コンファレンスコールを本日午後4時30分（米国東部時間）に予定

2023年4月26日サンディエゴ発--代謝・内分泌疾患の新規治療薬の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業、バイキング・セラピューティクス社（以下、バイキング）（NASDAQ：VKTX）は本日、2023年3月31日に終了した第1四半期の業績を発表し、臨床パイプラインやその他の企業動向について最新情報を提供しました。

2023年3月期第1四半期ハイライト、その他近況について:

「2023年第1四半期は、バイキングにとって例外的な期間でした」と、バイキングの最高経営責任者であるブライアン・リアン（Ph.D）は述べています。「当四半期の初めに、NASHと線維症の患者を対象とした当社の主力製品である甲状腺ホルモン受容体ベータアゴニストVK2809の第2b相VOYAGE試験の登録完了を発表し、第2四半期にこの試験の主要評価項目に関するデータを報告する見込みです。当四半期の後半には、デュアルインクレチン受容体作動薬VK2735の最初のフェーズ1試験の結果を発表し、有望な安全性と忍容性を示すとともに、臨床効果の良好な兆候を示し、年央頃に肥満症の患者を対象としたフェーズ2試験を開始する予定です。VK2735のフェーズ1結果の発表と同時に、この重要な化合物の経口製剤を評価するためのフェーズ1試験の開始を発表し、引き続き減量プラットフォームのさらなる拡大を検討します。最後に、当四半期末に普通株式の公募を成功させ、バランスシートを強化し、今後数四半期にわたる複数の臨床的触媒を通じて会社をサポートするためのリソースを提供することができました。"

Pipeline and Corporate Highlights

VK2809は、非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）患者を対象とした先行フェーズ2a試験において、主要評価項目および副次評価項目の両方を達成し、肝脂肪および血漿脂質の有意な減少を実証しています。本試験において、VK2809を投与したコホートでは、肝脂肪量の平均相対減少率が最大60％であり、VK2809を投与した患者の88％が肝脂肪量の相対減少率を少なくとも30％以上とした。重要なことは、肝脂肪の減少は持続的であり、投与終了後4週間経っても大半の患者が反応性を維持していたことである。本試験はまた、VK2809の有望な安全性と忍容性プロファイルを実証しました。重篤な有害事象は報告されず、吐き気や下痢などの消化器系障害の発生率は、プラセボ投与患者と比較して、VK2809投与患者で低かった。VK2809の脂質低下特性は、安全性、忍容性、肝脂肪の大幅な減少、経口投与と相まって、この適応症の開発中の他の薬剤と区別され、ベストインクラス治療薬としての地位を支持すると、同社は考えています。

フェーズ 2a 試験の有望な結果に基づき、バイキングは VOYAGE 試験を開始しました。本試験は、生検で確認された非アルコール性脂肪肝炎（NASH）および線維症の患者を対象に、VK2809の有効性、安全性および忍容性を評価することを目的とした無作為二重盲検プラセボ対照多施設国際第2b相試験です。対象は、磁気共鳴画像法プロトン密度脂肪率で測定した肝脂肪率が8％以上、かつF2およびF3線維症を有する患者さんです。また、少なくとも1つの危険因子を有する場合には、最大25％の患者さんがF1線維症を有する可能性があります。VOYAGE試験の主要評価項目は、プラセボ投与群と比較して、VK2809投与群におけるベースラインから12週目までの肝脂肪量の変化を評価することです。副次的評価項目としては、投与52週後の肝生検による組織学的変化を評価します。

2023年第1四半期、バイキングはVOYAGEの登録完了を発表しました。同社は、2023年第2四半期中に、本試験の主要評価項目を含むトップライン結果を報告する予定である。

2022年、バイキングはVK2735の第1相単回投与（SAD）および複数回投与（MAD）臨床試験を開始しました。2023年第1四半期、同社は本試験の結果を発表し、健康な肥満のボランティアを対象に最大28日間投与した場合、VK2735による治療が安全で忍容性が高いことが実証されました。また、VK2735による治療は、ベースラインから最大18ポンドの平均体重減少につながりました。

フェーズ1のSAD試験において、VK2735は有望な安全性と忍容性、および予測可能な薬物動態プロファイルを示しました。単回皮下投与後、VK2735の半減期は約170～250時間、Tmax（最高血漿中濃度到達時間）は約75～90時間であり、優れた治療的曝露が確認されました。

28日間のMAD試験では、VK2735は有望な安全性と忍容性を示し、臨床活性のポジティブな兆候を示しました。VK2735を投与したすべてのコホートで、平均体重がベースラインから最大7.8％減少しました。また、VK2735を投与したコホートでは、プラセボと比較して平均体重が最大で6.0％減少しました。プラセボと比較した統計学的有意差は、VK2735の最終投与から21日後の43日目の追跡調査時点でも維持または改善されていました。本試験で得られた忍容性データは、より長い漸増期間により高用量が達成できる可能性を示していると考えており、Viking社は今後の第2相試験でさらなる用量漸増を検討する予定です。

重要なことは、VK2735は、反復投与により安全性と忍容性が良好であることを示したことです。観察された有害事象の大部分（98％）は軽度または中等度と報告され、GI関連の有害事象の大部分（99％）も軽度または中等度と報告されました。吐き気、嘔吐、消化器系の有害事象のために投与を中止した被験者はいなかった。注目すべきは、インクレチン受容体経路の強力な活性化にもかかわらず、低血糖が報告されなかったことである。

第1相試験は、健康な成人を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照SADおよびMAD試験でした。SAD試験では健康成人を対象にVK2735を評価し、MAD試験ではBMIが30キログラム／メートル平方（kg／m2）以上の健康成人が登録されました。本試験の主要目的は、VK2735の単回および複数回皮下投与による安全性および忍容性を評価し、さらなる臨床開発に適した用量を特定することでした。副次的な目的は、健常人におけるVK2735の薬物動態を評価することであった。本試験のSADパートでは、VK2735の単回投与量を漸増させながら評価しました。MAD試験では、被験者にVK2735を週1回、28日間投与しました。

これらの有望な初期データに基づき、2023年半ばに肥満症の患者さんを対象としたVK2735のフェーズ2試験を開始する予定です。

本試験は、上記の第 1 相試験を延長したものです。本試験は、BMI30kg/m2以上の健康成人を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。本試験の主要目的は、VK2735を1日1回、28日間経口錠剤として投与した場合の安全性および忍容性を評価することである。副次的な目的は、健常人において経口投与されたVK2735の薬物動態を評価することである。探索的な薬力学的測定には、体重および血漿グルコースの変化の評価が含まれます。

経口剤フェーズ1試験の初期データは、2023年後半に報告する予定です。

2021年、バイキングは健康なボランティアを対象としたVK0214の第1相試験の結果を発表しました。本試験では、VK0214が用量依存的な曝露を示し、蓄積の証拠がなく、半減期が1日1回の投与と一致したことから、主要および副次評価項目を無事達成しました。また、VK0214の安全性と忍容性は良好で、重篤な有害事象は認められず、吐き気や下痢などの消化器系の副作用についても、VK0214を投与した被験者でプラセボと比較して差がないことが報告されています。

VK0214は、第1相試験終了後、X-ALDの副神経脊髄症（AMN）患者を対象とした第1b相試験を開始しました。AMN型はX-ALDの最も一般的な病型であり、患者さんの約50％が罹患しています。フェーズ1b試験は、成人男性のAMN患者を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照の多施設共同試験です。本試験の主要目的は、VK0214を1日1回、28日間経口投与した場合の安全性と忍容性を評価することです。また、本試験では、AMN患者におけるVK0214の薬物動態の評価、および超長鎖脂肪酸の血漿中濃度の変化に関する探索的評価も行います。

このフェーズ1b試験は、引き続き登録が行われており、23年下期に最初の結果を報告する予定です。

2023年第1四半期 財務ハイライト

2023年3月31日に終了した3ヵ月間の研究開発費は、前年同期の12.6百万ドルに対し、11.0百万ドルとなりました。

これは主に、臨床試験、前臨床試験および第三者コンサルタントに関する費用が減少したことによるもので、 給与および手当、株式報酬および規制当局への対応費用に関する費用の増加により一部相殺されました。

2023年3月31日に終了した3ヵ月間の一般管理費は、前年同期の370万ドルに対し、950万ドルでした。この増加は、主に、法務及び特許サービス、株式報酬、給与及び手当に関する費用の増加によるものです。

2023年3月31日に終了した3ヵ月間において、バイキングは1950万ドルの純損失（1株当り0.25ドル）を計上しました（2022年同期：1610万ドルの純損失（1株当り0.21ドル））。2023年3月31日に終了した3ヵ月間の純損失及び1株当たり純損失の増加は、主に、前述の一般管理費の増加によるものですが、2022年同期と比較して受取利息の増加により一部相殺されました。

2023年3月31日時点の貸借対照表

2023年3月31日現在、バイキングが保有する現金、現金同等物及び短期投資は、2022年12月31日現在の155.5百万ドルに対し、135.7百万ドルとなりました。

Conference Call

経営陣は本日午後4時30分（米国東部時間）より、当社の第1四半期決算に関するコンファレンスコールを開催しま す。また、電話会議終了後、米国から(877) 344-7529、米国外から(412) 317-0088にダイヤルし、会議ID番号1110653を入力すれば、2023年5月3日まで電話リプレイにアクセスすることが可能です。インターネットを通じてカンファレンス・コールのライブ中継をお聞きになりたい方は、バイキングのウェブサイト（http://ir.vikingtherapeutics.com/webcasts）のウェブキャストページからお聞きになることができます。また、ウェブキャストのアーカイブは、当社ウェブサイトのウェブキャストのページで30日間利用可能です。

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