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UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

 

 

FORM 8-K

 

 

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日(最も古いイベントの報告日):2023年11月13日

 

 

ANNEXON, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

 

 

 

デラウェア

001-39402

27-5414423

(State or other jurisdiction

(Commission

(IRS Employer

of incorporation)

File Number)

Identification No.)

 

 

1400シエラポイント・パークウェイ、C棟、スイート200

Brisbane, California 94005

(最高経営責任者の住所)(郵便番号)

 

登録者の電話番号(市外局番を含む)。(650) 822-5500

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

 

 

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:

 

証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション(17 cfr 230.425)

 

取引所法の下でのルール14a-12(17 cfr 240.14a-12)に基づく資料の勧誘。)

 

取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.14d-2(b))

 

証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券:

 

Title of each class

Trading

Symbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

ANNX

ナスダック株式市場

 

登録者が1933年証券法規則405(本章§230.405)または1934年証券取引法規則12b-2(本章§240.12b-2)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

 

 

 


 

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2023年11月13日、アネクソン社(以下「当社」)は、2023年9月30日を期末とする第3四半期の特定の財務結果を発表しました。Annexon Reports Significant Progress with its Priority Programs and Third Quarter 2023 Financial Results」と題する当社のプレスリリースのコピーは、項目2.02に従い、別紙99.1として本書に添付されています。

本Current Report on Form 8-KのItem 2.02に記載された情報(別紙99.1を含む)は、1934年証券取引所法第18条(改正後)において「提出」されたものとはみなされず、また同法第18条または1933年証券取引所法第11条および第12条(a)(2)の適用を受けるものでもありません。本Current Report on Form 8-KのItem 2.02に記載されている情報(別紙99.1を含む)は、米国証券取引委員会への提出書類において明示的に参照規定されている場合を除き、本書の日付の前後を問わず、当社が米国証券取引委員会に提出するいかなる提出書類にも参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d)
Exhibits.

 

Exhibit

 

Description

 

 

 

99.1

 

2023年11月13日付プレスリリース "Annexon Reports Significant Progress with its Priority Programs and Third Quarter 2023 Financial Results" (アネクソンが優先プログラムの大幅な進捗と2023年第3四半期決算を発表

104

 

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SIGNATURES

1934年証券取引所法(Securities Exchange Act of 1934)の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

 

Dated: November 13, 2023

Annexon, Inc.

By:

/s/ Jennifer Lew

Jennifer Lew

エグゼクティブ・バイス・プレジデント兼チーフ・ファイナンシャル・オフィサー

 

 


EX-99.1 2 annx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

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アネクソンが優先プログラムの大幅な進捗と2023年第3四半期決算を発表

当社は、最も短期的な価値を牽引するプログラムに優先的に取り組む:ギラン・バレー症候群(GBS)治療薬ANX005、地理的萎縮症(GA)治療薬ANX007、ファーストインカインド補体低分子化合物ANX1502

GBSを対象としたANX005の第3相臨床試験、2024年前半に開始予定

ANX007がGA治療薬として史上初のPRIME指定を獲得、フェーズ3プログラム推進のため世界的な薬事当局とのやり取りを継続中

ANX1502 第 1 相データは 2023 年第 4 四半期の予定

2025年第2四半期へのキャッシュ・ランウェイを支える集中的なオペレーションとリソース

カリフォルニア州ブリスベン発、2023年11月13日 - 壊滅的な炎症性疾患に苦しむ人々のために補体をベースとした新クラスの医薬品を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業であるアネクソン(Annexon, Inc.

「アネクソンの社長兼最高経営責任者(CEO)ダグラス・ラブは、次のように述べた。「C1qが病変組織上で有害な炎症を開始し促進するのを阻止することに焦点を当てたリーディングカンパニーとして、我々は、複数の疾患領域にわたって迅速かつ有意義な機能的有益性を示す臨床データの一貫性に大いに勇気づけられています。「特にGBSとGAにおける我々のデータに対する規制当局の認識が高まりつつあり、これらのプログラムが既存の治療法に対して大きな治療上の利点を提供する可能性があることから、我々はこれらの古典的補体療法をできるだけ早く患者に提供することに鋭意注力する一方、自己免疫疾患の様々な領域において、我々の初めての古典的補体低分子プログラムを意図的に進めています。その結果、私たちは、近い将来から中期にかけて、患者さんと利害関係者のために最大の価値をもたらすために、3つの優先プログラムに努力と資源を集中させました。"

Recent Clinical Program Updates

ギラン・バレー症候群(GBS)を対象としたANX005ピボタル・プログラムの継続的な臨床および規制上の進展第3四半期、アネクソンは、欧州医薬品庁(EMA)がANX005をGBS治療薬として希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)に指定したと発表した。EMAの希少疾病用医薬品指定は、新規の希少疾病治療薬が、入手可能な治療薬よりも大きなベネフィットをもたらす可能性があることを証明する必要があります。ANX005については、EMAの指定は、ANX005と免疫グロブリン(IVIg)の静脈内投与に関する過去の研究のメタアナリシスに基づいており、ANX005による筋力の顕著な早期改善が、人工呼吸の必要性の減少を含む健康状態の観察可能な改善につながったことが実証されました。重要なこととして、アネクソンは、GBS患者を対象としたANX005の無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験において、目標登録患者数225人を達成したことも発表した。本試験の主要評価項目および統計解析計画に関するFDAの事前承認と相まって、この登録マイルストーンにより、同社は2024年前半に主要な第3相試験結果を発表することが可能となります。
ANX007が地理的萎縮(GA)治療薬としてEMAのPRIME指定を受ける同じく第3四半期に、アネクソンは、加齢黄斑変性症(AMD)に伴う二次性黄斑変性症の治療薬として、ANX007がEMAから優先的医薬品(PRIME)に指定されたことを発表しました。この指定は、アンメットニーズを対象とした優先的医薬品の開発を促進するための強化されたサポートを提供するもので、GA患者において一貫した、持続的な、時間および用量依存的な視機能の維持を示した第2相ARCHER試験のデータ、ならびにANX007の光受容体の損傷および喪失に対する保護メカニズムを支持する前臨床データに基づいて、EMAがこの指定を与えたものです。ANX007は、GAに対してEMAのPRIME指定を受けた最初の治療薬候補であり、希少疾患を対象としていない、あるいは細胞治療や遺伝子治療ではない眼科製品として初めて指定を受けました。PRIME指定は競争的なプロセスであり、EMAがPRIME指定を与えるのは申請全体の約4分の1に過ぎない。
米国眼科学会(AAO)でARCHERの追加解析結果を発表:11月に開催された米国眼科学会(AAO)において、GA患者を対象としたARCHER第2相試験の追加解析結果が発表され、時間および用量依存的な視力低下抑制効果が支持されました。15文字以上の視力低下(標準化された視力表で3行の視力低下)を有する患者における最良矯正視力(BCVA)の新たな解析では、ANX007の治療効果は、本試験の治療期間中に増加した。この点から、ANX007の2回目の6ヵ月間の治療では、偽薬と比較して、最初の6ヵ月間よりも視機能低下に対する保護効果が高く、ANX007が長期にわたって持続的な治療効果を発揮する可能性が示唆されました。

 


 

さらに、6ヶ月間の治療中止期間を含むARCHER試験の最終データも発表され、治療期間中に示されたBCVA15文字以上の視力低下に対するANX007の保護効果は、ANX007の治療を中止すると逆転することが示されました。これらの結果は、ANX007治療の治療継続効果を強調するものであり、BCVA15文字以上の視力低下で測定される視力維持の強力かつ一貫した効果をさらに裏付けるものです。これまで25以上のGA第2相および第3相試験が実施されましたが、この客観的で確立されたエンドポイントを用いて、統計的に有意なBCVA≧15レターの視力低下の維持や有意な偽陽性を示した試験はありませんでした。
ANX009の単群フェーズ1b試験の結果、古典的経路が活動性ループス腎炎(LN)患者における補体活性化と消費の主要な促進因子であることが示された:11月に開催された米国腎臓学会(American Society of Nephrology)の腎臓週間2023において、ANX009の第1b相シグナル探索試験のデータが発表された。この試験では、ベースラインの補体活性が高いLN患者を同定する精密医療アプローチが用いられた。LNは自己免疫疾患であり、病原性抗C1q抗体(PACA)がC1q活性を亢進させ、古典的な補体を介する腎臓の炎症と損傷を特異的に増幅させる。最初の結果では、ANX009の皮下投与は良好な忍容性を示し、血漿中C1q標的への関与と補体阻害を示した。驚くべきことに、C1qの阻害は遊離/循環PACAレベルを急速に増加させ(腎臓への沈着の減少と一致)、補体の消費と活性化のすべての下流マーカー(C4、C3、C5)を阻害した。これらの結果は、C1qと古典的経路が、代替経路やレクチン経路とは独立して、LNにおける補体活性化の主要なドライバーであり、PACAは古典的補体活性化経路のユニークな構成要素であることを示している。このシグナル探索研究の期間が3週間と短かったため、尿中蛋白排泄量の変化は予想されたほど観察されなかった。

Key Near-Term Anticipated Milestones

 

Priority Programs

GBSにおけるANX005:GBS患者を対象としたANX005の第3相ピボタル試験の初期結果は、2024年前半に予想される。優先プログラムに集中できるよう、アネクソンは2023年にR&Dデーを実施せず、代わりに2024年前半にGBSの疾病負担、現在の治療パラダイム、市場機会に焦点を当てたイベントを開催する予定。
GAにおけるANX007:ANX007のグローバル第3相ピボタル・プログラムに関する米国およびEUの規制当局とのやりとりが進行中であり、2023年末までに最新情報を提供する予定である。
自己免疫疾患におけるANX1502健康なボランティアを対象とした単回および複数回投与による第1相試験の結果は、2023年末までに報告される予定である。

Next Wave Programs

筋萎縮性側索硬化症(ALS)を対象としたANX005:病勢進行の抑制を示した有望な予備的結果に続き、フェーズ2a試験の完全な治療データが2024年初めまでに得られる見込み。
ハンチントン病(HD)におけるANX005:アネクソンは、GBS、GA、ANX1502の目先の重要な開発活動を優先する一方で、2024年に予定されているHDでの後期臨床試験の開始を評価している。

2023年第3四半期決算のお知らせ

現金および営業資金:2023年9月30日現在の現金・現金同等物および短期投資は1億6530万ドルであった。アネクソンは、2023年9月30日時点の現金、現金同等物および有価証券が、2025年第2四半期までの予定営業費用を賄うに十分であると引き続き見込んでいる。
研究開発費:研究開発費は、GBS、GA、ANX1502を含む当社の優先プログラムの進展を反映し、2023年9月30日に終了した四半期は2790万ドルであった(2022年9月30日に終了した四半期は2790万ドル)。
一般管理費(G&A):2023年9月30日に終了した四半期のG&A費は690万ドルであった(2022年9月30日に終了した四半期は820万ドル)。
純損失:純損失は、2022年9月30日に終了した四半期の3,510万ドル(1株当たり1.42ドル)に対し、2023年9月30日に終了した四半期は3,250万ドル(1株当たり0.43ドル)となった。

About Annexon

アネクソン・バイオサイエンシズ社(Nasdaq: ANNX)は、C1qと古典的補体経路活性化のすべての炎症性側面を事前に停止させる独自の科学的アプローチを活用する臨床段階のバイオ医薬品企業である。アネクソンは、C1qを停止させることだけに特化した唯一の企業として、身体、脳、眼など複数の疾患において有意義な利益をもたらすよう設計された、目的に適合した治療薬のパイプラインを開発している。

 


 

アネクソンは、ギラン・バレー症候群と地理的萎縮症における概念実証データをもとに、可能性のある治療法をできるだけ早く患者に届けるため、中期から後期の臨床試験を厳格に進めている。詳しくはannexonbio.comをご覧ください。

Forward Looking Statements

本プレスリリースには、1933年証券法第27条A(改正後)および1934年証券取引法第21条E(改正後)に規定される意味において、将来の見通しに関する記述が含まれています。In some cases, you can identify forward-looking statements by terminology such as “aim,” “anticipate,” “assume,” “believe,” “contemplate,” “continue,” “could,” “design,” “due,” “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “may,” “objective,” “plan,"位置づけ"、"可能性"、"予測"、"追求"、"すべき"、"提案"、"目標"、"予定通り"、"意志"、"だろう"、および将来の出来事や将来の動向の予測である、またはそれを示すその他の類似表現、あるいはこれらの用語の否定、またはその他の類似用語。本プレスリリースに含まれる過去の事実に関する記述以外のすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。これらの将来見通しに関する記述には、予想されるマイルストーン、ANX005、ANX007、ANX1502のプログラム更新および登録完了の時期、ANX007の最適な前進を決定するために米国およびEUの規制当局と関与する計画、現金営業資金、抗C1q療法による治療から得られる可能性のある利益、視力維持に強い有益性をもたらすANX007の可能性、データ報告の時期、当社のポートフォリオの継続的な進展に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。将来の見通しに関する記述は、将来の業績を保証するものではなく、以下のようなリスクや不確実性を含む(ただし必ずしもこれらに限定されない)リスクや不確実性により、実際の結果や事象が予想と大きく異なる可能性があります:当社の過去の純営業損失、当社の臨床プログラムに必要な資金を調達する能力、当社の製品候補の臨床開発の初期段階、当社の臨床プログラムおよび事業運営に対する公衆衛生危機の影響、当社の製品候補の規制当局の承認を取得し、商業化に成功する能力;当社の製品候補の望ましくない副作用やその他の特性、当社が第三者のサプライヤーやメーカーに依存していること、将来の提携契約の結果、当社の製品候補の知的財産権を適切に維持する能力。これらのリスクおよびその他のリスクについては、当社の年次報告書(Form 10-K)および四半期報告書(Form 10-Q)、ならびに当社がSECに提出したその他の報告書に記載されている「リスク要因」の項で詳しく説明しています。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、1995年米国私募証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)に従って作成されたものであり、本プレスリリースの日付時点のものです。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来予想に関する記述を公に更新する義務を負いません。

Investor Contact:

Chelcie Lister

THRUST Strategic Communications

chelcie@thrustsc.com

 

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Sheryl Seapy

Real Chemistry

949-903-4750

sseapy@realchemistry.com

 


 

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