モンテローザ・セラピューティクス社、2023年第2四半期決算と企業最新情報を発表

マサチューセッツ州ボストン、2023年8月10日 - 新規の分子接着剤分解剤（MGD）ベースの医薬品を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるモンテローザ・セラピューティクス社（Nasdaq: GLUE）は本日、2023年6月30日に終了した四半期の事業ハイライトと決算を発表しました。

「MRT-6160 は VAV1 を標的とする MGD で、高い選択性を有し、経口で生物学的に利用可能な MGD です。MRT-6160は、強力で選択性が高く、経口投与が可能なVAV1標的MGDです。T細胞およびB細胞のシグナル伝達に極めて重要なタンパク質であるVAV1を選択的に分解することにより、MRT-6160は様々な重篤な自己免疫疾患の患者を支援するようデザインされています。MRT-6160のIND申請は2024年前半を予定しています」とMonte Rosa Therapeutics社CEOのMarkus Warmuth医学博士は述べた。「さらに、当社のGSPT1指向性MGDであるMRT-2359のMYC駆動性固形がんを対象としたフェーズ1/2試験は順調に登録が進んでおり、今年中に初期臨床データを共有できる見込みです。また、当社の革新的な創薬エンジンであるQuEEN™を活用し、MGDに基づく画期的なパイプラインのさらなる開発、およびさらなるMGD開発候補化合物の創製を進めていきます。"

さらに今朝、Monte Rosaは最高財務責任者（CFO）を務めてきたCFA、Ajim Tamboliの辞任を発表した。「アジムは、Monte Rosaの新規株式公開（IPO）までの道のり、そして当社のリーダーシップ・チームの重要な一員でした。彼の当社への貢献に感謝するとともに、今後の活躍を祈ります。

2023年第2四半期と最近のハイライト

UPCOMING MILESTONES

2023年第2四半期決算

研究開発（R&D）費用：2023年度第2四半期の研究開発費は、2022年度第2四半期の2,090万ドルに対し、2,910万ドルでした。この増加は、MRT-2359の臨床での進展、前臨床パイプラインの進展、創薬活動のためのQueen™プラットフォームの継続的開発など、研究開発組織における重要なマイルストーンの順調な達成によるものです。研究開発費の増加は、これらのマイルストーン達成のための人員増と研究所関連費用の増加によるものです。2023年第2四半期の研究開発費のうち、現金支出を伴わない株式ベースの報酬は230万ドル（前年同期は140万ドル）であった。

一般管理費（G&A）：2023年度第2四半期のG&A費は、2022年度第2四半期の630万ドルに対し810万ドルであった。G&A費の増加は、人員増および会社の成長と運営をサポートするための費用の増加によるものである。G&A費には、現金支出を伴わない株式報酬が2022年同期140万ドルに対し、2023年第2四半期は190万ドル含まれている。

純損失：2023年度第2四半期の純損失は3,520万ドル（2022年度第2四半期は2,650万ドル）。

キャッシュポジションと財務ガイダンス2023年6月30日現在の現金、現金同等物、制限付き現金および有価証券は、2023年3月31日現在の現金、現金同等物、制限付き現金および有価証券2億3,700万ドルに対し、2億760万ドルであった。2,940万ドルの減少は主に営業資金に使用した現金に関連するものである。同社は、現金および現金同等物が2025年まで計画された事業および資本支出を賄うのに十分であると見込んでいる。

About MRT-2359

MRT-2359は、E3ユビキチンリガーゼ成分であるセレブロンと翻訳終結因子GSPT1との相互作用を誘導し、GSPT1タンパク質の標的分解に導く、強力で選択的な経口生物学的利用可能な治験用分子グルー分解剤（MGD）である。MYC転写因子（c-MYC、L-MYC、N-MYC）は、制御不能な細胞増殖と腫瘍増殖に不可欠な高レベルのタンパク質翻訳を維持するヒト癌のドライバーとしてよく知られている。前臨床研究では、MYCによるタンパク質翻訳の中毒が、GSPT1への依存を引き起こすことが示されている。GSPT1の分解を誘導することで、MRT-2359はこの脆弱性を利用し、タンパク質合成機構を混乱させ、MYC誘導腫瘍における抗腫瘍活性につながるように設計されている。

About MRT-6160

MRT-6160は、強力で、選択性が高く、経口で生物学的に利用可能なVAV1の分解剤であり、in vitro試験において、他のタンパク質には検出可能な影響を与えず、標的を深く分解することを示した。VAV1はRhoファミリーのグアニンヌクレオチド交換因子で、T細胞受容体とB細胞受容体の下流に位置する重要なシグナル伝達タンパク質である。VAV1の発現は、T細胞やB細胞を含む血液細胞や免疫細胞に限定されている。前臨床研究では、MGDを介したVAV1タンパク質の標的分解が、T細胞およびB細胞受容体を介する活性の両方を調節することが示されている。

この調節はin vitroおよびin vivoの両方で明らかであり、自己免疫疾患の維持に不可欠なタンパク質であるサイトカイン分泌の有意な減少によって実証された。さらに、VAV1指向性MGDは、自己免疫疾患の前臨床モデルにおいて有望な活性を示しており、多発性硬化症、関節リウマチ、皮膚疾患などの複数の自己免疫疾患に治療効果をもたらす可能性がある。前臨床試験では、MRT-6160がin vivo自己免疫モデルにおいて疾患の進行を抑制することが示されている。

About Monte Rosa

Monte Rosa Therapeutics社は、がん、自己免疫疾患、炎症性疾患などの重篤な疾患を抱える患者を対象に、新規の分子接着剤分解（MGD）医薬品を開発するバイオテクノロジー企業である。当社のリードプログラムであるMRT-2359は、非小細胞肺癌や小細胞肺癌を含むMYC駆動性腫瘍を対象としたフェーズ1/2試験で開発中である。MGDは低分子のタンパク質分解剤であり、治療上重要なタンパク質を選択的に除去するために身体の自然なメカニズムを利用するように設計されている。当社のQuEEN™（Quantitative and Engineered Elimination of Neosubstrates）プラットフォームは、独自のMGDの多様なライブラリーと社内のプロテオミクス、構造生物学、A.I./機械学習、計算化学の能力を組み合わせることにより、タンパク質の標的を迅速に同定し、選択性の高い分解剤を設計することを可能にする。詳細については、www.monterosatx.com。

Forward-Looking Statements

本コミュニケーションには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における将来予想に関する記述を含む、明示的または黙示的な「将来予想に関する記述」が含まれています。将来見通しに関する記述には、過去の事実ではないすべての記述が含まれ、場合によっては、「かもしれない」、「かもしれない」、「予定である」、「可能性がある」、「だろう」、「はずである」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「目的である」、「予測する」、「確信する」、「推定する」、「予測する」、「可能性がある」、「継続する」、「進行中である」、またはこれらの用語の否定形、あるいは将来に関する記述を特定することを意図したその他の類似用語によって特定することができます。本明細書に含まれる将来予想に関する記述には、当社の製品開発活動、MRT-2359と呼ばれる当社のGSPT1分解剤の進行中の臨床開発に関する記述（MYC駆動性固形がんを対象としたMRT-2359の第1/2相臨床試験の初期データの性質、重要性、および開示時期に関する当社の予想を含む）、当社の前臨床プログラム、パイプライン、およびMRT-6160と呼ばれる当社のVAV1指向性分解剤の進行中の開発を含むその中の様々な製品の進展に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません、2024年前半に予定されているMRT-6160のFDAへのIND提出、このプログラムの潜在的な臨床的利益に関する当社の期待およびプログラムの時期に関する当社の期待、当社のパイプラインおよびプラットフォームの進歩および応用に関する記述、追加の標的、製品候補および開発候補を指名する当社の能力および指名の時期に関する当社の期待、ならびに当社のプログラムの成功に関する当社の期待および当社の財務体質の強さなどに関する記述。その性質上、これらの記述は、2023年3月16日に米国証券取引委員会に提出された2023年12月31日を末日とする年度の当社の最新の年次報告書（フォーム10-K）およびその後の提出書類に記載されたリスクや不確実性を含む多くのリスクや不確実性の影響を受け、実際の結果、業績、達成状況が、記述で予想または示唆されたものと著しく、かつ不利に異なる可能性があります。将来の事象の予測として、将来の見通しに関する記述を信頼すべきではありません。当社の経営陣は、将来予想に関する記述に反映されている期待は合理的であると考えていますが、将来予想に関する記述に記載されている将来の結果、業績、または出来事や状況が達成されること、または発生することを保証するものではありません。受信者は、これらの将来見通しに関する記述を過度に信頼しないようご注意ください。これらの将来見通しに関する記述は、そのような記述が作成された時点におけるものであり、事実に関する記述として解釈されるべきではありません。当社は、新たな情報、将来の発表、またはその他の結果にかかわらず、適用法で義務付けられている場合を除き、将来予想に関する記述を公に更新する義務を負いません。

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