モンテローザ・セラピューティクス社、2023年第3四半期決算と企業最新情報を発表

MRT-2359の第1/2相臨床試験の中間データで、バイオマーカー陽性のがん患者の腫瘍縮小が実証される；推奨される第2相用量は2024年第2四半期になる見込み

がんおよび神経疾患をターゲットとする新規の分子接着剤分解物質を発見するためのロシュとの戦略的提携を発表、契約一時金5,000万ドルを支払う。

VAV1を標的とするMGDであるMRT-6160が自己免疫疾患の進行を抑制することを示す前臨床データを発表。

ライフサイエンス専業投資家からの2,500万ドルの登録直接募集を完了。

強固なキャッシュポジションにより、2026年上半期までの事業運営資金を確保し、GSPT1、VAV1、NEK7パイプライン・プログラムの臨床マイルストーンによる前進を可能にする。

マサチューセッツ州ボストン、2023年11月9日 - 新規の分子接着剤分解（MGD）ベースの医薬品を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるモンテローザ・セラピューティクス社（Nasdaq: GLUE）は本日、2023年9月30日に終了した四半期の事業ハイライトと決算を発表しました。

「Monte Rosa Therapeuticsの最高経営責任者であるMarkus Warmuth医学博士は、「Monte Rosaにとって、初めての臨床データと初めての大規模な戦略的提携を発表する極めて重要な時期となりました。「MRT-2359はGSPT1指向性の分子接着剤分解剤であり、特にMYCを主成分とする固形癌における臨床活性の初期兆候を示すものです。また、ロシュ社との提携により、がんや神経疾患の治療薬としてこれまで不可能と考えられていた標的に対する分子グルーを発見し開発するためのQuEEN™探索エンジンの拡張が可能になり、加速されることも同様に喜ばしいことです。また、現在進めているパイプラインの優先順位付けの努力と合わせて、2026年前半まで資金調達の余地を拡大することが期待される登録直接販売も完了しました。MRT-2359の第2相中間データ、免疫・炎症指向性VAV1およびNEK7プログラムの第1相健常人データなど、引き続きパイプラインの実行を楽しみにしています。"

2023年第3四半期と最近のハイライト

UPCOMING MILESTONES

2023年第3四半期決算

研究開発（R&D）費用：2023年度第3四半期の研究開発費は、2022年度第3四半期の2,130万ドルに対し、2,830万ドルでした。この増加は、MRT-2359の臨床での進展、前臨床パイプラインの進展、創薬活動のための当社のQueen™プラットフォームの継続的開発など、当社の研究開発組織における重要なマイルストーンの順調な達成によるものです。研究開発費の増加は、これらのマイルストーン達成のための人員増と研究所関連費用の増加によるものです。現金支出を伴わない株式報酬は、2023年第3四半期の研究開発費のうち230万ドル（前年同期は170万ドル）を占めた。

一般管理費（G&A）：2023年度第3四半期のG&A費は、2022年度第3四半期の700万ドルに対し870万ドルであった。G&A費の増加は、人員増および会社の成長と運営をサポートするための費用の増加によるものである。G&A費には、2022年同期が150万ドルであったのに対し、2023年第3四半期は220万ドルの現金支出を伴わない株式報酬が含まれている。

純損失：2023年度第3四半期の純損失は3,490万ドル（2022年度第3四半期は2,730万ドル）。

キャッシュポジションと財務ガイダンス2023年9月30日現在の現金、現金同等物、使途制限現金および有価証券は1億8,300万ドルであった（2023年6月30日現在の現金、現金同等物、使途制限現金および有価証券は2億760万ドル）。この2,460万ドルの減少は、主に営業資金として使用した現金に関連するものである。2023年9月30日の現金および現金同等物残高には、ロシュからの契約一時金5,000万ドルおよび2023年第3四半期末以降に受領した登録型直接販売による収入約2,500万ドルは含まれていません。

同社は、ロシュとの提携による収入を含む現金および現金同等物が、2026年前半までの計画的な事業および資本支出に十分な資金を供給できると見込んでいる。

About MRT-2359

MRT-2359は、E3ユビキチンリガーゼ成分であるセレブロンと翻訳終結因子GSPT1との相互作用を誘導し、GSPT1タンパク質の標的分解に導く、強力で選択的な経口生物学的利用可能な治験用分子グルー分解剤（MGD）である。MYC転写因子（c-MYC、L-MYC、N-MYC）は、制御不能な細胞増殖と腫瘍増殖に不可欠な高レベルのタンパク質翻訳を維持するヒト癌のドライバーとしてよく知られている。前臨床研究では、MYCによるタンパク質翻訳の中毒が、GSPT1への依存を引き起こすことが示されている。GSPT1の分解を誘導することで、MRT-2359はこの脆弱性を利用し、タンパク質合成機構を混乱させ、MYC誘導腫瘍における抗腫瘍活性につながるように設計されている。

About MRT-6160

MRT-6160は、強力で、選択性が高く、経口で生物学的に利用可能なVAV1の分解剤であり、in vitro試験において、他のタンパク質には検出可能な影響を与えず、標的を深く分解することを示した。VAV1はRhoファミリーのグアニンヌクレオチド交換因子で、T細胞受容体とB細胞受容体の下流に位置する重要なシグナル伝達タンパク質である。VAV1の発現は、T細胞やB細胞を含む血液細胞や免疫細胞に限定されている。前臨床研究では、MGDを介したVAV1タンパク質の標的分解が、T細胞およびB細胞受容体を介した活性を調節することが示されている。この調節はin vitroでもin vivoでも明らかで、自己免疫疾患の維持に不可欠なタンパク質であるサイトカイン分泌の有意な減少によって実証された。さらに、VAV1指向性MGDは、自己免疫疾患の前臨床モデルにおいて有望な活性を示しており、したがって、多発性硬化症、関節リウマチ、皮膚疾患などの複数の自己免疫疾患に治療効果をもたらす可能性がある。前臨床試験において、MRT-6160はin vivo自己免疫疾患モデルにおいて疾患の進行を抑制することが示されている。

About Monte Rosa

Monte Rosa Therapeutics社は、癌、自己免疫疾患、炎症性疾患などの重篤な疾患を抱える患者のために、高選択的分子グルー分解薬（MGD）を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。MGDは低分子のタンパク質分解剤であり、他の分解剤を含む他の治療法では治療できない多くの疾患を治療できる可能性がある。Monta RosaのQuEEN™（Quantitative and Engineered Elimination of Neosubstrates）探索エンジンは、AI誘導化学、多様な化学ライブラリー、構造生物学、プロテオミクスを組み合わせ、分解可能なタンパク質ターゲットを同定し、これまでにない選択性を持つMGDを合理的に設計します。QuEENディスカバリーエンジンは、複数の治療領域にわたる、十分に検証された生物学の広範かつ差別化されたターゲット空間へのアクセスを可能にする。MonteRosa社は、がん、自己免疫疾患、炎症性疾患など、業界をリードするMGDのパイプラインを開発し、ロシュ社との戦略的提携により、これまで薬物治療が不可能と考えられていたがんや神経疾患の標的に対するMGDの発見と開発に取り組んでいます。詳細については、www.monterosatx.com。

Forward-Looking Statements

本コミュニケーションには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における将来予想に関する記述を含む、明示的または黙示的な「将来予想に関する記述」が含まれています。将来見通しに関する記述には、過去の事実ではないすべての記述が含まれ、場合によっては、「かもしれない」、「かもしれない」、「予定である」、「可能性がある」、「だろう」、「はずである」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「目的である」、「予想する」、「信じる」、「推定する」、「予測する」、「潜在的な」、「継続する」、「進行中である」、またはこれらの否定形、あるいは将来に関する記述を特定することを意図したその他の類似用語によって特定することができます。

本書に含まれる将来の見通しに関する記述には、当社の製品開発活動、MRT-2359と呼ばれる当社のGSPT1分解剤の進行中の臨床開発に関する記述（MYC駆動性固形がんを対象としたMRT-2359の第1/2相臨床試験の初期データの性質、重要性、および開示時期に関する当社の予想を含むが、これらに限定されない）が含まれる、MRT-2359の推奨第2相用量の特定と開示のタイミング、MRT-6160と呼ばれるVAV1指向性分解酵素の進行中の開発を含む、当社の前臨床プログラム、パイプライン、およびそこに含まれる様々な製品の進展に関する記述、およびMRT-6160と呼ばれるVAV1指向性分解酵素の進行中の開発を含む、当社の前臨床プログラム、パイプライン、およびそこに含まれる様々な製品の進展に関する記述、2024年前半のMRT-6160のFDAへのIND提出計画、このプログラムの潜在的な臨床的利益に関する当社の期待およびプログラムの時期に関する当社の期待、NEK7の開発候補化合物およびCDK2の開発候補化合物の同定およびその時期を含む当社のパイプラインの進展および適用に関する記述、当社のプラットフォームの進歩および応用に関する記述、ならびに追加的な標的、製品候補および開発候補の指名能力および指名時期に関する当社の期待に関する記述、ならびに当社のプログラムの成功に関する当社の期待および当社の財務基盤の強さに関する記述など。その性質上、これらの記述は、2023年3月16日に米国証券取引委員会に提出された2023年12月31日を末日とする年度に関する当社の最新の年次報告書（フォーム10-K）およびその後の提出書類に記載されたリスクや不確実性を含む多くのリスクや不確実性の影響を受け、実際の結果、業績、達成状況が、これらの記述で予想または暗示されたものと著しく、かつ不利に異なる可能性があります。将来の事象の予測として、将来の見通しに関する記述を信頼すべきではありません。当社の経営陣は、将来予想に関する記述に反映された期待は合理的であると考えていますが、将来予想に関する記述に記載された将来の結果、業績、または出来事や状況が達成されること、または発生することを保証するものではありません。受信者は、これらの将来見通しに関する記述を過度に信頼しないようご注意ください。これらの将来見通しに関する記述は、そのような記述が作成された時点におけるものであり、事実に関する記述として解釈されるべきではありません。当社は、新たな情報、将来の発表、またはその他の結果にかかわらず、適用法で義務付けられている場合を除き、将来予想に関する記述を公に更新する義務を負いません。本資料に含まれる特定の情報、および本資料に関連する、または本資料のプレゼンテーション中に口頭で行われる発言は、第三者の情報源から入手した研究、出版物、調査およびその他のデータ、ならびに当社独自の内部推定および調査に基づいています。当社は、本資料の日付現在、これらの第三者の研究、出版物、調査およびその他のデータが信頼できるものと考えていますが、第三者から入手した情報の妥当性、公正性、正確性または完全性について独自に検証しておらず、いかなる表明も行いません。さらに、いかなる独立した情報源も、当社の内部見積もりや調査の妥当性や正確性を評価しておらず、本資料中の、そのような内部見積もりや調査に関連する、あるいはそれらに基づくいかなる情報や記述も信頼すべきではありません。

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