Exhibit 99.1

Design Therapeutics社、2023年第3四半期決算および2024年初頭に包括的なポートフォリオ更新を計画

経験豊富なバイオテクノロジー企業経営者プラティック・シャー氏が会社再建を率いる最高経営責任者に任命される

現在の現金および有価証券は約2億9,000万ドルで、2028年までの5年間の営業運転延長を支える。

長期的な成長に向けた再編成を伴う企業戦略の改訂を2024年初頭に発表、詳細は追って発表

カリフォルニア州カールズバッド発、2023年11月13日 - 重篤な変性遺伝性疾患の治療法を開発するバイオテクノロジー企業、デザイン・セラピューティクス社（Nasdaq: DSGN）は本日、2023年度第3四半期決算を発表した。長期的な成長を優先し、資本資源をプログラム支出に集中させ、コスト削減を実施するために戦略的再編が開始されました。その結果、デザイン社は、現金、現金同等物および有価証券により、少なくとも今後5年間は計画した営業費用を賄える見込みです。さらに、デザイン社は、2024年初頭に、企業戦略および優先事項に関する最新情報を提供し、事業および新規GeneTAC™低分子の臨床・研究段階のパイプラインにおける予想されるマイルストーンの概要を説明する計画を発表した。

「わずか5年前にDesign社を立ち上げたとき、私たちは人のゲノムと並行して働くことで、遺伝性疾患の問題に対処する方法を模索していました。私たちのソリューションであるGeneTAC™低分子は、特定の遺伝子の発現を増減させるように思慮深く設計されており、ゲノムを永久に改変することなく、疾患の根本原因に対処します。デザイン・セラピューティクスの会長兼最高経営責任者（CEO）であるプラティック・シャー博士は、「この技術は、壊滅的な変性疾患に苦しむ多くの患者の治療状況を一変させる可能性があると信じています。「最近報告されたフリードライヒ失調症（FA）患者を対象とした観察バイオマーカー試験と複数回投与による第1相臨床試験のデータは、当社のGeneTAC™プラットフォームにとって重要な概念実証となりました。さらに、最初の臨床結果は、患者における当社のリードGeneTAC™分子であるDT-216の挙動と忍容性に関する重要な知見をもたらし、FA患者の長期治療を可能にするために、注射部位の忍容性を改善した賦形剤を含むDT-216の製剤をさらに最適化する取り組みにつながりました。"

FA、フックス内皮角膜ジストロフィー、筋強直性ジストロフィー1型など、緊急のアンメット・メディカル・ニーズを抱える患者集団にとって、GeneTAC™分子は画期的な治療法になりうると信じています。将来の可能性を最大化するため、私たちは事業の精査を行い、すでに達成された進歩を基に、各プログラムの最適な前進経路と開発スケジュールを決定しています。すでに、長期的な成長を優先させるために焦点を絞り、少なくとも今後5年間は事業計画を延長するためのパイプライン投資に戦略的に資本を投下できるようにしています。私たちは、2024年初頭に包括的な更新の一環として、私たちの短期的および長期的な戦略的優先事項の詳細を共有することを楽しみにしています。今はデザインにとって重要な時期であり、私たちのプラットフォームで確立された概念実証を患者さんや治療界にとって有意義な治療法に転換するために、この素晴らしいチームを率いることができて光栄です。"

2023年第3四半期決算のお知らせ

About Design Therapeutics

Design Therapeutics社は、GeneTAC™遺伝子標的キメラ低分子のプラットフォームに基づく新しいクラスの治療法を開発するバイオテクノロジー企業である。同社のGeneTAC™分子は、疾患の根本原因に対処するため、特定の疾患原因遺伝子の発現を増減させるよう設計されている。フリードライヒ失調症患者を対象に開発中のリードGeneTAC™低分子化合物DT-216に加え、同社はフックス内皮角膜ジストロフィーと筋強直性ジストロフィー1型のプログラムを進めている。また、脆弱X症候群、脊髄小脳失調症、ハンチントン病、脊髄芽球筋萎縮症、C9orf72-筋萎縮性側索硬化症／前頭側頭型認知症など、ヌクレオチド反復拡大が原因となる他の複数の重篤な変性疾患に対する創薬活動も進行中である。詳細はdesigntx.comをご覧ください。

Forward-Looking Statements

本プレスリリースに記載されている記述のうち、その性質上、純粋に過去のものではないものは、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における「将来の見通しに関する記述」です。これらの記述には、初期段階のプログラム、非臨床データおよび初期段階の臨床データからの予測、FA患者の長期治療を可能にする注射部位の忍容性を改善するDT-216の改良型製剤の能力、GeneTAC™プラットフォームを前進させるデザインの能力などが含まれますが、これらに限定されるものではありません；FA、フックス内皮角膜ジストロフィー、筋強直性ジストロフィー1型など、緊急のアンメット・メディカル・ニーズを抱える患者集団を変革する治療薬となるジーンタック™分子の可能性、計画された事業をサポートするためのデザイン社の推定財務資金とその資源の充足性、およびデザイン社のジーンタック™分子のパイプラインの能力と潜在的優位性。このような記述はリスクと不確実性の影響を受けるため、実際の結果は、このような将来の見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものとは大きく異なる可能性があります。確信する」、「設計する」、「予想する」、「目指す」、「計画する」、「期待する」、「推定する」、「意図する」、「予定する」、「可能性がある」などの表現は、将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。これらの将来予想に関する記述は、デザインの現時点での予想に基づくものであり、実現しない、または誤りであることが判明する可能性のある仮定を含んでいます。実際の結果および事象の発生時期は、様々なリスクおよび不確実性（製品候補の計画された臨床試験の実施に関するFDAによるINDの受理および当社が提案する将来の臨床試験の設計に関連するリスク、治験薬の製剤改良の設計および実施に関連するリスクを含みますが、これらに限定されません）の結果、かかる将来予想に関する記述で予期されるものとは大きく異なる可能性があります；多くの要因に影響される臨床試験および患者登録の実施に関連するリスクであり、かかる臨床試験または患者登録で発生する困難または遅延は、デザインの臨床開発計画を遅延させるか、またはその他の悪影響を及ぼす可能性があります。ヒト治療薬として使用するために安全かつ有効な治療法を発見し開発するプロセスおよび開発段階の企業として運営するプロセス、望ましくない副作用またはその他の特性によりデザインまたは規制当局が臨床試験を中断または中止するリスクであり、これによりデザインの製品候補の開発または規制当局による承認が遅延または阻止される可能性があります；製品候補の非臨床試験および臨床試験を開発、開始または完了する設計の能力、有望な初期の研究または臨床試験が後の非臨床試験または臨床試験で安全性および/または有効性を実証しないリスク、製品候補を開発する設計の計画の変更、臨床試験、規制当局への届出および申請の実施に関連する不確実性、臨床試験および非臨床試験を成功させるための第三者への依存に関連するリスク、受託製造業者および受託研究機関を含む主要な第三者への設計の依存；事業および製品開発計画の継続に必要な追加資金を調達する能力、米国および諸外国における規制の動向、製品候補の知的財産権保護を取得し維持する能力、主要な科学者または管理職を採用し維持する能力、設計が事業を行っている業界における競争（他社が設計よりも先に、または設計よりも成功裏に競合製品を発見、開発または商業化する可能性があります）、および市場の状況。

これらおよびその他の要因の詳細については、2023年8月14日にSECに提出された2023年6月30日に終了する四半期に関する設計の四半期報告書（Form 10-Q）の「リスク要因」の見出しの下、および本日以降にSECに提出される2023年9月30日に終了する四半期に関する設計の四半期報告書（Form 10-Q）の「リスク要因」の見出しの下を含む、設計が証券取引委員会（SEC）に提出した書類を参照してください。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付時点におけるものであり、過度に信頼しないようご注意ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が限定されており、デザインは、法律で義務付けられている場合を除き、本プレスリリースの日付以降の出来事や状況を反映するために本プレスリリースを修正または更新する義務を負いません。

# # #

Contacts:

Investors:

Chelcie Lister

THRUST Strategic Communications

chelcie@thrustsc.com

Media:

Amanda Sellers

Verge Scientific Communications

asellers@vergescientific.com

DESIGN THERAPEUTICS, INC.

CONDENSED STATEMENTS OF OPERATIONS

(単位：千米ドル、シェアおよび1株当たりのデータを除く)