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ニューロジーン社、2025年第3四半期決算と最近のハイライトを発表
レット症候群を対象としたNGN-401遺伝子治療第1/2相臨床試験の中間データを発表、参加者8名で合計35の発達マイルストーン/スキルを獲得し、多領域にわたる持続的な成長を実証
レット症候群を対象としたNGN-401のEmbolden™登録試験で最初の被験者を投与、登録完了は3～6カ月後の見込み
強固なキャッシュポジションにより、2028年第1四半期までのランウェイを確保
ニューロジーン社（Nasdaq: NGNE）は本日、2025年第3四半期決算を発表し、最近の最新情報を発表しました。
「ニューロジーン社の創立者であり最高経営責任者であるレイチェル・マクミン博士は、次のように述べています。「私たちはこの四半期にレット症候群を対象としたNGN-401遺伝子治療臨床プログラムを大きく前進させ、エンボルデン登録試験において、今後3～6ヶ月の間に急速に試験を登録する計画を可能にする13施設中12施設を開始した後、最初の参加者を投与しました。「昨日発表されたNGN-401フェーズ1/2試験の小児コホートからの良好な中間臨床データは、発達/マイルストーン・スキルの継続的獲得に伴う多領域にわたる持続的な成長を示しており、NGN-401の治療的有望性を裏付けています。2028年第1四半期までのキャッシュランウェイを持つ当社は、切望されている遺伝子治療をレット症候群の人々に提供するための強力な財務状態にあります。
2025年第3四半期と最近のハイライト、そして予想されるマイルストーン
NGN-401 レット症候群治療のための遺伝子治療
-第 1/2 相試験の小児コホート（4～10 歳コホート）における NGN-401 の最新の中間臨床デー タを報告。データカットオフ日である 2025 年 10 月 30 日時点で、発達のマイルスト ーンやスキルの獲得が継続し、多領域にわたる持続的な成長を示している。
o8人の小児参加者全員において機能的な改善が見られ、レット症候群の中核的な臨床領域である手指機能/微細運動、言語/コミュニケーション、歩行/粗大運動において、合計35の発達マイルストーン/スキルが獲得された。
o2024年11月の中間データ報告書に含まれる参加者において、臨床全般印象改善度（CGI-I）の改善が持続している。
oNGN-401 1E15 vg用量は、小児コホートおよび青年・成人コホート（11歳以上）において、一般的に良好な忍容性を示した。
-エンボルデンの登録試験で最初の被験者を投与、登録完了は3～6カ月後の予定
-エンボルデン13カ所のうち12カ所に着手。これらの用地は将来、急速に商業用地に転用される可能性がある。
-ESGCT会議において、NGN-401の脳室内（ICV）投与が、腰椎髄腔内（IT-L）投与と比較して、レット症候群に関連する脳領域全体に優れたAAVの生体内分布を達成したことを示す新たな前臨床投与経路のデータを発表。
o今回の結果は、NGN-401のクラス最高の可能性を裏付けるものであり、レット症候群の基礎となる重要な脳領域への到達において、ICV投与がIT-Lよりも優れているという一連のエビデンスに追加するものである。これらのデータは、第1/2相NGN-401試験で観察された多領域にわたる技能習得と持続的な改善の潜在的な根拠となるものである。
oこれらのデータは、ICV投与とIT-L投与が同等の末梢臓器導入をもたらし、ICV投与と比較してIT-L投与が肝臓を温存するベネフィットを示さないことを、エビデンスに基づいて確認するものである。
2025年第3四半期決算
-現金、現金同等物および短期投資：現金、現金同等物および短期投資：2025年9月30日現在の現金、現金同等物および短期投資は2億6,540万ドルであった。現金、現金同等物および短期投資は、2028年第1四半期までの予定事業資金に充てられると見込んでいる。
-研究開発費：研究開発費は、2024年9月30日に終了した3ヵ月間の16.3百万ドルに対し、2025年9月30日に終了した3ヵ月間は17.2百万ドルであった。2025年9月30日に終了した3ヵ月間における研究開発費の増加は、主にレット症候群の臨床試験費用および研究開発人員の増加に伴う従業員関連費用の増加によるものであり、バッテン病および早期発見に関する費用の減少により一部相殺された。
-一般管理費：2025 年 9 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の一般管理費は、2024 年 9 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の 590 万ドルに対し、660 万ドルであった。2025年9月30日に終了した3ヵ月間のG&A費の増加は、主に株式報酬の増加と人員増による従業員関連費用の増加によるものである。
-純損失：2024年9月30日に終了した3ヵ月間が2,020万ドルであったのに対し、2025年9月30日に終了した3ヵ月間は2,100万ドルの純損失となった。
About Neurogene
ニューロジーン社の使命は、壊滅的な神経疾患を治療し、これらの希少疾患の影響を受けている患者と家族の生活を改善することである。ニューロジーン社は、中枢神経系疾患における従来の遺伝子治療の限界に対処するため、新しいアプローチと治療法を開発している。これには、標的組織への分布を最大化するデリバリー・アプローチの選択や、有効性と安全性プロファイルを最適化するために効力と純度を最大化する製品設計などが含まれる。
ニューロジーン社の新規かつ独自のEXACT™導入遺伝子制御プラットフォーム技術により、従来の遺伝子治療に伴う導入遺伝子の毒性を抑えつつ、治療レベルの導入が可能となる。ニューロジーンはテキサス州ヒューストンに最先端の遺伝子治療製造施設を建設した。NGN-401のCGMP製造はこの施設で行われ、極めて重要な臨床開発活動をサポートする。詳細はwww.neurogene.com。
About NGN-401
NGN-401は、レット症候群の1回限りの治療薬として開発中の治験用AAV9遺伝子治療薬です。NGN-401は、ニューロジーン社のEXACT™遺伝子導入制御技術により、完全長ヒトMECP2遺伝子を導入した最初の臨床候補薬です。EXACT技術はレット症候群の遺伝子治療において重要な進歩であり、特にこの疾患では、従来の遺伝子治療に見られる過剰発現に関連した毒性作用を引き起こすことなく、標的レベルのMECP2導入遺伝子の発現を可能にする治療アプローチが必要とされているからである。
NGN-401は、米国食品医薬品局（FDA）のSTART試験プログラムに採用され、また、FDAから再生医療促進療法（RMAT）指定、希少疾病用医薬品指定、ファスト・トラック指定、希少小児指定を受けている。ニューロジーン社は、EXACT技術に関してFDAとのINTERACTミーティングを以前に許可されている。NGN-401はまた、欧州医薬品庁（EMA）から優先医薬品（PRIME）指定、希少疾病用医薬品指定、先進治療薬指定を受け、英国医薬品医療製品規制庁（MHRA）から革新的ライセンス・申請経路（ILAP）指定を受けている。
本プレスリリース中の記述は、本プレスリリースの日付現在のものです。ニューロジーン社は、適用される米国証券法に基づき要求される場合を除き、本プレスリリースの日付後に発生した事象や状況を反映するために、これらの記述を更新する義務を負うものではありません。
本プレスリリース中の記述のうち、歴史的事実でないものは、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に定義される「将来予想に関する記述（forward-looking statements）」であることを意図しており、ここに明記します。これらの記述は、ニューロジーン社の経営陣の現在の期待および確信、ならびにニューロジーン社の経営陣が行った仮定および現在入手可能な情報に基づく、将来の計画、動向、出来事、経営成績または財務状態に関する目標、意図および期待について述べたものであり、以下の記述を含みますが、これらに限定されるものではありません：レット症候群の治療における遺伝子治療のためのIT-L投与と比較したICV投与の潜在的な利点を含むNGN-401の治療可能性および有用性、有効性および臨床的利益、登録完了の予想時期を含むNGN-401の試験デザイン、臨床開発計画および時期、レット症候群の治療薬としてのNGN-401の将来の商業化の承認の可能性、ならびにNGN-401が商業承認を受けた場合に既存の臨床試験施設を商業施設に転換する可能性；NGN-401のBLA提出を早める可能性を含む、FDAとの将来的な相互作用またはFDAの予想される立場、および既存の現金資源が当社の運営資金として十分である可能性のある期間。
将来の見通しに関する記述には一般的に、将来の出来事や状況を予測し、それに依存または言及する記述が含まれ、「可能性がある」、「予定である」、「はずである」、「だろう」、「期待する」、「予測する」、「計画する」、「可能性が高い」、「信じる」、「推定する」、「計画する」、「意図する」、「予定通り」などの言葉や、これらの言葉の否定形または複数形、あるいは予測である、または将来の出来事や見通しを示す他の類似の表現が含まれますが、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれるわけではありません。将来予想に関する記述は、現時点での判断や仮定に基づくものであり、発生の時期、程度、可能性、程度に関して予測することが困難なリスク、不確実性、仮定に左右されるため、実際の結果が予想と大きく異なる可能性があり、その多くはニューロジーンが制御できないものです。そのようなリスク、不確実性および仮定には、特に以下のものが含まれます：レット症候群の治療を目的としたNGN-401の第1/2相臨床試験の参加者に悪影響を及ぼす可能性、当社が予測したスケジュールでデータを報告できないリスク、NGN-401を含む当社の製品候補の規制当局の承認を取得し、最終的に商業化する当社の能力に関するリスク；レット症候群を対象としたNGN-401のエンボルデン試験の登録完了時期に関するリスク、2025年11月13日に米国証券取引委員会（SEC）に提出されたニューロジーン社の2025年9月30日に終了した四半期に関するフォーム10-Q四半期報告書、および当社がSECに提出した、または今後提出する可能性のあるその他の報告書に含まれる「リスク要因」の見出しに記載されたその他のリスクおよび不確実性。本コミュニケーションのいかなる記述も、本コミュニケーションに記載された将来予想に関する記述が達成されること、またはそのような将来予想に関する記述の想定される結果が達成されることを表明するものとみなされるべきではありません。本コミュニケーションにおける将来の見通しに関する記述は、それらが作成された時点のものであり、本コミュニケーションにおける注意書きを参照することにより、その全体が限定されます。適用される法律で義務付けられている場合を除き、ニューロジーンは、新たな情報、将来の出来事、またはその他の結果にかかわらず、いかなる将来予想に関する記述も修正または更新する義務、またはその他の将来予想に関する記述を行う義務を負いません。
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- 財務表は以下の通りです。
ニューロジーン社要約連結貸借対照表データ（単位：千米ドル）
ニューロジーン社要約連結損益計算書（単位：千米ドル、株式情報除く）
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会社連絡先：Mike DevineExecutive Director, Corporate Communicationsmichael.devine@neurogene.com
投資家連絡先：Melissa ForstArgot PartnersNeurogene@argotpartners.com
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