プレシジョンバイオサイエンシズの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

     報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年5月15日

    

Precision BioSciences, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-38841	20-4206017
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

302 East Pettigrew St. Suite A-100
Durham, North Carolina		27701
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

     登録者の電話番号（市外局番を含む）。919 314-5512

    

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.000005ドル	DTIL	The Nasdaq Capital Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 Results of Operations and Financial Condition.

2025年5月15日、プレシジョン・バイオサイエンシズ・インク（以下「当社」）は2025年3月31日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出され、参照することにより本書に組み込まれる。

Item 7.01. Regulation FD Disclosure

当社はコーポレート・デッキを更新し、当社ウェブサイトの「投資家情報」（https://investor.precisionbiosciences.com）でご覧いただけます。

本フォーム 8-K による有価証券報告書（別紙 99.1 を含む）に記載された情報は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法（「改正」）または同取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものとみなされるものでもありません。

Item 9.01 Financial Statements and Exhibits.


	(d)	Exhibits



ExhibitNo.		Description

99.1		プレシジョン・バイオサイエンシズ社の2025年5月15日付プレスリリース。
104		cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			PRECISION BIOSCIENCES, INC.

Date:	May 15, 2025	By:	/s/ John Alexander Kelly
			ジョン・アレクサンダー・ケリー最高財務責任者(cfo)

EX-99.1 2 dtil-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

プレシジョン・バイオサイエンシズ社、2025年第1四半期決算報告および事業最新情報を発表

プレシジョンのin vivo遺伝子編集手法の安全性と有効性を検証するARCUSを利用した2つのプログラムの新たな臨床データを発表

PBGENE-HBVを評価する第1相ELIMINATE-B試験の最初のコホートの初期データを発表。

米国FDAよりELIMINATE-B試験拡大のためのINDを承認され、英国MHRAより試験拡大のためのCTAを承認される。さらに、PBGENE-HBVが慢性B型肝炎（HBV）治療薬として米国FDAのファスト・トラック指定を受ける。)

PBGENE-DMDをPrecision社のパイプラインで加速させ、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の大多数に対応するファースト・イン・クラスのin vivo遺伝子編集アプローチとする。

PBGENE-HBVおよびPBGENE-DMDの2つの完全所有のin vivo遺伝子編集プログラムからのデータ読み出しが可能になり、2026年後半にキャッシュランウェイが見込まれる。

ノースカロライナ州ダーハム、2025年5月15日--プレシジョン・バイオサイエンシズ社（Nasdaq: DTIL）は本日、アンメットニーズの高い疾患に対するin vivo遺伝子編集療法を開発するために、独自の新規ARCUS®プラットフォームを活用する臨床段階の遺伝子編集企業として、2025年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供した。

「私たちは2025年、強い勢いをもってスタートし、in vivo遺伝子編集パイプライン全体でインパクトのある臨床データを生み出すことに注力しました。プレシジョン・バイオサイエンシズのマイケル・アモロソ最高経営責任者（CEO）は、「今年初め、OTC-HOPE試験のデータにより、OTC欠損症の乳児における完全奏効に続き、ARCUSのin vivo遺伝子挿入が初めて臨床的に検証されました。「さらに、B型慢性肝炎を対象とした当社のリードプログラムであるPBGENE-HBVを評価する第1相ELIMINATE-B試験は、計画通りに進行しています。ELIMINATE-Bプロトコールで計画された反復投与後のPBGENE-HBVの安全性を強調する心強いデータを最近のEASL学会で発表しました。ELIMINATE-B試験では、3回の投与が完了した時点での各コホートの抗ウイルス有効性データなど、2025年を通じてさらなる最新情報をお伝えできることを楽しみにしています。さらに、この重要な国際共同治験を拡大するための米国治験薬（IND）承認を最近取得し、米国食品医薬品局（FDA）よりファスト・トラック指定を受けました。"これは、アーカス社が慢性B型肝炎患者を必要としている人々に根治的な治療選択肢を提供できる可能性を示しています。

「進行中の臨床試験と並行して、当社は引き続きin vivo遺伝子編集プログラムを推進し、ASGCTでは複数の資産にわたって有望なデータを共有しました。特筆すべきは、PBGENE-DMDのエキサイティングな概念実証データを発表したことです。このデータは、疾患モデルにおける3カ月、6カ月、9カ月の時点にわたって、タンパク質発現が筋機能の改善と持続に関連することを初めて前臨床で証明したものです。PBGENE-DMDは、体内のジストロフィン遺伝子を補正し、自然界に存在するほぼ完全な長さの機能的ジストロフィンを産生する。新しい筋肉細胞の前駆細胞である衛星筋幹細胞をターゲットとしているため、PBGENE-DMDの1回限りの補正アプローチは、より低用量のAAVで持続的な機能改善の可能性を提供することを目指している。アモローゾ氏は、「このデータ、治療法の選択肢が限られているためにDMD患者のアンメット・ニーズが高いこと、そしてFDAの確立された規制支援とガイダンスを考慮し、当社はこのプログラムを2025年のINDおよび/または臨床試験申請（CTA）を目標に、当社の完全所有の2番目のプログラムとして優先順位をつけました。「これは、アンメットニーズが最も高い遺伝性疾患において革新的な治療法を提供し、資本の慎重な管理を行いながら、短期的および長期的な価値を高めるという当社のコミットメントを強化するものです。

Wholly Owned Portfolio

PBGENE-HBV（ウイルス排除プログラム）：PBGENE-HBVは、世界初のヒト臨床試験で調査中のPrecisionが全額出資するin vivo遺伝子編集プログラムで、慢性B型肝炎感染の治癒の可能性のある治療法として設計されています。PBGENE-HBVは、慢性B型肝炎の根本原因であるcccDNAを排除し、統合型HBV DNAを不活性化するよう特別に設計された、臨床に導入される最初で唯一の治癒の可能性のある遺伝子編集プログラムです。ELIMINATE-B試験では、慢性B型肝炎患者を対象に、1用量レベルにつき3回投与する複数の昇順用量レベルでPBGENE-HBVを調査しています。

2025年2月、Precision社はELIMINATE-B試験の最低用量レベルであるコホート1におけるPBGENE-HBVの初回投与結果を発表した。PBGENE-HBVは、0.2 mg/kgの初回投与後、コホート1の参加者3人全員において安全かつ良好な忍容性を示した。安全性に加え、PBGENE-HBVは最低用量レベルでの初回投与後、3人の参加者のうち2人においてB型肝炎表面抗原（HBsAg）の大幅な減少を示した。

2025年3月、FDAはPBGENE-HBVの米国における第1相臨床試験開始を承認し、2025年4月、FDAはPBGENE-HBVの慢性B型肝炎に対するファストトラック指定を承認した。2025年を通じて、当社は、3回の投与と適切なフォローアップを経て各コホートが完了するごとに、異なる投与レベルでの抗ウイルス効果を含む全コホートに関する最新情報を共有する予定である。また、2025年4月、英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁はPGENE-HBVの第1相臨床試験を承認し、PBGENE-HBVのCTAまたはINDを承認した5番目の国となった。

2025年5月8日、Precision社は欧州肝臓学会（EASL）でPBGENE-HBVの初期安全性データを発表し、非ヒト霊長類からのPBGENE-HBV非臨床薬物動態および安全性データの臨床への移行を示しました。これらのデータは、PBGENE-HBVの適切な用量とスケジュールを第2相試験に移行させることを目標に、事前に計画された反復投与と用量漸増をサポートするものです。

PBGENE-DMD（筋標的切除プログラム）：PBGENE-DMDはPrecision社のDMD治療開発プログラムである。DMDは、ジストロフィンタンパク質の産生を妨げるジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝病で、米国だけでも約15,000人の患者が罹患している。現在のところ、長期にわたって持続的かつ大幅な機能改善をもたらす治療法は承認されていない。PBGENE-DMDは、ジストロフィン遺伝子のエクソン45-55を切除するために、単一のAAVで送達される2つの相補的なARCUSヌクレアーゼを使用することにより、DMD患者の60％以上に対応し、機能を長期的に改善するように設計されている。この方法は、機能的な利点がほとんどない合成の切断型ジストロフィン・アプローチとは対照的に、正常なジストロフィンに近い、ほぼ完全な長さの機能的ジストロフィン・タンパク質を体内に回復させることを目的としている。

2025年3月に筋ジストロフィー協会（MDA）で発表された前臨床データ、および2025年5月14日に米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）で発表された追加新データにおいて、PBGENE-DMDは、DMDの進行に関与する主要な筋タイプを標的とする能力、およびヒト化DMDマウスモデルにおける有意で持続的な機能改善を実証した。PBGENE-DMDは、心臓組織や様々な主要骨格筋群を含む複数の筋肉にわたって、ほぼ完全な長さの機能的ジストロフィンタンパク質を産生する身体の能力を回復させた。

さらに、PBGENE-DMDは、長期的な耐久性と持続的な機能改善に不可欠であると考えられている衛星筋幹細胞を編集した。

これらの説得力のあるデータ、DMDにおける重大なアンメットニーズ、およびDMDの新規治療薬に対して確立された明確な規制ガイダンスに基づき、Precision社は、PBGENE-DMDがDMD患者の大半にとって大きな可能性を持つと確信しています。その結果、Precision社はPBGENE-DMDを完全所有の2番目の臨床プログラムとして優先的に開発を加速させ、2025年にPBGENE-DMDのINDおよび/またはCTAを申請し、2026年に臨床データを取得することを目標としています。

PBGENE-3243（変異型ミトコンドリアDNA除去プログラム）：PBGENE-3243は、変異型ミトコンドリアDNAであるm.3243Gを特異的に標的として除去することで、疾患の根本原因を取り除くことを目的とした、世界で初めてのm.3243関連ミトコンドリア病の治療薬です。現在、m.3243関連ミトコンドリア病に対する根治的な治療法はなく、米国だけでも約2万人が罹患しており、世界的にはさらに多くの人々が罹患しています。PBGENE-3243は、筋ミオパチーの症状を緩和し、患者に著しいQOLと機能改善をもたらすよう設計されています。

2025年5月14日にASGCTで発表された新しい前臨床データは、変異ミトコンドリアDNAを除去し、in vivoで治療上意味のあるヘテロプラスミーのシフトを達成するアーカスヌクレアーゼの能力を強調するものである。変異型ミトコンドリアDNAの減少は、m.3243関連疾患患者の臨床症状を緩和するのに十分であると文献に引用されているベースラインを超えます。

PBGENE-DMDの開発を加速し、フェーズ1の臨床結果を通じてPBGENE-HBVとPBGENE-DMDのデータを提供する運用能力を維持するため、Precision社はPBGENE-3243の開発を一時停止する予定であり、フェーズ1のELIMINATE-B HBV試験の完了後、およびPBGENE-DMDプログラムが臨床に到達した後に、PBGENE-3243単独またはパートナーとの将来の開発を段階的に進める予定です。

Partnered Programs.

iECURE-OTC（遺伝子挿入プログラム）：iECUREが主導するECUR-506は、ARCUSを介したin vivo遺伝子編集プログラムであり、現在、新生児発症のオルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症の潜在的治療薬としてECUR-506を評価するヒト第1/2相試験（OTC-HOPE）を実施中である。2025年1月、iECURE社は、最初に投与された患者の臨床的有効性と安全性に関するデータを報告し、曝露後3カ月から試験プロトコールで定義された6カ月後の試験終了まで、完全な臨床的反応を示した。この患者は現在1歳以上であり、この年齢の子どもにとって年齢相応のレベルのタンパク質を摂取している。現在進行中のOTC-HOPE試験の最初の患者の臨床データは、2025年3月に開催された2025年ACMG年次臨床遺伝学会議で発表され、追加データはASGCT2025での発表が承認された。

OTC-HOPE試験は英国、米国、オーストラリア、スペインで進行中であり、iECURE社では2025年に登録が完了し、2026年前半には試験データが出揃うと見込んでいる。

PBGENE-NVS（遺伝子挿入プログラム）：プレシジョンは、鎌状赤血球症やβサラセミアなどのヘモグロビン異常症患者向けにカスタムARCUSヌクレアーゼを開発するため、ノバルティス社との遺伝子編集プログラムを進めている。この共同研究の目的は、生体外遺伝子編集アプローチをターゲットとする他の治療技術による治療への患者アクセスの格差を克服するために、患者に直接投与される1回限りの変革的治療の可能性として、治療用導入遺伝子を生体内に挿入することである。

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Naresh Tanna

Vice President, Investor Relations

Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com