インテリアセラピューティクスの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

    報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年11月07日

   

INTELLIA THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-37766	36-4785571
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

40 エリーストリート、スイート130
Cambridge, Massachusetts		02139
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

    登録者の電話番号（エリアコードを含む）。857 285-6200

   

    Not Applicable

   

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.0001ドル	NTLA	The Nasdaq Global Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年11月7日、Intellia Therapeutics, Inc.は、2024年9月30日に終了した四半期決算と事業最新情報を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されています。

項目2.02に従って提出された本報告書の情報は、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条の適用上「提出された」とはみなされず、また同条の適用を受けるものでもありません。また、本報告書の項目2.02に従って提出された情報を、証券取引法または1933年証券法（改正後）に基づく他の提出書類において参照することによってのみ組み込むことができます。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description

99.1		2024年11月7日付プレスリリース。

104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			Intellia Therapeutics, Inc.

Date:	November 7, 2024	By:	/s/ John M. Leonard
			氏名ジョン・m・レナード役職最高経営責任者兼社長

EX-99.1 2 ntla-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

インテリア・セラピューティクス社、2024年第3四半期決算と最近の進捗状況を発表

多発性神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシス患者を対象としたnexiguran ziclumeran（nex-z）のMAGNITUDE-2フェーズ3試験開始のためのINDクリアランスを米国FDAより取得。

心筋症を伴うATTRアミロイドーシスを対象としたnex-zのMAGNITUDEフェーズ3試験において、患者登録が好調に推移し、計画を上回るペースで進捗

現在進行中のnex-zフェーズ1試験の新たな臨床データを、来る2024年の米国心臓協会学術集会で発表する予定である。

遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象としたNTLA-2002のHAELOフェーズ3試験において、患者を積極的にスクリーニングする。)

NTLA-2002がHAEの機能的治療薬となる可能性を裏付ける第2相試験の良好な結果を報告

α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）治療のための生体内遺伝子挿入候補であるNTLA-3001のフェーズ1/2試験において、年末までに最初の患者を投与する予定。

2024年第3四半期末の現金、現金同等物および有価証券は約9億4,500万ドル

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年11月7日 - CRISPRに基づく治療で医療に革命を起こすことに注力する臨床段階の遺伝子編集企業のリーディングカンパニーであるインテリア・セラピューティクス社（NASDAQ:NTLA）は本日、2024年9月30日に終了した第3四半期の業務ハイライトと財務結果を発表した。

「重要な成果は HAELO 第 3 相試験の開始であり、ファースト・イン・ヒト試験で確認されたこと、すなわち NTLA-2002 の 1 回限りの治療が遺伝性血管性浮腫の機能的治療となる可能性があることを実証できると考えています。さらに、心筋症を伴うATTRアミロイドーシス患者を対象とした現在進行中のnex-zのMAGNITUDEフェーズ3試験において、登録が好調なペースで進んでいることを大変嬉しく思います。多発性神経炎患者を対象としたnex-zのMAGNITUDE-2フェーズ3試験のFDAからのINDクリアランスに続き、第3のフェーズ3試験を数週間以内に開始する予定です。来週開催されるAHA年次総会では、nex-zの第1相試験から得られた最初のバイオマーカーと機能的能力のデータを発表し、医療の新時代を切り開くインテリアの業界をリードする地位をさらに強固なものにしたいと考えています。"


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2024年第3四半期と最近の業績ハイライト

Transthyretin (ATTR) Amyloidosis

•

ネキシグラン・ジクルメラン（nex-z、別名NTLA-2001）：Nex-zは、肝細胞のTTR遺伝子を不活性化することにより、トランスサイレチン（TTR）タンパク質の産生を阻害し、ATTRアミロイドーシスを治療することを目的としたin vivo CRISPRベースの治験中の治療薬である。Nex-zは、1回の投与でTTRタンパク質を深く、一貫して、そして生涯にわたって減少させる可能性があるため、病気の進行を止め、回復させる可能性がある。インテリア社はリジェネロン社と共同でnex-zの開発と商業化を主導している。

心筋症を伴うattrアミロイドーシス(attr-cm):

▪

極めて重要なフェーズ3試験であるMAGNITUDE試験の登録は速やかに進んでおり、当社の目標登録数予測を上回るペースで推移している。

多発性神経障害を伴う遺伝性attrアミロイドーシス(attrv-pn):

▪

インテリア社は本日、ATTRv-PN を対象とした MAGNITUDE-2 極めて重要な第 3 相試験を開始するための nex-z の治験許可申請が米国食品医薬品局（FDA）により承認されたと発表した。MAGNITUDE-2は、成人ATTRv-PN患者50人を対象にnex-zの有効性と安全性を評価する国際的な無作為化二重盲検プラセボ対照試験である。患者はnex-zの55mg単回点滴を受ける群とプラセボを受ける群に1対1で無作為に割り付けられる。プラセボ群に無作為に割り付けられた患者は、任意でクロスオーバーしてnex-zを投与することができる。主要評価項目は、18ヵ月目のmodified Neuropathy Impairment Score +7（mNIS+7）と29日目の血清TTRのベースラインからの変化である。mNIS+7は、筋力低下、筋伸張反射、感覚障害、自律神経障害などの多発神経障害を評価・定量化するために特別に設計された有効な尺度である。当社は、MAGNITUDE-2試験の患者登録を年末までに米国外の施設で開始する予定である。

Upcoming Clinical Data Update:

▪

インテリアは、11月16日（土）に開催される第2024回米国心臓協会（AHA）学術集会において、現在進行中の第1相試験の新データを後期口頭発表する予定です。この発表では、ATTR-CM患者における安全性、血清TTRの低下、疾患進行のバイオマーカー、機能的能力に関するデータが発表される予定です。当社は、これらのデータとATTRv-PN群のデータを検討する投資家向けウェブキャストを11月16日（土）に開催する予定です。


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Hereditary Angioedema (HAE)

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NTLA-2002：NTLA-2002は、肝臓のKLKB1遺伝子をノックアウトするように設計された、完全自社開発の治験用in vivo CRISPRベースの治療薬であり、1回の投与でHAEの発作を終生抑制することを目標としている。

Intellia社は、HAELO第3相試験の患者を積極的にスクリーニングしている。10月、Intellia社は、I型またはII型HAEの成人60名を対象に、NTLA-2002の有効性と安全性を評価するグローバル無作為化二重盲検プラセボ対照試験であるHAELO試験の開始を発表した。患者はNTLA-2002の50mg単回点滴を受ける群とプラセボを受ける群に2：1で無作為に割り付けられる。プラセボ群に無作為に割り付けられた患者は、28週目に任意でNTLA-2002にクロスオーバーすることができる。主要評価項目は、5週目から28週目までのHAE発作回数の変化である。

10月、当社は進行中のフェーズ1/2試験から良好なフェーズ2データを発表し、その結果はNTLA-2002がHAEの機能的治療薬となる可能性を引き続き支持するものであった。NTLA-2002の単回投与後、16週間の主要観察期間中、50mg投与群の11人中8人が発作を起こさなくなった。これら8人の患者は、報告された追跡調査期間中も発作のない状態が続き、それ以上の治療は必要なかった。NTLA-2002の忍容性は良好であった。最も頻度の高かった有害事象は、頭痛、疲労、鼻咽頭炎であった。重篤な有害事象はなく、すべての有害事象はグレード1または2であった。これらの中間データはNew England Journal of Medicine誌に掲載され、マサチューセッツ州ボストンで開催された2024年米国アレルギー喘息免疫学会（ACAAI）学術集会で発表された。

α1アンチトリプシン欠乏症（aatd）関連肺疾患

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NTLA-3001:NTLA-3001は、AATD関連肺疾患の治療のためのファーストインクラスのCRISPRを介したin vivo標的遺伝子挿入開発候補である。本薬は、α-1アンチトリプシン（AAT）タンパク質をコードする野生型SERPINA1遺伝子を正確に挿入するように設計されており、1回の投与で完全に機能するAATタンパク質の発現を正常レベルまで永久的に回復させる可能性があります。これはインテリア社初の完全所有の遺伝子挿入プログラムである。

インテリア社は、NTLA-3001のフェーズ1/2試験の最初の患者を年末までに投与する予定である。

In Vivo Platform Expansion

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インテリアは、新たな編集と送達のイノベーションを展開することにより、CRISPRベースの技術で標的とできる疾患の範囲を拡大している。これには、肝臓以外の5つの異なる組織における遺伝子編集プログラムを、単独で、あるいはパートナーと共同で進めることが含まれる。これらの研究および前臨床プログラムは、骨髄、脳に起因する疾患を標的としている、

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