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Exhibit 99.1
リサータ・セラピューティクス社、2023年通期決算報告および事業最新情報を発表
第 2b 相 ASCEND 試験は完全に登録され、2024 年第 4 四半期にトップラインデータを取得する予定である。
2026年初頭までの運転資金の見通しを確認
本日午後4時30分（米国東部時間）よりカンファレンスコールを開催予定
ニュージャージー州バスキングリッジ（2024年2月29日）-進行性固形がんおよびその他の重篤な疾患の治療のための革新的な治療法を開発する臨床段階の製薬企業であるリサータ・セラピューティクス社（Nasdaq: LSTA）（以下「リサータ社」または「当社」）は、事業の最新情報を提供し、2023年12月31日に終了した12カ月間の業績を報告します。
「2023年は、卓越したオペレーションと集中的かつ効率的な開発に対する当社の揺るぎないコミットメントの証です。当社の組織全体がシームレスに機能し、主要な治験薬であるLSTA1の開発において重要なマイルストーンを達成することができました。「2024年を通して、私たちはこの勢いを維持し、さらにその勢いを加速させたいと考えています。今後12～24ヶ月の間に、第2b相ASCEND試験（以下、ASCEND試験）のトップラインデータを発表する予定です。これらの結果をもとに、世界中のいくつかの法域における条件付き承認を検討し、あるいは膵管腺がんを対象とした最適化されたフェーズ3プログラムを設計する予定です。同時に、複数の固形癌の適応症において、LSTA1と様々な標準治療レジメンとの併用療法を検討する、現在進行中および計画中の試験の進展にも引き続き全力を尽くします」。
また、マッツォ博士は次のように付け加えた。「私たちの慎重な資金管理により、資金調達の余力は2026年初頭まで続き、データ完了までのすべての臨床試験を賄うことができるという見通しを再確認することができました。これまで以上に、重要な臨床マイルストーンを可能な限り早い時期に達成することを目標に、開発活動を効率的に遂行する能力に自信を持っています。"
Development Portfolio Highlights
他の抗癌剤との併用による固形癌治療としてのLSTA1
LSTA1は、CendR取り込み経路を活性化するように設計された治験薬であり、共投与または分子結合された抗癌剤が固形癌を標的としてより効果的に浸透することを可能にする。LSTA1は、この活性輸送系を腫瘍特異的に作動させるように設計されており、その結果、全身的に共投与された抗癌剤は、正常組織を除外して、より効率的に腫瘍に浸透・蓄積する。前臨床モデルにおいて、LSTA1は腫瘍微小環境を改変する能力も示しており、腫瘍が免疫療法に対してより感受性を高め、転移カスケード（すなわち、癌が身体の他の部位に広がること）を抑制することが期待される。リサータとその開発協力者は、化学療法、免疫療法、RNAベースの治療薬など、様々な既存および新規の抗癌剤の送達促進を実証する重要な非臨床データを蓄積してきた。現在までに、LSTA1は転移性膵臓癌に対する標準的化学療法の送達を増強する能力を試験するためにデザインされた臨床試験において、良好な安全性、忍容性、活性を実証している。現在、LSTA1は、さまざまな固形がん種を対象に、さまざまな抗がん剤レジメンとの併用で、複数の第2a相および第2b相臨床試験が世界的に進行中または計画中である。すでに発表したとおり、LSTA1は米国および欧州で膵臓がん、米国で多形性膠芽腫（GBM）の希少疾病用医薬品に指定されており、米国食品医薬品局（FDA）より膵臓がんのファスト・トラック指定も受けている。
ASCEND：転移性膵管腺癌（「mPDAC」）患者を対象に、ゲムシタビン/ナブパクリタキセル標準治療（「SOC」）化学療法とLSTA1の2つの投与レジメンを併用した二重盲検無作為化プラセボ対照臨床第2b相試験。
この試験のコホートAは、3.2mg/kgのLSTA1をSOCと実質的に同時に単回投与され、コホートBはコホートAと同じであるが、1回目の投与の4時間後に3.2mg/kgのLSTA1を2回目に投与される。本試験は、シドニー大学と共同でAustralasian Gastro-Intestinal Trials Groupが主導し、シドニー大学のNational Health and Medical Research Council Clinical Trial Centreを調整センターとして、オーストラリアとニュージーランドの25施設で実施されている。2023年に予定されていた独立データ安全性モニタリング委員会（IDSMC）による無益性中間解析の結論は、無益性の条件は満たされておらず、試験は完了に進むべきであるというものであった。2023年第4四半期に臨床試験の登録が完了し、リサータ社は、本試験のコホートAに割り付けられた98名の患者から得られたトップラインデータが2024年第4四半期に報告され、本試験の全158名の患者の完全なデータセットが2025年半ばまでに入手可能になると見込んでいる。
BOLSTER：米国、欧州、カナダ、オーストラリアにおける第2a相二重盲検プラセボ対照多施設共同無作為化バスケット試験で、頭頸部癌のセカンドラインおよび胆管癌のファーストラインを対象に、LSTA1と標準治療との併用療法を評価。本試験は積極的に登録が行われており、登録完了は2024年末を予定している。
CENDIFOX：膵がん、結腸がん、虫垂がんを対象に、LSTA1とFOLFIRINOXをベースとしたネオアジュバント療法を併用する米国でのフェーズ1b/2a非盲検試験。本試験は順調に進捗しており、2024年第2四半期末には登録が完了する予定。
大中華圏におけるLSTA1のライセンシーであるQilu Pharmaceuticalは現在、中国においてLSTA1とゲムシタビンおよびナブパクリタキセルの併用療法を第1b/2a相非盲検試験で評価している。2023年のASCO年次総会において、Qilu Pharmaceuticalは、mPDAC患者を対象にオーストラリアで実施されたLSTA1とゲムシタビンおよびnab-パクリタキセルの併用によるフェーズ1b/2a試験から得られた既報の知見を裏付ける予備的データを共有する抄録を発表した。最終データは2024年第2四半期末までに発表され、その後まもなく中国での第2相試験が開始される予定である。
iLSTA：局所進行切除不能PDAC患者を対象に、LSTA1とチェックポイント阻害薬デュルバルマブとの併用療法と標準治療のゲムシタビンおよびナブパクリタキセル化学療法との併用療法を、標準治療単独療法と比較評価するオーストラリアでの第1b/2a相無作為化単盲検安全性・薬力学的試験。登録完了は2024年後半を予定している。
新たにGBMと診断された患者を対象に、LSTA1と標準治療であるテモゾロミドとの併用療法とテモゾロミド単独療法を比較評価する、Lisata社が資金提供した第2a相二重盲検プラセボ対照無作為化概念実証試験は、エストニアとラトビアの複数の施設で実施されており、LSTA1治療群に有利な2：1の無作為割付けで30人の患者登録を目標としている。
2023年通期業績ハイライト
2023年12月31日に終了した年度の営業費用は、2022年12月31日に終了した年度の5,760万ドルに対し2,570万ドルとなり、3,190万ドル（55.4％）の減少となった。センド・セラピューティクス社との合併（以下「合併」）に伴う仕掛研究開発費3,040万ドルを除くと、営業費用は2022年12月31日に終了した年度に比べ150万ドル（5.5%）減少した。
研究開発費は、2022年12月31日に終了した年度の1,310万ドルに対し、2023年12月31日に終了した年度は約1,270万ドルとなり、約0.3百万ドル（2.5％）の減少となった。This decrease was primarily due to lower costs associated with our LSTA1 programs in the current year versus our legacy CD34+ cell therapy technology programs in the prior year.本年度の費用は、LSTA1フェーズ2aの様々な固形がんを対象としたBolster試験（対応する標準治療との併用）の試験活動、LSTA1フェーズ2bのASCEND試験の登録活動、LSTA1の化学、製造、管理活動、およびGBM治療のためのLSTA1フェーズ2a試験の試験開始活動に関連するものであった。
一般管理費は、2022年12月31日に終了した年度の1,410万ドルに対し、2023年12月31日に終了した年度は約1,300万ドルとなり、約120万ドル（8.3％）の減少となった。
この減少は主に、前年度の非経常的な合併関連費用、前年度の業績連動型ストック・ユニットの権利確定、合併オプショ ンの前提費用および退任取締役の制限付きストック・ユニットの権利確定による株式費用の減少、年次株主総会費用の減少、および役員保険料の減少によるもので、2023年5月1日のチーフ・ビジネス・オフィサーの役職廃止に伴う退職金費用により一部相殺された。
全体では、2023年12月31日および2022年12月31日終了年度の純損失はそれぞれ2,080万ドルおよび5,420万ドルであった。
Balance Sheet Highlights
2023年12月31日現在、リサータは約5,050万ドルの現金、現金同等物および有価証券を保有している。現在予想される資金需要に基づき、当社は、現在進行中および計画中のすべての臨床試験から予想されるデータのマイルストーンを包含し、2026年初頭まで現在提案されている事業を資金面で賄うことができると考えています。
Conference Call Information
リサータは2024年2月29日（木）午後4時30分（米国東部時間）よりライブ電話会議を開催し、決算に関する説明、事業に関する最新情報の提供、質問への回答を行います。
参加を希望される方は、以下のリンクから電話会議に登録してください：登録はこちら登録された参加者には、電話会議の詳細とダイヤルインオプションが記載されたEメールが送信されます。遅延を避けるため、電話会議には開始予定時刻の15分前にダイヤルすることをお勧めします。
電話会議のライブ・ウェブキャストは、リサタ・グループのウェブサイトの「投資家・ニュース」セクションからアクセスでき、電話会議終了の2時間後から12ヶ月間、再放送が可能です。
About Lisata Therapeutics
リサータ・セラピューティクス社は、進行性固形癌やその他の主要疾患の治療における革新的な治療法の発見、開発、商業化に取り組む臨床段階の製薬企業です。リサタの主要製品候補であるLSTA1は、新規の取り込み経路を活性化するように設計された治験薬であり、これにより共投与または繋留された抗癌剤がより効果的に固形癌を標的として浸透することを可能にする。リサタのCendR Platform®技術に基づき、リサタは既に注目すべき商業的および研究開発的パートナーシップを確立している。当社は、今後2年間に多数の臨床試験および事業のマイルストーンを発表する予定であり、現在の事業および開発計画は、これらのマイルストーンを通じて2026年初頭まで利用可能な資本で賄われると予測しています。当社の詳細については、www.lisata.com。
Forward-Looking Statements
本コミュニケーションには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）によるセーフハーバーの適用上、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述（forward-looking statements）」が含まれています。All statements, other than statements of historical facts, included in this communication regarding strategy, future operations, future financial position, future revenue, projected expenses and capital, prospects, plans and objectives of management are forward-looking statements.さらに、本コミュニケーションで使用された場合、または使用された場合、リサタまたはその経営陣に関連する「可能性がある」、「可能性がある」、「はずである」、「予想する」、「確信する」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予測する」、および類似の表現とその変種は、将来の見通しに関する記述を特定する可能性があります。将来予想に関する記述の例としては、GBM、転移性胃食道腺がんおよびその他の固形がん患者に対する治療薬としてのLSTA-1の潜在的有効性、リサータのナスダック資本市場への上場継続に関する記述、リサータの資本、資源および所有構造に関する予想が含まれますが、これらに限定されるものではありません；ー新規治療薬の生薬のー発見・開発のー開発に対するーにーに企図すること、ー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来のー将来的なー、ーーーーーーー、ーーーーーーーーーーーーーーーーーーにーーーーーーーーーーーーーーーーーーーー
実際の結果は、以下を含むがこれに限定されない様々な要因の結果、将来の見通しに関する記述に含まれるものとは大きく異なる可能性がある：単一の症例研究から観察された結果は、必ずしも最終的な結果を示すものではなく、より包括的なデータの検討後、また、より多くの患者データが入手可能になるにつれて、臨床結果の1つまたは複数が実質的に変化する可能性があります。これには、未確認の奏効が追跡評価後に最終的に治療に対する奏効が確認されないリスク、初期の研究および臨床試験で有望と思われた製品候補が、より大規模な臨床試験またはそれ以降の臨床試験で安全性および／または有効性が実証されないリスクなどが含まれます；リサタ社の製品候補の安全性と有効性、規制当局の決定とその時期、リサタ社の臨床プログラムにおける規制当局の遅延の期間と影響、リサタ社の事業資金調達能力、将来のマイルストーンとライセンス料の受領の可能性と時期、リサタ社の科学的研究の将来の成功、医薬品候補の開発と商業化を成功させるリサタ社の能力、臨床試験の開始と完了の時期、リサタ社の市場における急速な技術変化、リサタ社の知的財産権を保護する能力；および法律、規制、政治、経済の発展。実際の事象が予想と異なる可能性のある重要な要因に関する前述の検討は、網羅的なものとして解釈されるべきものではなく、2024年2月29日にSECに提出されたリサタの年次報告書（フォーム10-K）、およびリサタが証券取引委員会に提出したその他の文書に含まれるリスク要因を含め、本書およびその他の場所に記載されている記述と併せてお読みください。適用法で義務付けられている場合を除き、リサータは、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務、またはその他の将来の見通しに関する記述を行う義務を負いません。
Contact:
Investors and Media:
リサータ・セラピューティクス社
John Menditto
投資家対応・コーポレートコミュニケーション担当バイスプレジデント
Phone: 908-842-0084
Email: jmenditto@lisata.com
- テーブル・トゥ・フォロー
Lisata Therapeutics, Inc.
選択された財務データ
(単位：千米ドル（1株当たりのデータを除く)
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12月31日までの12ヶ月間, |
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2023 |
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2022 |
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| (単位：千米ドル（1株当たりのデータを除く) |
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| 損益計算書データ: |
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| 研究開発費 |
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$ |
12,734 |
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$ |
13,067 |
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| インプロセスリサーチ＆ディベロップメント |
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— |
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30,393 |
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| 一般管理費 |
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12,974 |
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14,141 |
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| 営業費用合計 |
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25,708 |
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57,601 |
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| Operating loss |
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(25,708) |
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(57,601) |
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| Investment income, net |
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2,724 |
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1,052 |
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| その他の費用(純額) |
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(186) |
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(155) |
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| 法人税等及び非支配持分控除前当期純損失 |
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(23,170) |
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(56,704) |
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| 法人税等のベネフィット |
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(2,330) |
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(2,479) |
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| 純損失 |
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(20,840) |
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(54,225) |
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| 非支配持分に帰属する当期純利益（損失）控除後 |
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— |
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— |
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| lisata therapeutics, inc.の普通株主に帰属する当期純損失。 |
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$ |
(20,840) |
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$ |
(54,225) |
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| 基本的および希薄化後1株当たり当社株主に帰属する損失額 |
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$ |
(2.58) |
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$ |
(10.47) |
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| 加重平均発行済普通株式数 |
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8,073 |
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5,180 |
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December 31, 2023 |
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December 31, 2022 |
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| Balance Sheet Data: |
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| 現金・現金同等物および市場性のある有価証券 |
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$ |
50,535 |
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$ |
69,226 |
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| 資産合計 |
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54,694 |
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73,034 |
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| 負債合計 |
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6,800 |
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6,710 |
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| 資本合計 |
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47,894 |
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66,324 |
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