Exhibit 99.1

フルクラム・セラピューティクス社、最近の業績ハイライトと決算を発表

for Third Quarter 2023

- 肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）を対象としたロスマピモドの第3相REACH試験の登録完了。

- 米国食品医薬品局（FDA）、鎌状赤血球症（SCD）を対象としたpociredir（旧名FTX-6058）の臨床保留を解除、試験再開へ-。

- キャッシュ・ランウェイを2026年まで延長

- カンファレンスコールおよびウェブキャストを本日午前8時（米国東部時間）に予定しています。

マサチューセッツ州ケンブリッジ-2023年11月7日-遺伝的に定義された希少疾患の患者さんの生活を改善するための低分子化合物の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であるフルクラム・セラピューティクス社（Fulcrum Therapeutics, Inc.）®（Nasdaq:FULC）は本日、2023年第3四半期の決算を報告し、事業の最新情報を提供しました。

「フルクラムの社長兼最高経営責任者（CEO）のアレックス・C・サピールは、「2023年第3四半期に、ロスマピモドの第3相REACH試験の登録が完了し、ポキレジルの臨床保留が解消されたことで、希少遺伝性疾患患者の生活を改善するという当社の使命の実現に一歩近づきました。「この勢いに乗って、当社は引き続き強力な実行に注力し、2024年第4四半期に予定されているREACHのトップラインデータを含む重要な臨床マイルストーンを達成するための態勢が整ったと考えています。REACHは、疾患の進行を遅らせ、FSHDの衰弱に対処するロスマピモドの可能性を実証するためのものです。ロスマピモドは、この疾患に対して初めて承認された治療薬になりうると考えています。pociredirの臨床保留が解除されたことで、我々はSCD患者を対象とした第1b相試験の登録再開に向けて鋭意努力しており、これまでに認められた有望な初期臨床データを基に、さらに前進していきたいと考えています。我々は、pociredirが現在の標準治療を転換し、重要なこととして、差別化された経口の選択肢を提供する可能性があることに、引き続き大きな期待を寄せています。

Recent Business Highlights

2023年第3四半期決算のお知らせ

Updated Cash Runway Guidance

フルクラムは現在、既存の現金、現金同等物、有価証券で2026年まで必要な資金を賄えると見込んでおり、これは2025年半ばという前回のガイダンスを更新したものである。

Conference Call and Webcast

フルクラム・セラピューティクス社は、本日午前8時（米国東部時間）より、カンファレンス・コールおよびウェブキャストを開催し、2023年第3四半期の直近の事業ハイライトおよび決算についてご説明いたします。電話会議への参加登録は、こちらのリンクをクリックしてください。登録後、参加者にはダイヤルインの詳細と、電話会議にアクセスするための固有のピンが送られます。ウェブキャストは、フルクラムのウェブサイトの投資家情報セクション（www.fulcrumtx.com）またはこちらをクリックしてご覧いただけます。ライブ中継の後、90日間アーカイブ再生が可能です。

フルクラム・セラピューティクスについてフルクラム・セラピューティクスは、アンメット・メディカル・ニーズの高い領域で、遺伝的に定義された希少疾患の患者さんの生活を改善する低分子の開発に重点を置く臨床段階のバイオ医薬品企業です。フルクラムの臨床開発中の2つの主要プログラムは、肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）の治療薬として開発中の低分子化合物losmapimodと、胎児ヘモグロビンの発現を増加させるように設計された低分子化合物で、鎌状赤血球症（SCD）やその他のヘモグロビン異常症の治療薬として開発中のpociredir（旧名FTX-6058）である。フルクラムは、遺伝子発現異常の根本原因を治療するために、遺伝子発現を調節できる薬物標的を同定する独自の技術を使用している。詳しくは、www.fulcrumtx.com、Twitter@FulcrumTxとLinkedIndianaでフォローしてください。

ロスマピモドについてロスマピモドは、選択的p38α/βマイトジェン活性化プロテインキナーゼ（MAPK）阻害剤である。フルクラムは、DUX4の発現低下におけるp38α/β阻害剤の役割を発見し、既知の化合物を徹底的に検討した結果、ロスマピモドをGSKから独占的に導入しました。第2b相試験であるReDUX4の結果では、上肢の筋力や機能的指標に好影響を与えるなど、疾患の進行が遅くなり、機能が改善することが示され、losmapimodがFSHDの治療において画期的な治療薬となる可能性が示されました。ロスマピモドはこれまで筋ジストロフィーで検討されたことはなかったが、他の複数の適応症の臨床試験で3,600人以上の被験者で評価され、ロスマピモドに起因する安全性シグナルは認められなかった。ロスマピモドは、FSHDの治療薬としてFDAのファスト・トラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けている。ロスマピモドは現在、FSHD患者を対象とした第3相多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照48週間並行群間比較試験（NCT05397470）で評価されている。

FSHDFSHDについて FSHDFSHDは、重篤で稀な進行性の衰弱性疾患で、承認された治療法はありません。骨格筋への脂肪浸潤を特徴とし、主に顔面、肩甲骨、肩、上腕、腹部を含む筋萎縮を引き起こします。患者への影響としては、日常生活動作能力、上肢機能の低下、可動性および自立性の喪失、慢性疼痛に影響を及ぼす、容赦なく蓄積する筋肉および機能低下が挙げられる。FSHDは最も一般的な筋ジストロフィーのひとつであり、米国だけでも16,000～38,000人の患者がいると推定されている。

Pociredirについて Pociredirは、フルクラム独自の創薬技術により創製された、経口投与の低分子EED阻害剤です。EEDを阻害すると、BCL11Aを含む主要な胎児グロビン抑制因子が強力にダウンレギュレートされ、胎児ヘモグロビン（HbF）が増加します。PociredirはSCDおよびその他のヘモグロビン異常症の治療薬として開発されている。SCDを対象とした最初のデータでは、概念実証が示され、HbF増加の絶対レベルが達成されたことから、患者全体の利益につながる可能性が示された。

今回の臨床保留に先立ち実施された臨床試験において、ポチレジルはSCD患者を対象に最大3ヶ月間投与されましたが、重篤な治療関連有害事象は報告されず、一般的に忍容性は良好でした。Pociredirは、SCDの治療薬として米国食品医薬品局（FDA）のファスト・トラック指定および希少疾病用医薬品指定を受けています。これらの試験の詳細については、ClinicalTrials.govをご覧ください。

鎌状赤血球症について鎌状赤血球症（SCD）は、HBB遺伝子の変異によって引き起こされる赤血球の遺伝子疾患である。この遺伝子は、体内で酸素を運搬する機能を持つタンパク質複合体であるヘモグロビンの重要な構成要素であるタンパク質をコードしている。変異の結果、酸素運搬の効率が低下し、鎌状の赤血球が形成される。この鎌状の細胞は健康な細胞に比べて柔軟性に欠け、血管を塞いだり、細胞を破裂させたりします。SCD患者は一般的に、貧血、疼痛、感染症、脳卒中、心臓病、肺高血圧症、腎不全、肝疾患、余命の短縮などの重篤な臨床的影響を受けます。

Chris Calabrese

LifeSci Advisors, LLC

ccalabrese@lifesciadvisors.com

917-680-5608