Exhibit 99.1

プレシジョン・バイオサイエンシズ社、2023年第3四半期決算報告および事業最新情報を発表

ノースカロライナ州ダーハム発2023年11月7日 -- プレシジョン・バイオサイエンシズ社（Nasdaq: DTIL）は本日、独自の新規ARCUS®プラットフォームを活用し、遺伝子の挿入、切除、除去を含む高度な遺伝子編集を行うin vivo遺伝子編集療法を開発する先進的遺伝子編集企業として、2023年9月30日に終了した第3四半期の決算を発表するとともに、事業の最新情報を提供した。

「ARCUSプラットフォームは常にPrecisionの基盤であり、当社は患者の生命を変える医薬品を追求するためにその明確な特性を活用してきました。プレシジョン・バイオサイエンシズのマイケル・アモロソ最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「イミュジーンとの最近の取引により、プレシジョンはARCUSの力をin vivo遺伝子編集に集中させることができ、同時に当社のCAR T資産の短期的価値と潜在的長期的価値を獲得することができます。「最近開催された当社のR&Dデーでは、アーカス（ARCUS）の差別化されたカット、サイズ、簡便性により、他の編集技術に対して市場での明確な優位性と説得力のある治療機会を提供する高度な編集を独自に実行できることを示すデータを紹介しました。設計上、ARCUSはCRISPR由来のエディターよりも高い効率で遺伝子挿入を優先的に推進することが示されており、送達の容易さと簡便性により、遺伝子挿入、切除、除去のために組織、器官、小器官に到達する際の有用性が高まる。今後、Precision社は、洗練された編集に特化したARCUSの有用性を活用するプログラムにのみ、独自の努力を傾注していきます。そのため、当社は完全所有のPBGENE-HBVおよびPBGENE-PMMプログラムを、それぞれ2024年および2025年に予想されるCTAおよび/またはINDの申請に向けて進行させています。さらに、当社のパートナーである iECURE 社が開発中の ARCUS OTC 遺伝子挿入プログラムは、年内の CTA および/または IND 申請を目指しています。重要なことは、インビボに特化した戦略を実行することで、今後2年間で、これらの完全自社開発プログラムを臨床に進め、フェーズ1データポイントまで進めるのに十分な資金を確保できると考えていることです」。

癌領域におけるアザーセルのイムジーン社との戦略的取引完了

2023年8月、当社はImugene Limited（ASX:IMU）との間で、がんに対する当社の主要な同種キメラ抗原受容体（CAR）T候補であるazercabtagene zapreleucel（azer-cel）に関する戦略的取引を完了した。がんに対するazer-celのグローバルな権利と、Precision社のCAR Tインフラおよび経験豊富な細胞治療チームと引き換えに、Precision社は2100万ドル相当の契約一時金および株式対価を受け取った。さらにPrecision社は、800万ドルの潜在的な短期マイルストーン支払い、最大1億9800万ドルの追加マイルストーン支払いとazer-celの純売上高に対する2桁のロイヤルティ、およびImugene社が開発する可能性のある最大3つの追加研究プログラムに対する1億4500万ドルのマイルストーン支払いと段階的ロイヤルティを受け取る資格がある。イミュジーン社は、自家CAR T治療後に再発した大細胞型B細胞リンパ腫患者を対象に、現在進行中のアザーセルの臨床実施を引き受けている。

ARCUS In Vivo遺伝子編集に特化した単一プラットフォーム企業として前進

Precision社は現在、独自のARCUSゲノム編集プラットフォームを活用し、肝臓での遺伝子ノックアウトにとどまらず、遺伝子挿入、遺伝子切除、遺伝子除去などのより高度な編集を行うin vivo遺伝子編集プログラムを推進することだけに注力しており、ヒト治療におけるARCUS in vivo遺伝子編集の幅広い可能性を引き出している。

ゴーフォワード戦略を裏付けるように、プレシジョンはベルギーのブリュッセルで2023年10月25日と26日に開催された欧州遺伝子・細胞治療学会で、"Unique features of ARCUS nucleases enable high efficiency, targeted gene insertion in vivo "と "ARCUS-mediated excision of "hot spot" region of human dystrophin gene results in functional improvement in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy (DMD) "という2つのポスター発表を行った。

Wholly-owned Portfolio

PBGENE-HBV（ウイルス排除プログラム）：Precision社は、慢性B型肝炎患者の治療薬としてPBGENE-HBVを開発しており、2024年に臨床試験申請（CTA）および／または治験薬（IND）申請を提出する予定である。

B型肝炎ウイルス（HBV）の慢性感染は、共有結合で閉じた環状DNA（cccDNA）とヒトゲノムに組み込まれたウイルス配列の形で、ウイルスゲノムが持続することによる。現在のB型慢性肝炎の治療法では、ウイルスが持続する根本的な原因を取り除くことができないため、一定期間の治療後、B型肝炎表面抗原（HBsAg）およびHBV DNAの循環レベルが検出されない状態が持続すると定義される機能的治癒を達成することはほとんどない。2023年9月、当社はR&Dデーにおいて、PBGENE-HBVが循環HBsAgとHBV DNAを持続的に減少させる可能性を示すデータを発表した。開発中の他の治療薬とは異なり、PBGENE-HBVはcccDNAを直接除去し、統合されたウイルス配列を不活性化するため、治癒の可能性がある。

2023年11月10日から14日までボストンで開催される米国肝臓病学会（AASLD）年次総会において、PGBENE-HBVプログラムに関する前臨床データが、ポスター発表「Preclinical efficacy and safety of ARCUS-POL nucleases for chronic hepatitis B: a potentially curative strategy」に採用された。

PBGENE-PMM（変異型ミトコンドリア排除プログラム）：Precision社はR&D Dayにおいて、m.3243関連原発性ミトコンドリア筋症（PMM）の治療におけるファースト・イン・クラスの可能性として、PBGENE-PMMの開発を推進することを発表した。ミトコンドリア病は最も一般的な遺伝性代謝疾患であり、4,300人に1人が罹患しています。PMMは現在、根治的治療法がなく、ミトコンドリア病患者の約50％に影響を及ぼしている。Precision社のmitoARCUSヌクレアーゼの高い特異性と単純化された単一成分の性質は、変異ミトコンドリアDNAを除去する一方で、正常（野生型）ミトコンドリアDNAがミトコンドリア内に再増殖し、正常な機能を回復することを可能にする特異的編集を可能にするように設計されている。Precision社は、PBGENE-PMMについて2025年にCTAおよび/またはINDを提出することを目標としている。

2023年9月、Precision社は "Engineered Meganucleases That Target Human Mitochondrial Genomes "と題する米国特許出願第18/161,560号について、米国特許商標庁（USPTO）から許可通知を受領した。この特許請求の範囲は、m.3243A>G変異からなる変異ミトコンドリアDNAを特異的に標的化し、切断し、除去するように設計されたミトコンドリア標的アーカスヌクレアーゼ（mitoARCUS）を包含する。

Partnered Programs

iECURE-OTC（遺伝子挿入プログラム）：iECUREが主導し、新生児発症のオルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症の潜在的治療法として、ARCUSを介した遺伝子挿入アプローチが追求されている。2022年10月にペンシルバニア大学遺伝子治療プログラムの研究者により発表された非ヒト霊長類（NHP）のデータでは、新生児および乳児NHPにおいて、投与1年後に治療用OTC導入遺伝子が高い効率で持続的に遺伝子挿入されることが示された。

PBGENE-NVS（遺伝子挿入プログラム）：プレシジョンは、鎌状赤血球症やβサラセミアなどのヘモグロビン異常症患者向けにカスタムARCUSヌクレアーゼを開発するため、ノバルティス社とのin vivo遺伝子編集プログラムを進めている。この共同研究の目的は、生体外遺伝子編集アプローチを含む他の治療技術に現在存在する多くのハードルを克服する、患者に直接投与される1回限りの変革的治療の可能性として、治療用導入遺伝子を造血幹細胞に生体内で挿入することである。

PBGENE-DMD（遺伝子切除プログラム）：Precision社は、Eli Lilly and Companyの完全子会社であるPrevail Therapeutics社とのin vivo遺伝子編集共同研究を継続し、筋肉におけるDMD、肝臓指向性標的、中枢神経系指向性標的を含む3つの初期標的にARCUSヌクレアーゼを適用する。PBGENE-DMDプログラムの目標は、ジストロフィン遺伝子から約50万塩基対の変異「ホットスポット」領域を切除し、機能的に有能なジストロフィンタンパク質の変異体を生成するように設計された一対のARCUSヌクレアーゼを、単一のAAVによって送達することである。2023年9月に開催されたR&Dデーにおいて、当社は、大規模な遺伝子切除に対するARCUS in vivo遺伝子編集の可能性を実証する前臨床データを強調し、編集されたジストロフィンバリアントは、骨格筋、心臓、横隔膜を含むDMDの進行に頻繁に関与する複数の組織タイプで観察され、それにより筋機能が著しく改善されたことを明らかにした。

2023年9月期 第1四半期決算発表:

2023年8月、当社はImugene社とのazer-cel for cancerに関する戦略的取引の完了に伴い、in vivo遺伝子編集療法の開発のみに特化した単一のプラットフォーム企業として運営するための最終段階の実行を発表した。Precision社は、提携を通じたCAR T細胞療法の開発のみを追求するという決定が、非継続事業の会計処理に適格であると判断した。したがって、表示されているすべての期間の添付財務諸表には、PrecisionのCAR T細胞療法事業が非継続事業として反映されています。

現金および現金同等物：2023年9月30日現在、Precision社は約1億220万ドルの現金および現金同等物を保有している。当社は、既存の現金および現金同等物、Imugene社から受領した契約一時金、CAR T事業の売却により得られた事業効率、ATM施設の利用可能性、および利用可能な信用供与を含む予想される事業収入により、2025年末までの営業費用および資本支出要件を賄うのに十分であると見込んでいる。当社は、主要なin vivo遺伝子編集プログラムのヒト初臨床第1相データを達成するのに十分な資金余力があると見込んでいる。

収入：2023年9月30日に終了した四半期の総収益は1,310万ドル（前年同期は740万ドル）であった。2023年9月30日に終了した四半期における570万ドルの増収は、主にノバルティス契約に基づき認識された収入が400万ドル増加したこと、およびプレベイル契約に基づき認識された収入が170万ドル増加したことによるものである。

Mei Burris

Mei.Burris@precisionbiosciences.com