Document
Exhibit 99.1
リサータ・セラピューティクス社、2024年第3四半期決算報告および最新情報を発表
今後18ヶ月の間に複数の重要なデータが発表される見込みであり、強固で拡大する開発ポートフォリオ
本日午後4時30分（米国東部時間）よりカンファレンスコールを開催予定
ニュージャージー州バスキングリッジ（2024年11月12日）-進行性固形がんおよびその他の重篤な疾患に対する革新的な治療法を開発する臨床段階の製薬企業であるリサータ・セラピューティクス社（Nasdaq: LSTA）（以下「リサータ社」または「当社」）は、2024年9月30日に終了した第3四半期の事業報告および決算報告を行いました。
「リサタ社の社長兼最高経営責任者（CEO）であるデイビッド・J・マッツォ博士は、次のように述べています。「新規製品候補であるセルテペチドを中心とした強固な開発ポートフォリオの進展に焦点を当てた、2024年第3四半期の進捗状況を共有できることを嬉しく思います。「今四半期に予定されている第2b相ASCEND試験のコホートAからの予備的な結果を待つ間、当社はセルテペチドのユニークな作用機序の幅広い応用を探求し続けています。当社の開発ポートフォリオには現在、膵臓がん、胆管がん、神経膠芽腫、結腸がん、虫垂がん、黒色腫など、さまざまな固形がんの治療薬としてセルテペチドを評価する複数の臨床試験および前臨床試験が含まれています。さらに、セルテペチドは子宮内膜症に対する非癌性前臨床試験で評価されている。私たちの研究はすべて来年中にデータが得られるように設計されており、2025年にはデータが豊富になることを楽しみにしています。"
Development Portfolio Highlights
他の抗癌剤と併用した固形癌治療薬としてのセルテペチド
Certepetideは、腫瘍特異的な方法でC末端規則活性輸送機構を選択的に活性化するように設計された治験薬であり、その結果、全身的に共投与された抗癌剤はより効率的に腫瘍に浸透し蓄積する。さらに、セルテペチドは腫瘍微小環境を変化させ、免疫抑制性を低下させ、細胞傷害性T細胞濃度を高め、転移カスケードを阻害することが示されている。リサータ社とその共同研究者は、化学療法、免疫療法、RNAベースの治療薬など、様々な既存および新規の抗癌剤の送達促進を実証する重要な非臨床データを蓄積してきた。現在までに、サーテペタイドは、膵臓癌に対する標準治療（SoC）化学療法、および様々な固形癌における化学療法と免疫療法の併用療法の有効性を増強する能力を実証するためにデザインされた、完了済みおよび進行中の臨床試験において、良好な安全性、忍容性、臨床活性も実証している。サーテペタイドは、膵臓がんに対するファスト・トラック指定（米国）および希少疾病用医薬品指定（米国および欧州）、神経膠腫、骨肉腫、胆管がんに対する希少疾病用医薬品指定（米国）を受けている。さらに、セルテペチドは骨肉腫（米国）で希少小児疾患指定を受けている。現在、セルテペタイドは、様々な固形がん種を対象に、様々な抗がん剤レジメンとの併用で、世界的に複数の第2a相および第2b相臨床試験が進行中または計画中である：
-ASCEND：転移性膵管腺癌（「mPDAC」）患者を対象に、SoC化学療法（ゲムシタビン／ナブパクリタキセル）と併用したセルテペチドの2つの投与レジメンを評価する第2b相二重盲検無作為化プラセボ対照臨床試験。本試験は、シドニー大学と共同でAustralasian Gastro-Intestinal Trials Group（AGITG）が主導し、シドニー大学のNational Health and Medical Research Council Clinical Trial Centreを調整センターとして、オーストラリアとニュージーランドの25施設で実施されている。2023年第4四半期の登録完了後、コホートA患者95例（SoC併用によるセルテペチド単回投与）の中間解析データは、2025年1月の米国臨床腫瘍学会消化器がんシンポジウムで発表される予定である。コホートB患者60例（SoCを併用したセルテペチド単回投与と初回投与から4時間後のセルテペチド2回目投与）のデータは2025年半ばに、両コホートの最終解析はその後発表される予定である。
-BOLSTER：米国におけるフェーズ2a二重盲検プラセボ対照多施設無作為化試験で、ファーストラインおよびセカンドラインの胆管がん（以下、CCA）を対象に、セルテペチドとSoCの併用療法を評価。当社は、CCAの一次治療における登録完了を計画より約半年前倒しで達成し、予想されるトップラインデータの読み出しを2025年半ばに前倒しした。この迅速な登録率と、CCA一次治療後に進行した患者の治療成績を改善する差し迫った必要性に基づき、BOLSTER試験にはCCA二次治療の被験者を評価する第二コホートが追加されました。リサータ社は以前、CCA二次治療コホートにおいて最初の患者の治療が完了したことを発表しており、登録完了は2025年前半の予定である。
-CENDIFOX：膵がん、結腸がん、虫垂がんを対象としたネオアジュバントFOLFIRINOX療法とセルテペチドの併用に関する米国での第1b/2a相非盲検試験。本試験は膵臓コホートの登録を完了し、2024年末までに残りの2つのコホートの登録を完了する予定。
-大中華圏におけるセルテペチドのライセンシーである奇瑞医薬は、現在、mPDACの治療薬としてセルテペチドとゲムシタビンおよびナブパクリタキセルの併用療法を評価している。2023年のASCO年次総会において、Qilu Pharmaceuticalは、mPDAC患者を対象としてオーストラリアで実施されたセルテペタイドとゲムシタビンおよびナブパクリタキセルの併用療法の第1b/2a相試験から得られた既報の知見を裏付ける予備的データを共有する抄録を発表した。既報の通り、Qilu社はmPDAC患者を対象とした第2相プラセボ対照試験の治療を開始した。
-iLSTA：局所進行切除不能PDAC患者を対象に、チェックポイント阻害剤デュルバルマブとセルテペチドの併用療法とSoCゲムシタビンおよびナブパクリタキセル化学療法を、SoC単独療法と比較して評価する、オーストラリアにおける第1b/2a相ランダム化単盲検安全性・薬力学的試験。30例中24例が登録され、登録は2025年前半までに完了する予定である。
-多形性膠芽腫（「GBM」）と新たに診断された患者を対象に、セルテペタイドとSoCテモゾロミドとの併用療法をテモゾロミド単独療法と比較評価する、リサタ社出資の第2a相二重盲検プラセボ対照無作為化概念実証試験が、エストニアとラトビアの複数の施設で実施されており、セルテペタイド治療群に有利な2：1の無作為割付で30人の患者登録を目標としている。登録完了は2025年後半を予定している。
-FORTIFIDE：FOLFIRINOX療法で進行したmPDAC二次治療患者を対象に、SoCと併用したセルテペチドの4時間持続点滴静注の安全性、忍容性、有効性を評価する米国におけるフェーズ1b/2a、二重盲検、プラセボ対照、3群ランダム化試験。本試験の一環として、リサタ社は、セルテペチドの早期治療効果を分析するための探索的評価項目として、試験期間中、患者の複数のタイムポイントで循環腫瘍DNA濃度を測定するために、同社のMRD™技術を使用するHaystack Oncology社と契約しました。当社は、2025年第1四半期までに本試験の最初の患者を登録する予定である。
最近発表されたように、リサータは、子宮内膜症治療のための前臨床マウスモデルにおいて、セルテペタイドとベバシズマブ（VEGF阻害剤）との併用を評価するためのシンシナティ大学との委託研究契約を含む、複数の研究提携を締結しました。リサータはまた、Valo Therapeutics社（以下「ValoTx社」）と提携し、ValoTx社のプラットフォーム技術であるPeptiCRAdおよびチェックポイント阻害剤とセルテペタイドを併用することの利点を、メラノーマ治療のための前臨床マウスモデルで調査しています。
2024年第3四半期財務ハイライト
2024年9月30日に終了した3ヶ月間の営業費用は530万ドルで、2023年9月30日に終了した3ヶ月間は600万ドルであった。
研究開発費は、2023年9月30日に終了した3ヵ月間が340万ドルであったのに対し、2024年9月30日に終了した3ヵ月間は約250万ドルとなり、0.8百万ドル（24.8％）減少した。これは主に、当社の第2a相BOLSTER試験に関連する臨床研究機関経費が、試験プロトコルの変更により減少したこと、および資本経費が減少したことによるものである。また、前年度にはGBM試験に関連する立ち上げ費用があった。
一般管理費は、2023年9月30日に終了した3ヵ月間が260万ドルであったのに対し、2024年9月30日に終了した3ヵ月間は約280万ドルとなり、0.2百万ドル（8.1％）の増加となった。これは主にコンサルティング費用の増加によるものである。
2024年9月30日に終了した3ヵ月間の純損失は490万ドルであった（2023年9月30日に終了した3ヵ月間は530万ドル）。
Balance Sheet Highlights
2024年9月30日現在、リサータは約3590万ドルの現金、現金同等物および有価証券を保有している。現在予想される資金需要に基づき、当社は、現在進行中および計画中のすべての臨床試験から予想されるデータのマイルストーンを包含し、2026年初頭まで現在提案されている事業を資金面で賄うことができると考えています。
Conference Call Information
リサータは本日11月12日午後4時30分（米国東部時間）より、決算報告、事業報告、質疑応答のための電話会議を開催します。
参加を希望される方は、以下のリンクから電話会議に登録してください：登録はこちら登録された参加者には、電話会議の詳細とダイヤルインオプションが記載されたEメールが送信されます。カンファレンス・コールの遅延を避けるため、開始予定時刻の15分前にダイヤルすることをお勧めします。
電話会議のライブ・ウェブキャストは、リサタ・グループのウェブサイトの「投資家・ニュース」セクションからアクセスでき、電話会議終了の2時間後から12ヶ月間、再放送が可能です。
About Lisata Therapeutics
リサータ・セラピューティクス社は、進行性固形癌やその他の主要疾患の治療のための革新的な治療法の発見、開発、商業化に専念する臨床段階の製薬会社です。リサタ社の内在化RGD（アルギニルグリシルアスパラギン酸）環状ペプチド（iRGD）製品候補であるセルテペチドは、新規の取り込み経路を活性化するように設計された治験薬であり、これにより、共投与または繋留された抗癌剤が選択的に固形癌を標的とし、より効果的に浸透することを可能にする。リサータ社は、CendR Platform®技術に基づき、すでに注目すべき商業的および研究開発的パートナーシップを確立している。当社は今後1年半の間に数多くのマイルストーンを発表する予定であり、現在進行中および計画中の臨床試験から予想されるデータのマイルストーンを包含して、2026年初頭までの事業運営に必要な資金を確保できると考えています。セルテペチドの作用機序については、当社のショートフィルムでご覧ください。当社の詳細については、www.lisata.com。
Forward-Looking Statements
本コミュニケーションには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）が提供するセーフハーバーの目的上、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述」が含まれています。本コミュニケーションに含まれる当社の臨床開発プログラムに関する記述のうち、過去の事実に関する記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。さらに、本コミュニケーションで使用された場合、または使用された場合、リサータまたはその経営陣に関連する「可能性がある」、「可能性がある」、「はずである」、「予想する」、「確信する」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予測する」、および類似の表現とその変種は、将来予想に関する記述を特定する可能性があります。将来予想に関する記述の例としては、胆管がんおよびその他の固形がん患者に対するセルテペチドの潜在的な有効性、リサータのナスダック資本市場への上場継続に関する記述、リサータの資本、資源および所有構造に関する予想などが挙げられますが、これらに限定されるものではありません；リサタ社が新規治療薬を発見・開発するために取っているアプローチ、リサタ社の将来の事業を支える資本の妥当性、臨床試験を成功裏に開始・完了する能力、リサタ社の製品候補の開発期間と開発コストを予測することの難しさ。実際の結果は、以下のような様々な要因の結果、将来の見通しに関する記述に含まれるものとは大きく異なる可能性があります：単一の症例研究から観察された結果は、必ずしも最終的な結果を示すものではなく、より包括的なデータの検討後、また、より多くの患者データが入手可能になるにつれて、臨床結果の1つまたは複数が実質的に変化する可能性があります。これには、未確認の奏効が追跡評価後に最終的に治療に対する奏効が確認されないリスクが含まれます；リサタ社の製品候補の安全性と有効性、規制当局の決定とその時期、リサタ社の臨床プログラムにおける規制当局の遅延の期間と影響、リサタ社の事業資金調達能力、将来のマイルストーンとライセンス料の受領の可能性と時期、リサタ社の科学的研究の将来の成功、医薬品候補の開発と商業化を成功させるリサタ社の能力、臨床試験の開始と完了の時期、リサタ社の市場における急速な技術変化、リサタ社の知的財産権を保護する能力；および法律、規制、政治、経済の発展。実際の事象が予想と異なる可能性のある重要な要因に関する前述の検討は、網羅的なものとして解釈されるべきものではなく、2024年2月29日にSECに提出されたリサタの年次報告書（フォーム10-K）、およびリサタが証券取引委員会に提出したその他の文書に含まれるリスク要因を含め、本書およびその他の場所に記載されている記述と併せてお読みください。適用法で義務付けられている場合を除き、リサータは、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務、またはその他の将来の見通しに関する記述を行う義務を負いません。
Contact:
Investors:
リサータ・セラピューティクス社
John Menditto
投資家対応・広報担当副社長 リサータ・セラピューティクス社財務データ（単位：千、1株当たりデータを除く）
Phone: 908-842-0084
Email: jmenditto@lisata.com
Media:
ICR Healthcare
Elizabeth Coleman
Senior Associate
Phone: 203-682-4783
Email: elizabeth.coleman@westwicke.com
- テーブル・トゥ・フォロー
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
9月30日までの3ヶ月間, |
|
9月30日に終了した9ヵ月間, |
|
|
2024 |
|
2023 |
|
2024 |
|
2023 |
|
|
(未監査) |
|
(未監査) |
|
(未監査) |
|
(未監査) |
|
| 損益計算書データ: |
|
|
|
|
|
|
|
|
| 研究開発費 |
$ |
2,542 |
|
|
$ |
3,380 |
|
|
$ |
8,384 |
|
|
$ |
9,721 |
|
|
| 一般管理費 |
2,794 |
|
|
2,584 |
|
|
9,076 |
|
|
9,962 |
|
|
| 営業費用合計 |
5,336 |
|
|
5,964 |
|
|
17,460 |
|
|
19,683 |
|
|
| Operating loss |
(5,336) |
|
|
(5,964) |
|
|
(17,460) |
|
|
(19,683) |
|
|
| Investment income, net |
451 |
|
|
714 |
|
|
1,533 |
|
|
2,053 |
|
|
| その他の費用(純額) |
(45) |
|
|
(11) |
|
|
(246) |
|
|
(175) |
|
|
| 法人税等及び非支配持分控除前当期純損失 |
(4,930) |
|
|
(5,261) |
|
|
(16,173) |
|
|
(17,805) |
|
|
| 法人税等のベネフィット |
— |
|
|
— |
|
|
(798) |
|
|
(2,330) |
|
|
| 純損失 |
(4,930) |
|
|
(5,261) |
|
|
(15,375) |
|
|
(15,475) |
|
|
| 控除：非支配持分に帰属する純利益 |
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
| lisata therapeutics, inc.の普通株主に帰属する当期純損失。 |
$ |
(4,930) |
|
|
$ |
(5,261) |
|
|
$ |
(15,375) |
|
|
$ |
(15,475) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| 基本的および希薄化後1株当たり当社株主に帰属する損失額 |
$ |
(0.59) |
|
|
$ |
(0.65) |
|
|
$ |
(1.85) |
|
|
$ |
(1.92) |
|
|
| 加重平均発行済普通株式数 |
8,321 |
|
|
8,141 |
|
|
8,307 |
|
|
8,050 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
September 30, 2024 |
|
December 31, 2023 |
|
|
|
|
|
|
(未監査) |
|
|
|
| Balance Sheet Data: |
|
|
|
|
|
|
|
|
| 現金・現金同等物および市場性のある有価証券 |
|
|
|
$35,856 |
|
$50,535 |
|
| 資産合計 |
|
|
|
|
38,199 |
|
|
54,694 |
|
|
| 負債合計 |
|
|
|
|
4,763 |
|
|
6,800 |
|
|
| 資本合計 |
|
|
|
|
33,436 |
|
|
47,894 |
|
|
# # #
エドガーで原本を確認する
株探プレミアムに申し込む(初回無料体験付き)
プレミアム会員の方はこちらからログイン