カンパニー（リリー）社に対する普通株式229万6,317株の第三者割当増資を公募価格と同額で完了したことを発表した。

第三者割当増資の純手取総額は約2,300万ドルであった。

2023年10月、ヴァーヴはリリーとの関係拡大を発表した。リリーはビーム・セラピューティクスから、PCSK9とANGPTL3を標的とするヴァーヴの心血管系in vivo遺伝子編集プログラム、および第3の心血管系疾患標的に対する特定の製品権を取得した。本提携契約に基づき、ヴァーヴ社は全ての提携製品の開発および商業化の主導権を保持する。

2023年第4四半期および通期決算

キャッシュポジション：現金、現金同等物および有価証券は、2022年12月31日時点の5億5,480万ドルに対し、2023年12月31日時点では6億2,400万ドルであった。現在の営業計画に基づき、ヴァーヴは既存の現金、現金同等物および有価証券により、2026年後半までの営業費用および資本支出に必要な資金を調達できると見込んでいる。

共同研究収入：共同研究収入は2023年12月31日に終了した四半期に510万ドル、2023年12月31日に終了した年度に1,180万ドルで、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド（バーテックス）との共同研究契約およびリリーとのLp(a)共同研究契約に基づき実施された研究サービスに関連するものです。共同研究収入は2022年12月31日に終了した四半期に100万ドル、2022年12月31日に終了した年度に190万ドルで、バーテックス社との共同研究契約に基づき実施された研究サービスに関連するものです。

研究開発費：研究開発費（R&D）は、2022年12月31日に終了した四半期が3,730万ドル、2022年12月31日に終了した年度が1億3,010万ドルであったのに対し、2023年12月31日に終了した四半期は4,680万ドル、2023年12月31日に終了した年度は1億8,490万ドルであった。

G&A費用：一般管理費（G&A）は、2022年12月31日に終了した四半期が1,140万ドル、2022年12月31日に終了した年度が3,750万ドルであったのに対し、2023年12月31日に終了した四半期は1,230万ドル、2023年12月31日に終了した年度は4,990万ドルであった。

純損失：2023年12月31日に終了した四半期の純損失は4,840万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失0.69ドル）、2023年12月31日に終了した年度の純損失は2億100万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失3.12ドル）であった。これに対し、2022年12月31日に終了した四半期の純損失は4,100万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失0.67ドル）、2022年12月31日に終了した年度の純損失は1億5,740万ドル（基本的および希薄化後1株当たり純損失2.91ドル）であった。

About Verve Therapeutics

ヴァーヴ・セラピューティクス社（Nasdaq: VERV）は、循環器疾患の治療に対する新しいアプローチを開拓する臨床段階の遺伝子医薬品会社であり、慢性的な管理から単コースの遺伝子編集医薬品へと治療を変える可能性がある。同社の主要プログラムであるVERVE-101、VERVE-102、VERVE-201は、動脈硬化性心血管病（ASCVD）の根本原因である低比重リポ蛋白コレステロール（LDL-C）を低下させる標的として広く検証されている遺伝子をターゲットとしている。VERVE-101とVERVE-102は、肝臓でPCSK9遺伝子を永久的にオフにするように設計されており、当初はヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）のために開発され、最終的にはLDL-Cの高値の影響を受け続けている確立されたASCVD患者の治療のために開発される。VERVE-201は、肝臓のANGPTL3遺伝子を永久的にオフにするように設計されており、当初は、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）および患者が最大耐用標準治療による治療にもかかわらず依然として高LDL-C値を示す難治性高コレステロール血症を対象として開発されている。詳細については、www.VerveTx.com。

フォワード・ルッキング・ステートメントに関する注意事項

本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に規定される「将来の見通しに関する記述」が含まれており、これには、当社が現在進行中のHeart-1試験に患者を登録し、米国で臨床試験施設を稼動させ、投与を開始する能力に関する記述、Heart-1試験からの臨床データの入手時期と入手可能性に関する記述、VERVE-102とVERVE-201の規制戦略、VERVE-102とVERVE-201の規制当局の承認取得と臨床試験開始予定時期、当社の研究開発計画、潜在的研究開発能力、VERVE-102とVERVE-201の臨床試験開始時期に関する記述など、重大なリスクと不確実性が含まれています；VERVE-102およびVERVE-201の薬事戦略、VERVE-102およびVERVE-201の薬事承認取得および臨床試験開始予定時期、研究開発計画、当社のプログラムの潜在的な利点および治療可能性、および既存の現金、現金同等物および有価証券が営業費用を賄うのに十分であると当社が考える期間。本プレスリリースに含まれる、当社の戦略、将来の事業、将来の財務状況、見通し、計画、経営陣の目標に関する記述を含む、過去の事実に関する記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。予想する」、「信じる」、「継続する」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」、「計画する」、「潜在的な」、「予測する」、「プロジェクトする」、「はずである」、「目標する」、「予定する」、「だろう」および同様の表現は、将来見通しに関する記述を識別することを意図していますが、すべての将来見通しに関する記述がこれらの識別語を含むわけではありません。いかなる将来予想に関する記述も、将来の出来事に関する経営陣の現時点での予想に基づくものであり、多くのリスクと不確実性の影響を受けるため、実際の結果は、かかる将来予想に関する記述に記載された、またはかかる将来予想に関する記述によって示唆されたものとは大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、当社の限られた事業歴に関連するリスク、当社の製品候補に関する規制当局への申請を適時に提出し承認を受ける当社の能力、製品候補の臨床試験を進める当社の能力、現在進行中および将来の臨床試験を期待されたスケジュール通りに、またはまったく予定通りに開始、登録、完了する当社の能力、当社の製品候補の潜在的な患者集団および/または市場を正しく見積もる当社の能力などが含まれますが、これらに限定されるものではありません；VERVE-101、VERVE-102およびVERVE-201の前臨床試験および/または初期段階の臨床試験で見出された肯定的な結果を臨床試験で再現すること、現在および将来の臨床試験で予想されるスケジュールで製品候補の開発を進めること、製品候補に関連する知的財産権を取得、維持または保護すること、経費を管理すること、および事業目標を達成するために必要な多額の追加資本を調達すること。その他のリスクと不確実性、およびその他の重要な要因については、「リスク要因」のセクションを参照し、また、潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要因については、当社が証券取引委員会に提出した最新の提出書類、および今後証券取引委員会に提出するその他の提出書類に記載されています。また、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付現在における当社の見解を示すものであり、本書の日付以降における当社の見解を示すものとして依拠すべきではありません。当社は、その後の出来事や進展により、当社の見解が変更されることを予期しています。しかしながら、当社は将来のある時点でこれらの将来見通しに関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、当社はその義務を明確に否認します。

投資家向けお問い合わせ先Jen RobinsonVerve Therapeutics, Inc.jrobinson@vervetx.com

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