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米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

 

FORM 8-K

 

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日(最も古いイベントの報告日):2024年2月22日

 

 

INTELLIA THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

 

 

デラウェア

001-37766

36-4785571

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS EmployerIdentification No.)

 

 

 

 

 

40 エリーストリート、スイート130

 

Cambridge, Massachusetts

 

02139

(主要経営陣の住所)

 

(Zip Code)

 

登録者の電話番号(エリアコードを含む)。857 285-6200

 

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

 

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:

☐証券法規則425(17 CFR 230.425)に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12(17 CFR 240.14a-12)に基づく資料の勧誘
☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

 

TradingSymbol(s)

 

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.0001ドル

 

NTLA

 

The Nasdaq Global Market

登録者が1933年証券法規則405(本章§230.405)または1934年証券取引法規則12b-2(本章§240.12b-2)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

 


Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年2月22日、Intellia Therapeutics, Inc.は、2023年12月31日を期末とする四半期および年度の決算と事業の最新情報を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されています。

項目2.02に従って提出された本報告書の情報は、改正1934年証券取引所法(以下「取引所法」)第18条の適用上「提出された」とはみなされず、同条の適用を受けることもありません。また、本報告書の項目2.02に従って提出された情報を、証券取引法または1933年証券法(改正後)に基づく他の提出書類において参照することによってのみ組み込むことができます。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

Exhibit

No.

 

Description

 99.1

2024年2月22日付プレスリリース。

 104

カバーページ インタラクティブデータファイル(inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

 


SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

 

 

 

Intellia Therapeutics, Inc.

 

 

 

 

Date:

February 22, 2024

By:

/s/ John M. Leonard

 

 

 

氏名ジョン・m・レナード 役職最高経営責任者兼社長

 


EX-99.1 2 ntla-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

 

Exhibit 99.1

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インテリア・セラピューティクス社、2023年第4四半期および通期決算を発表、最近の進捗状況を発表

-
心筋症を伴うトランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシス治療薬NTLA-2001の第3相試験MAGNITUDEにおいて、2024年第1四半期に最初の患者への投与が予定されている。
-
遺伝性血管性浮腫(HAE)治療薬NTLA-2002のフェーズ3試験開始は下半期を予定
-
現在進行中のNTLA-2001およびNTLA-2002の両ファースト・イン・ヒト試験から得られた新たな臨床データ(NTLA-2002のフェーズ2結果を含む)を2024年に発表する計画
-
NTLA-2002の第1相試験の良好な中間結果をNew England Journal of Medicine誌に発表。
-
α-1アンチトリプシン欠乏症(AATD)関連肺疾患治療のための生体内遺伝子挿入候補薬NTLA-3001の第1相試験において、2024年に最初の患者を投与する予定である。
-
in vivoでのCRISPRを用いた治療法の開発を肝臓以外の組織にも拡大、嚢胞性線維症に対する新規遺伝子編集治療法の開発を目的としたReCode社との戦略的提携を発表。
-
2023年末には約10億ドルの現金があり、強固な財務体質となる

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年2月22日 - CRISPRに基づく治療で医療に革命をもたらすことに注力する臨床段階の遺伝子編集企業のリーディングカンパニーであるインテリア・セラピューティクス社(NASDAQ:NTLA)は本日、2023年12月31日を期末とする第4四半期および通年の業務ハイライトと財務結果を発表した。

「当社は、心筋症を伴うATTRアミロイドーシスを対象としたNTLA-2001の極めて重要な第3相臨床試験であるMAGNITUDE試験への迅速な患者登録に注力しており、本年第1四半期には最初の患者を投与できる見込みです。また、2つ目のin vivo CRISPRベースの治療薬である遺伝性血管性浮腫を対象としたNTLA-2002の第3相試験を年内に開始する予定です。同時に、私たちはCRISPRベースの治療法の技術的アプローチと、それが対処できる可能性のある疾患の範囲の両方を拡大し続けています。ひとつはα-1抗トリプシン欠損症に関連する肺疾患に焦点を当てた完全自社開発プログラムであり、もうひとつはリジェネロン社と共同で血友病Bに焦点を当てたプログラムである。

最後に、私たちはDNAの書き込みを含む編集能力を進歩させ、肝臓以外に由来する疾患への応用を進めている。我々は先週、ReCode Therapeutics社との新たな提携を発表した。

 

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インテリアは、嚢胞性線維症患者の肺に直接遺伝子編集を行う新しい治療法を開発します。このようなパイプラインとプラットフォームへの取り組みにより、私たちは重篤な疾患とともに生きる人々のための新たな標準治療の設定に近づき、遺伝子編集のリーディングカンパニーとしてインテリアの影響力を拡大していきます。"

2023年第4四半期と最近の業績ハイライト

 

Transthyretin (ATTR) Amyloidosis

NTLA-2001: NTLA-2001は、ATTRアミロイドーシスの治療のために、肝臓のTTR遺伝子を不活性化し、それによってトランスサイレチン(TTR)タンパク質の産生を阻止するように設計されたin vivo CRISPRベースの治験中の治療薬です。NTLA-2001は、1回の投与でTTRタンパク質を深く、一貫して、そして生涯にわたって減少させる可能性があるため、病気の進行を止め、回復させる可能性があります。インテリア社は、リジェネロン社と共同でNTLA-2001の開発と商業化を主導しています。
-
心筋症を伴うattrアミロイドーシス(attr-cm):
Intellia社は、極めて重要な第3相試験であるMAGNITUDE試験において、米国を含め積極的に患者登録を行っている。当社は2024年第1四半期に最初の患者を投与する予定であり、新たな臨床施設の開設を続けている。
-
多発性神経障害を伴う遺伝性attrアミロイドーシス(attrv-pn):
インテリア社は、ATTRv-PNの治療を目的としたNTLA-2001の国際的な主要第3相試験の準備を積極的に進めている。
-
現在進行中のフェーズ1試験の最新データを2024年に発表する予定である。

Hereditary Angioedema (HAE)

NTLA-2002:NTLA-2002は、肝臓のKLKB1遺伝子をノックアウトするように設計された、完全自社開発の治験用in vivo CRISPRベースの治療薬であり、1回の投与でHAEの発作を終生抑制することを目標としている。
-
インテリア社は、米国患者を含むグローバルピボタルフェーズ3試験を、規制当局からのフィードバックを条件として、2024年後半に開始する予定である。
-
すでに1月に発表したように、インテリアは成人のHAE患者を対象としたフェーズ1/2試験のフェーズ2部分の登録と投与を完了した。当社は、2024年に第1相試験の最新データと第2相試験の新データを発表する予定である。
-
1月、当社はNTLA-2002の第1/2相臨床試験の中間結果がNew England Journal of Medicine (NEJM)に掲載されたことを発表した。報告されたデータによると、NTLA-2002の単回投与により、第1相試験における10人の患者全員において、月間のHAE発作率が平均95%減少した。NTLA-2002

 

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はすべての投与量レベルで良好な忍容性を示した。最も頻繁に報告された有害事象は、軽度の一過性の輸液関連反応と疲労であった。
-
2023年第4四半期、インテリアは欧州医薬品庁から優先医薬品(PRIME)の指定を受け、欧州委員会からNTLA-2002の希少疾病用医薬品の指定を受けた。

インビボでの標的遺伝子挿入

α1アンチトリプシン欠損症(AATD)関連肺疾患治療薬NTLA-3001:NTLA-3001は、AATD関連肺疾患治療のための、CRISPRを介したファースト・イン・クラスのin vivo標的遺伝子挿入開発候補品です。NTLA-3001は、α-1アンチトリプシン(A1AT)タンパク質をコードするSERPINA1遺伝子の健全なコピーを正確に挿入するように設計されており、1回の投与でA1ATタンパク質の機能的発現を治療レベルまで永久的に回復させる可能性がある。
-
2023年12月、インテリア社はNTLA-3001のファースト・イン・ヒト臨床第1相試験を開始するための臨床試験申請書(CTA)を提出した。2024年に最初の患者に投与する予定。
血友病B:2月、リジェネロンとインテリア社は、血友病B患者を対象としたin vivo CRISPRベースの第9因子遺伝子挿入プログラムの臨床試験を開始するための治験薬申請が米国食品医薬品局(FDA)により承認されたと発表した。リジェネロンはインテリアと共同で血友病AおよびBプログラムの開発と商業化を主導している。

肝臓以外の組織を含む生体内プラットフォーム展開

2月、インテリアとReCode社は、嚢胞性線維症(CF)治療のための新規ゲノム医薬品の開発に関する戦略的提携を発表した。この提携は、インテリア社が独自に開発したDNA書き込み技術を含むCRISPRベースの遺伝子編集プラットフォームと、ReCode社が独自に開発した脂質ナノ粒子デリバリー・プラットフォーム(SORT)を活用し、1つ以上のCF疾患の原因となる遺伝子変異を正確に修正するものである。
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