バーテックスファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古い事象の報告日） 2024年8月1日

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(定款に明記された登録者の正確な名称)


マサチューセッツ	000-19319	04-3039129
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

50 Northern Avenue

Boston, Massachusetts 02210

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

(617) 341-6100

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

Trading Symbol

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株当たりの額面0.01ドル

VRTX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2024年8月1日、当社はプレスリリースを発表し、2024年6月30日に終了した3ヶ月間および6ヶ月間の連結業績を報告しました。そのプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートに別紙 99.1 として添付されており、参照することにより本書に組み込まれる。

別紙99.1に記載された情報は、1934年証券取引法第18条（改正）において「提出された」ものとはみなされず、また同条の法的責任を問われるものでもなく、1933年証券取引法（改正）または同取引所法に基づき提出された登録届出書またはその他の文書に参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit						Description of Document

99.1						2024年8月1日付プレスリリース。
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED
			(Registrant)

Date: August 1, 2024			/s/ Jonathan Biller
			Jonathan Biller
			エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 ex-991_q22024.htm EX-99.1 Document

バーテックス、2024年第2四半期決算を発表

- 製品売上高は26.5億ドル、2023年第2四半期比6%増

- 通年の製品売上高ガイダンスを106億5000万ドルから108億5000万ドルに引き上げ-。

— CF治療薬vanzacaftor tripleの新薬承認申請がFDAに受理され、優先審査およびPDUFA目標実施日が2025年1月2日に決定。

— suzetrigine(VX-548)の中等症から重症の急性疼痛を適応症とする新薬承認申請がFDAに受理され、優先審査およびPDUFA目標実施日は2025年1月30日となる。

— 下半期に複数のマイルストーンが期待される、広範で厚みのある臨床パイプラインの推進:24 - (注)

ボストン--バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド（Nasdaq: VRTX）は本日、2024年6月30日に終了する第2四半期の連結決算を発表し、通年の製品売上高ガイダンスを106億5000万ドルから108億5000万ドルに引き上げた。

「Vertex 社の最高経営責任者兼社長である Reshma Kewalramani（医学博士）は、次のように述べています。「Vertex 社は、事業全体にわたる優れた実行力と相まって、第 2 四半期も力強い売上成長を達成し、通年の製品売上高ガイダンスを上方修正しました。「下半期に向けては、CF における商業的実行と CASGEVY のグローバル発売に引き続き注力し、CF におけるバンザカフトール・トリプルと急性疼痛におけるスゼトリギンの今後の発売の可能性に備えるとともに、患者さんと株主の皆様に長期的な価値を提供できるよう、強固なパイプラインを迅速に進めていきます。

Second Quarter 2024 Results

製品売上高は、主に若年層を含むTRIKAFTA®/KAFTRIO®の継続的な好調により、2023年第2四半期比6％増の26億5,000万ドルとなった。2024年第2四半期の製品純売上高は、2023年第2四半期に比べ、米国内で7％増の16億1,000万ドル、米国外で5％増の10億3,000万ドルとなりました。

GAAP基準および非GAAP基準の研究開発費および販売費および一般管理費の合計は、2023年第2四半期のそれぞれ10億ドルおよび9億2,800万ドルに対し、それぞれ13億ドルおよび9億7,800万ドルでした。この増加は、バーテックスの治療薬の世界的な上市を支援するための投資が増加したこと、および中期および後期の臨床開発が進んだ複数のプログラムを支援するための投資が継続したことによるものです。

買収IPR&D費は、バーテックスのアルパイン・イミューン・サイエンシズ買収に伴う買収IPR&D（AIPR&D）費44億ドルにより、2023年第2四半期の1億1,100万ドルに対し44億ドルとなった。

GAAPおよびNon-GAAPの実効税率はそれぞれ(6.0)%および(10.0)%であり、2023年第2四半期はそれぞれ21.2%および21.0%でした。これは主に、2024年第2四半期にバーテックスの税引前損失を押し上げた控除対象外のAIPR&D費用の影響によるものです。バーテックスのGAAPからNon-GAAPへの税額調整の詳細については、注記1をご参照ください。

GAAP基準の純損失は36億ドル、Non-GAAP基準の純損失は33億ドルで、2024年第2四半期のアルパインのAIPR&D費用の影響を考慮すると、2023年第2四半期の純利益9億1,600万ドル、10億ドルに対して、GAAP基準の純損失は36億ドル、Non-GAAP基準の純損失は33億ドルであった。

2024年6月30日現在の現金、現金等価物および有価証券総額は、2023年12月31日現在の137億ドルに対し、102億ドルでした。バーテックスの現金、現金同等物および有価証券の残高が2023年12月31日時点に比べて減少したのは、2024年第2四半期にアルパインを買収するために支払った現金対価によるもので、その他の営業活動から得たプラスのキャッシュ・フローによって一部相殺されました。

2024年通年の財務ガイダンス

バーテックスは本日、通年の製品売上高ガイダンスを105.5～107.5億ドルから106.5～108.5億ドルに引き上げました。バーテックスの製品売上高ガイダンスには、CF の継続的な成長と、承認された適応症と地域での CASGEVY® の上市に対する期待が含まれています。アルパイン社買収の影響を考慮し、バーテックス社は2024年について、GAAPおよびNon-GAAPの研究開発費および販売管理費、ならびにAIPR&D費の合算のガイダンスを提供することになりました。バーテックスは引き続き、非GAAPベースの研究開発費および販売管理費の合計が、通年で42億ドルから43億ドルの範囲になると予想しています。これには、複数の中期および後期臨床開発プログラム、商業および製造能力への継続的な投資、ならびに2024年以降のアルパインの営業費用を含むバーテックスの予想が含まれています。バーテックスは現在、2024年第2四半期のアルパイン買収関連費用を含め、通年で約46億ドルのAIPR&D費用を見込んでいます。

バーテックスの最新の財務ガイダンスは以下の通り：


	Current FY 2024	Previous FY 2024

Total product revenues	$10.65 to $10.85 billion	$10.55 to $10.75 billion

gaapベースの研究開発費および販売費・一般管理費 (2)	$5.0 to $5.2 billion	$4.8 to $5.0 billion*
non-gaapベースの研究開発費および販売費の合計 (2)	Unchanged	$4.2 to $4.3 billion*
AIPR&D expenses	$4.6 billion**	$0.125 billion
非gaapベースの実効税率	~100%***	20% to 21%

*2024年5月6日に提示されたガイダンスの範囲には、GAAP基準の研究開発費、AIPR&D費、販管費合計で49～51億ドル、Non-GAAP基準の研究開発費、AIPR&D費、販管費合計で43～44億ドルが含まれている。AIPR&D費には約1億2,500万ドルが含まれている。
**アルパインのAIPR&D費用44億ドルを含む。
***バーテックスの通年のNon-GAAP税率は、税務上損金不算入となるアルパインのAIPR&D費用の影響を受けている。

Key Business Highlights

上市済み製品と近い将来の上市の可能性

Cystic Fibrosis (CF) Portfolio

バーテックス社では、若年患者に対する新たな承認と償還により、同社の医薬品を服用する CF 患者の数は今後も増加すると見込んでいます。最近の進展と今後期待される進展は以下の通り：

-米国食品医薬品局（FDA）は、6歳以上のCF患者を対象とした1日1回投与のvanzacaftor tripleの新薬承認申請（NDA）を受理し、2025年1月2日をPDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方薬ユーザーフィー法）の目標実施日とする優先審査（Priority Review）を指定しました。また、バーテックス社は、欧州連合（EU）の欧州医薬品庁（EMA）および英国の医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）から、バンザカフトール3剤の販売承認申請（MAA）の妥当性を確認されました。

-バーテックス社は、NHS イングランドとの長期償還契約の延長を発表し、イングランドにおける既存および将来のすべての CF 患者に対し、KAFTRIO®、SYMKEVI®、ORKAMBI® へのアクセスと KALYDECO® への継続的なアクセスを提供します。バーテックスは、ウェールズ、北アイルランド、スコットランドでも同様の契約を締結しています。今回の合意は、バーテックスのCFTRモジュレーターに対するNICE（National Institute for Health and Care Excellence）とSMC（Scottish Medicines Consortium）の積極的な推奨の結果です。

-欧州委員会は5月、CFTR遺伝子に特異的な変異を有する生後1カ月から4カ月未満の乳児CF患者に対する治療薬として、カリデコを承認した。カリデコは現在、この年齢層におけるCFの根本的な原因を治療する医薬品として、欧州で初めて承認された唯一の医薬品である。

-カナダ保健省は7月、CFTR遺伝子に152の希少な反応性変異を有するCF患者に対する治療薬として、TRIKAFTAを承認した。これは、試験管内データに基づいて変異が承認された米国以外では初めての承認となる。

-バーテックス社は、FDAおよびEMAに対し、CF患者および希少な反応性変異を有する患者の治療薬として、TRIKAFTA/KAFTRIOの承認申請を提出した。

鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）治療のためのCASGEVY)

CASGEVYは、SCDまたはTDTの対象患者に対する非ウイルス性の生体外CRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法であり、SCD患者の血管閉塞性クリーゼ（VOC）およびTDT患者の輸血必要量を減少または除去することが示されている。CASGEVYは、米国、英国、EU、サウジアラビア王国（KSA）、バーレーン王国（バーレーン）において、SCDおよびTDTの治療薬として承認されており、現在も上市が進行中です。

-バーテックス社は、スイスおよびカナダにおいて、SCDおよびTDTに対するCASGEVYの承認申請を完了し、優先審査を受けた。

-月中旬現在、バーテックス社は世界で35カ所以上の承認治療センター（ATC）を稼動させ、全地域で細胞採取を開始する患者数が増加している。

-フランス国立衛生局（HAS）は、バーテックスの SCD 適応患者における CASGEVY の早期アクセスプログラム（EAP）実施を承認しました。HAS は以前、TDT の適応患者における CASGEVY の EAP 実施を 2024 年第 1 四半期に承認しています。

-バーテックス社は、CLIMB-111、CLIMB-121、および CASGEVY の長期フォローアップ試験からのデータを継続的に創出し、6 月に開催された 2024 年欧州血液学会（EHA）年次総会で肯定的な長期データを発表しました。CASGEVYを投与された100人以上の患者から得られたこれらの長期データは、最長で5年以上の追跡調査であり、CASGEVYの変革的で一貫した持続的な臨床効果を長期にわたって確認するものです。

スゼトリギン（VX-548）：中等度から重度の急性疼痛治療剤

バーテックス社は、NaV1.8に対する複数の選択的低分子阻害剤を発見し、オピオイドや現在利用可能な他の医薬品の制限を受けずに効果的な疼痛緩和をもたらす可能性のある、新しいクラスの疼痛治療薬を創製することを目標としている。

-FDAはスゼトリギンの中等度から重度の急性疼痛治療薬としての新薬承認申請を受理し、PDUFA目標実施日を2025年1月30日とする優先審査権を付与した。スゼトリギンは、中等度から重度の急性疼痛の治療薬として、すでにFDAのFast TrackおよびBreakthrough Therapyの指定を受けています。

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