ﾌﾟﾗｸｼｽﾌﾟﾚｼｼﾞｮﾝﾒﾃﾞｨｼﾝｽﾞの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年1月12日

PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-39620	47-5195942
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

Praxis Precision Medicines, Inc.

99 ハイストリート、30階

Boston, Massachusetts 02110

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

(617) 300-8460

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trade Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

PRAX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2025年1月12日、Praxis Precision Medicines, Inc.（以下「当社」）はプレスリリースを発表し、2024年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券の残高（未監査の速報値）などを発表した。当社が発表したプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されている。

本フォーム 8-K の項目 2.02 に記載された情報（別紙 99.1 を含む）は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また、1933 年証券取引所法（「証券法」）または同取引所法に基づくいかなる提出書類においても、そのような提出書類において特定の参照により明示的に規定されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。

Financial Disclosure Advisory

別紙99.1には、2024年12月31日時点の推定財務情報が記載されていますが、これは現時点で当社が入手可能な情報に基づくものです。2024年第4四半期および通期の決算手続きはまだ完了しておらず、その結果、当社の決算手続きおよび監査手続きの完了により、実際の業績はここに記載された概算予備情報と異なる可能性があります。本予想財務情報は、当社の独立登録会計事務所による監査またはレビューを受けておらず、当社の完全な年次財務諸表に代わるものと見なすべきではありません。従って、この暫定的なデータを過度に信頼すべきではありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.						Description

99.1						2025年1月12 日付プレスリリース

104						カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC.

Date: January 29, 2025	By:	/s/ Marcio Souza
		Marcio Souza
		Chief Executive Officer

EX-99.1 2 a8-kexhibit991.htm EX-99.1 Document

プラクシス・プレシジョン・メディシンズ社が2025年の企業戦略と事業の優先順位を発表

2025年には、後期臨床試験段階にある3つのブロックバスター候補資産と4つの重要な読み出しが期待され、2028年までに4つの商業用資産が見込まれる

本態性振戦（ET）を対象としたウリキサカルタミドに関するEssential3プログラムの第1試験は2025年第1四半期の中間解析に向けて順調に進行中、ウリキサカルタミドのNDA申請は2025年を予定

レルトリギンコホート2のEMBOLD試験の登録は順調、2026年のNDA申請を目指す

Vormatrigine ENERGYプログラムは、2025年前半にRADIANT、2025年末までにPOWER1を読み出す予定で進行中

UCB社、KCNT1低分子化合物候補のグローバル開発および商業化に向けたライセンスオプション権を行使

現金および投資～2024年末時点で4億7000万ドル、2028年までの滑走路をサポート

マサチューセッツ州ボストン、2025年1月12日-遺伝学的知見を中枢神経系（CNS）疾患の治療薬開発につなげる臨床段階のバイオ医薬品企業であるプラクシス・プレシジョン・メディシンズ社（NASDAQ: PRAX）は本日、ポートフォリオの進捗状況を紹介するとともに、2025年に向けた事業の優先課題を発表しました。

「2024年はPraxis社にとって画期的な年であり、ボルマトリギンの第2相光発作反応（PPR）試験で良好なトップライン結果が得られ、一般てんかんを対象としたENERGYプログラムの開始につながりました。さらに今年のハイライトは、発達てんかん性脳症（DEEs）を対象としたレルトリギンのEMBOLD試験の第1コホートで前例のない有効性が確認されたこと、次いで第2コホートの登録が開始されたこと、そしてEssential3プログラムに対する圧倒的な関心が継続したことである。社長兼最高経営責任者（CEO）のマルシオ・ソウザは、「このような進展により、後期段階にある3つのブロックバスター・プログラムが揃い、2026年から2028年の間に4つの製品を上市できる可能性が出てきました。

また、焦点発作（FOS）および全般てんかんを対象としたRADIANT試験、FOSを対象としたPOWER1試験から、ボルマトリギンの主要な結果が得られました。また、Dravet症候群を対象としたrelutrigineの3つ目の小児希少疾病用医薬品指定（RPDD）を取得し、EMBOLD試験のコホート2に対する強い関心を背景に、2026年に新薬承認申請を行う予定です。elsunersenプログラムに対する規制当局のフィードバックにより、2025年前半に主要な臨床試験を開始する予定です。2028年までの滑走路で、すべてのプログラムをトップラインの読み出しまで進めるのに十分な資金があります。2025年第2四半期に予定されている投資家向けR&Dデーで、当社のポートフォリオ全体の最新情報を提供できることを楽しみにしています。"

ポートフォリオの最新情報と予想されるマイルストーン

Cerebrum™ Small Molecule Platform

Ulixacaltamide for Essential Tremor

ETは、管理が不十分で、治療が十分でなく、負担の大きい疾患であり、米国では700万人の患者がいるとされています。Essential3プログラムには、2つの第3相登録試験があります：試験1はパラレルデザインのプラセボ対照試験（N=400）、試験2は無作為化離脱試験（N=200）である。2023年11月に募集を開始して以来、10万人以上の患者が本試験への参加に関心を示している。

-研究1の中間解析は2025年第1四半期に予定されている。

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Investor Contact: 

Praxis Precision Medicines  

investors@praxismedicines.com  

857-702-9452 

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Dan Ferry

Life Science Advisors

Daniel@lifesciadvisors.com

617-430-7576