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Exhibit 99.1
リサータ・セラピューティクス社、2023年第3四半期決算報告および最新情報を発表
LSTA1を評価する試験において、BOLSTER試験（固形がんバスケット3試験）での最初の治療患者やASCEND試験での急速な登録の継続など、大幅な臨床進展が達成された。
悪性神経膠腫におけるLSTA1の希少疾病用医薬品指定（米国）および
pancreatic cancer (EU)
米国東部時間11月2日（木）午後4時30分より電話会議を開催
ニュージャージー州バスキングリッジ（2023年11月2日）-進行性固形がんおよびその他の重篤な疾患に対する革新的な治療法を開発する臨床段階の製薬企業であるリサータ・セラピューティクス社（Nasdaq: LSTA）（以下「リサータ社」または「当社」）は本日、2023年9月30日に終了した第3四半期の業績を発表しました。
「リサタの社長兼最高経営責任者（CEO）であるデビッド・J・マッツォ博士は、次のように述べています。「上半期に確立した勢いは第3四半期も続き、当社の主力製品であるLSTA1の進行中および計画中の臨床試験に関連するいくつかのマイルストーンを達成しました。「さらに、最近発表したように、BOLSTER試験（以下、BOLSTER試験）の頭頸部扁平上皮癌と胆管癌の各コホートで最初の患者の治療に成功し、今後数四半期にわたって順調に登録が増えるものと期待しています。9月には、オーストラリアで実施中のASCEND試験（以下「ASCEND試験」）において、独立データ安全性モニタリング委員会（以下「IDSMC」）が予定していた無益性中間解析の結果が良好であり、同委員会は同試験の無修正継続を推奨したことを発表しました。また、ASCENDのコホートAへの完全登録が達成され、試験全体の登録が約95％完了したことを報告できることを嬉しく思います。これにより、コーホートAからのトップラインデータは、当初の予想より1年早く、早ければ2024年第4四半期に得られる見込みです。当社は、ASCEND試験の結果を用いて、いくつかの法域における条件付き承認の可能性を検討し、膵管腺癌（PDAC）を対象とした最適化された第3相プログラムを立案する予定です。最後に、オーストラリアのWARPNINE（消化器癌の治療法開発を加速させることを目的とした財団）との共同研究であるiLSTA試験は、急速に登録が進んでいます。
引き続き慎重に資金を管理することで、2026年初頭まで資金を確保できる見込みであり、各試験のデータ取得までの資金を確保することができます。私たちは、開発計画の遂行に集中し、有意義な臨床データをできるだけ早く公表するという目標を達成するために、十分な態勢を維持していると考えています」。
Development Portfolio Highlights
lsta1による固形がん治療と他の抗がん剤との併用について
LSTA1は、新規の取り込み経路を活性化するようにデザインされた治験薬であり、共投与またはテザー結合（分子結合）された抗癌剤が固形癌を標的としてより効果的に浸透することを可能にする。LSTA1は腫瘍特異的にこの活性輸送系を作動させ、その結果、全身的に共投与された抗癌剤はより効率的に腫瘍に浸透・蓄積するが、正常組織には影響がないと予想される。前臨床モデルにおいて、LSTA1は腫瘍微小環境を改変する能力も示しており、それにより腫瘍は免疫療法を受けやすくなり、転移カスケード（すなわち、癌が身体の他の部位に広がること）を阻害する。リサータとその開発協力者は、化学療法、免疫療法、RNAベースの治療薬など、様々な既存および新規の抗癌剤の送達促進を実証する重要な非臨床データを蓄積してきた。現在までに、LSTA1は、膵臓癌に対する標準的な化学療法の送達を強化する能力を試験するためにデザインされた、完了済みおよび進行中の臨床試験においても、良好な安全性、忍容性および活性を実証している。
現在、LSTA1は、さまざまな固形がん種を対象に、さまざまな抗がん剤レジメンとの併用で、複数のフェーズ1b/2aおよび2b臨床試験が世界的に進行中または計画中である。これらの試験には以下が含まれる：
-ASCEND：転移性膵管腺癌（mPDAC）患者を対象にLSTA1を評価する第2b相二重盲検無作為化プラセボ対照臨床試験。本試験は、シドニー大学と共同でAustralasian Gastro-Intestinal Trials Groupが主導し、シドニー大学のNational Health and Medical Research Council Clinical Trial Centreを調整センターとして、オーストラリアとニュージーランドの最大40施設で実施される。IDMCによる計画された無益性中間解析は肯定的な結果を得た。コホートAは完全に登録された。総登録完了は2024年第2四半期と予測されているが、現在の総登録数は目標の約95％であるため、総登録完了が早まる可能性がある。
-BOLSTER：米国、欧州、カナダ、アジアで、頭頸部、食道、胆管がんなどの進行固形がんを対象に、LSTA1と標準治療の併用を評価する第2a相二重盲検プラセボ対照多施設共同無作為化バスケット試験。登録は開始されており、計画通りに進んでいる。頭頸部癌と胆管癌のコホートでは最初の患者が治療を受けている。
-CENDIFOX：LSTA1とFOLFIRINOXベースのネオアジュバント療法との併用による膵がん、結腸がん、虫垂がんを対象とした米国でのフェーズ1b/2a非盲検試験。本試験は着実に進展しており、2023年第4四半期には登録が完了し、2024年にはデータの読み出しが予定されている。
-LSTA1は現在、Qilu Pharmaceuticalが主導する中国での第1b/2a相非盲検試験において、ゲムシタビンおよびナブパクリタキセルとの併用で評価されている。2023年のASCO年次総会において、Qilu Pharmaceutical社は本試験の予備的データを発表し、これまでのところ、オーストラリアでmPDAC患者を対象に実施されたLSTA1とゲムシタビンおよびnab-パクリタキセルの併用療法の第1b/2a相試験から得られた既報の知見を裏付けている。最終データは2024年第2四半期末までに発表される予定である。
-iLSTA：局所進行切除不能PDAC患者を対象に、LSTA1とチェックポイント阻害剤デュルバルマブおよび標準化学療法であるナブパクリタキセル、ゲムシタビンとの併用療法を標準療法単独療法と比較評価するオーストラリアでの第1b/2a相ランダム化単盲検安全性・薬力学的試験。登録完了は2024年第2四半期末を予定している。
-当社は、LSTA1とテモゾロミドを併用した多形性膠芽腫（以下「GBM」）の臨床試験をまもなく開始します。本試験は第2a相二重盲検プラセボ対照無作為化概念実証試験として計画されており、新たにGBMと診断された患者を対象に、標準治療（SoC）のテモゾロミドにLSTA1を追加した場合と、テモゾロミドとLSTA1プラセボを併用した場合を比較評価します。この試験はエストニアとラトビアの複数の施設で実施され、LSTA1＋SoCとプラセボ＋SoCを2：1で無作為に割り付け、30人の患者登録を目標としている。最初の患者の治療目標は2023年第4四半期である。重要なことは、当社が最近発表したように、LSTA1が悪性神経膠腫の希少疾病用医薬品に指定されたことです。FDAによるこの措置は、アンメット・メディカル・ニーズを浮き彫りにするだけでなく、LSTA1がこの適応症の患者に利益をもたらす可能性を認めたものです。
-リサータ社はまた、卵巣がん、大腸がん、虫垂がんなどの原発がんが腹膜に沿って連続して転移した結果発症する腹膜がん腫症におけるHIPEC術中腹腔内洗浄とLSTA1の併用試験をまもなく開始する予定です。本試験は、減量手術（CRS）およびHIPECを受ける大腸がん、虫垂がん、卵巣がんの腹膜転移患者を対象に、LSTA1を腹腔内投与した場合の安全性と忍容性を検討する単施設非盲検無作為化比較第I相試験である。合計21人の参加者が、CRS後にLSTA1をHIPECと併用する群とHIPEC単独群とに2：1で無作為に割り付けられる。最初の患者の治療は2023年第4四半期を予定しています。
2023年第3四半期 財務ハイライト
研究開発費は、2023年9月30日に終了した3カ月間が約340万ドルであったのに対し、2022年9月30日に終了した3カ月間は4万5,000ドル（1.3%）増加した。当四半期の費用は主に、BOLSTER試験に関連する試験活動、ASCEND試験の登録活動、LSTA1 GBM試験の立ち上げ活動、すべての開発活動をサポートするためのLSTA1の化学・製造・管理活動によるものです。
一般管理費は、2022年9月30日に終了した3ヶ月間の約400万ドルに対し、2023年9月30日に終了した3ヶ月間は約260万ドルとなり、140万ドル（35.3％）の減少となった。これは主に、前年の非経常的な合併関連費用、前年の業績ストック・ユニットの権利確定による株式費用の減少、合併オプションの仮定費用、退任取締役の制限付きストック・ユニットの権利確定、および年次株主総会のタイミングによるものです。
全体では、2023年9月30日に終了した3ヶ月間の純損失は530万ドルであったのに対し、2022年9月30日に終了した3ヶ月間は3740万ドルであった。2022年9月のセンド・セラピューティクス社との合併に関連する仕掛研究開発費3040万ドルを除くと、2023年9月30日に終了した3ヶ月間の純損失は、2022年9月30日に終了した3ヶ月間と比較して170万ドル（24.7%）減少した。
Balance Sheet Highlights
2023年9月30日現在、当社は約5,440万ドルの現金、現金同等物および有価証券を保有している。現在予想される資金需要に基づき、当社は、現在進行中および計画中のすべての臨床試験から予想されるデータのマイルストーンを包含して、2026年初頭まで現在提案されている事業を資金調達できると考えている。
Conference Call Information
リサータは2023年11月2日（木）午後4時30分（米国東部時間）よりライブ電話会議を開催し、決算に関する説明、事業に関する最新情報の提供、質問への回答を行います。
参加を希望される方は、以下のリンクから電話会議に登録してください：登録はこちら登録された参加者には、電話会議の詳細とダイヤルインオプションが記載されたEメールが送信されます。遅延を避けるため、電話会議には開始予定時刻の15分前にダイヤルすることをお勧めします。
電話会議のライブ・ウェブキャストは、リサタ・グループのウェブサイトの「投資家・ニュース」セクションからアクセスでき、電話会議終了の2時間後から12ヶ月間、再放送が可能です。
About Lisata Therapeutics
リサータ・セラピューティクス社は、進行性固形癌やその他の主要疾患の治療における革新的な治療法の発見、開発、商業化に取り組む臨床段階の製薬企業です。リサタの主要製品候補であるLSTA1は、新規の取り込み経路を活性化するように設計された治験薬であり、これにより共投与または繋留された抗癌剤がより効果的に固形癌を標的として浸透することを可能にする。リサタのCendR Platform®技術に基づき、リサタは既に注目すべき商業的および研究開発的パートナーシップを確立している。当社は、今後2年間に多数の臨床試験および事業のマイルストーンを発表する予定であり、現在の事業および開発計画は、これらのマイルストーンから2026年初頭までの予測資本で賄われると予測しています。当社の詳細については、www.lisata.com。
Forward-Looking Statements
本コミュニケーションには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）によるセーフハーバーの適用上、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述（forward-looking statements）」が含まれています。本コミュニケーションに含まれる、戦略、将来の事業、将来の財務状況、将来の収益、予測費用および資本、見通し、計画、経営陣の目標に関する記述は、過去の事実に関する記述を除き、すべて将来の見通しに関する記述です。さらに、本コミュニケーションにおいて、リサタまたはその経営陣に関する「可能性がある」、「可能性がある」、「はずである」、「予想する」、「確信する」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予測する」、および類似の表現とその変種が使用された場合、または使用された場合、将来予想に関する記述を特定する可能性があります。
将来予想に関する記述の例としては、リサタ社のナスダック資本市場への上場継続に関する記述、リサタ社の資本、資源、所有構造に関する予想、リサタ社が新規治療薬の発見と開発に取り組んでいるアプローチ、リサタ社の将来の事業を支える資本の妥当性、臨床試験の開始と完了を成功させる能力、リサタ社の製品候補の開発期間と開発コストの予測の困難性などが挙げられますが、これらに限定されるものではありません。実際の結果は、以下を含むがこれに限定されない様々な要因の結果、将来の見通しに関する記述に含まれるものとは大きく異なる可能性があります：リサタ社の製品候補の安全性と有効性、規制当局の決定とその時期、リサタ社の臨床プログラムにおける規制当局の遅延の期間と影響、リサタ社の事業資金調達能力、将来のマイルストーンとライセンス料の受領の可能性と時期、リサタ社の科学的研究の将来の成功、医薬品候補の開発と商業化を成功させるリサタ社の能力、臨床試験の開始と完了の時期、リサタ社の市場における急速な技術変化、リサタ社の知的財産権を保護する能力；および法律、規制、政治、経済の発展。実際の事象が予想と異なる可能性のある重要な要因に関する前述の検討は、網羅的なものとして解釈されるべきものではなく、2023年3月30日にSECに提出されたリサタの年次報告書（フォーム10-K）、およびリサタが証券取引委員会に提出したその他の文書に含まれるリスク要因を含め、本書およびその他の場所に記載されている記述と併せてお読みください。適用法で義務付けられている場合を除き、リサータは、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務、またはその他の将来の見通しに関する記述を行う義務を負いません。
Contact:
Investors and Media:
リサータ・セラピューティクス社
John Menditto
投資家対応・コーポレートコミュニケーション担当バイスプレジデント
Phone: 908-842-0084
Email: jmenditto@lisata.com
- テーブル・トゥ・フォロー
Lisata Therapeutics, Inc.
選択された財務データ
(単位：千米ドル（1株当たりのデータを除く)
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9月30日までの3ヶ月間, |
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9月30日に終了した9ヵ月間, |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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(未監査) |
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(未監査) |
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(未監査) |
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(未監査) |
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| 損益計算書データ: |
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| 研究開発費 |
$ |
3,380 |
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$ |
3,335 |
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$ |
9,721 |
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$ |
9,853 |
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| インプロセスリサーチ＆ディベロップメント |
— |
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30,393 |
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|
— |
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30,393 |
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| 一般管理費 |
2,584 |
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3,992 |
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9,962 |
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10,815 |
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| 営業費用合計 |
5,964 |
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37,720 |
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19,683 |
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51,061 |
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| Operating loss |
(5,964) |
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(37,720) |
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|
(19,683) |
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(51,061) |
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| Investment income, net |
714 |
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337 |
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2,053 |
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496 |
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| その他の費用(純額) |
(11) |
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— |
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(175) |
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(149) |
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| 法人税等及び非支配持分控除前当期純損失 |
(5,261) |
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(37,383) |
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(17,805) |
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(50,714) |
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| 法人税等のベネフィット |
— |
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|
— |
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(2,330) |
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(2,479) |
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| 純損失 |
(5,261) |
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(37,383) |
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(15,475) |
|
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(48,235) |
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| 控除：非支配持分に帰属する純利益 |
— |
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— |
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— |
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|
— |
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| lisata therapeutics, inc.の普通株主に帰属する当期純損失。 |
$ |
(5,261) |
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|
$ |
(37,383) |
|
|
$ |
(15,475) |
|
|
$ |
(48,235) |
|
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| 基本的および希薄化後1株当たり当社株主に帰属する損失額 |
$ |
(0.65) |
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$ |
(7.88) |
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|
$ |
(1.92) |
|
|
$ |
(11.28) |
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| 加重平均発行済普通株式数 |
8,141 |
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4,747 |
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8,050 |
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4,276 |
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September 30, 2023 |
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December 31, 2022 |
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(未監査) |
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| Balance Sheet Data: |
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| 現金・現金同等物および市場性のある有価証券 |
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$54,394 |
|
$69,226 |
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| 資産合計 |
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58,089 |
|
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73,034 |
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| 負債合計 |
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|
5,385 |
|
|
6,710 |
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| 資本合計 |
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52,704 |
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66,324 |
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