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Exhibit 99.1
リサータ・セラピューティクス社、2024年第1四半期決算報告および最新情報を発表
第 2b 相 ASCEND 試験のトップラインデータは 2024 年第 4 四半期に出る見込み
2026年初頭まで、すべての調査からデータまで、計画された事業運営に必要な資金を確保できる見込みである。
本日午後4時30分(米国東部時間)よりカンファレンスコールを開催予定
ニュージャージー州バスキングリッジ(2024年5月9日)-進行性固形がんおよびその他の重篤な疾患の治療のための革新的な治療法を開発する臨床段階の製薬企業であるリサータ・セラピューティクス社(Nasdaq: LSTA)(以下「リサータ社」または「当社」)は、事業の最新情報を提供し、2024年3月31日に終了した3カ月間の業績を報告しました。
「2024年はリサータにとって極めて重要な年であり、非常に好調なスタートを切ることができました。「今後18ヶ月の間に複数のデータが発表される予定ですが、本年末に行われる第2b相ASCEND試験のトップライン結果は、当社にとって変革の可能性を秘めています。これらの結果は、リサータの将来を決定する上で重要であり、様々な規制当局との条件付き承認の検討や、膵管腺癌を対象とした最適化された第3相プログラムの設計に活用する予定です。今年に入ってから、骨肉腫を対象としたセルテペチド(旧名LSTA1)について、米国FDAの希少疾病用医薬品および希少小児疾患の指定を受け、この革新的な治療薬の広範な治療可能性がさらに実証されました。私たちは前進していることに活力を得ており、リサータの将来性に興奮しています。
また、マッツォ博士は次のように付け加えた。「当社の慎重な財務管理の継続により、現在利用可能な現金で2026年初頭まで運営資金を賄うことができるという見通しを再確認することができ、進行中および計画中のすべての臨床試験を完了させるための強固な基盤を提供することができます。これまで以上に、可能な限り早い時期に重要なマイルストーンに到達することを目標に、開発活動を遂行する能力に自信を持っています。"
Development Portfolio Highlights
他の抗癌剤と併用した固形癌治療薬としてのセルテペチド
Certepetideは、CendR取り込み経路を活性化するように設計された治験薬であり、これにより共投与または分子結合された抗癌剤が固形癌をより効果的に標的とし、浸透することを可能にする。Certepetideは、この活性輸送系を腫瘍特異的に作動させるように設計されており、その結果、全身的に共投与された抗癌剤は、正常組織を除外して、より効率的に腫瘍に浸透・蓄積する。前臨床モデルにおいて、セルテペチドは腫瘍微小環境を改変する能力も示しており、腫瘍が免疫療法に対してより感受性を高め、転移カスケード(すなわち、身体の他の部分への癌の広がり)を阻害することが期待される。リサータ社とその開発パートナーは、化学療法、免疫療法、RNAベースの治療薬など、様々な既存および新規の抗癌剤の送達促進を実証する重要な非臨床データを蓄積してきた。現在までに、転移性膵癌(mPDAC)に対する標準治療(SOC)化学療法の送達を増強する能力を試験するためにデザインされた、完了済みおよび進行中の臨床試験においても、セルテペチドは良好な安全性、忍容性および活性を実証している。Certepetideは、米国および欧州で膵臓がん、米国で多形性膠芽腫(GBM)および骨肉腫の希少疾病用医薬品に指定されており、膵臓がんではFDAからファスト・トラックの指定を受け、骨肉腫ではつい最近FDAから希少小児疾患の指定を受けた。現在、セルテペタイドは、さまざまな固形がん種を対象に、さまざまな抗がん剤レジメンとの併用で、複数の第2a相および第2b相臨床試験が世界的に進行中または計画中である:
-ASCEND:第2b相二重盲検無作為化プラセボ対照臨床試験で、mPDAC患者においてゲムシタビン/ナブパクリタキセルSOC化学療法と併用するセルテペチドの2つの投与レジメンを評価する。本試験のコホートAは、3.2mg/kgのセルテペチドをSOCと実質的に同時に単回投与し、コホートBはコホートAと同じであるが、1回目の投与の4時間後に2回目のセルテペチド3.2mg/kgを投与する。この試験は、シドニー大学と共同でAustralasian Gastro-Intestinal Trials Groupが中心となり、シドニー大学のNational Health and Medical Research Council Clinical Trial Centreを調整センターとして、オーストラリアとニュージーランドの25施設で実施されている。2023年に予定されていた独立データ安全性モニタリング委員会による無益性中間解析の結論は、無益性の条件は満たされておらず、試験は完了に進むべきであるというものであった。2023年第4四半期に臨床試験の登録が完了し、リサータ社は、コホートAに割り付けられた95人の患者から得られたトップラインデータが2024年第4四半期に報告され、本試験の全158人の患者の完全なデータセットが2025年半ばまでに入手可能になると見込んでいる。
-BOLSTER:胆管癌の一次治療において、セルテペチドとSOCの併用療法を評価する米国での第2a相二重盲検プラセボ対照多施設無作為化試験。2024年第3四半期末までに登録完了予定。
-CENDIFOX:膵臓がん、大腸がん、虫垂がんを対象に、ネオアジュバントFOLFIRINOX療法にセルテペチドを併用する米国でのフェーズ1b/2a非盲検試験。本試験は着実に進展しており、2024年末までに3群すべての登録が完了する予定。
-大中華圏におけるセルテペチドのライセンシーである奇瑞医薬は、現在、mPDACの治療薬としてセルテペチドとゲムシタビンおよびナブパクリタキセルの併用療法を評価している。2023年のASCO年次総会において、Qilu Pharmaceuticalは、mPDAC患者を対象にオーストラリアで実施されたセルテペタイドとゲムシタビンおよびナブパクリタキセルの併用療法に関するフェーズ1b/2a試験から得られた既報の知見を裏付ける予備的データを共有する抄録を発表した。最近発表されたように、Qilu社はmPDACを対象とした第2相プラセボ対照試験で患者の治療を開始した。本試験は、登録完了までに約18ヶ月、患者追跡調査およびデータ解析・報告にさらに13ヶ月を要する予定である。
-iLSTA:局所進行切除不能PDAC患者を対象に、チェックポイント阻害薬デュルバルマブとセルテペタイドの併用療法と標準治療のゲムシタビンおよびナブパクリタキセル化学療法を、標準治療単独療法と比較評価するオーストラリアでの第1b/2a相無作為化単盲検安全性・薬力学的試験。登録完了は2024年後半を予定している。
-新たにGBMと診断された患者において、セルテペチドと標準治療のテモゾロミドとの併用療法とテモゾロミド単独療法を評価する、リサタ社出資の第2a相、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、概念実証試験が、エストニアとラトビアの複数の施設で実施されており、セルテペチド治療群に有利な2:1の無作為割付で30人の患者登録を目標としている。
2024年第1四半期 財務ハイライト
2024年3月31日に終了した3ヵ月間の営業費用は660万ドルで、2023年3月31日に終了した3ヵ月間は680万ドルであった。
研究開発費は、2023年3月31日に終了した3カ月間の320万ドルに対し、2024年3月31日に終了した3カ月間は約320万ドルで、ほぼ横ばいであった。62,000ドル(2.0%)の微増は、主にBOLSTER試験の今年度の登録活動に関連する費用の増加によるもので、前年度に登録が完了した第2b相ASCEND試験に関連する費用の減少により一部相殺された。
一般管理費は、2023年3月31日に終了した3カ月間の370万ドルに対し、2024年3月31日に終了した3カ月間は約340万ドルで、0.3百万ドル(8.3%)の減少となった。これは主に、2023年5月1日の最高事業責任者職の廃止に伴う人件費の減少、センド・セラピューティクス社との合併に伴うオプション前提株式費用の減少、役員保険料の減少、コンサルティングおよび弁護士費用の減少によるもので、一過性の和解関連費用により一部相殺された。
全体では、2024年3月31日に終了した3ヵ月間の純損失は540万ドルであった(2023年3月31日に終了した3ヵ月間は620万ドル)。
Balance Sheet Highlights
2024年3月31日現在、リサータは約4330万ドルの現金、現金同等物および有価証券を保有している。現在予想される資金需要に基づき、当社は、現在進行中および計画中のすべての臨床試験から予想されるデータのマイルストーンを包含し、2026年初頭まで現在提案されている事業を資金面で賄うことができると考えています。
Conference Call Information
リサータは本日2024年5月9日午後4時30分(米国東部時間)よりライブ電話会議を開催し、決算に関する説明、事業に関する最新情報の提供、質問への回答を行います。
参加を希望される方は、以下のリンクから電話会議に登録してください:登録はこちら登録された参加者には、電話会議の詳細とダイヤルインオプションが記載されたEメールが送信されます。カンファレンス・コールの遅延を避けるため、開始予定時刻の15分前にダイヤルすることをお勧めします。
電話会議のライブ・ウェブキャストは、リサタ・グループのウェブサイトの「投資家・ニュース」セクションからアクセスでき、電話会議終了の2時間後から12ヶ月間、再放送が可能です。
About Lisata Therapeutics
リサータ・セラピューティクス社は、進行性固形癌やその他の主要疾患の治療における革新的な治療法の発見、開発、商業化に取り組む臨床段階の製薬企業である。リサタ社の主要製品候補であるセルテペチドは、新規の取り込み経路を活性化するように設計された治験薬であり、これにより共投与または繋留された抗癌剤がより効果的に固形癌を標的として浸透することを可能にする。リサタのCendR Platform®技術に基づき、リサタは既に注目すべき商業的および研究開発的パートナーシップを確立している。当社は、今後2年間に多数の臨床試験および事業のマイルストーンを発表する予定であり、現在の事業および開発計画は、これらのマイルストーンを通じて2026年初頭まで利用可能な資本で賄われると予測しています。当社の詳細については、www.lisata.com。
Forward-Looking Statements
本コミュニケーションには、1995年米国私募証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)が定めるセーフハーバーの適用上、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述(forward-looking statements)」が含まれています。本コミュニケーションに含まれる、戦略、将来の事業、将来の財務状況、将来の収益、予測費用および資本、見通し、計画、経営陣の目標に関する記述は、過去の事実に関する記述を除き、すべて将来の見通しに関する記述です。さらに、本コミュニケーションで使用された場合、または使用された場合、リサタまたはその経営陣に関連する「可能性がある」、「可能性がある」、「はずである」、「予想する」、「確信する」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予測する」、および類似の表現とその変種は、将来の見通しに関する記述を特定する可能性があります。将来予想に関する記述の例としては、転移性膵管腺癌およびその他の固形癌患者に対するセルテペチドの潜在的な有効性、リサータのナスダック資本市場への上場継続に関する記述、リサータの資本、資源、所有構造に関する予想などが挙げられますが、これらに限定されるものではありません;リサタ社が新規治療薬を発見・開発するために取っているアプローチ、リサタ社の将来の事業を支える資本の妥当性、臨床試験の開始と完了を成功させる能力、リサタ社の製品候補の開発期間とコストを予測することの難しさ。実際の結果は、以下のような様々な要因の結果、将来の見通しに関する記述に含まれるものとは大きく異なる可能性があります:単一の症例研究から観察された結果は、必ずしも最終的な結果を示すものではなく、より包括的なデータの検討後、また、より多くの患者データが入手可能になるにつれて、臨床結果の1つまたは複数が実質的に変化する可能性があります。これには、未確認の奏効が追跡評価後に最終的に治療に対する奏効が確認されないリスクが含まれます;リサタ社の製品候補の安全性と有効性、規制当局の決定とその時期、リサタ社の臨床プログラムにおける規制当局の遅延の期間と影響、リサタ社の事業資金調達能力、将来のマイルストーンとライセンス料の受領の可能性と時期、リサタ社の科学的研究の将来の成功、医薬品候補の開発と商業化を成功させるリサタ社の能力、臨床試験の開始と完了の時期、リサタ社の市場における急速な技術変化、リサタ社の知的財産権を保護する能力;法律、規制、政治、経済の動向。
実際の事象が予想と異なる可能性のある重要な要因に関する前述の検討は、網羅的なものと解釈されるべきではなく、2024年2月29日にSECに提出されたリサタの年次報告書(フォーム10-K)、およびリサタが証券取引委員会に提出したその他の文書に含まれるリスク要因を含め、本書およびその他の場所に記載されている記述と併せてお読みください。適用法で義務付けられている場合を除き、リサータは、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務、またはその他の将来の見通しに関する記述を行う義務を負いません。
Contact:
Investors and Media:
リサータ・セラピューティクス社
John Menditto
投資家対応・コーポレートコミュニケーション担当バイスプレジデント
Phone: 908-842-0084
Email: jmenditto@lisata.com
- テーブル・トゥ・フォロー
Lisata Therapeutics, Inc.
選択された財務データ
(単位:千米ドル(1株当たりのデータを除く)
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3月31日までの3ヶ月間, |
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2024 |
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2023 |
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(未監査) |
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(未監査) |
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損益計算書データ: |
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研究開発費 |
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3,241 |
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$ |
3,179 |
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一般管理費 |
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3,360 |
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3,665 |
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営業費用合計 |
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6,601 |
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6,844 |
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Operating loss |
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(6,601) |
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(6,844) |
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Investment income, net |
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589 |
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670 |
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その他の費用(純額) |
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(187) |
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(13) |
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法人税等及び非支配持分控除前当期純損失 |
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(6,199) |
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(6,187) |
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法人税等のベネフィット |
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(798) |
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— |
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純損失 |
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(5,401) |
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(6,187) |
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控除:非支配持分に帰属する純利益 |
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— |
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— |
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lisata therapeutics, inc.の普通株主に帰属する当期純損失。 |
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$ |
(5,401) |
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$ |
(6,187) |
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基本的および希薄化後1株当たり当社株主に帰属する損失額 |
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$ |
(0.65) |
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$ |
(0.77) |
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加重平均発行済普通株式数 |
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8,294 |
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7,987 |
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March 31, 2024 |
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December 31, 2023 |
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(未監査) |
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Balance Sheet Data: |
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現金・現金同等物および市場性のある有価証券 |
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$43,349 |
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$50,535 |
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資産合計 |
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48,240 |
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54,694 |
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負債合計 |
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5,497 |
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6,800 |
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資本合計 |
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42,743 |
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47,894 |
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