バーテックスファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古い事象の報告日） 2023年8月1日

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(定款に明記された登録者の正確な名称)


マサチューセッツ	000-19319	04-3039129
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

50 Northern Avenue

Boston, Massachusetts 02210

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

(617) 341-6100

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

Trading Symbol

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株当たりの額面0.01ドル

VRTX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2023年8月1日、当社はプレスリリースを発表し、2023年6月30日に終了した3ヶ月間および6ヶ月間の連結決算を報告しました。そのプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートに別紙 99.1 として添付されており、参照することにより本書に組み込まれる。

別紙99.1に記載された情報は、1934年証券取引法第18条（改正）において「提出された」ものとはみなされず、また同条の法的責任を問われるものでもなく、1933年証券取引法（改正）または同取引所法に基づき提出された登録届出書またはその他の文書に参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit						Description of Document

99.1						2023年 8月 1 日付プレスリリース。
104						表紙インタラクティブ・データ・ファイル - 表紙xbrlタグはインラインxbrl文書内に埋め込まれます。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED
			(Registrant)

Date: August 1, 2023			/s/ Jonathan Biller
			Jonathan Biller
			エグゼクティブ・バイスプレジデント、最高法務責任者

EX-99.1 2 ex-991_q22023.htm EX-99.1 Document

バーテックス、2023年第2四半期決算を発表

- 製品売上高は24億9,000万ドルで、2022年第2四半期比で14%増加した。

- 2023年通年の製品売上高ガイダンスを97億～98億ドルに上方修正。

— FDAは、重症鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）の両疾患におけるエクサセルのBLAを受理した。

— パイプラインは、複数の短期的な臨床マイルストーンで前進を続けている。

ボストン--バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド（Nasdaq: VRTX）は本日、2023年6月30日に終了した第2四半期の連結決算を発表し、2023年通期の財務ガイダンスを更新しました。

「2023年度第2四半期も、当社の事業全体において力強い進展が見られました。バーテックスの最高経営責任者兼社長であるレシュマ・ケワラマーニ医学博士は、次のように述べています。「当社は、嚢胞性線維症治療薬を世界中のより多くの患者さんにお届けし、後期臨床プログラムを推進し、革新的な医薬品の研究開発パイプラインを急速に進展させています。「下半期には、CFにおけるリーダーシップを拡大し、exa-celを始めとするいくつかの近い将来の上市に向けた準備を継続し、急性疼痛を対象としたVX-548や嚢胞性線維症を対象としたvanzacaftor tripleを含む主要な第3相試験を完了したいと考えています。

Second Quarter 2023 Results

製品売上高は2022年第2四半期と比較して14％増の24億9,000万ドルで、主に国際的に複数の国でTRIKAFTA/KAFTRIOの好調な取り込みがあったこと、米国では2～5歳の小児CFでの発売を含むTRIKAFTAの継続的な業績が牽引した。2023年度第2四半期の製品純売上高は、2022年度第2四半期に比べ、米国では7%増の15億1,000万ドル、米国外では26%増の9億8,500万ドルでした。

GAAPベースと非GAAPベースの研究開発費、買収IPR&D費、販売費および一般管理費の合計は、それぞれ12億ドル、10億ドルで、2022年第2四半期はそれぞれ8億7,700万ドル、7億5,000万ドルでした。この増加は、中期および後期臨床開発が進んだ複数のプログラムをサポートするための投資が増加したこと、買収したIPR&D費用が増加したこと、およびバーテックスの治療法の世界的な上市をサポートするための費用が増加したことによるものです。

GAAP基準の実効税率は21.2%（2022年第2四半期は20.9%）であった。

非 GAAP 基準の実効税率は 21.0%（2022年度第2四半期は 21.8%）であった。GAAPベースの税金とNon-GAAPベースの税金の調整に関する詳細は注記1をご参照ください。

GAAPベースの純利益および非GAAPベースの純利益は、2022年第2四半期と比較してそれぞれ13%および9%増加しました。これは主に、好調な収益の伸びと受取利息の増加によるものですが、中後期の臨床パイプラインへの投資の増加、買収したIPR&D費用の増加、およびバーテックスの治療薬の世界的な上市を支援するための費用により一部相殺されました。

2023年6月30日現在の現金、現金同等物および有価証券総額は、2022年12月31日現在の109億ドルに対し、126億ドルでした。この増加は主に収益の大幅な伸びと営業キャッシュフローによるもので、エントラーダ・セラピューティクス社、CRISPRセラピューティクス社およびその他の提携パートナーへの支払い、自社株買い戻しプログラムに基づく当社普通株式の買い戻し、法人税支払いにより一部相殺されました。

2023年通期決算ガイダンス

バーテックスは、2023年通年のCF製品売上高ガイダンスを従来の95億5,000万ドルから97億ドルから98億ドルに引き上げる。このガイダンスは、為替リスク管理プログラムを含む為替レートの変動による約150ベーシス・ポイントのマイナス影響を含んでいます。バーテックスはまた、2023年通年のGAAPおよび非GAAPベースの研究開発費、買収IPR&D費、販売費および一般管理費のガイダンスを増額します。この増加は、CRISPRセラピューティクス社への7,000万ドルのマイルストン支払いを含む、買収IPR&D費用の増加によるものです。

バーテックスの財務ガイダンスは以下の通り：


	Current FY 2023	Previous FY 2023

CF product revenues	$9.7 to $9.8 billion	$9.55 to $9.7 billion

gaapベースの研究開発費、買収に伴うipr&d費、販売費および一般管理費の合算額 (2)	$4.55 to $4.8 billion	$4.35 to $4.6 billion
非 gaap 型の研究開発費、買収に伴う ipr&d 費、販売費及び一般管理費の合算額 (2)	$4.1 to $4.2 billion	$3.9 to $4.0 billion
非gaapベースの実効税率	Unchanged	21% to 22%

Key Business Highlights

嚢胞性線維症（cf）の市販製品

バーテックスでは、若年患者に対する新たな承認や償還を含め、当社の医薬品を服用する CF 患者の数は今後も増加すると見込んでいます。最近の進展は以下の通りです：

-欧州委員会は、CFTR遺伝子にF508del変異を2コピー持つ1歳から2歳未満の小児CF患者に対するオルカンビの使用を承認した。この承認により、約300人のCF患児が、初めて疾患の根本的原因を治療できる医薬品の対象となる。

-バーテックス社は、6月に開催された欧州嚢胞性線維症協会（ECFS）の欧州嚢胞性線維症会議において、TRIKAFTA/KAFTRIOの最大規模の実臨床試験の中間結果を発表し、CF患者の肺機能の持続的改善、肺増悪頻度の減少、肺移植率および死亡率の低下を示した。

-米国食品医薬品局（FDA）より、生後1ヶ月から4ヶ月未満の小児CF患者に対するカリデコの使用が承認されました。この承認は、この年齢層で承認された最初で唯一のCFTRモジュレーターとなります。バーテックスはまた、生後1カ月から4カ月未満の小児CF患者に対するカリデコの使用について、欧州医薬品庁（EMA）、英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）、カナダ保健省に販売承認申請（MAA）を提出しました。

-嚢胞性線維症膜貫通伝導調節因子（CFTR）遺伝子に少なくとも1つのF508del変異を有する2～5歳の小児、またはCFTR遺伝子にTRIKAFTAに反応する変異を有する小児に対するTRIKAFTAの使用がFDAより承認されました。今回の承認により、約900人の小児が初めてTRIKAFTAの投与対象となります。バーテックス社はまた、2～5歳の小児に対するKAFTRIO/TRIKAFTAの使用について、EMA、MHRA、カナダ保健省、オーストラリアの医薬品庁への承認申請を完了しました。

Potential Near-Term Launch Opportunities

バーテックスは、近い将来の新製品上市の可能性を視野に入れ、以下の準備を進めている：

-SCDおよびTDTにおけるExagamglogene autotemcel（exa-cel）：Exa-celは、正確な非ウイルス性の生体外CRISPR遺伝子編集療法であり、SCDおよびTDTの機能的治療薬としてCRISPR Therapeutics社と共同で開発中である。

FDAはExa-celの生物製剤承認申請（BLA）を受理し、SCDのPDUFA（Prescription Drug User Fee Act）実施日を2023年12月8日、TDTのPDUFA実施日を2024年3月30日と決定した。エクサセルのSCDのBLAはFDAにより優先審査品目に指定された。FDAはエクサセルの諮問委員会を開催する方針を示している。米国では、エクサセルはファスト・トラック、再生医療先進治療（RMAT）、希少疾病用医薬品、希少小児疾患の指定を受けている。

米国FDAと同様、欧州ではEMA、英国ではMHRAでの審査が進行中である。エクセルは、EUでは優先医薬品（PRIME）および希少疾病用医薬品（Orphan Drug）に指定されています。英国では、MHRAから革新的ライセンスおよびアクセス・パスウェイに基づくイノベーション・パスポートを付与されている。

バーテックス社は、6月に開催された2023年欧州血液学会（EHA）年次総会において、2022年9月のデータカットに向け、エクサセルのSCDおよびTDTを対象とした主要臨床試験の良好な中間結果を発表した。両試験とも、事前に指定された中間解析において主要評価項目および主要な副次評価項目を達成し、変革的で一貫性のある持続的なベネフィットが引き続き示されました。EHAで発表されたデータは、エクサセルのEMAおよびMHRAへの承認申請の基礎となったものです。バーテックス社は、将来の医学会議で、FDA申請の基礎となった最新の臨床データを発表する予定です。

臨床第1/2/3相試験であるCLIMB-111試験およびCLIMB-121試験の投与は継続中であり、バーテックス社はCLIMB-131長期フォローアップ試験において患者の登録と追跡を継続している。

-嚢胞性線維症におけるネクストインクラスの3剤併用療法であるVanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor。

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