バーテックスファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古い事象の報告日） 2024年5月6日

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(定款に明記された登録者の正確な名称)


マサチューセッツ	000-19319	04-3039129
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

50 Northern Avenue

Boston, Massachusetts 02210

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

(617) 341-6100

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

Trading Symbol

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株当たりの額面0.01ドル

VRTX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2024年5月6日、当社はプレスリリースを発表し、2024年3月31日に終了した3ヶ月間の連結業績を報告しました。そのプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートに別紙 99.1 として添付されており、参照することにより本書に組み込まれる。

別紙99.1に記載された情報は、1934年証券取引法第18条（改正）において「提出された」ものとはみなされず、また同条の法的責任を問われるものでもなく、1933年証券取引法（改正）または同取引所法に基づき提出された登録届出書またはその他の文書に参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit						Description of Document

99.1						2024年 5月 6日付プレスリリース。
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED
			(Registrant)

Date: May 6, 2024			/s/ Jonathan Biller
			Jonathan Biller
			エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 ex-991_q12024.htm EX-99.1 Document

バーテックス、2024年第1四半期決算を発表

— 製品売上高は26.9億ドル、2023年第1四半期比13%増、製品売上高ガイダンス105.5～107.5億ドルを含む2024年通期財務ガイダンスを再表明-。

— バンザカフトールトリプルCFの新薬承認申請をFDAに、新薬承認申請をEMAに提出。

—suzetrigine（VX-548）の中等度から重度の急性疼痛を対象とした新薬承認申請を開始し、今四半期中に完了する予定。

— アルパイン・イミューン・サイエンシズ社（Alpine Immune Sciences）を買収する契約を締結。

ボストン--バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド（Nasdaq: VRTX）は本日、2024年3月31日に終了した第1四半期の連結決算を発表し、2024年通期の財務ガイダンスを改めて発表した。

「バーテックスは、製品売上高が 13%増加し、事業全体で優れた業績を達成し、2024 年に向けて力強いスタートを切ることができました。当四半期は、CF 分野でのリーダーシップの拡大を継続し、vanzacaftor のトリプルの承認申請を完了し、CASGEVY™ のグローバル発売を進め、中等度から重度の急性疼痛における suzetrigine の承認申請を開始しました。「また、最近アルパイン・イミューン・サイエンシズ社の買収を発表しました。アルパイン社のチームを迎え、共にIgANのベスト・イン・クラスの治療薬となる可能性のあるポベタシセプトの開発を加速し、ポベタシセプトのパイプライン・イン・a・プロダクトの可能性を十分に追求することを楽しみにしています」と述べています。

First Quarter 2024 Results

製品売上高は2023年第1四半期に比べ13％増の26億9,000万ドルで、主に米国外市場では若年層でのラベル拡張を含むTRIKAFTA®/KAFTRIO®の継続的な好調な取り込みにより、米国では2～5歳の小児CFでの取り込みを含むTRIKAFTAの継続的な業績により牽引されました。2024年度第1四半期の製品純売上高は、2023年度第1四半期に比べ、米国では8%増の15億2,000万ドル、米国外では21%増の11億7,000万ドルでした。

GAAPベースの研究開発費と非GAAPベースの研究開発費、買収IPR&D費、販売費および一般管理費の合計は、2023年第1四半期の13億ドル、12億ドルに対し、それぞれ12億ドル、10億ドルでした。この減少は、買収IPR&D費用の減少によるものですが、バーテックスの治療薬の世界的な上市を支援するための投資の増加、および臨床開発の中期および後期に進んだ複数のプログラムを支援するための投資の継続により、一部相殺されました。

GAAPベースの実効税率は14.0%（2023年第1四半期は21.5%）であったが、これは主にバーテックスの法人税準備金の個別調整と株式ベースの報酬に関連する税制上の優遇措置によるものである。

非GAAPベースの実効税率は17.4%（2023年度第1四半期は21.3%）で、これは主にバーテックスの法人税準備金に対する個別調整によるものです。バーテックスのGAAPからNon-GAAPへの税金調整の詳細については、注記1を参照してください。

GAAP基準および非GAAP基準の当期純利益は、主に製品収益の増加と買収IPR&D費用の減少により、前年同期比でそれぞれ57％および56％増加しました。

2024年3月31日現在の現金、現金同等物および有価証券総額は、2023年12月31日現在の137億ドルに対し、146億ドルでした。この増加は主に、収益の大幅な伸びによる営業キャッシュによるもので、事業開発費の支払いやバーテックス普通株式の買戻しにより一部相殺されました。

2024年通年の財務ガイダンス

バーテックスは本日、105 億 5,000 万ドルから 107 億 5,000 万ドルの製品売上ガイダンスを含む 2024 年通年の財務ガイダンスを改めて発表しました。バーテックスの製品売上ガイダンスには、CF の継続的な成長、および承認された適応症と地域での CASGEVY の上市に対する期待が含まれています。バーテックスの非GAAPベースの研究開発費、買収IPR&D費、販管費ガイダンスを合算した43億ドルから44億ドルには、複数の中期および後期臨床開発プログラム、商業および製造能力への継続的な投資、ならびに約1億2,500万ドルの契約一時金およびマイルストーン支払いが含まれます。最近発表されたアルパイン・イミューン・サイエンシズ社の買収は第2四半期に完了する予定です。バーテックスは、パーチェス会計の影響の可能性を除き、アルパインの営業費用に関するガイダンスを調整する予定はありません。

バーテックスの財務ガイダンスは以下の通り：


	Current FY 2024	Previous FY 2024

Total product revenues	Unchanged	$10.55 to $10.75 billion

gaapベースの研究開発費、買収に伴うipr&d費、販売費および一般管理費の合算額 (2)	Unchanged	$4.9 to $5.1 billion
非 gaap 型の研究開発費、買収に伴う ipr&d 費、販売費及び一般管理費の合算額 (2)	Unchanged	$4.3 to $4.4 billion
非gaapベースの実効税率	Unchanged	20% to 21%

Key Business Highlights

上市済み製品と近い将来の上市の可能性

Cystic Fibrosis (CF) Portfolio

バーテックスでは、新たな承認や若年患者に対する償還を通じて、当社の医薬品を服用する CF 患者の数は今後も増加すると見込んでいます。最近の進展と今後期待される進展は以下の通りです：

-欧州委員会は、CFTR遺伝子に特異的な変異を有する生後1カ月から4カ月未満の乳児CFの治療薬として、カリデコを承認した。カリデコは現在、この年齢層におけるCFの根本的な治療薬として、欧州で初めて承認された唯一の医薬品である。

-第1四半期にバーテックス社は、次世代治療薬であるバンザカフトール/テザカフトール/デュティバカフトールの3剤併用療法（以下、「バンザカフトール3剤併用療法」）の主要臨床試験から良好なデータを発表し、12歳以上の患者を対象とした2つの無作為化試験で主要評価項目およびすべての主要副次的評価項目を達成し、6～11歳の小児を対象とした単群試験ではさらに顕著な結果が得られたことを明らかにしました。

-バーテックス社は、6歳以上の CF 患者を対象とした 1 日 1 回投与のバンザカフトール 3 剤併用療法について、米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）に優先審査申請書を提出しました。バーテックスは、6歳以上のCF患者を対象に、英国のMHRA、カナダ保健省、スイスメディック、オーストラリア医薬品庁（TGA）、ニュージーランド保健省への承認申請を今年後半に完了する予定です。

CASGEVYは、鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）の治療薬です：CASGEVYは、対象となるSCDまたはTDT患者に対する非ウイルス性の生体外CRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法であり、SCD患者に対しては血管閉塞性クリーゼ（VOC）を、TDT患者に対しては輸血必要量を減少または除去することが示されている。

-CASGEVY は米国、英国、欧州連合（EU）、サウジアラビア王国（KSA）、バーレーン王国（バーレーン）で SCD および TDT の治療薬として承認されています。バーテックス社は、スイスおよびカナダにおいて、SCDおよびTDTを適応症とするCASGEVYの承認申請を完了しており、カナダにおける申請には優先審査権が付与されています。

-月中旬現在、バーテックス社は世界で25カ所以上の承認治療センター（ATC）を稼動させ、全地域で複数の患者が細胞採取を開始している。

-バーテックスは、CASGEVYへのアクセスを提供するため、米国の民間および政府系医療保険プロバイダーと複数の契約を結んでいる。

-バーテックス社はまた、SCDまたはTDTの患者を対象にした保険適用をKSAとバーレーンで、またTDTの患者を対象にした早期アクセスプログラムをフランスで確保した。

スゼトリギン（VX-548）は、中等度から重度の急性疼痛の治療薬です：バーテックス社は、NaV1.8を選択的に阻害する複数の低分子化合物を発見し、オピオイドや現在利用可能な他の薬剤の制限を受けずに、様々な痛みの状態において効果的な鎮痛をもたらす可能性のある新しいクラスの鎮痛薬を創製することを目標としている。

-第1四半期、バーテックス社は、中等度から重度の急性疼痛を対象としたスゼトリギンの3つの第3相臨床試験から良好な結果を得ました。

-バーテックスは、中等度から重度の急性疼痛におけるスゼトリギンの新薬承認申請を開始した。申請完了は 2024 年第 2 四半期の予定。スゼトリギンはまた、中等度から重度の急性疼痛においてFDAのFast TrackおよびBreakthrough Therapyの指定を受けている。

Select Clinical-Stage R&D Pipeline

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