Exhibit 99.1

デザイン・セラピューティクス社がパイプラインの最新情報と2023年第2四半期決算を発表

フリードライヒ失調症を対象としたDT-216の第1相反復投与試験の初期データで、骨格筋におけるFXN mRNAレベルの有意な増加が示される

2024年後半に製剤を改良したDT-216の複数用量フェーズ1臨床試験を再開し、2025年前半にデータを報告する見込み

FECD GeneTAC™プログラムのIND申請、2023年後半に向けて順調に進行中

3億310万ドルの現金と有価証券が2026年までの営業滑走路を支える見込み

カリフォルニア州カールズバッド、2023年8月14日 - 重篤な変性遺伝性疾患の治療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるデザイン・セラピューティクス社（Nasdaq: DSGN）は本日、新規GeneTAC™低分子の臨床および研究段階のパイプラインに関する事業最新情報と今後のマイルストーン予想を発表し、2023年第2四半期決算を報告しました。

「デザイン・セラピューティクスの社長兼最高経営責任者（CEO）であるジョアン・シファート医学博士は、「2023年上半期を通じて、当社のチームは、新規のGeneTAC™低分子を必要とする患者さんに届けるためのプログラムの実行に注力してきました。「本日、フリードライヒ失調症治療薬DT-216の第1相反復投与試験の初期結果を発表しました。この結果は、臨床活性の概念実証を示すものであり、GeneTAC™分子がFA患者においてFXNの転写を回復させることができるという我々の創始仮説に沿ったものです。さらに、数百万人が罹患している変性遺伝性眼疾患であるFECD患者に対する新規点眼薬DT-168の臨床開発を可能にするため、今年後半にINDを提出する準備を進めています。専門家チームと、効率的なコストとプログラム管理による強固な財務体質により、私たちの目標遂行能力を確信しています。今後数ヶ月のうちに、ジーンタック™パイプライン全体の進捗状況をお知らせできることを楽しみにしています。"

パイプラインの最新情報と今後のマイルストーンについて

第1相試験の結果は、DT-216の開発継続を支持するものであり、注射部位の忍容性を改善した賦形剤を含む改良型製剤でFXN復元の可能性を最大限に追求する設計計画である。同社は現在、臨床開発を再開するための橋渡しとなる非臨床試験を実施しており、2024年後半に複数用量の第1相臨床試験を開始し、2025年前半に初期データを取得する予定である。

2023年第2四半期決算

About Design Therapeutics

Design Therapeutics社は臨床段階のバイオテクノロジー企業で、GeneTAC™遺伝子標的キメラ低分子のプラットフォームに基づいて新しいクラスの治療法を開発している。同社のGeneTAC™分子は、疾患の根本原因に対処するため、特定の疾患原因遺伝子の発現を増減させるよう設計されている。フリードライヒ失調症患者を対象に開発中のリードGeneTAC™低分子化合物DT-216に加え、同社はフックス内皮角膜ジストロフィーと筋強直性ジストロフィー1型のプログラムを進めている。また、脆弱X症候群、脊髄小脳失調症、ハンチントン病、脊髄芽球筋萎縮症、C9orf72-筋萎縮性側索硬化症／前頭側頭型認知症など、ヌクレオチド反復拡大が原因となる他の複数の重篤な変性疾患に対する創薬活動も進行中である。詳細はdesigntx.comをご覧ください。

Forward-Looking Statements

本プレスリリースに記載されている記述のうち、純粋な歴史的事実でないものは、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に定義される「将来の見通しに関する記述」です。これらの記述には、初期段階のプログラム、非臨床データおよび初期段階の臨床データからの予測、FA患者におけるFXN回復の潜在的利益、FAにおける臨床開発再開の期待およびその時期、注射部位血栓性静脈炎またはその他の制限的副作用を防止するためのDT-216の製剤を改善する設計の能力、記載されたマイルストーン、近い将来のカタリストを達成し、GeneTAC™プラットフォームを前進させる設計の能力、設計のプラットフォームおよびアプローチの可能性などが含まれますが、これらに限定されるものではありません；2023年後半にDT-168のINDを提出するためのデザインの予想スケジュール、2024年後半にDM1治療のためのGeneTAC™プログラムの開発候補を選択しINDを提出するためのデザインの予想スケジュール；壊滅的な遺伝病に苦しむ患者のための新しいクラスの治療薬となるデザインのGeneTAC™低分子の可能性、およびデザインのGeneTAC™分子のパイプラインの能力と潜在的な利点。

このような記述はリスクや不確実性を伴うため、実際の結果は、このような将来見通しに関する記述によって明示的または黙示的に示されたものとは大きく異なる可能性があります。確信する」、「設計する」、「予想する」、「目指す」、「計画する」、「期待する」、「推定する」、「意図する」、「予定する」、「可能性」および同様の表現は、将来見通しに関する記述を識別することを意図しています。これらの将来予想に関する記述は、デザインの現時点での予想に基づくものであり、実現しない、または誤りであることが判明する可能性のある仮定を含んでいます。実際の結果および事象の発生時期は、様々なリスクおよび不確実性の結果、かかる将来予想に関する記述で予想されたものとは大きく異なる可能性があります。かかるリスクおよび不確実性には、当社の製品候補の計画された臨床試験の実施に関するFDAによるINDの受理および当社が提案する将来の臨床試験の設計に関連するリスク、治験薬の製剤改良の設計および実施に関連するリスクなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません；多くの要因に影響される臨床試験および患者登録の実施に関連するリスクであり、そのような臨床試験または患者登録で遭遇する困難または遅延は、デザインのDT-216の第1相臨床開発の遅延またはその他の悪影響を及ぼす可能性があること、ヒト治療薬として使用するために安全かつ有効な治療法を発見し開発するプロセスおよび開発段階の企業として運営すること、望ましくない副作用またはその他の特性によりデザインまたは規制当局が臨床試験を中断または中止するリスクであり、これによりデザインの製品候補の開発または規制当局による承認が遅延または阻止される可能性があること；製品候補の非臨床試験および臨床試験を開発、開始または完了する設計の能力、有望な初期の研究または臨床試験が後の非臨床試験または臨床試験で安全性および/または有効性を実証しないリスク、製品候補を開発する設計の計画の変更、臨床試験、規制当局への届出および申請の実施に関連する不確実性、臨床試験および非臨床試験を成功させるための第三者への依存に関連するリスク、受託製造業者および受託研究機関を含む主要な第三者への設計の依存；事業および製品開発計画の継続に必要な追加資金を調達する能力、米国および諸外国における規制の動向、製品候補の知的財産権保護を取得し維持する能力、主要な科学者または管理職を採用し維持する能力、設計が事業を行っている業界における競争（他社が設計よりも先に、または設計よりも成功裏に競合製品を発見、開発、または商業化する可能性があります）、および市場の状況。これらの要因およびその他の要因の詳細については、2023年5月9日にSECに提出された2023年3月31日終了四半期のForm 10-Q四半期報告書の「Risk Factors（リスク要因）」の見出し、および本日SECに提出される2023年6月30日終了四半期のForm 10-Q四半期報告書の「Risk Factors（リスク要因）」の見出しを含む、デザインがSECに提出した書類を参照してください。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付時点におけるものであり、過度に信頼しないようご注意ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が限定されており、デザインは、法律で義務付けられている場合を除き、本プレスリリースの日付以降の事象や状況を反映するために本プレスリリースを修正または更新する義務を負いません。

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