UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
セクション13または15に基づいて(d)
1934年の証券取引所法の
報告日(最も早く報告されたイベントの日付)。2022年11月8日
プレシジョン・バイオサイエンス社
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)
デラウェア |
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001-38841 |
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20-4206017 |
(State or other jurisdiction of incorporation) |
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(Commission File Number) |
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(IRS Employer Identification No.) |
27701 ノースカロライナ州ダーラム市イーストペティグルーストリート302、スイートA-100
(最高経営責任者の住所)(郵便番号)
(919) 314-5512
(登録者の電話番号(市外局番を含む)
N/A
(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)
Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください。
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☐ |
証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション(17 cfr 230.425) |
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☐ |
取引所法の下でのルール14a-12(17 cfr 240.14a-12)に基づく資料の勧誘。) |
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☐ |
取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.14d-2(b)) |
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☐ |
証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション(17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)項に基づいて登録された証券:
Title of each class |
Trading Symbol(s) |
登録されている各取引所の名称 |
普通株式、額面は1株あたり0.000005ドル |
DTIL |
ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット |
登録者が1933年証券法規則405(本章230.405節)または1934年証券取引法規則12b-2(本章240.12b-2節)に定義された新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☒
新興成長企業の場合、登録者が証券取引法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークを付けて示してください。☐
Item 2.02. 経営成績および財政状態
2022年11月8日、プレシジョン・バイオサイエンス社(以下「当社」)は、2022年9月30日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提供され、参照することにより本書に組み込まれます。
Item 7.01. Regulation FD Disclosure
当社はコーポレート・デッキを更新し、当社ウェブサイト(https://investor.precisionbiosciences.com)の「Investors & Media」部分に掲載しています。
本Current Report on Form 8-Kに記載された情報(添付書類99.1を含む)は、1934年証券取引所法(以下「取引所法」)第18条において「提出」とみなされず、同条の適用を受けず、1933年証券法または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるとみなされず、当該提出書類に特定の参照により明確に記載された場合を除き、当該書類は当該取引所法の適用を受けるものとします。
Item 9.01. 財務諸表および添付資料
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(d) |
Exhibits |
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ExhibitNo. |
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Description |
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99.1 |
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104 |
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cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。 |
SIGNATURES
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は、正当に権限を与えられた以下の署名者によって、この報告書が登録者のために署名されたことを正式に認めます。
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PRECISION BIOSCIENCES, INC. |
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Date: November 8, 2022 |
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By: |
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/s/ John Alexander Kelly |
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John Alexander Kelly |
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Chief Financial Officer |
Exhibit 99.1
プレシジョン・バイオサイエンス社、2022年第3四半期決算報告およびビジネス・アップデートを発表
DURHAM, N.C., November 8, 2022 -- ARCUS®ベースのex vivo同種CAR T療法とin vivo遺伝子編集療法を開発する臨床段階の遺伝子編集企業、プレシジョン・バイオサイエンス社(Nasdaq:DTIL)は本日、2022年9月末の第3四半期の決算と事業の最新情報を発表しました。
「昨年、Precisionは当社の企業目標および開発目標に対して大きな進展を遂げました。プレシジョン・バイオサイエンシズのマイケル・アモロソ最高経営責任者(CEO)は次のように述べています。「当社は、ヒト治療薬に焦点を当てた統制のとれたポートフォリオ戦略を実行し、臨床段階の主力CAR Tプログラムを進め、プラットフォーム提携を活用し、患者に最大の影響を与えるとともに予想キャッシュランウェイを2024年末まで延長できるように、データに基づいた決定を下しました。「当社は、CAR Tポートフォリオの範囲を絞り込み、拡大するCAR T再発集団において、高い完全奏効率、長期奏効、耐久性奏効者における自己CAR Tと同等のピークCAR T拡大を示すazer-celとして知られるPBCAR0191に焦点を当てました。また、自家CAR T治療オプションを置き換えることを目標に、初期ラインのDLBCL患者において、PBCAR19Bを用いた当社の免疫回避ステルス細胞技術の可能性を探っています。今後、私たちのチームは、臨床段階のCD19標的CAR Tプログラムの実行と推進に注力し、患者の受け入れとフォローアップに応じて、2022年第4四半期末または2023年第1四半期初めに臨床の最新情報を提供します」と述べています。
さらに、「当社は、6月のノバルティス社との共同研究やESGCTでの前臨床データの発表により、複数のin vivo遺伝子編集プログラムを単独またはパートナーと共に推進しました。アーカス社の汎用性、最近の高効率なin vivo遺伝子挿入データ、自社および提携プログラムでの科学的進歩の結果、当社はin vivo遺伝子編集プログラムのポートフォリオ見直しを開始しました。当社は、主要なプログラムの迅速化、新たな適応症の開拓、およびゲノム機能の回復と特定の遺伝性疾患の根本原因の治療を目的とした高効率な遺伝子挿入と複雑な編集を可能にする可能性を持つARCUSの中核機能を最大限に活用する方法を検討しています。私たちの目標は、アーカス社が最も差別化され、明確かつ迅速な市場参入の可能性があるプログラムに焦点を当て、最もアンメットニーズの高い患者さんに治癒的な治療ソリューションを提供することです。その過程で有意義な進捗状況をお知らせできることを楽しみにしています」と述べています。
最近の開発状況と今後のマイルストーン:
Ex Vivo 同種CAR Tポートフォリオ。
PBCAR0191です。PBCAR0191は、プレシジョン社がリードする抗CD19同種CAR T候補で、再発または難治性の非ホジキンリンパ腫(NHL)の成人被験者を対象とした第1/2a相臨床試験に参加しています。R/R B細胞リンパ腫におけるCAR T療法の安全性と有効性の良好な結果と関連する可能性のあるazer-celの細胞用量と機能的属性に関する演題が、2022年12月10~13日に開催される第64回ASH年次総会でポスター発表用に受理されました。
ポスター発表では、CD4+ CCR7+ 分化型割合を制限しながら幹細胞中心メモリーT細胞割合(CCR7+)を最大化することを意図した戦略が、CAR T療法の安全性と有効性を改善する可能性を示す、同種CD19 CAR T製品構成の最初の分析に焦点を当てます。
プレシジョンは、高い持続的完全奏効率を示したCAR T再発集団において、最適化されたアザーセルCAR T細胞の投与を継続するとともに、リンパ節除去の投与量を標準レベルまでさらに減らし、この患者集団の最適治療指標を追求しています。
PBCAR19B: PBCAR19BはPrecision社の第2世代の抗CD19標的同種CAR T候補で、β2ミクログロブリンをノックダウンしHLA-Eトランスジーンを挿入する単一遺伝子編集により、ホストT細胞およびナチュラルキラー(NK)細胞による免疫拒絶反応を回避するように設計されています。Precision社は、第1相用量漸増を完了させるため、用量レベル2(一律5億4000万細胞)で患者の募集を続けています。
プレシジョンは、CAR T再発集団におけるファースト・イン・クラスの同種CAR T療法の可能性を目指すazer-cel、セカンド/サードラインDLBCL集団における自家CAR Tに取って代わることを目指すPBCAR19Bといった2種類のCD19標的製品について、患者の発生とフォローアップ次第で2022年第4四半期末または2023年第1四半期初めに最新情報を提供すると予想しています。
PBCAR269A + GSI: PBCAR269Aは、R/R多発性骨髄腫に対するB細胞成熟抗原(BCMA)を標的とするプレシジョン社の治験用同種CAR T細胞候補で、スプリングワークス・セラピューティクス社が開発したガンマセクレターゼ阻害剤(GSI)ニロガススタットと併用されるものである。併用療法とPBCAR269Aの増量により、細胞拡大が改善され、用量が一致したPBCAR269A単剤治療と比較して、臨床活性の向上と相関が認められました。しかし、多発性骨髄腫におけるBCMA標的療法の競合状況を考慮し、プレシジョンはPBCAR269Aの臨床プログラムを継続しない戦略的決断を下しました。本試験に登録され、PBCAR269Aとニロガセスタットによる治療が評価されたすべての被験者の忍容性結果は許容範囲内でした。臨床支出の予定はありませんが、プレシジョンの研究者は、多発性骨髄腫における自家CAR Tと同様の同種アプローチを可能にすることを目指し、BCMA構築物のさらなる修正を評価する予定です。プレシジョンは、PBCAR269A臨床プログラムに参加した患者および臨床医に感謝します。
In Vivo 遺伝子編集ポートフォリオ。
プレシジョンは、in vivoアプリケーションは、極めて低いレベルのオフターゲット編集と効率的な送達を必要とするため、特にアーカスにとって最適であると確信しています。遺伝子編集ツールとしてのアーカス(ARCUS)は、正確かつ特異的で汎用性の高い遺伝子編集を実現するために設計された独自の属性によって差別化できます。ホーミングエンドヌクレアーゼを起源とするアークスは、遺伝子挿入や機能回復を目的とした遺伝子修復のための複雑な編集、およびより単純な遺伝子ノックアウトに特に適用することが可能である。また、比較的小さなサイズであるため、ウイルスや非ウイルス性の遺伝子導入法を用いて、より多くの細胞や組織への導入が可能であることもアーカスならではの特徴である。
Novartis In Vivo Gene Editing Collaboration Precisionは、ノバルティス社との遺伝子編集研究開発協力およびライセンス契約を進め、治療用トランスジーンをin vivoでゲノムの「セーフハーバー」位置に挿入するように設計された単一のカスタムARCUSヌクレアーゼを開発します。これは、鎌状赤血球症やβサラセミアなどの特定のヘモグロビン異常症を含む疾患に対する1回限りの画期的な治療オプションとなる可能性を持っています。本契約の締結に伴い、ノバルティスは2022年第2四半期にプレシジョン社に2500万ドルの株式投資を行い、プレシジョン社は2022年第3四半期に現金で5000万ドルを受け取りました。
リリー社インビボ遺伝子編集コラボレーション。PrecisionはLillyとのin vivo遺伝子編集共同研究を継続し、筋肉におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー、中枢神経系指向ターゲット、肝臓指向ターゲットなど、3つの初期ターゲットにARCUSヌクレアーゼを適用中です。
PBGENE-HBV: プレシジョンの慢性B型肝炎のための遺伝子編集プログラムは、ARCUSを適用して持続的な共有閉環DNA(cccDNA)をノックアウトし、統合B型肝炎ゲノムを不活性化し、耐久性HBV S-抗原(HBsAg)喪失とウイルス持続性の減少を達成できる可能性を秘めています。本プログラムの前臨床データは、2022年10月のESGCTで発表されました。発表されたデータでは、ARCUSがHBVに感染した初代ヒト肝細胞(PHH)において、B型肝炎ウイルス(HBV)のcccDNAを効率的に標的化して分解し、HBsAgの発現を77%減少させることが実証されました。重要なことは、ARCUSヌクレアーゼの最適化された特異性により、PHHモデルにおいて検出可能な染色体転座が完全に阻止されたことである。
PBGENE-PH1:Precision社は、原発性高酸素尿症1型(PH1)の1回限りの治療としてHAO1遺伝子をノックアウトするように設計されたPBGENE-PH1候補のIND取得活動を開始しました。
PBGENE-PCSK9:2021年、プレシジョンはiECUREとの提携を開始し、iECUREはプレシジョンのPBGENE-PCSK9候補を前臨床活動および家族性高コレステロール血症の第1相試験を通じて進める予定である。本日現在、PBGENE-PCSK9のIND有効化活動は完了していません。プレシジョンはiECURE社と協議中であり、詳細な情報が入手でき次第、このプログラムに関する最新情報を提供する予定です。
Other ARCUS Research:
尿素形成不全とその関連疾患に関する国際会議 20221:ペンシルバニア大学の遺伝子治療プログラムの研究者が、Precision社のパートナーであるiECURE社と共同で、オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症の治療に対するARCUSベースの遺伝子挿入アプローチに焦点を当てた前臨床データを発表しました。ヒト以外の霊長類(NHP)のデータでは、新生児と乳児のNHPにおいて、投与後1年で治療用遺伝子が安定して挿入されていることが示されました。追跡データでは、12カ月後の生検で構築物の安定性が引き続き示され、インサイチュハイブリッド(ISH)による測定で導入効率が最大28.2%となりました。これらのデータは、ARCUSを介した遺伝子挿入アプローチの前臨床での実現可能性をさらに実証しています。
ESGCT第29回大会に参加しました。プレシジョンのHBVプログラムに加え、ARCUS in vivo遺伝子編集に関する追加演題が発表され、プレシジョンのアポリポ蛋白C3およびミトコンドリアDNA前臨床研究に関するポスター発表も各1件ありました。
1 ペンシルバニア大学遺伝子治療プログラム発表会(主催:アイキュア)アイキュアは、OTC用遺伝子挿入装置ARCUSの使用許諾を受けています。
2022年9月期 第1四半期 決算説明会:
現金および現金等価物。2022年9月30日現在、プレシジョンは約2億1210万ドルの現金および現金等価物を保有しています。当社は、既存の現金および現金同等物、予想される営業上の受取金、および利用可能なクレジットが、2024年末までの営業費用および資本支出の必要資金を十分に賄えると予想しています。
売上高です。2022 年9月 30 日に終了した四半期における総収益は、2021 年同期の 2400 万ドルに対し、740 万ドルでした。2022 年9月 30 日に終了した四半期における 1660 万ドルの収益の減少は、主に、2021 年8月に iECURE 契約に基づき認識した 1790 万ドルの収益が履行義務を完全に充足した後になくなったことによるものです。これらの収益の減少は、ノバルティス契約に基づき認識された360万米ドルの収益の増加により一部相殺されました。
研究開発費。研究開発費は、2021 年同期の 2590 万ドルに対し、2022 年 9 月 30 日に終了した四半期は 2090 万ドルでした。590万ドルの減少は主に、当社の同種CAR T製品候補に関連する外部開発費の360万ドルの減少、2021年のEloの分離に伴う従業員関連およびその他の運営費の90万ドルの減少、および当社の前臨床試験に関連する臨床製造組織および研究費の140万ドルの減少によるものです。
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