バーテックスファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古い事象の報告日） 2024年2月5日

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(定款に明記された登録者の正確な名称)


マサチューセッツ	000-19319	04-3039129
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

50 Northern Avenue

Boston, Massachusetts 02210

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

(617) 341-6100

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

Trading Symbol

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株当たりの額面0.01ドル

VRTX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2024年2月5日、当社はプレスリリースを発表し、2023年12月31日に終了した3ヶ月間および12ヶ月間の連結決算を報告しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートに別紙 99.1 として添付されており、参照することにより本書に組み込まれる。

別紙99.1に記載された情報は、1934年証券取引法第18条（改正）において「提出された」ものとはみなされず、また同条の法的責任を問われるものでもなく、1933年証券取引法（改正）または同取引所法に基づき提出された登録届出書またはその他の文書に参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit						Description of Document

99.1						2024 年 2月 5日付プレスリリース。
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED
			(Registrant)

Date: February 5, 2024			/s/ Jonathan Biller
			Jonathan Biller
			エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 ex-991_q42023.htm EX-99.1 Document

バーテックス社、2023年第4四半期および通期決算を発表

— 通年の製品売上高は98億7,000万ドルで、2022年通年比11％増。

- 2024年通年の製品売上高ガイダンスを105億5,000万ドルから107億5,000万ドルとする。

— CASGEVYTMは米国、英国、サウジアラビア王国、バーレーンで承認されている。

— バーテックス社、急性痛治療薬VX-548とCF治療薬Vanzacaftor Tripleの新薬承認申請を2024年中頃までにFDAに提出する予定 - バーテックス社、急性痛治療薬VX-548とCF治療薬Vanzacaftor Tripleの新薬承認申請を2024年中頃までにFDAに提出する予定

— 広範で深い臨床段階のパイプラインは、10の疾患領域で前進を続けている。

ボストン--バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド（Nasdaq: VRTX）は本日、2023年12月31日を期末とする第4四半期および通期の連結決算を発表し、2024年通期の財務ガイダンスを発表した。

「バーテックスにとって 2023 年は変革の年となり、11%の増収を含む好調な業績を継続し、事業全体で大きな前進を遂げることができました。バーテックス社の最高経営責任者兼社長であるレシュマ・ケワラマーニ医学博士は、次のように述べています。「当社は、CF 分野でのリーダーシップを拡大し、CASGEVY の複数の地域での承認取得により商機を拡大し、CF 以外の疾患領域でも複数の上市機会を有する広範なパイプラインを急速に進展させました。「2023年における当社の進展は、2024年半ばまでに予定されているバンズアカフトール3剤とVX-548の承認申請に向けた基盤を築くものであり、複数の地域でのCASGEVYの商業化を皮切りに、CFおよびそれ以降の事業拡大への道筋をつけるものです」と述べています。

Fourth Quarter 2023 Results

製品売上高は2022年第4四半期と比較して9％増の25億2,000万ドルで、主に米国では2～5歳の小児CF患者における取り込みを含むTRIKAFTAの継続的な業績が、米国外市場では若年層におけるラベル拡張を含むTRIKAFTA/KAFTRIOの継続的な好調な取り込みが牽引した。2023年第4四半期の製品純売上高は、2022年第4四半期に比べ、米国では8%増の15億7,000万ドル、米国外では12%増の9億4,300万ドルでした。

GAAPベースと非GAAPベースの研究開発費、買収IPR&D費、販売費および一般管理費の合計は、2022年第4四半期のそれぞれ9億8,400万ドル、8億7,200万ドルに対し、それぞれ12億ドル、10億ドルとなった。この増加は、中期および後期の臨床開発が進んだ複数のプログラムをサポートするための投資が増加したこと、およびバーテックスの治療法の世界的な発売をサポートするための費用が増加したことによるものです。

GAAP基準の研究開発費、買収したIPR&D費および販売費および一般管理費の合計には、2022年第4四半期と比較して増加した株式報酬費用も含まれている。

GAAP基準の実効税率は15.6%であった（2022年第4四半期は24.0%）。これは研究開発税額控除による恩恵の増加および不確実な税務ポジションによる引当金の減少による。

非GAAPベースの実効税率は、当年度の研究開発税額控除による利益が増加した結果、2022年度第4四半期の18.5％に対して16.3％となった。GAAPベースからNon-GAAPベースへの税額調整の詳細については注記1をご参照ください。

GAAP基準および非GAAP基準の当期純利益は、主に受取利息の増加および税金の減少により、前年同期からそれぞれ18％および12％増加した。

Full Year 2023 Results

製品売上高は、2022年比で11％増の98億7,000万ドルで、主に、若年層におけるラベルの拡張を含む米国外市場でのTRIKAFTA/KAFTRIOの継続的な好調な取り込みと、2～5歳の小児CFを対象とした継続的な発売を含む米国でのTRIKAFTAの継続的な業績が牽引した。2023年の製品純売上高は、2022年比で米国内で6%増の60億4,000万ドル、米国外で18%増の38億3,000万ドル。

GAAPベースと非GAAPベースの研究開発費、買収IPR&D費、販売費および一般管理費の合計は、2022年の36億ドル、30億7,000万ドルに対し、それぞれ48億3,000万ドル、42億4,000万ドルでした。この増加は、中期および後期の臨床開発が進んだ複数のプログラムをサポートするための投資の増加、バーテックスの治療法の世界的な発売をサポートするための費用、および買収したIPR&D費用の増加によるものです。

GAAP基準の実効税率は17.4%（2022年度は21.5%）であったが、これは主に当期および過年度の米国研究開発税額控除の増加によるものである。

非GAAP基準の実効税率は19.4%（2022年度は20.8%）であったが、これも主に当期の米国研究開発税額控除の増加によるものである。GAAPベースからNon-GAAPベースへの税額調整の詳細については注記1を参照されたい。

GAAP基準および非GAAP基準の当期純利益は、主に受取利息の増加および税金の減少により、2022年度比でそれぞれ9%および3%増加した。

2023年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券総額は、2022年12月31日現在の109億ドルに対し137億ドルであった。この増加は主に、大幅な増収に牽引された営業利益、および受取利息によるもので、法人税の支払いおよび自社株買い戻しプログラムに従った普通株式の買い戻しにより一部相殺されました。

2024年通年の財務ガイダンス

バーテックスは本日、2024 年通年の財務ガイダンスを発表しました。バーテックスの製品売上高ガイダンス105.5億ドルから107.5億ドルには、CFの継続的成長、および承認された適応症と地域でのCASGEVYの上市に対する期待が含まれています。バーテックスの非 GAAP 研究開発費、買収 IPR&D 費、販管費ガイダンスを合算した 43 億ドルから 44 億ドルには、複数の中後期臨床開発プログラム、商業および製造能力への継続的な投資、ならびに約 1 億 2,500 万ドルの契約一時金およびマイルストーン支払いが含まれます。

バーテックスの財務ガイダンスは以下の通り：


									FY 2024

Total product revenues									$10.55 to $10.75 billion

gaapベースの研究開発費、買収に伴うipr&d費、販売費および一般管理費の合算額 (2)									$4.9 to $5.1 billion
非 gaap 型の研究開発費、買収に伴う ipr&d 費、販売費及び一般管理費の合算額 (2)									$4.3 to $4.4 billion
非gaapベースの実効税率									20% to 21%

Key Business Highlights

Marketed Products

Cystic Fibrosis (CF) Portfolio

バーテックスでは、若年患者に対する新たな承認や償還を含め、当社の医薬品を服用する CF 患者の数は今後も増加すると見込んでいます。最近の進展と今後期待される進展は以下の通りです：

-米国、ヨーロッパ、オーストラリア、カナダにおけるCF患者数の推計値を、〜88,000人から〜92,000人に更新。

-欧州委員会は、2023年第4四半期に、CFTR遺伝子に少なくとも1つのF508del変異を有する2～5歳の小児CF患者を対象に、カフトリオとアイバカフトールの併用療法の適応拡大を承認した。今回の承認により、約1,200人の小児が、疾患の根本的な原因を治療できる医薬品の新たな対象となります。バーテックス社は、対象となるすべての患者が本薬にアクセスできるよう、欧州連合内の償還当局と引き続き協力していきます。

-英国では、MHRA（Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency）が、CFTR遺伝子に少なくとも1つのF508del変異を有する2～5歳の小児CF患者に対するKAFTRIOの使用を承認しました。この承認により、約200人の小児が、疾患の根本的な原因を治療できる医薬品の新たな対象となります。バーテックス社と英国国民保健サービス（National Health Service）間の償還契約により、英国ではすでに2歳以上の小児がカフトリオにアクセスすることができます。

-欧州医薬品庁（EMA）は、カフトリオとアイバカフトールの併用療法について、臨床データおよび/またはin vitroデータに基づいて反応性を示す嚢胞性線維症膜貫通伝導調節因子（CFTR）遺伝子の稀な変異（N1303K変異を含む）を有するCF患者を追加する販売承認申請（MAA）の延長を承認しました。承認されれば、欧州連合の2歳以上のCF患者約2,800人が新たに治療の対象となる。バーテックス社は、オーストラリア、ブラジル、カナダ、ニュージーランド、スイスでも同じ変異について承認申請を行う予定です。また、バーテックス社は、N1303Kや非正規スプライス変異など、現在米国TRIKAFTAの添付文書に含まれていないこれらの変異のサブセットを米国FDAに提出する予定です。

鎌状赤血球症（SCD）と輸血依存性βサラセミア（TDT）：CASGEVY

-バーテックス社は、米国、英国、バーレーンおよびサウジアラビア王国（KSA）において、SCDおよびTDTの治療薬としてCASGEVYの承認を取得した。

-バーテックス社はまた、EMAのヒト用医薬品委員会（CHMP）より、SCDおよびTDTの治療薬としてCASGEVYの肯定的見解を得た。

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