ラリビオ、2022年第4四半期および通期決算を発表

RLYB212のProof-of-Concept達成、HPA-1a陰性被験者における輸血されたHPA-1a陽性血小板の迅速かつ完全な排除を示す--。

-- RLYB212の第1相多重投与コホート試験開始--。

-- RLYB116の第1相多重昇降投与試験は引き続き進行中、安全性、PK、PDデータは2023年4Qに期待 -- 。

-- 2022年12月31日現在、1億6900万ドルの現金、現金同等物および市場性のある有価証券、2025年第1四半期へのランウェイを提供--。

2023年3月6日、コネチカット州ニューヘイブン--重症および希少疾患の患者さんのために、人生を変える治療法の特定と開発の加速に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業、ラリーバイオ社（Nasdaq：RLYB）は本日、2022年第4四半期および通年の決算を報告するとともに、最近のプログラムおよび企業開発に関する最新情報を提供しました。

「ラリーバイオの最高経営責任者（CEO）であるマーティン・マッケイは、「2023年、私たちは、十分な治療を受けていない希少疾患のための革新的な医薬品の開発におけるリーダーとしての地位を確固たるものにするでしょう。「本日、当社は、胎児および新生児免疫性血小板減少症（FNAIT）の予防薬候補であるRLYB212のproof-of-conceptを発表しました。これらのデータは、RLYB212がHPA-1a陰性被験者において輸血されたHPA-1a陽性血小板の排除を顕著に促進できたことを示しており、HPA-1a同種免疫の予防、ひいてはFNAITを排除するファーストインクラス医薬品となりうるRLYB212の開発を支持しています。現在、第1相試験の複数用量コホートを登録しており、2023年第4四半期に追加データを共有することを楽しみにしています。"

Mackay博士は続けて、「並行して、補体調節障害、血液疾患、代謝性疾患にわたる取り組みを進めています。2022年第4四半期には、補体成分5（C5）の阻害剤であるRLYB116の多重昇降投与フェーズ1試験を開始し、2023年第4四半期にはこの試験からの初期データを共有できることを楽しみにしています。さらに、AbCellera社と、最大5つの希少疾病をターゲットとしたプログラムを共同開発する契約を締結しました。2022年11月に普通株式とプレファンドワラントを募集した後、私たちの資金によって、今後予定されているマイルストーンを通じて成長するポートフォリオを前進させ、私たちの影響力を拡大し、世界中の患者さんに人生を変える治療法を提供することを可能にするかもしれない戦略的事業開発取引に機動的に投資できると考えています。"

最近のビジネスハイライトと今後のマイルストーン:

Maternal Fetal Blood Disorders

ラリーバイオは、抗 HPA-1a モノクローナル抗体 RLYB212 について、胎児および新生児の同種免疫血小板減少症を予防するためのフェーズ 1b 試験において、概念実証を達成したことを発表しました。その結果、単回皮下投与から1週間後、RLYB212はHPA-1a陰性被験者において、輸血されたHPA-1a陽性血小板を迅速かつ完全に除去できることが示されました。RLYB212は、重篤な有害事象は報告されず、良好な忍容性が確認されました。

当社は、フェーズ1b試験における広範な薬物動態学的および薬力学的データにより、将来の登録試験における用量選択のための実質的なモデリングが可能となると考えています。

RLYB212の臨床第1b相試験のデータは、2023年に学術会議で報告する予定です。

また、ラリーバイオは、欧州におけるフェーズ1試験の複数回投与コホートにおける試験を2023年第1四半期に開始したことを本日発表しました。フェーズ1試験のこの部分は、健康な男女の被験者を対象に、12週間にわたる反復投与に基づいてRLYB212の安全性と薬物動態を評価します。当社は、このコホートの被験者から2023年第4四半期に結果が得られると予想しています。

当社は、FNAITの自然史的同種免疫試験を継続して進めています。この非介入型試験は、異なる人種や民族の特徴を持つ妊婦の幅広い集団におけるFNAITのリスクが高い女性の頻度と、これらの女性におけるHPA-1a同免疫の発生について情報を得ることを目的としています。当社は、本試験のデータが、将来のRLYB212の単剤登録試験の対照データセットに貢献することを期待しています。

RLYB211と比較したRLYB212のこれまでの良好な開発プロファイル、RLYB212のこれまでに得られたデータ、およびRLYB212に期待される製造・供給効率を考慮すると、当社は血漿由来ポリクローナル抗HPA-1a抗体RLYB211の開発を継続しない予定であることがわかります。

Complement Dysregulation

ラリーバイオは、2022年第4四半期にRLYB116のフェーズ1試験の最初の多重昇降投与コホートでの投与を開始しました。RLYB116は、補体関連疾患患者の治療薬として開発中の、長時間作用する可能性のある新規のC5阻害剤で、皮下投与が可能です。今回の単盲検用量漸増プラセボ対照試験は、健康な参加者を対象に、RLYB116の安全性、薬物動態、薬力学を評価することを目的としています。

当社は、2023年第4四半期に複数回昇降投与コホートからの初期データを期待しています。

ラリビオは、眼科疾患の治療薬として、硝子体内注射用製剤であるRLYB114の開発を継続して進めています。

ラリビオとEyePoint Pharmaceuticals, Inc.は、2023年2月、ラリビオの補体成分5（C5）阻害剤をEyePointのDurasert®技術で眼内持続投与することの実現性を検討・評価する研究提携を発表しました。当初は、不可逆的な視力低下をもたらす加齢黄斑変性症の進行型である地理的萎縮症に焦点を当てます。

Metabolic Disorders

ラリビオは、パートナーであるExscientia社とともに、低ホスファターゼ症（HPP）の患者さんの治療のために、ENPP1を標的とした臨床に進める低分子開発候補物質の選定に向けた作業を続けています。

In vivoでの有効性データは、2023年後半に期待されます。その結果を受けて、治験薬（IND）実施可能試験を開始する予定です。

2022年12月、RallybioはAbCelleraと、希少疾患の新規抗体ベース治療薬の発見、開発、商業化を目的とした戦略的提携を発表しました。本契約に基づき、AbCelleraとRallybioは、両社が共に選択する最大5つの希少疾患治療標的を共同開発する予定です。本提携の最初のプログラムは、希少な代謝性疾患の患者さんのアンメット・メディカル・ニーズに応えることに重点を置く予定です。

Hematological Disorders

ラリビオは、MTP-2阻害モノクローナル抗体の前臨床試験において、ファーストインクラスの治療薬となりうるRLYB331のIND取得活動を継続し、この資産の臨床開発への移行を支援します。

Corporate Updates

2023年1月、ラリーバイオは、2023年2月1日付でジョナサン・I・リーバーを最高財務責任者（CFO）に任命することを発表しました。Lieber氏は、ラリーバイオの共同創業者で前CFOのJeffrey Fryer氏（公認会計士）の後任となります。当社は、2022年6月にフライヤー氏の引退を発表し、リーバー氏との移行期間を経て、フライヤー氏は2023年2月15日に当社を退社しました。

2022年11月、ラリーバイオは普通株式とプレファンドワラントのフォローオンオファーを完了し、約55.0百万ドルの総収入を調達しました。

2021年第4四半期および通年の財務実績:

About Rallybio

Rallybioは、重度および希少疾患の患者さんのために、人生を変える治療法の特定と開発の加速に取り組む臨床ステージのバイオテクノロジー企業です。2018年1月の創業以来、Rallybioは有望な製品候補のポートフォリオを構築し、血液学、免疫炎症、母体胎児の健康、代謝異常の分野における希少疾患に対応するため、現在開発中である。当社の使命は、研究、開発、希少疾患に関する幅広い専門知識を持つ、経験豊富なバイオ医薬品業界のリーダーたちによって推進されています。ラリーバイオは、コネチカット州ニューヘイブンに本社を置き、コネチカット州ファーミントンにあるコネチカット大学のテクノロジー・インキュベーション・プログラムにも施設を構えています。詳細については、www.rallybio.com をご覧ください。

将来予想に関する記述 このプレスリリースには、当社の経営陣の確信と仮定および現在入手可能な情報に基づく、将来予想に関する記述が含まれています。このプレスリリースに含まれる歴史的事実に関する記述以外のすべての記述は、将来予想に関する記述です。場合によっては、「かもしれない」、「だろう」、「はずだ」、「期待する」、「計画する」、「予想する」、「できる」、「意図する」、「ターゲット」、「プロジェクト」、「熟考する」、「信じる」、「見積もる」、「予測」、「可能性」もしくは「続ける」などの用語、またはこれらの否定表現、その他同様の表現によって、将来の見通しを特定できますが、すべての将来の見通しがこれらの用語を含んでいるとは限りません。本プレスリリースにおける将来予想に関する記述には、RLYB212およびRLYB116に関する当社の計画中または進行中の試験の開始、内容、設計および時期、かかる試験から得られるデータの入手時期、かかる試験からのデータの報告に関する当社の期待、かかる試験からのデータの有用性に関する当社の期待、RLYB212、RLYB114、RLYB116およびRLYB331の潜在市場、当社の必要資本およびその充足の推定、当社のポートフォリオの推進能力に関する記述などがありますが、それのみに限定されていません。事業開発活動に投資する当社の能力、世界中の患者に到達する能力および潜在的な影響、眼科疾患治療のためのRLYB114の開発計画、ExscientiaおよびAbcelleraを含む当社の戦略的提携パートナーとの開発活動の計画、当社のENPP1阻害剤のPre-IND有効化試験の開始と時期および計画、かかる試験からのデータの入手時期、RLYB331のPre-IND有効化試験の開始と時期および計画、RLYB331による治療効果など。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、あくまで予測であり、ラリビオの事業、財務状況、経営成績に影響を与えると経営者が考える将来の出来事や財務動向に関する経営者の現在の予想や予測に大きく基づくものです。

これらの将来予想に関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものであり、FNAIT自然史試験、RLYB212の第1相および第1b相臨床試験、RLYB116の第1相試験など、当社が計画した臨床試験を順調に開始・実施し、かかる臨床試験を完了させて当社の予想したスケジュール通りに、あるいはまったく結果を得ることができるかどうかを含むが、これらに限定されない多くの既知および不明のリスク、不確実性および仮定が前提となるものです。当社の現金資源が当社の営業費用および資本支出要件を賄うのに十分であるかどうか、また当社が追加資本の調達に成功するかどうか、当社の新製品候補を特定する能力および第三者からかかる製品候補の取得に成功する能力、RLYB114の開発を含む戦略的パートナーシップまたはその他の取り決めを締結する能力、他のバイオテクノロジーおよび医薬品企業との競争、およびRallybioの米国への提出書類に記載のリスクと不確実性。Rallybioの2022年9月30日に終了した期間のForm 10-Qによる四半期報告書およびその後のSECへの提出物を含む、米国証券取引委員会（SEC）への提出物に記載されているリスクおよび不確実性。当社の将来予想に関する記述に反映される事象や状況は、達成または発生しない可能性があり、実際の将来の結果、活動レベル、業績、事象や状況は、将来予想に関する記述で予測されるものと大きく異なる可能性があります。適用される法律で義務付けられている場合を除き、当社は、新しい情報、将来の出来事、状況の変化またはその他の結果にかかわらず、このプレスリリースに含まれるいかなる将来予想に関する記述も公に更新または修正する義務を負いません。

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