Exhibit 99.1

フルクラム・セラピューティクス社、最近の業績ハイライトと決算を発表

2023年第4四半期および通期

- 2024年第4四半期に、肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）を対象としたロスマピモドの第3相REACH試験のトップラインデータを報告する予定である。

- 鎌状赤血球症（SCD）を対象としたpociredirのフェーズ1b PIONEER試験の再開が進行中-。

- カンファレンスコールおよびウェブキャストを本日午前8時（米国東部時間）に予定しています。

マサチューセッツ州ケンブリッジ-2024年2月27日-遺伝的に定義された希少疾患の患者さんの生活を改善するための低分子化合物の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であるフルクラム・セラピューティクス社（Fulcrum Therapeutics, Inc.

「フルクラムの社長兼最高経営責任者（CEO）であるアレックス・C・サピールは、「2023年には、FSHDを対象としたlosmapimodの第3相REACH試験の登録完了と、SCDを対象としたpociredirの第1b相PIONEER試験の臨床保留の解消など、2つの重要な臨床プログラムを推進するための重要なステップを踏み出しました。「2024年第4四半期にREACHのトップラインデータを報告する予定であり、losmapimodはFSHD患者に対する最初の承認治療薬となる可能性があります。これまでに得られた臨床データは、ロスマピモドが進行を遅らせ、この疾患の衰弱に対処する可能性があることを示しています。さらに、PIONEERについては、医師の関与の度合いに勇気づけられており、追加試験施設を活性化し、登録を再開するために鋭意努力しています。pociredirは現在の標準治療を転換し、SCD患者に差別化された経口治療の選択肢を提供する可能性があると信じています。

Recent Business Highlights

2023年第4四半期および通期決算

共同研究収入は、2022年12月31日に終了した年度の630万ドルに対し、2023年12月31日に終了した年度は280万ドルであった。350万ドルの減少は、2022年10月に終了したアクセロン社との共同研究契約に基づく活動が完了したこと、および2023年第4四半期に研究サービスを完了したため、ミオカルディア社との共同研究契約に基づく収入が減少したことによるものです。

研究開発費は、2022年12月31日に終了した年度の7,680万ドルに対し、2023年12月31日に終了した年度は7,180万ドルであった。500万ドルの減少は主に、REACH臨床試験の開始に伴い2022年第2四半期に発生したGSKに対する500万ドルの債務によるものである。

2023年および2022年12月31日に終了した各年度の一般管理費は4,170万ドルであった。

2023年12月31日に、、、、暦年では、のののののののののののののののののののののののののこのこのこのこのこのこの年（（（（このこのこのこのこのこの年 （6,スギ・ヒノキ

Cash Runway Guidance

フルクラムは、現存する現金、現金同等物、有価証券で2026年まで必要な資金を賄えると引き続き見込んでいる。

Conference Call and Webcast

フルクラム・セラピューティクス社は、本日午前8時（米国東部時間）より、カンファレンス・コールおよびウェブキャストを開催し、第4四半期および2023年通年の直近の業績ハイライトおよび財務結果を発表いたします。電話会議への参加登録は、こちらのリンクをクリックしてください。登録後、参加者にはダイヤルインの詳細と、電話会議にアクセスするための固有のピンが送られます。ウェブキャストは、フルクラムのウェブサイトの投資家情報セクション（www.fulcrumtx.com）またはこちらをクリックしてご覧いただけます。ライブ中継の後、90日間アーカイブ再生が可能です。

フルクラム・セラピューティクスについてフルクラム・セラピューティクスは、アンメット・メディカル・ニーズの高い領域で、遺伝的に定義された希少疾患の患者さんの生活を改善するための低分子化合物の開発に注力している臨床段階のバイオ医薬品企業です。フルクラムの臨床開発中の2つのリードプログラムは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）治療薬として開発中の低分子化合物losmapimodと、胎児ヘモグロビンの発現を増加させるように設計された低分子化合物で鎌状赤血球症（SCD）治療薬として開発中のpociredir（旧名FTX-6058）である。フルクラムは独自の技術で遺伝子発現を調節できる薬物ターゲットを同定し、遺伝子発現異常の既知の根本原因を治療する。詳しくはwww.fulcrumtx.com、Twitter/X (@FulcrumTx)とLinkedIndianaでフォローしてください。

ロスマピモドについて ロスマピモドは、選択的p38α/βマイトジェン活性化プロテインキナーゼ（MAPK）阻害剤である。フルクラムは、DUX4の発現低下におけるp38α/β阻害剤の役割を発見し、既知の化合物を徹底的に検討した結果、ロスマピモドをGSKから独占的に導入しました。第2b相試験であるReDUX4の結果では、上肢の筋力や機能的指標に好影響を与えるなど、疾患の進行が遅くなり、機能が改善することが示され、losmapimodがFSHDの治療において画期的な治療薬となる可能性が示されました。ロスマピモドはこれまで筋ジストロフィーで検討されたことはなかったが、他の複数の適応症の臨床試験で3,600人以上の被験者で評価され、ロスマピモドに起因する安全性シグナルは認められなかった。ロスマピモドは、FSHDの治療薬として米国食品医薬品局（FDA）のファスト・トラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けている。

ロスマピモドは現在、FSHD患者を対象とした第3相多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照48週間並行群間比較試験で評価されている（NCT05397470）。

FSHDFSHDについて FSHDFSHDは、重篤で稀な進行性の衰弱性疾患で、承認された治療法はありません。骨格筋への脂肪浸潤を特徴とし、主に顔面、肩甲骨、肩、上腕、腹部を含む筋萎縮を引き起こします。患者への影響としては、日常生活動作能力、上肢機能の低下、可動性および自立性の喪失、慢性疼痛に影響を及ぼす、容赦なく蓄積する筋肉および機能低下が挙げられる。FSHDは最も一般的な筋ジストロフィーのひとつであり、米国だけでも16,000～38,000人の患者がいると推定されている。

PociredirについてPociredirは、フルクラム独自の創薬技術により創製された経口低分子胚性外胚葉発生（EED）阻害剤です。EEDを阻害すると、BCL11Aを含む主要な胎児グロビン抑制因子が強力にダウンレギュレートされ、胎児ヘモグロビン（HbF）が増加します。PociredirはSCDの治療薬として開発されている。SCDを対象とした最初のデータでは、概念実証が示され、患者全体の利益につながる可能性のある絶対レベルのHbF増加が達成された。FDAにより2023年8月に解除された臨床保留に先立ち実施された臨床試験において、PociredirはSCD患者において最大3ヶ月間投与されたが、重篤な治療関連有害事象は報告されず、一般的に忍容性は良好であった。Pociredirは、SCDの治療薬として米国FDAのファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を受けています。これらの試験の詳細については、ClinicalTrials.govをご覧ください。

Chris Calabrese

LifeSci Advisors, LLC

ccalabrese@lifesciadvisors.com

917-680-5608