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Exhibit 99.1
リサータ・セラピューティクス社、2025年第3四半期決算を発表
Provides Business Update
データ豊富な時期が続き、セルテペチドの幅広い適用性と有効性を裏付ける
キャタレント社、SMARTag®抗体薬物複合体技術プラットフォームの一部としてのセルテペチドの使用に関するグローバル・ライセンス契約を締結
GATC Health社との戦略的提携により、同社の人工知能創薬プラットフォーム「Multiomics Advanced Technology™」を活用
無借金で2027年第1四半期までキャッシュ・ランウェイを延長
本日午後4時30分(米国東部時間)よりカンファレンスコールを開催予定
ニュージャージー州バスキングリッジ(2025年11月6日)-進行性固形がんおよびその他の重篤な疾患の治療のための革新的な治療法を開発する臨床段階の製薬企業であるリサータ・セラピューティクス社(Nasdaq: LSTA)(以下「リサータ社」または「当社」)は、2025年9月30日に終了した第3四半期の事業報告および決算報告を行いました。
「当四半期においても、ASCEND試験、iLSTA試験、CENDIFOX試験など、セルテペチドを含む多くの臨床試験から良好なデータが報告されました。また重要なこととして、当社はGATC Health社との戦略的提携を発表し、同社の人工知能創薬プラットフォームMultiomics Advanced Technology™を使用して開発候補品を特定すること、およびキャタレント社が様々な抗体薬物複合体に使用するセルテペチドを入手するためのグローバル・ライセンス契約を締結したことを明らかにした。全体として、当四半期は生産的で前向きな四半期であり、継続的な経費管理への警戒が顕著でした。その結果、2027年第1四半期までの現在の事業運営資金を手元資金で賄える見通しとなりました。「私たちは、2025年の残りの期間と2026年まで、安定した追加データの流れを見込んでいます。
Development Portfolio Highlights
他の抗癌剤と併用した固形癌治療薬としてのセルテペチド
Certepetide(旧LSTA1)は、独自の内在化RGD(arginyl-glycyl-aspartic acid、iRGD)環状ペプチド製品候補であり、腫瘍特異的な方法でC末端規則活性輸送機構を活性化するように設計された治験薬である。さらに、セルテペチドは腫瘍微小環境(TME)を改変し、免疫抑制性を低下させ、TMEにおける細胞傷害性T細胞濃度を高め、転移カスケードを阻害することが示されている。リサータとその共同研究者は、固形癌モデルにおいて、化学療法、免疫療法、RNAベースの治療薬、抗体薬物複合体(ADC)を含む様々な既存および新種の抗癌剤の有効性の向上と許容できる安全性を実証する重要な臨床および非臨床データを蓄積してきた。
サーテペタイドは、膵臓癌(米国)、神経膠腫、骨肉腫、胆管癌(米国)の希少疾病用医薬品に指定されています。さらに、セルテペチドは骨肉腫(米国)で希少小児疾患指定を受けている。現在、セルテペタイドは、複数の固形がん種において、さまざまな抗がん剤レジメンとの併用で、複数の進行中および提案中(十分な資金を条件とする)の国際共同臨床試験の対象となっている:
-ASCEND:前治療歴のない転移性膵管腺癌(mPDAC)患者を対象に、セルテペチドの2つの投与レジメンと標準治療(SoC)化学療法(ゲムシタビン/ナブパクリタキセル)の併用療法を評価する第2b相二重盲検無作為化(2:1比)プラセボ対照試験。本試験は、Australasian Gastro-Intestinal Trials Group(AGITG)が主導し、シドニー大学のNational Health and Medical Research Council Clinical Trial Centreがコーディネートして、オーストラリアとニュージーランドの25施設で実施された。コホートAは、セルテペタイド3.2mg/kgまたはプラセボをSoCと組み合わせて単回静脈内(「IV」)投与する患者95人で、2023年第3四半期に登録が完了した。2025年ASCO-GIシンポジウムで発表されたコホートAの予備データでは、プラセボ投与群では完全奏効が1例もなかったのに対し、セルテペチド投与群では4例の完全奏効を含め、全生存期間において良好な傾向が示された。63人の患者にセルテペタイド3.2mg/kgまたはプラセボを4時間間隔で2回静脈内投与し、SoCと併用したコホートBの予備データが、2025年7月2日に開催されたESMO Gastrointestinal Cancers(ESMO-GI)会議で発表された。コホートBの予備データでは、プラセボ投与群と比較して、セルテペチド投与群で無増悪生存期間および客観的奏効率にポジティブシグナルが認められ、SoCにセルテペチドを2回投与(コホートBレジメン)することで、臨床的に意義のある治療効果と魅力的な安全性プロファイルが得られたことが示された。さらに、2025年10月のESMO学会で発表された両コホートAおよびBのプールデータは、これまでの知見をさらに裏付けるものであり、セルテペチド投与群ではSoC単独投与群を上回る有害事象の増加は認められなかった。ASCEND試験の両コホートからの最終データと主要所見は、来年の第1四半期に発表される予定である。
-BOLSTER:胆管がん(以下「CCA」)のファーストラインおよびセカンドラインを対象に、セルテペチドとSoC化学療法の併用療法を評価する、米国におけるフェーズ2a二重盲検プラセボ対照多施設無作為化試験。当社は、CCAの一次治療における登録完了を計画より約6カ月前倒しで達成し、予定されていたトップラインデータの読み出しを2025年第4四半期に前倒しした。治験責任医師の熱意に基づき、2番目のコホートが追加され、CCA二次治療の被験者を対象にSoCと併用してcertepetideを評価する。2024年9月、リサータ社はCCA二次治療コホートで最初の患者を治療したことを発表し、さらに最近、データ読み出しを加速し資本配分を最適化するため、約20人の患者登録を完了した。
-CENDIFOX:膵臓がん、大腸がん、虫垂がんを対象に、FOLFIRINOXをベースとしたネオアジュバント療法とセルテペチドの併用療法を評価する、米国における治験医師主導のフェーズ1b/2a非盲検試験。2024年12月、当社は3つのコホートすべてにおいて登録が完了したことを発表した。カンザス大学がんセンターのみで実施されたこの単施設試験は、患者が治療を受ける前に特定の基準を満たすことを確認するため、3サイクルのランイン期間を設けた。登録された66人の患者のうち、50人の患者が基準を満たし、3つのコホートでセルテペチドによる治療を受けた。その内訳は、切除可能または境界切除可能な膵管腺癌(PDAC)24人、高悪性度結腸癌または虫垂癌で腹膜転移を有する15人、乏性転移性結腸癌11人であった。この臨床試験は、長期的な患者の転帰情報とともに、免疫プロファイリングのための貴重な治療前後の腫瘍組織データをリサータ社に提供することが期待される。2025年9月のAACR Special Conferenceで発表されたPDACコホートの予備データでは、セルテペチドとFOLFIRINOXの併用療法は安全で実行可能であることが示された。治療を完了し手術を受けた10人の患者では、治療により50%のR0切除率と70%の病理学的部分奏効が得られ、同時に60%の2年全生存率などの有望な早期生存データが得られた。重要なことは、この併用療法は、免疫細胞の浸潤を促進し、PD-1やPD-L1のようなマーカーを増加させることにより、腫瘍を「免疫コールド」から「免疫ホット」に変えるようである。CENDIFOXの追加データは、治験責任医師の支援のもと、今後数ヵ月以内に発表される予定である。本試験はカンザス大学がんセンターから資金提供を受けており、リサータ社はcertepetideを供給している。
-セルテペチドの中華圏におけるライセンシーである奇瑞製薬は、mPDACの一次治療薬としてセルテペチドとゲムシタビンおよびナブパクリタキセルの併用療法を開発している。2023年のASCO年次総会において、Qilu Pharmaceuticalは、オーストラリアで実施されたmPDACの一次治療患者を対象としたセルテペタイドとゲムシタビンおよびナブパクリタキセルの併用療法のフェーズ1b/2a試験から得られた既報の知見を裏付ける予備的データを共有する抄録を発表した。Qilu社は第2相試験の登録を完了し、データは2026年に期待されている。
-iLSTA:非営利財団WARPNINE Inc.の資金提供により、局所進行切除不能PDAC患者を対象に、SoC化学療法(ナブパクリタキセル、ゲムシタビン)+SoC免疫療法(デュルバルマブ)併用群とSoC単独群との比較でセルテペチドを評価する、オーストラリアにおける第1b/2a相ランダム化単盲検安全性・薬力学的試験。試験の登録は完了し、2025年7月3日のESMO-GI学会で中間解析の結果が発表され、certepetideについて説得力のある新たな裏付けデータが示された。2025年ASCO-GI会議で発表された以前の知見と一致して、このデータは、RECISTの有意な奏効を誘発し、全奏効率と病勢コントロール率を改善することにより、セルテペチドが免疫療法の有効性を高める可能性を示している。本試験の最終データは2026年第1四半期に発表される予定である。
-GBM:新たに多形性膠芽腫(GBM)と診断された患者を対象に、セルテペタイドとSoCテモゾロミドの併用療法をSOC単独療法と比較評価する、リサタ社出資の第2a相二重盲検プラセボ対照無作為化概念実証試験が、エストニアとラトビアの複数の施設で実施されており、リトアニアの施設も含める予定である。本試験は、30名の患者を登録することを目標としており、certepetide治療群に2:1の割合で無作為に割り付けられる。登録は計画通りに進んでおり、完了は2026年の予定である。
第3四半期の注目すべき事業展開の成果:
-リザータ社とキャタレント社は、治療が困難な疾患に対処するためにデザインされた複数の ADC において SMARTag® ペイロードとして使用するためにセルテペタイドとその類似体を評価するグローバルな権利をキャタレント社に付与する非独占的ライセンス契約を締結しました。今週初めに開催された世界ADC会議で発表されたように、非細胞毒性SMARTag® ADCペイロードとしてセルテペタイドとその類似体を評価するキャタレント社の前臨床試験から得られた説得力のある肯定的なデータは、ADCの有効性が改善されただけでなく、腫瘍内での細胞毒性ペイロードの分布が広がったことを示しており、進行した固形腫瘍におけるADCの標的化、浸透、および有効性を高めるセルテペタイドの可能性を裏付けている。
-リサタは、GATCヘルス社と戦略的提携を締結し、GATC社のAIを活用した人工知能創薬プラットフォーム「マルチオミクス・アドバンスト・テクノロジー™」を活用することで、新規適応症のセルテペチドの分析や併用療法の同定など、創薬開発の最適化・迅速化を図ります。
2025年第3四半期財務ハイライト
営業費用
2025年9月30日に終了した3ヶ月間の営業費用は440万ドルで、2024年9月30日に終了した3ヶ月間は530万ドルであった。
研究開発費は、2024年9月30日に終了した3ヶ月間の250万ドルに対し、2025年9月30日に終了した3ヶ月間は約20万ドルとなり、0.6百万ドル(22.9%)の減少となった。これは主に、化学、製造、管理部門の経費が減少したこと、臨床部門の経費が減少したことによるもので、BOLSTER試験費用の増加により一部相殺された。
一般管理費は、2024年9月30日に終了した3ヵ月間が280万ドルであったのに対し、2025年9月30日に終了した3ヵ月間は約250万ドルとなり、0.3百万ドル(12.1%)減少した。これは主に、コンサルティング費用が減少したことと、従業員ポジションが廃止されたことによるものである。
全体では、2025年9月30日に終了した3ヶ月間の純損失は420万ドルであった(2024年9月30日に終了した3ヶ月間は490万ドル)。
Balance Sheet Highlights
2025年9月30日現在、当社は約1,900万ドルの現金および現金同等物を保有している。既存および計画中の活動に基づき、当社は利用可能な資金が2027年第1四半期まで現在の事業を支えることができると考えている。
Conference Call Information
リサータは、本日2025年11月6日午後4時30分(米国東部時間)より、決算に関する説明、事業に関する最新情報の提供、および質問への回答を目的としたライブ・カンファレンス・コールを開催いたします。電話会議に参加される方は、下記のダイヤルイン情報をご参照ください:
Dial-in information:
参加者専用フリーダイヤル:(800) 715-9871
参加者専用ダイヤル:(646) 307-1963
Conference ID: 6375221
遅延を避けるため、参加者は開始予定時刻の10分前に電話会議にダイヤルすることをお勧めします。
電話会議のライブ・ウェブキャストは、リサタ・グループのウェブサイトの「投資家・ニュース」セクションからアクセスでき、電話会議終了の2時間後から12ヶ月間、再放送が可能です。
About Lisata Therapeutics
リサータ・セラピューティクス社は、進行性固形癌やその他の主要疾患の治療における革新的な治療法の発見、開発、商業化に取り組む臨床段階の製薬企業です。リサータの環状ペプチド製品候補であるセルテペチドは、新規の取り込み経路を活性化するように設計された治験薬であり、併用または繋留された抗癌剤が選択的に固形癌を標的としてより効果的に浸透することを可能にする。リサータ社は、CendR Platform®技術に基づき、すでに注目すべき商業的および研究開発的パートナーシップを確立している。当社は今後1年半の間に数多くのマイルストーンを発表する予定であり、現在進行中の臨床試験から予想されるデータのマイルストーンを包含して、2027年第1四半期までの運営資金を予測資本で賄えると考えています。セルテペチドの作用メカニズムの包括的な概要については、当社の有益なショートフィルムをご覧ください。当社の詳細については、www.lisata.com。
Forward-Looking Statements
本コミュニケーションには、1995年米国私募証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)が提供するセーフハーバーの目的上、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述」が含まれています。本コミュニケーションに含まれる当社の臨床開発プログラムに関する記述のうち、過去の事実に関する記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。さらに、本コミュニケーションで使用された場合、または使用された場合、リサータまたはその経営陣に関連する「可能性がある」、「可能性がある」、「はずである」、「予想する」、「確信する」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予測する」および類似の表現とその変形は、将来予想に関する記述を特定する可能性があります。将来見通しに関する記述の例としては、固形がん患者に対する治療薬としてのセルテペチドの潜在的な有効性、セルテペチドの潜在的な用途および利点に関する当社の見解、新たな治療選択肢を開発するためのキャタレント社との提携の可能性、セルテペチドに関する当社の特許の予想満了、米国におけるセルテペチドの特許期間延長を取得する当社の能力、物質組成特許に関する当社の見解、米国におけるセルテペチドの特許期間延長を取得する当社の能力などが挙げられますが、これらに限定されるものではありません。米国における物質特許の特許期間延長を取得する当社の能力、リサタ社のナスダック資本市場への上場継続に関する記述、リサタ社の資本、資源、所有構造に関する予想、新規治療薬の発見と開発に対するリサタ社のアプローチ、リサタ社の将来の事業を支える資本の妥当性、臨床試験の開始と完了を成功させる当社の能力、リサタ社の製品候補の開発期間とコストを予測することの難しさ。実際の結果は、以下を含むがこれに限定されない様々な要因の結果、将来の見通しに関する記述に含まれるものとは大きく異なる可能性があります:予備的データから観察された結果は必ずしも最終的な結果を示すものではなく、より包括的なデータの検討後、より多くの患者データが入手可能になるにつれて、臨床結果の1つまたは複数が大幅に変更される可能性があります。これには、未確認の奏効が追跡評価後に最終的に治療に対する奏効が確認されないリスク、初期の研究や臨床試験で有望と思われた製品候補が、より大規模な臨床試験やその後の臨床試験で安全性および/または有効性が実証されないリスクなどが含まれます;リサタ社の製品候補の安全性と有効性、規制当局の決定とその時期、リサタ社の臨床プログラムにおける規制当局の遅延の期間と影響、リサタ社の事業資金調達能力、将来のマイルストーンとライセンス料の受領の可能性と時期、リサタ社の科学的研究の将来の成功、医薬品候補の開発と商業化を成功させるリサタ社の能力、臨床試験の開始と完了の時期、リサタ社の市場における急速な技術変化、リサタ社の知的財産権を保護する能力;法律、規制、政治、経済の動向。
実際の事象が予想と異なる可能性のある重要な要因に関する前述の検討は、網羅的なものと解釈されるべきではなく、2025年2月27日にSECに提出されたリサタの年次報告書(フォーム10-K)、およびリサタが証券取引委員会に提出したその他の文書に含まれるリスク要因を含め、本書およびその他の場所に記載されている記述と併せてお読みください。適用される法律で義務付けられている場合を除き、リサータは、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務、またはその他の将来の見通しに関する記述を行う義務を負いません。
Contact:
Media and Investors:
Lisata Therapeutics
John Menditto
Vice President, Investor Relations and Corporate Communications Phone: 908-842-0084 Email: jmenditto@lisata.com Lisata Therapeutics, Inc.主要財務データ(単位:千、1株当たりデータを除く)
- テーブル・トゥ・フォロー
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9月30日までの3ヶ月間, |
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9月30日に終了した9ヵ月間, |
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2025 |
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2024 |
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2025 |
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2024 |
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(未監査) |
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(未監査) |
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(未監査) |
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(未監査) |
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| 損益計算書データ: |
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| 売上高 |
$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
70 |
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$ |
— |
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| 研究開発費 |
1,959 |
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2,542 |
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6,815 |
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8,384 |
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| 一般管理費 |
2,455 |
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2,794 |
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8,385 |
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9,076 |
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| 営業費用合計 |
4,414 |
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5,336 |
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15,200 |
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17,460 |
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| Operating loss |
(4,414) |
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(5,336) |
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(15,130) |
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(17,460) |
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| Investment income, net |
183 |
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451 |
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665 |
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1,533 |
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| その他の費用(純額) |
(18) |
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(45) |
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(129) |
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(246) |
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| 法人税等及び非支配持分控除前当期純損失 |
(4,249) |
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(4,930) |
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(14,594) |
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(16,173) |
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| 法人税等のベネフィット |
— |
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— |
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(962) |
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(798) |
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| 純損失 |
(4,249) |
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(4,930) |
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(13,632) |
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(15,375) |
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| 控除:非支配持分に帰属する純利益 |
— |
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— |
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— |
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— |
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| lisata therapeutics, inc.の普通株主に帰属する当期純損失。 |
$ |
(4,249) |
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|
$ |
(4,930) |
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|
$ |
(13,632) |
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|
$ |
(15,375) |
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| 基本的および希薄化後1株当たり当社株主に帰属する損失額 |
$ |
(0.49) |
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$ |
(0.59) |
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$ |
(1.58) |
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$ |
(1.85) |
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| 加重平均発行済普通株式数 |
8,738 |
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8,321 |
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8,649 |
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8,307 |
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September 30, 2025 |
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December 31, 2024 |
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(未監査) |
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| Balance Sheet Data: |
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| 現金・現金同等物および市場性のある有価証券 |
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$18,998 |
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$31,245 |
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| 資産合計 |
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21,759 |
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35,002 |
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| 負債合計 |
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4,640 |
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5,685 |
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| 資本合計 |
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17,119 |
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29,317 |
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