米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549
FORM 8-K
現行レポート
1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき
報告日(最も古いイベントの報告日):2023年11月08日 |
PepGen Inc.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)
デラウェア |
001-41374 |
85-3819886 |
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(会社設立の州またはその他の管轄区域) |
(Commission File Number) |
(IRS EmployerIdentification No.) |
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321 Harrison Avenue 8th Floor |
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Boston, Massachusetts |
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02118 |
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(主要経営陣の住所) |
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(Zip Code) |
登録者の電話番号(市外局番を含む)。781 797-0979 |
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(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)
Form8-Kの提出が、以下の規定のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください:
法第12条(b)項に基づいて登録された証券:
Title of each class |
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TradingSymbol(s) |
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登録されている各取引所の名称 |
普通株式、額面は1株あたり0.0001ドル |
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PEPG |
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Nasdaq Global Select Market |
登録者が1933年証券法規則405(本章§230.405)または1934年証券取引法規則12b-2(本章§240.12b-2)で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☒
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 営業成績および財務状況
2023年11月8日、ペプジェン社は2023年9月30日に終了した四半期決算およびその他の事業最新情報を発表した。このプレスリリースの写しを別紙99.1として提出する。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
本フォーム 8-K の項目 2.02 に関連する以下の添付書類は提出されたものとみなされ、提出されたものではありません:
99.1 |
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104 |
カバーページ インタラクティブデータファイル(inline xbrlドキュメント内に埋め込み) |
SIGNATURES
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
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PEPGEN INC. |
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Date: |
November 8, 2023 |
By: |
/s/ Noel Donnelly |
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ノエル・ドネリー、最高財務責任者 |
Exhibit 99.1
ペプジェン社2023年第3四半期決算および最近の企業動向について
- カナダでCONNECT1-EDO51試験地の開設を継続 - カナダでCONNECT1-EDO51試験地の開設を継続
- 米国とカナダでFREEDOM-DM1試験地の開設が進行中-。
- 2023年第3四半期末の現金および現金同等物は1億2950万ドル。
ボストン2023年11月8日--重篤な神経筋疾患および神経疾患の治療に変革をもたらすことを目標に、次世代のオリゴヌクレオチド療法を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるペプジェン・インク(Nasdaq: PEPG)は本日、2023年9月30日に終了した第3四半期の決算を報告し、最近の企業動向を強調しました。
「ペプジェン社社長のジェームズ・マッカーサー(James McArthur, Ph.D.)は、次のように述べています。「当社は2023年第3四半期に、米国とカナダにおけるFREEDOM-DM1試験の開始を可能にする規制当局からのポジティブなニュースを含め、強化送達オリゴヌクレオチド(EDO)候補治療薬のパイプライン全体で大きな進展を遂げました、米国食品医薬品局(FDA)より、FREEDOM-DM1試験を5 mg/kg、10 mg/kg、20 mg/kgの目標用量で実施することが許可されました。さらに、FDAがPGN-EDODM1に対して、筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の治療薬として希少疾病用医薬品の指定を与えたことを報告できることを嬉しく思います。"
また、マッカーサー博士は、"我々は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたPGN-EDO51を評価するCONNECT1-EDO51試験の継続的な進展にも引き続き注力しており、2024年半ばにPGN-EDO51の月4回投与後のジストロフィン産生、エクソンスキッピング、安全性に関するデータを報告することを楽しみにしています。"と付け加えた。
Recent Corporate Highlights
Exhibit 99.1
Anticipated Upcoming Milestones
2023年3月期第1四半期財務・業績の概況
About PepGen
ペプジェン社は、重篤な神経筋疾患や神経疾患の治療に変革をもたらすことを目標に、次世代のオリゴヌクレオチド療法を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。ペプジェン社のEDO(Enhanced Delivery Oligonucleotide)プラットフォームは、10年以上にわたる研究開発に基づいており、細胞透過性ペプチドを活用して、結合オリゴヌクレオチド治療薬の取り込みと活性を向上させる。
Exhibit 99.1
これらのEDOペプチドを用い、重篤な疾患の根本原因を標的とするオリゴヌクレオチド治療薬候補のパイプラインを構築している。
About PGN-EDODM1
PGN-EDODM1は、ペプチドを結合させたアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)を投与して細胞機能を回復させるようにデザインされた治験候補薬である。DM1は、DMPK RNAのヘアピンループを形成するCUGリピートの拡大によって引き起こされ、その結果、重要なRNAプロセシング因子であるMBNL1タンパク質が封鎖される。MBNL1が隔離されると、下流でミススプライシングが起こり、筋肉やその他の全身機能(内分泌系、消化器系、中枢神経系など)に重要な役割を果たす多くのタンパク質の発現異常が生じる。有毒なCUGリピートを特異的にブロックすることにより、PGN-EDODM1の目的は、MBNL1タンパク質を遊離させ、機能的な下流スプライシングと筋肉やその他の全身機能を回復させることである。
筋強直性ジストロフィー1型(DM1)について)
筋強直性ジストロフィー1型(DM1)(シュタイナート病とも呼ばれる)は、進行性の身体障害で、生命を縮める遺伝性疾患である。DM1はこの疾患の最も一般的な病型であり、一般的に最も重篤です。DM1は米国で推定4万人、EUで推定7万人が罹患している。DM1患者の平均寿命は45~60歳である。DM1患者では通常、筋強剛(筋肉が硬くなったり縮んだりすること)、筋力低下、心臓や呼吸器の異常がみられます。また、DM1患者の多くは、日中の過度の眠気、疲労、胃腸障害や認知機能障害を経験し、生活の質に大きな影響を及ぼす。
About PGN-EDO51
PGN-EDO51は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬としてペプジェン社が開発した臨床候補化合物であり、当社独自のEDO(Enhanced Delivery Oligonucleotide)技術を利用して、この壊滅的な疾患の根本原因をターゲットとする治療用オリゴヌクレオチドを送達します。PGN-EDO51は、ジストロフィン転写産物のエクソン51をスキップするように設計されており、これはDMD患者の約13%において確立された治療標的である。これにより、オープンリーディングフレームを復元し、切断された、しかし機能的なジストロフィンタンパク質の産生を可能にする。前臨床試験において、ペプジェン社は、ヒト以外の霊長類にPGN-EDO51を投与したところ、臨床的に最も進んでいるペプチド結合オリゴヌクレオチド治療薬候補と構造的に同等であると考えられる分子との直接比較試験において、エクソンスキッピングのレベルが高くなることを確認しました。PGN-EDO51はまた、公開されているデータとPGN-EDO51の前臨床試験データとのクロストライアル比較に基づき、横隔膜を含む霊長類の骨格筋において、承認された治療薬や既知の開発候補品で報告されている中で最も高いレベルのエクソン51スキップを示しました。ヒトにおいても、PGN-EDO51の臨床試験データと公開されているデータを比較したところ、PGN-EDO51は単回経口投与試験において、ネイキッドオリゴと比較して20倍高いエクソン51スキップを示しました。
Exhibit 99.1
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)について)
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、X連鎖性劣性遺伝の筋消耗性疾患で、主に男性が罹患する。この衰弱性疾患は、健康な筋肉機能に重要なタンパク質であるジストロフィンをコードする遺伝子の遺伝子変異によって引き起こされ、最も有病率の高い希少遺伝性疾患の一つであり、男性出生3,500~5,000人に1人の割合で発症する。DMDは進行性の筋力低下を特徴とし、歩行能力の低下、上半身の機能低下、心臓疾患、呼吸困難などを引き起こす。DMDは若年成人期までに必ず致死的となる。この壊滅的な疾患に対する治療法は大きく進歩しているが、現在の治療法は筋組織への到達性が低いために限界があり、DMD患者にとって意味のある臨床的利益はまだ確立されていない。
Forward-Looking Statements
本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「目指す」、「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「予測する」、「目標する」、「意図する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「可能性がある」、「追求する」、「予定する」などの語句、およびこれらの語句の変化形、または将来予想に関する記述を識別することを意図した類似の表現によって識別される場合があります。本プレスリリースに記載されている記述のうち、過去の事実に関する記述以外のものは、将来予想に関する記述とみなされる可能性があります。これらの将来見通しに関する記述には、PGN-EDO51およびPGN-EDODM1を含む当社の製品候補の治療可能性および安全性プロファイル、当社のEDOプラットフォームを含む当社の技術、当社の製品候補の開発経路を含む予想されるスケジュール、投与量レベル、規制当局との相互作用を含む臨床試験の設計、開始および実施、ならびに当社の財源および資金繰りに関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。
本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、本リリースの発表日現在の予想、見積もり、予測に基づくものであり、多くのリスクと不確実性を内包しています。これらのリスクおよび不確実性には、以下のようなリスクが含まれますが、これらに限定されるものではありません:PGN-EDO51およびPGN-EDODM1を含む、当社の製品候補に関する現在進行中および計画中の開発活動の開始または完了の遅延または失敗、臨床試験に患者を登録する当社の能力、臨床試験および前臨床試験の結果の解釈が正しくない可能性、または臨床試験において、事前の臨床試験または前臨床試験の結果に基づいて予想されるレベルの治療活性が観察されない可能性、当社の製品候補が安全かつ有効でない可能性、または臨床試験において安全性および有効性が実証されない可能性;PGN-EDO51およびPGN-EDODM1を含む当社製品候補の計画された臨床試験を開始するためのクリアランスを含む、当社のプログラムに関する規制当局による審査、進行許可もしくは承認の遅延、または当社の開発プログラムの修正を必要とするその他の規制当局からのフィードバックを含む、当社の規制当局とのやりとりによる不利な結果;当社のコントロールが及ばない規制の枠組みの変更、当社の開発活動に関連する費用の予期せぬ増加、または当社の財源および資金繰りに悪影響を及ぼすその他の事象、製品の製造、研究、前臨床試験および臨床試験の一部またはすべての側面における第三者への依存。
Exhibit 99.1
ペプジェンのプログラムおよび事業に関するその他のリスクは、SECに提出された最新の年次報告書(フォーム10-K)および四半期報告書(フォーム10-Q)に記載されています。ペプジェンは、法律で義務付けられている範囲を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。
Investor Contact
Laurence Watts
Gilmartin Group
Laurence@gilmartinir.com
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Sarah Sutton
Argot Partners
pepgen@argotpartners.com
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