アミリクスファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年2月22日

アミリックス・ファーマシューティカルズ・インク

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-41199	46-4600503
(State or Other Jurisdiction of Incorporation)	(Commission File Number)	(IRS Employer Identification No.)

43 Thorndike, St., Cambridge, MA		02141
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（エリアコードを含む）。(617) 682-0917

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

    Title of each class

    Trading
Symbol(s)

    登録されている各取引所の名称

    普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

    AMLX

    Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024 年 2 月 22 日、エイミリックス・ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2023 年 12 月 31 日をもって終了した四半期および会計年度の業績を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートの別紙 99.1 として提出されています。

本フォーム 8-K に記載された情報（本フォームの別紙 99.1 を含む）は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出」とはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法（「改正」）または同取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものとはみなされません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


Exhibit Number		Description

99.1		2024年2月22日付当社プレスリリース

104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれている)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC.

Date: February 22, 2024	By:	/s/ James M. Frates
		James M. Frates
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 amlx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

エイミリックス・ファーマシューティカルズ、2023年第4四半期および通期決算を発表

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第4四半期の1億840万ドルを含む、2023年通年の製品純収入3億8,080万ドルを計上

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第4四半期の470万ドルを含め、2023年通年で4,930万ドルの純利益を計上し、現金、現金同等物および短期投資3億7,140万ドルを保有。

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経営陣は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催する。

マサチューセッツ州ケンブリッジ 2024年2月22日 - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX)（以下「Amylyx」または「当社」）は本日、2023年12月31日を期末とする第4四半期および通期の決算を発表しました。

「2023年、私たちはALSの治療方法の変革に向けて大きく前進しました。ALBRIOZAおよびAMX0035としても知られるレライブリオを、同じ臨床試験において、疾患の進行を遅らせ、機能的自立を維持し、全生存期間を延長することが示された最初で唯一のALS治療薬として、北米の何千人ものALS患者さんにお届けすることができました」と、エイミリクスの共同CEOであるジョシュア・コーエンは語った。「RELYVRIOを服用しているALS患者さんからお聞きした多くの体験談を振り返りながら、私たちは2024年も米国および国際的なプレゼンスを拡大し、より多くのALS患者さんにRELYVRIOをお届けできるよう、緊急に取り組んでいます。

「PHOENIX試験は、CENTAUR試験で得られた良好な結果を基に、より多くのALS患者を対象とした有効性と安全性の追加データを提供するものです。PHOENIX試験では、CENTAUR試験で認められた強固で良好な結果を基に、より多くのALS患者を対象とした有効性と安全性の追加データが得られるでしょう。「また、進行性核上性麻痺を対象とした第3相ORION試験でのAMX0035の研究など、パイプラインの進展にも引き続き注力していきます。2024年には、ウォルフラム症候群を対象とした第2相HELIOS試験のデータや、アンチセンスオリゴヌクレオチドであるAMX0114の臨床試験開始など、当社のパイプラインにいくつかのマイルストーンが期待されます。"

2023年通期と最近の業績ハイライト:

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米国でのRELYVRIO®およびカナダでのALBRIOZA™（AMX0035としても知られる）の商業的発売は引き続き進展しており、複数の国でALS患者として適格な人々が早期アクセス経路を通じてRELYVRIOにもアクセスしている。2023年12月31日に終了した3カ月間の製品売上高は1億840万ドルで、2023年9月30日に終了した3カ月間の製品売上高は1億270万ドルであった。エイミリクスの製品純収入の大部分は米国で創出されたものであるが、カナダおよび国際市場における指名患者販売プログラムからの収入は、2023年9月30日に終了した3カ月間の当社業績と比較して、2023年12月31日に終了した3カ月間の収入増加の重要な源泉であった。

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エイミーリクスは、進行性核上性麻痺（PSP）を対象とした AMX0035 のグローバル第 3 相 ORION 試験において、最初の患者を投与したことを発表しました。ORION試験は、AMX0035の有効性、安全性、忍容性をプラセボと比較評価することを目的とした、国際共同無作為化二重盲検プラセボ対照第3相臨床試験です。北米、欧州、日本で約600人の参加者が登録される予定です。最初の参加者は2023年12月に投与され、トップライン結果は2025年または2026年に予想される。

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エイミリックスは引き続き研究開発プログラムを進めている。当社は、ウォルフラム症候群治療薬AMX0035の第2相臨床試験であるHELIOS試験の登録完了を発表し、引き続き2024年に同試験のデータが得られる見込みである。当社はまた、ALSの早期診断を支援する新規複合診断検査にも取り組んでいる。さらに、エイミリックスは、新たな知的財産を可能にする可能性のあるレライブリオの新しい味覚マスク製剤に取り組んでいる。

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エイミーリックスは、エグゼクティブ・リーダーシップ・チームと米国コマーシャル・リーダーシップ・チームに新メンバーを加えた。2023年11月、当社はCamille L. Bedrosian医学博士を最高医学責任者に任命したことを発表した。ベドロシアン医師は、臨床およびトランスレーショナル・リサーチ・プログラムの成功を通じて、希少かつ重篤な疾患を持つ人々のアンメット・メディカル・ニーズに取り組んできた30年近い経験を持つ。

また、2024年中にリンダ・アーセノーが当社の新しい最高人事責任者として、ダン・モナハンがジェネラル・マネージャー兼米国コマーシャル市場責任者として入社しました。アルセノー氏は、バイオ医薬品部門を含む30年以上の人事リーダーシップ経験を有し、直近ではサノビオン・ファーマシューティカルズで最高人事責任者を務めました。モナハン氏は、営業、マーケティング、市場参入の分野で20年以上の経験を有し、直近では大塚製薬で中枢神経系マーケティングおよびポートフォリオ戦略担当副社長を務めました。

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CENTAUR臨床試験と過去の臨床試験対照群を比較した事後生存解析がAnnals of Clinical and Translational Neurology誌に掲載された。この事後解析の結果、全生存期間中央値はCENTAUR AMX0035群が過去の臨床試験対照群よりも10.4カ月長かったことが示された。

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CENTAUR試験参加者の事後解析結果がJournal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry誌に発表された。事後解析の結果、ALSの血漿中神経炎症性バイオマーカーであるYKL-40（別名キチナーゼ-3様タンパク質1）と全身性炎症性バイオマーカーであるC反応性タンパク質（CRP）の血漿中濃度が24週間にわたって有意に減少し、CENTAUR試験参加者では12週目から減少が認められた。

•

第34回ALS/MND国際シンポジウムにおいて、カルパイン-2を標的とする当社のアンチセンスオリゴヌクレオチドであるRELYVRIOおよびAMX0114に関するデータが発表された。AMX0114の動態プロファイリング実験の最新情報と、ミシガン大学医学部のサミ・バルマダ博士とそのチームとの共同研究の結果が発表され、ALSに関連するTDP43の変異を持つヒトiPSC由来の運動ニューロンを用いて、生存に対するAMX0114の影響が評価されました。当社は、AMX0114の治験許可申請を進めており、2024年中の臨床導入を目指しています。本イベントで発表された各ポスターのコピーを含む追加情報は、エイミリクス・ウェブサイトの「出版物」セクションでご覧いただけます。

2023年12月期第4四半期および通期決算について

製品純収入：2023年12月31日に終了した3ヶ月間の製品純収入は1億840万ドルで、これに対して2022年同期間の製品純収入は2,190万ドルであった。2023年12月31日に終了した1年間の製品純収入は3億8,080万ドルで、前年同期の製品純収入は2,220万ドルであった。この増加は主に、2022年9月下旬の薬事承認後に米国で販売されたRELYVRIOの販売台数によるものである。

売上原価：2023年12月31日に終了した3ヶ月間の売上原価は940万ドルであった（前年同期の売上原価は280万ドル）。2023年12月31日に終了した年度の売上原価は2,540万ドルであったのに対し、2022年12月31日に終了した年度の売上原価は300万ドルであった。

研究開発費：2023年第4四半期の研究開発費は4,490万ドル（前年同期は2,280万ドル）、2023年12月31日に終了した年度の研究開発費は1億2,820万ドル（同9,350万ドル）であった。この増加は主に、研究開発活動を支援するための人員増による人件費の増加、PSPを対象としたAMX0035の第3相ORION試験の開始に関連する支出の増加、および前臨床開発活動の増加によるものです。

販売費および一般管理費：2023年第4四半期の販売費および一般管理費は5,220万ドル（前年同期は4,080万ドル）、2023年12月31日に終了した通期では1億8,840万ドル（同1億2,710万ドル）であった。この増加は主に、上市、商業化構想、および公開企業としての運営をサポートするための人員増による人件関連費用の増加によるものである。

純利益：2023年12月31日に終了した3ヶ月間の純利益は470万ドル（完全希薄化後1株当たり0.07ドル）であった（前年同期は4,270万ドルの純損失、1株当たり0.65ドル）。2023年12月31日に終了した年度の純利益は4,930万ドル（完全希薄化後1株当たり0.70ドル）であったのに対し、2022年12月31日に終了した年度の純損失は1億9,840万ドル（1株当たり3.39ドル）であった。

キャッシュポジション：現金、現金同等物および短期投資は、2023年9月30日時点の3億5,500万ドルに対し、2023年12月31日時点では3億7,140万ドルとなった。

Investor Conference Call Information

エイミリクスの経営陣は、本日2024年2月22日午前8時（米国東部時間）より、カンファレンス・コールおよびウェブキャストを開催し、決算に関する説明と事業の最新情報を提供します。電話会議に参加するには、開始時刻の10分前までに+1 (800) 836-8184（米国・カナダ）または+1 (646) 357-8785（国際電話）にダイヤルし、エイミリックス・ファーマシューティカルズの電話会議に参加するよう依頼してください。電話会議のライブ音声ウェブキャストは、当社ウェブサイト（https://investors.amylyx.com/news-events/events）の投資家向けセクションの「イベントとプレゼンテーション」でご覧いただけます。ウェブキャストはアーカイブされ、イベント後90日間再生可能です。

Available Information

当社は投資家向けに、コーポレートウェブサイト（https://amylyx.com）およびIRウェブサイト（https://investors.amylyx.com）で定期的にその他の情報を提供しています。これには、財務業績に関するプレスリリースやその他の情報、コーポレート・ガバナンスに関する情報、年次株主総会に関する詳細情報が含まれます。当社は、重要な非公開情報を開示する手段として、またレギュレーションFDに基づく開示義務を遵守する手段として、当ウェブサイトを利用する予定です。従って、投資家の皆様は、当社のプレスリリース、SEC提出書類、公開電話会議およびウェブ放送をフォローするだけでなく、当社ウェブサイトを監視する必要があります。

About RELYVRIO®/ALBRIOZA™/AMX0035

RELYVRIO®（AMX0035としても知られる）は、フェニル酪酸ナトリウムとタウルソジオール（米国以外ではウルソドキシコルタウリンとして知られる）の経口合剤で、米国では成人の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬として承認されており、カナダではALSの治療薬としてALBRIOZA™として条件付きで承認されています。AMX0035は、ALSやその他の神経変性疾患の治療薬として、他のいくつかの地域で治験薬として研究されている。レリブリオ、ALBRIOZAおよびAMX0035の剤形は同一である。

RELYVRIO®（フェニル酪酸ナトリウム、タウルソジオール）の米国における安全性情報

WARNINGS AND PRECAUTIONS

腸肝循環障害、膵臓障害、腸管障害のある患者さんのリスクについて

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