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false00018355970001835597dei:FormerAddressMember2023-03-232023-03-2300018355972023-03-232023-03-23

 

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549番地

 

FORM 8-K

 

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日(最も早く報告された事象の日付):2023年3月23日

 

 

PepGen Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

 

 

デラウェア

001-41374

85-3819886

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS EmployerIdentification No.)

 

 

 

 

 

321 Harrison Avenue

8th Floor

 

Boston, Massachusetts

 

02118

(主要経営陣の住所)

 

(Zip Code)

 

登録者の電話番号(市外局番を含む)。781 797-0979

 

PepGen Inc.

245 Main Street

Cambridge, Massachusetts 02142

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

 

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください:

☐証券取引法上の規則425(17 CFR 230.425)に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12(17 CFR 240.14a-12)に基づく資料の募集。
☐取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション(17 CFR 240.14d-2(b))
☐取引所法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション(17 CFR 240.13e-4(c))

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

 

TradingSymbol(s)

 

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.0001ドル

 

PEPG

 

Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法の規則405(本章230.405節)または1934年証券取引法の規則12b-2(本章240.12b-2節)に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示すこと。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準への準拠のための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークで示すこと。☐

 

 


Item 2.02 営業成績および財務状況

ペプジェン株式会社は、2023年3月23日、2022年12月期決算及びその他の事業の最新情報を発表しました。プレスリリースのコピーは、別紙99.1として提供される。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

 

本フォーム 8-K の項目 2.02 に関連する以下の展示物は、提出されたものとみなされ、提出されないものとする:

 

99.1

2023年3月23日に株式会社ペプジェンから発表されたプレスリリースです。

104

カバーページ インタラクティブデータファイル(inline xbrlドキュメント内に埋め込み)

 

 


SIGNATURES

1934年証券取引法の要求事項に従い、登録者は本報告書を、正式に権限を与えられた以下の署名者によって、登録者を代表して署名させました。

 

 

 

PEPGEN INC.

 

 

 

 

Date:

March 23, 2023

By:

/s/ Noel Donnelly

 

 

 

ノエル・ドネリー、最高財務責任者

 


EX-99 2 pepg-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99

Exhibit 99.1

img148377401_0.jpg 

 

ペプジェン、2022年第4四半期および通期決算と最近の企業動向について発表

 

ボストン、2023年3月23日 - 重症の神経筋疾患および神経疾患の治療を変革することを目標に、次世代のオリゴヌクレオチド治療を進める臨床段階のバイオテクノロジー企業であるペプジェン社(Nasdaq:PEPG)は本日、2022年第4四半期および通年の決算報告と最近の企業動向について発表しました。

 

「2022年は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療の主要製品候補であるPGN-EDO51の第1相健康ボランティア(HV)試験でヒト初のデータを取得し、新規株式公開を成功させ、Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) 試験治療薬のパイプライン全体で意義ある進展を遂げた、PepGenにとって真の変革の年でした」とジェームズ・マカーサー博士はコメントしています、2023年に向けて、エクソン51スキップのアプローチが適応となる患者さんを対象に、PGN-EDO51の2つの並行フェーズ2試験を開始する予定です。フェーズ1試験で観察された安全性プロファイル、エクソンスキッピングと組織濃度の高さ、および前臨床の非ヒト霊長類(NHP)反復投与試験におけるエクソンスキッピング転写物の蓄積を基に、PGN-EDO51の反復投与により、患者におけるエクソン51スキップ転写物とジストロフィン蛋白質が蓄積し、それがこの破壊的疾患とともに生きる人々に有意義な臨床利益をもたらすかもしれないと信じています」。

 

また、ペプジェン社は、本年前半に、筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の治療薬として、PGN-EDODM1のフェーズ1無作為化プラセボ対照単回上行投与(SAD)臨床試験の開始を予定しています」と述べています。PGN-EDO51の第1相HV試験で得られたデータに基づき、PGN-EDODM1は臨床的に意味のある結果につながる組織濃度を達成する可能性があると当社は考えています。当社は、アンメットニーズの高い領域に対処するための革新的な治療薬の開発に取り組んでおり、2023年には、患者さんからそのご家族、介護者、医師、そしてその先の希少疾病コミュニティ全体との関係をさらに強化できることを期待しています。"

 

Recent Corporate Highlights

 

2022年10月、ペプジェンは、第27回世界筋肉学会年次大会において、PGN-EDO51プログラムによる前臨床データを発表しました。ポスター発表では、DMDのmdxマウスモデルで実施したPGN-EDO51のマウスアナログであるPGN-EDO23の単回投与試験の結果を詳述し、骨格筋で最大93.1%のエクソンスキッピングと99.7%のジストロフィン発現、心臓で62.3%のエクソンスキッピングと25.7%のジストロピン発現が観察されたことを示しました。NHPでは、PGN-EDO51を3回投与すると、骨格筋で最大78%、心臓の左心室で最大24%のエクソンスキッピングレベルが観察された。

 


 

さらに、NHPでは、大腿四頭筋と上腕二頭筋に連続投与することで、エクソン51スキップ転写物の蓄積が観察されました。
2022年11月、ペプジェンは、エクソン53、エクソン45、エクソン44スキップのアプローチが可能なDMD患者の治療薬として、3つの新規開発候補であるPGN-EDO53、PGN-EDO45、PGN-EDO44の前臨床データが良好であることをそれぞれ発表しました。NHPでは、PGN-EDO53の単回投与でエクソン53のスキップが確認され、ポジティブコントロールとして使用したペプチド-ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド(PPMO)結合体分子の約7倍と高い数値が確認された。PGN-EDO45については、野生型ヒト筋芽細胞を用いたin vitro試験で高いエクソンスキッピングが確認され、本開発候補品は、ポジティブコントロールとして使用した比較対象のPPMOをすべての用量レベルで上回った。最後に、PGN-EDO44についても、in vitro試験において、用量依存的に高いエキソンスキッピングレベルが観察されました。これらのデータは、DMDにおけるペプジェンのEDOプラットフォームの可能性を裏付けるものであり、新規パイプラインプログラムの迅速な開発を可能にするこの技術の有用性をさらに際立たせるものだと考えています。
2022年12月、ペプジェンは、DM1治療薬PGN-EDODM1の臨床試験への移行を支持するIND有効化前臨床試験データを発表しました。IND有効化前臨床試験において、本製品候補は齧歯類およびNHPで実施した急性GLP試験で良好な忍容性を示し、長短両方のCTGリピートを有する細胞においてPGN-EDODM1がミススプライシングを修正することが確認された一方で、本製品候補がDMPK転写物の分解を仲介しないことを示す研究結果も発表されました。また、DM1疾患のHSALRマウスモデルにおいて、10個以上のCUGリピートを含む他の転写物ではオフターゲット効果は観察されなかった。
2023年3月、ペプジェンはテキサス州ダラスで開催された2023 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conferenceにおいて、PGN-EDO51およびPGN-EDODM1プログラムに関する最新情報を口頭発表2件およびポスター発表1件しました。また、ペプジェンは、一般的に忍容性の高い10 mg/kgのPGN-EDO51の単回投与後に高レベルのエクソン51スキッピングが観察された既報のPGN-EDO51第1相臨床データ、およびNHPを用いた前臨床結果で、PGN-EDO51は20 mg/kg単回投与後に同様のレベルのエクソンスキップ(2.5%)が見られ、4ヶ月ごとの投与後にはエクソンスキップ転写が34.9%まで増大しました。また、PGN-EDODM1の非臨床薬理試験についても最新情報が共有されました。PGN-EDODM1は、生体外患者細胞において毒性巣と核MBLN1の減少を示し、スプライシングの修正につながり、DM1患者を対象とした臨床試験をサポートしました。さらに、エクソン51スキップのアプローチで修正されたDMDの少年・青年を対象としたCONNECT1-EDO51およびCONNECT2-EDO51第2相反復上行投与試験、DM1の方を対象としたSAD試験であるFREEDOM-DM1試験についても2023年計画を共有しました。

 

 

Upcoming Anticipated Milestones

 

Corporate:
o
米国神経学会(American Academy of Neurologyペプジェンは、2023年4月22日から4月27日にマサチューセッツ州ボストンで開催される米国神経学会2023年年次総会において、PGN-EDODM1の開発および臨床試験への進展を裏付ける前臨床データ、提案中の第1相臨床試験FREEDOM-DM1のデザイン、前臨床および第1相PGN-EDO51データについて口頭発表およびポスター発表を行う予定です。

 


 

PGN-EDO51: ペプジェン社は、2023年前半にカナダでCONNECT1-EDO51(非盲検、多剤併用(MAD)フェーズ2試験)を、2023年後半にDMDの少年・青年を対象にCONNECT2-EDO51(第2相、多国間無作為、プラセボ対照MAD試験(RCT))を開始予定です。オープンラベル試験で得られた知見は、グローバルRCTに反映され、規制当局との調整を経て、早期承認または条件付き承認の可能性をサポートするよう設計されています。
PGN-EDODM1です:ペプジェン社は、2023年前半にDM1患者を対象とした無作為化プラセボ対照SAD試験である第1相FREEDOM-DM1試験を開始することを見込んでいます。

 

2022年12月31日に終了した3ヶ月間及び12ヶ月間の業績について

 

現金及び現金同等物は、2022年12月31日現在、181.8百万ドルであり、2025年初頭までの運営資金を確保できると見込んでいます。
研究開発費は、2021年同期が450万ドルであったのに対し、2022年12月31日に終了した3ヵ月間は1,320万ドルでした。2022年12月31日に終了した年度の研究開発費は、2021年同期が1,900万ドルであったのに対し、5,410万ドルでした。研究開発費の増加は、主に、PGN-EDO51およびPGN-EDODM1プログラムに関連する前臨床試験、製造、臨床試験費用の増加、および人件費の増加によるものです。
一般管理費は、2021年同期が270万ドルであったのに対し、2022年12月31日に終了した3ヵ月間は40万ドルでした。2022年12月31日に終了した年度の一般管理費は、2021年の同期間の810万ドルに対し、1420万ドルでした。一般管理費の増加は、主に、公開会社の運営をサポートするための費用の増加によるものです。
2022年12月31日に終了した3ヵ月間の純損失は、2021年同期が710万ドルであったのに対し、1490万ドルでした。2022年12月31日に終了した年度の純損失は6910万ドル(2021年同期:2730万ドル)でした。ペプジェンの2022年12月31日現在の発行済み株式数は約2,370万株です。

 

About PepGen

 

ペプジェン社は、次世代のオリゴヌクレオチド療法を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、重度の神経筋疾患や神経疾患の治療を変革することを目標としています。ペプジェンのEDO(Enhanced Delivery Oligonucleotide)プラットフォームは、10年以上にわたる研究開発に基づいており、細胞透過性ペプチドを活用して、結合オリゴヌクレオチド治療薬の取り込みと活性を向上させます。このEDOペプチドを利用して、深刻な疾患の根本原因をターゲットとするオリゴヌクレオチド治療薬候補のパイプラインを構築しています。

 

Forward-Looking Statements

 

このプレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended)にいう「将来予想に関する記述」が含まれています。

 


 

これらの記述は、「目指す」、「予想する」、「信じる」、「できる」、「見積もる」、「期待する」、「予測する」、「目標」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「可能」、「潜在」、「求める」、「予定」などの言葉や、これらの言葉の変化形、または将来の見通しに関する記述を特定するための類似表現で識別される場合があります。本プレスリリースに記載されている、歴史的事実に関する記述でないものは、将来予想に関する記述とみなされることがあります。これらの将来予想に関する記述には、当社候補品の潜在的な治療効果および安全性プロファイルに関する記述、PGN-EDO51の第2相試験およびPGN-EDODM1の第1相試験の開始、臨床および前臨床試験結果の解釈およびそれらが当社のプログラムに与える影響、PGN-EDODM1のIND申請、学会への参加および情報提示の予定、当社の臨床および前臨床プログラム、製品候補、予想資金収支、マイルストーン達成、企業および臨床/前臨床戦略に関する記述、がありますがこれに限定されません。

 

本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、本リリースの日付現在の予想、見積もりおよび予測に基づくものであり、多くのリスクおよび不確実性を伴うため、実際の結果は、かかる将来の見通しに関する記述に記載され、または暗示されているものとは大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、当社が計画しているPGN-EDO51およびPGN-EDODM1の臨床試験および他の製品候補の前臨床試験の開始または完了に成功しない、あるいはこれらの製品の商業化前に規制当局の承認を得られない可能性、臨床および前臨床試験結果の当社の解釈が正しくない可能性がありますが、これらに限定されません;当社の製品候補が安全で有効でない可能性があること、規制当局の承認に遅延が生じたり、規制の枠組みが変更されたりして、当社がコントロールできない可能性があること、推定された期間内に新薬候補を指名できない可能性があること、当社の製品候補の対処可能市場の推定が正確でない場合があること;より効率的な競合他社やより効果的な競合治療薬が出現する可能性、当社の成功に不可欠な知的財産の使用をめぐる紛争に巻き込まれる可能性、特定の早期規制経路を利用できない可能性などです;また、製品の製造、研究、前臨床試験および臨床試験の一部または全部を第三者に依存しているため、流動性の問題に遭遇する可能性があります。ペプジェンのプログラムおよび事業に関するその他のリスクは、SECに提出中のフォームS-1による登録届出書、およびSECに提出予定のフォーム10-Kによる最新の年次報告書に記載されています。ペプジェンは、法律で要求される範囲を除き、将来予想に関する記述を更新する義務を明示的に否認します。

 

投資家の皆様へLaurence WattsGilmartin GroupLaurence@gilmartinir.com

 

メディア連絡先 Gwendolyn Schanker LifeSci Communications gschanker@lifescicomms.com (未監査、単位:千、シェアおよび1株当たりの金額を除く。)

 


 

 

 

 

凝縮された連結損益計算書

 

12月31日までの12ヶ月間,

 

 

Three Months EndedDecember 31,

 

 

2022

 

 

2021

 

 

2022

 

 

2021

 

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