バーテックスファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古い事象の報告日） 2023年11月6日

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(定款に明記された登録者の正確な名称)


マサチューセッツ	000-19319	04-3039129
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

50 Northern Avenue

Boston, Massachusetts 02210

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

(617) 341-6100

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

Trading Symbol

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株当たりの額面0.01ドル

VRTX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2023年11月6日、当社はプレスリリースを発表し、2023年9月30日に終了した3ヶ月間および9ヶ月間の連結業績を報告しました。そのプレスリリースのコピーは本フォーム 8-K カレント・レポートに別紙 99.1 として添付されており、参照することにより本書に組み込まれる。

別紙99.1に記載された情報は、1934年証券取引法第18条（改正）において「提出された」ものとはみなされず、また同条の法的責任を問われるものでもなく、1933年証券取引法（改正）または同取引所法に基づき提出された登録届出書またはその他の文書に参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit						Description of Document

99.1						2023年 11月6日付プレスリリース。
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED
			(Registrant)

Date: November 6, 2023			/s/ Jonathan Biller
			Jonathan Biller
			エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 ex-991_q32023.htm EX-99.1 Document

バーテックス、2023年第3四半期決算を発表

- 製品売上高は24億8,000万ドルで、2022年第3四半期比で6%増加した。

— 2023年通年の製品売上高ガイダンスを約98億5,000万ドルに上方修正。

— SCD治療薬エクサセルの米国FDA諮問委員会が終了。

—パイプラインは前進を続けている：CFと急性疼痛を対象としたフェーズ3データは2024年初頭に、神経障害性疼痛を対象としたフェーズ2データは2023年後半に期待されている。

ボストン--バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド（Nasdaq: VRTX）は本日、2023年9月30日に終了した第3四半期の連結決算を発表し、2023年通年の製品売上高ガイダンスを引き上げ、2023年通年の営業費用ガイダンスを改めて発表した。

「バーテックスは、当四半期も事業全体で好調な業績を達成しました。バーテックスの最高経営責任者兼社長であるレシュマ・ケワラマーニ医学博士は、次のように述べています。「当社は、嚢胞性線維症治療薬をより多くの患者さんにお届けすることに引き続き全力を尽くすとともに、エクサセルの複数の地域での上市に向けて準備を進めています。「当社の研究開発パイプラインは目覚ましい進歩を続けており、嚢胞性線維症を対象としたバンザカフトール3剤併用療法と急性疼痛を対象としたVX-548の第3相ピボタル試験の完了、糖尿病性末梢神経障害を対象としたVX-548の第2相試験のデータリードアウトなど、複数の主要なマイルストーンを目前に控え、節目の多い時期を迎えています。

Third Quarter 2023 Results

製品収入は2022年第3四半期と比較して6％増の24億8,000万ドルとなりましたが、これは主に、2～5歳の小児CFを対象とした発売を含む米国におけるTRIKAFTAの継続的な業績と、最近償還を達成した米国外市場でのTRIKAFTA/KAFTRIOの継続的な好調な取り込み、および若年層におけるラベルの拡張によるものです。2023年度第3四半期の製品純売上高は、2022年度第3四半期に比べ、米国内で7%増の15億5,000万ドル、米国外で6%増の9億2,900万ドルでした。

GAAPベースと非GAAPベースの研究開発費、買収IPR&D費、販売費および一般管理費の合計は、2022年第3四半期のそれぞれ9億2,100万ドル、7億5,800万ドルに対し、それぞれ11億ドル、9億9,300万ドルでした。この増加は、臨床開発の中期および後期に進んだ複数のプログラムをサポートするための投資の増加、バーテックスの治療法の世界的な上市をサポートするための費用、および買収したIPR&D費用の増加によるものです。

GAAP基準の実効税率は12.2%（2022年度第3四半期は20.9%）であったが、これは当期および過年度の研究開発税額控除の増加によるものである。

非GAAPベースの実効税率は、当年度の研究開発税額控除の増加により、2022年度第3四半期の21.4％に対して19.4％となった。GAAPからNon-GAAPへの税額調整の詳細については注記1をご参照ください。

GAAPおよび非GAAPベースの純利益は、2022年度第3四半期と比較してそれぞれ11%および2%増加しました。2023年度第3四半期の堅調な収益の伸び、受取利息の増加、法人所得税の減少は、中後期臨床パイプラインへの投資の増加、バーテックスの治療法の世界的な上市を支援するための費用、買収したIPR&D費用の増加により一部相殺されました。

2023年9月30日現在の現金、現金同等物および有価証券総額は、2022年12月31日現在の109億ドルに対し、136億ドルでした。この増加は主に収益の大幅な伸びと営業キャッシュフローによるもので、エントラーダ・セラピューティクス社、CRISPRセラピューティクス社およびその他の提携パートナーへの支払い、自社株買い戻しプログラムに基づく当社普通株式の買い戻し、法人税支払いにより一部相殺されました。

2023年通期決算ガイダンス

バーテックスは本日、2023年通年のCF製品売上高ガイダンスを約98億5,000万ドルに引き上げました。バーテックスの CF 製品売上高ガイダンスには、米国における 6 歳以上の TRIKAFTA の継続的な業績と、2～5 歳の TRIKAFTA の上市、および海外における複数の国での TRIKAFTA/KAFTRIO の継続的な普及が含まれています。このガイダンスには、為替リスク管理プログラムを含め、為替レートの変動による約150ベーシス・ポイントのマイナス影響が引き続き含まれています。バーテックスはまた、2023年通期のGAAPおよび非GAAPベースの研究開発費、買収したIPR&D費、販管費の合算のガイダンスを再表示し、通期の非GAAPベースの実効税率のガイダンスを更新します。

バーテックスの財務ガイダンスは以下の通り：


	Current FY 2023	Previous FY 2023

CF product revenues	~$9.85 billion	$9.7 to $9.8 billion

gaapベースの研究開発費、買収に伴うipr&d費、販売費および一般管理費の合算額 (2)	Unchanged	$4.55 to $4.8 billion
非 gaap 型の研究開発費、買収に伴う ipr&d 費、販売費及び一般管理費の合算額 (2)	Unchanged	$4.1 to $4.2 billion
非gaapベースの実効税率	20 to 21%	21% to 22%

Key Business Highlights

嚢胞性線維症（cf）の市販製品

バーテックスでは、若年患者に対する新たな承認や償還を含め、当社の医薬品を服用する CF 患者の数は今後も増加すると見込んでいます。最近の進展と今後期待される進展は以下の通りです：

-カナダ保健省は、嚢胞性線維症膜貫通伝導調節因子（CFTR）遺伝子に少なくとも1つのF508del変異を有する2～5歳の小児CF患者に対するTRIKAFTAの使用を承認しました。今回の承認により、約330人の患者が初めて疾患の根本的原因を治療する医薬品の対象となります。バーテックス社は現在、カナダの政府および民間支払機関と協力し、この新たな患者層へのアクセスを早急に支援しています。

-欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品評価委員会（CHMP）は、CFTR遺伝子に少なくとも1つのF508del変異を有する2～5歳の小児CF患者を対象としたカフトリオの適応拡大に対する肯定的意見を採択した。この適応拡大が欧州委員会で承認されれば、1,200人以上の小児が新たに治療の対象となる。

Potential Near-Term Launch Opportunities

バーテックスは、近い将来の新製品上市の可能性を視野に入れ、以下の準備を進めている：

-鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）におけるExagamglogene autotemcel（exa-cel）：Exa-celは正確な非ウイルス性の生体外CRISPR遺伝子編集療法であり、SCDおよびTDTの1回限りの機能的治癒の可能性があるとして、CRISPR Therapeutics社と共同で開発中である。

FDAはエクサセルのPDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方薬ユーザーフィー法）実施日を、SCDは2023年12月8日、TDTは2024年3月30日と決定した。Exa-celのSCDのBLAはFDAにより優先審査品目に指定された。

欧州ではEMAが、英国ではMHRAがエクサセルの申請を審査中であり、今後数ヶ月のうちに規制当局の決定が下される予定である。

バーテックスは、サウジアラビア食品医薬品局（SFDA）にエクサセルの販売承認申請を提出した。エクサセルは、サウジアラビア王国におけるSCDおよびTDT患者に対する高いアンメットニーズを反映し、SFDAからブレークスルー指定を受けた初めての治験薬である。

CLIMB-111およびCLIMB-121の臨床データは、それぞれTDTおよびSCDを対象とした第1/2/3相試験であり、米国血液学会（ASH）年次総会および展示会（American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition）にて口頭発表される。さらに、5演題がポスター発表用に受理された。

-嚢胞性線維症におけるネクストインクラスの3剤併用療法であるVanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor。

Vertex社は、12歳以上のCF患者を対象としたVanzacaftor/Tezacaftor/DeutivacaftorのTRIKAFTAに対する有効性と安全性を評価するSKYLINE 102試験とSKYLINE 103試験、および6～11歳の小児CF患者を対象としたVanzacaftor/Tezacaftor/DeutivacaftorのRIDGELINE試験を2023年末までに完了する予定です。

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